IO Biotech宣布在针对一线晚期黑色素瘤的Cylembio®联合KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）关键III期临床试验中，无进展生存期显示临床改善，但统计学显著性未达预期

• 与接受 pembrolizumab 单药治疗的患者相比，接受 Cylembio（imsapepimut 和 etimupepimut，辅助治疗）联合 pembrolizumab 治疗的患者无进展生存期 (PFS) 有所改善，HR=0.77（CI 0.58-1.00），（p=0.056），中位 PFS (mPFS) 分别为 19.4 个月和 11.0 个月；主要终点的结果略低于研究的统计学显着性阈值 p ≤ 0.045
  • 在本研究中未接受过新辅助/辅助抗 PD-1 治疗的患者（n=371）中，接受 Cylembio 加 pembrolizumab 治疗的患者 PFS 得到改善，HR：0.74（CI 0.56-0.98）（名义 p=0.037），mPFS 为 24.8 个月，而对照组为 11.0 个月
  • 几乎所有亚组（包括预后因素较差的亚组）的 PFS 均得到改善
  • 在接受 Cylembio 加 pembrolizumab 治疗的 PD-L1 阴性肿瘤患者中观察到了显著效果，HR：0.54（CI 0.35-0.85）（名义 p=0.006），mPFS 为 16.6 个月，而对照组为 3.0 个月
• 在接受 Cylembio 加 pembrolizumab 治疗的患者中观察到总体生存率 (OS) 改善的趋势（OS 尚未成熟），HR=0.79（CI 0.57-1.10）
• Cylembio 加 pembrolizumab 耐受性良好，未观察到新的安全信号
• IO Biotech 计划今年秋季与 FDA 会面，讨论提交监管申请的数据和后续步骤
• 公司将于今天美国东部时间上午 8:30 召开电话会议讨论这些结果

纽约，2025年8月11日（环球新闻社）——IO Biotech（纳斯达克股票代码：IOBT）今日公布其在研免疫调节型癌症治疗疫苗^Cylembio® （imsapepimut和etimupepimut，含佐剂）关键性3期临床试验的主要结果。该试验评估了Cylembio联合默克抗PD-1疗法KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）作为一线治疗方案，对比了帕博利^珠单抗单药治疗407例不可切除或转移性（晚期）黑色素瘤患者的疗效。在研究中，Cylembio联合帕博利珠单抗疗法与帕博利珠单抗单药治疗相比，在无进展生存期方面表现出临床改善，但在主要终点方面未达到统计学显著性。

IO Biotech 总裁兼首席执行官 Mai-Britt Zocca 博士表示：“在这项研究中，我们观察到接受 Cylembio 治疗的患者无进展生存期显著改善，且总生存期呈现持续增长趋势，令人鼓舞。各亚组均观察到显著且持久的临床疗效，这增强了我们对 Cylembio 及其作为晚期黑色素瘤患者治疗潜力的信心。我们期待与 FDA 合作，根据这些数据确定可能的审批途径。”

这项随机开放标签研究在全球100多个研究中心招募了407名患者。患者分别接受Cylembio联合帕博利珠单抗治疗（n=203）或帕博利珠单抗单药治疗（n=204）。主要终点是无进展生存期 (PFS)，由盲法独立审查委员会根据RECIST v1.1标准进行评估。PFS曲线的早期和持续分离表明疗效有所改善，风险比为0.77 [95% CI: 0.58-1.00; p=0.056; 显著性阈值 p≤0.045]。基于意向治疗分析，接受Cylembio联合帕博利珠单抗治疗的患者中位无进展生存期为19.4个月，而帕博利珠单抗单药治疗的患者中位无进展生存期为11.0个月。尽管尚未成熟，但也观察到总体生存率改善的趋势[HR 0.79（95％CI：0.57-1.10）]；该公司预计 OS 将在未来六到九个月内成熟。

几乎所有亚组（包括预后因素较差的亚组）的 PFS 均得到改善，其中接受 Cylembio 加 pembrolizumab 治疗的 PD-L1 阴性肿瘤患者（n=67）与接受 pembrolizumab 单药治疗的患者（n=63）相比效果更显著，HR：0.54（CI 0.35-0.85）（名义 p=0.006），mPFS 分别为 16.6 个月和 3.0 个月。此外，在对本研究中未接受过抗 PD-1 治疗的患者（n=371）进行的事后分析中，与接受 pembrolizumab 单药治疗的患者相比，接受 Cylembio 加 pembrolizumab 治疗的患者的 PFS 有所改善，HR：0.74（CI 0.56-0.98）（名义 p=0.037），mPFS 分别为 24.8 个月和 11.0 个月。

该组合疗法耐受性良好，未观察到新的安全信号。注射部位反应是组合疗法中最常见的不良事件，这些反应为短暂性反应，治疗后可缓解。Cylembio 联合 pembrolizumab 治疗组患者中，56% 报告了此类事件。

“在这项研究中，接受 Cylembio 联合 pembrolizumab 治疗的患者获得了晚期黑色素瘤 3 期临床研究中观察到的最长的中位 PFS，并且在 PD-L1 阴性人群中，患者的中位 PFS 达到了惊人的 16.6 个月，而仅接受 pembrolizumab 治疗的患者仅为 3.0 个月，” 雪松西奈附属机构安吉利斯诊所和研究所临床研究和免疫治疗主任 Omid Hamid 医学博士表示。“对于包括 PD-L1 阴性患者在内的预后因素较差的患者，其显著获益不容忽视。鉴于 Cylembio 显著的安全性和强大的临床效果，以及晚期黑色素瘤患者尚未满足的需求，Cylembio 一旦获批，有可能成为晚期黑色素瘤患者的新治疗标准。”

“这些数据展示了治疗性癌症疫苗在转移性黑色素瘤患者中的潜力，”德国海德堡大学医院皮肤病学系和国家肿瘤疾病中心教授、3期临床试验首席招募研究员Jessica Hassel医学博士表示。“我们非常高兴能够在这项研究中发挥如此重要的作用，并能够为我们的患者提供一种有望改善PFS且不会增加显著全身毒性的在研疗法。”

IO Biotech 首席医疗官 Qasim Ahmad 医学博士表示：“延缓疾病进展和提高生存率是患者的最终治疗目标。尽管总体生存率尚不成熟，但我们观察到的 OS 曲线分离趋势令人鼓舞，几乎所有亚组均获得了一致的 PFS 临床改善，并且 OS 趋势有利于联合治疗组，且未出现新的安全信号或显著的额外全身毒性。我们非常感谢患者参与这项研究，也感谢研究人员和研究协调员的奉献和合作，他们的付出和协作使我们距离为有需要的患者提供新的治疗方案更近了一步。”

哥本哈根大学医院赫勒夫分校国家癌症免疫治疗中心 (CCIT) 主任、教授、医学博士 Inge Marie Svane 表示：“自从我们在类似患者群体中报告了 1/2 期研究 (MM1636) 的积极结果以来，我们一直热切期待这些结果能够支持 Cylembio 联合抗 PD-1 疗法对晚期黑色素瘤患者的疗效。这些数据证明，治疗性癌症疫苗可以改善转移性疾病患者的无进展生存期。”

基于这些结果，IO Biotech 计划于今年秋季与美国食品药品监督管理局 (FDA) 会面，讨论全部数据，并确定提交用于治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请 (BLA) 的后续步骤。此外，该公司计划在即将召开的医学会议上展示 IOB-013 研究的更详细结果。

电话会议和网络广播信息

IO Biotech 管理层将于今日美国东部时间上午 8:30 召开电话会议和网络直播，讨论这些临床数据结果。与会者可在此注册观看网络直播。网络直播和回放可通过 IO Biotech 网站观看。

关于IOB-013/KN-D18关键3期临床试验

IOB-013/KN-D18（ClinicalTrials.gov：NCT05155254）是一项开放标签、随机化 3 期关键临床试验，评估 Cylembio ^®联合默克抗 PD-1 疗法 KEYTRUDA ^® （帕博利珠单抗）对比帕博利珠单抗单药治疗先前未治疗、无法切除或转移性（晚期）黑色素瘤患者的疗效。该试验入组工作于 2023 年 12 月完成，共有来自美国、欧洲、澳大利亚、土耳其、以色列和南非 100 多个中心的 407 名患者入组。该研究的主要终点是无进展生存期。次要终点包括总缓解率、总生存期、持久客观缓解率、完全缓解率、缓解持续时间、达到完全缓解时间、疾病控制率以及不良事件和严重不良事件的发生率（安全性和耐受性）。血液和肿瘤组织中的生物标志物也将被评估为探索性终点。该公司将于2025年第三季度公布该试验的最终结果。IO Biotech 赞助该3期试验，默克公司提供派姆单抗。

关于 Cylembio ^®

^Cylembio® （imsapepimut 和 etimupepimut，佐剂）是一种研究性的、免疫调节的、现成的治疗性癌症疫苗候选药物，旨在通过刺激针对吲哚胺2,3-双加氧酶 1 (IDO1) 阳性和/或程序性死亡配体 1 (PD-L1) 阳性细胞的 T 细胞活化和扩增来杀死肿瘤微环境 (TME) 中的肿瘤细胞和免疫抑制细胞。该公司目前正在进行一项关键的 3 期试验（IOB-013/KN-D18；NCT05155254），研究 Cylembio 与默克公司的抗 PD-1 疗法^KEYTRUDA® （pembrolizumab）联合使用与单独使用 pembrolizumab 治疗晚期黑色素瘤患者的疗效；一项 2 期篮子试验（IOB-022/KN-D38；NCT05077709），研究 Cylembio 与 pembrolizumab 联合使用作为晚期实体瘤患者的一线治疗；以及一项 2 期篮子试验（IOB-032/PN-E40；NCT05280314），研究 Cylembio 与 pembrolizumab 联合使用作为实体瘤患者的新辅助/辅助治疗。第 3 阶段试验的招募工作于 2023 年 12 月迅速完成，并于 2025 年第三季度报告了该试验的主要结果。正在进行的两项由公司赞助的第 2 阶段临床试验的招募工作现已完成。

临床试验由 IO Biotech 赞助，并与 pembrolizumab 供应商默克公司合作进行。IO Biotech 拥有 Cylembio 的全球商业权利。

^Cylembio®是 IO Biotech 子公司 IO Biotech ApS 的注册商标。

KEYTRUDA ^®是 Merck Sharp & Dohme LLC 的注册商标，该公司是美国新泽西州拉威市 Merck & Co., Inc. 的子公司（在美国和加拿大以外地区称为 MSD）。

关于IO Biotech

IO Biotech 是一家临床阶段生物制药公司，致力于基于其 T-win ^®平台开发新型、具有免疫调节作用的现成治疗性癌症疫苗。T-win 平台基于一种新型癌症疫苗方法，旨在激活 T 细胞，使其能够靶向肿瘤细胞和肿瘤微环境中的免疫抑制细胞。IO Biotech 正在推进其领先的癌症候选疫苗 Cylembio ^®的临床试验，并推进其他候选药物的临床前开发。IO Biotech 总部位于丹麦哥本哈根，美国总部位于纽约州纽约市。

欲了解更多信息，请访问www.iobiotech.com 。欢迎关注我们的社交媒体频道： LinkedIn和 X ( @IOBiotech )。

前瞻性声明

本新闻稿包含经修订的1933年证券法第27A条和经修订的1934年证券交易法第21E条所定义的前瞻性陈述。前瞻性陈述，包括关于与FDA沟通的时间或结果、提交生物制品许可申请(BLA)、Cylembio的上市，以及关于其他当前或未来临床试验及其进展、入组人数或结果，或公司财务状况或现金流的陈述，均基于IO Biotech当前对未来事件和趋势的假设和预期，这些假设和预期会影响或可能影响其业务、战略、运营或财务业绩，由于诸多风险和不确定性，实际结果和其他事件可能与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异。前瞻性陈述本身就存在风险和不确定性，其中一些风险和不确定性无法预测或量化。由于前瞻性陈述本身就存在风险和不确定性，因此您不应将这些前瞻性陈述视为对未来事件的预测。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，不应被过分依赖。除法律要求外，IO Biotech 不承担更新这些陈述的义务，无论其是否因任何新信息、未来发展或其他原因而更新。

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