XORTX公布2025/2026年度企业更新与计划活动

卡尔加里，艾伯塔省，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）-- XORTX Therapeutics Inc.（“ XORTX ”或“公司”）（纳斯达克股票代码：XRTX | TSXV：XRTX | 法兰克福：ANU），一家专注于开发治疗痛风和进行性肾病的创新疗法的后期临床制药公司，很高兴全面更新其 2025 年的进展和 2026 年的战略目标。2025 年上半年的特点是高度集中和重大进展，巩固了一项强有力的计划，以加速领先的痛风计划向 NDA 申请，旨在推动技术创造收入并创造可观的股东价值。

痛风项目战略加速：XRx-026 和 XORLO™

今年第一季度，XORTX 重点推进并加速其痛风项目 XRx-026 的研发，充分利用其专有 XORLO™ 制剂在配方开发和临床验证方面取得的重大进展。XORLO™ 是一种口服氧嘌呤醇制剂，其口服生物利用度更高，这是改善患者疗效的关键差异化因素。

XORTX 致力于为对现有疗法不耐受的患者开发痛风治疗方案。XRx-026 项目距离向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交 XORLO™ 上市许可的新药申请 (NDA) 约需 12 个月，目标市场规模约为每年 7 亿美元^。1

2025年成就

今年，我们在推进提供高价值疗法的使命方面取得了重大进展：

XRx-026痛风项目的战略重点：

• XRx-026 项目旨在解决对别嘌呤醇不耐受的患者的痛风问题，目标是每年 7 亿美元的市场机会。
  
• 通过 B 类会议（2025 年 3 月 31 日举行）与 FDA 接洽，以明确通过 505(b)(2) 途径进行 NDA 的监管路径，并于 2025 年 4 月 30 日收到回复，确认了 XORLO™ 批准的关键步骤。
  
• 开展XRX-OXY-101药代动力学临床试验，以支持NDA的准备。
  

知识产权进步：

• 2024 年 12 月 19 日，我们利用将异常嘌呤代谢与肾脏疾病进展联系起来的临床数据，提交了专利合作条约 (PCT) 申请国际保护。
  
• 2025 年 4 月 28 日，欧洲专利局授予了一项用于治疗肾脏及相关疾病的“黄嘌呤氧化酶抑制剂制剂”专利，从而增强了我们在痛风和其他疾病领域的 XORLO™ 产品组合。
  

企业增强功能：

• 2024 年 12 月 19 日，我们任命 Michael Bumby 为公司领导层，他是一位拥有 20 多年经验的生物技术/制药资深人士，其中包括在礼来公司工作 14 年。
  
• 2024 年 4 月 8 日，欢迎 Abigail Jenkins 加入我们的董事会，增添战略专业知识。
  
• 于 2025 年 7 月 21 日完成 925,000 美元的非经纪 LIFE 公开发行，以支持正在进行的计划。
  

临床和制造进展：

• 验证了 XORLO™ 配方并推进了我们的 XRx-026（痛风）和 XRx-008（常染色体显性多囊肾病）项目。
  

2025/2026年目标和行动计划

展望未来，XORTX 将专注于推进 XRx-026 项目内的 XORLO™，争取在约 12 个月内提交新药申请 (NDA) 并获得市场批准。我们的主要目标包括：

1. 新药临床试验 (IND) 申请：
我们将准备并向 FDA 提交 IND（新药研究）申请，其中包含 XRX-OXY-101 试验的新配方数据、药理学、毒理学和临床结果，以支持进一步的临床研究。
   
2. XRX-OXY-102临床试验：
我们计划于2025年下半年启动一项临床试验，研究XORLO™在餐后和空腹状态下的药代动力学。该试验将为基于人群的药代动力学建模提供关键数据，并支持未来向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交申请。
   
3. 化学、制造和控制 (CMC) ：与第 1 项和第 2 项同时进行，我们将根据 IND 生产临床药品供应，扩大商业供应，并对 XORLO™ 进行验证和稳定性测试，遵守 GMP 标准以支持我们计划的 NDA 申请。
   
4. 商业化准备：
为了准备根据 FDA 505(b)(2) 途径于 2026 年提交的新药申请 (NDA)，我们将开展商业化研究，包括访谈肾病科医生、患者和付款人，以分析定价、报销和品牌战略。产品上市规划（包括品牌名称选择）也将启动。
   
5. 欧洲市场战略：我们将与 EMA 合作，确定 XORLO™ 在欧盟获得批准的监管路径，包括必要的临床研究和报销条件，并将持续开展活动至 2025/2026 年。
   

为了实现这些目标，XORTX 将战略性地寻求非稀释性和稀释性融资，并扩大与全球主要制药/生物技术公司的合作洽谈。此类合作是商业化的关键加速器。XORTX 还计划增加参与金融和医疗保健会议的机会，以加强和扩大其投资者基础。第 2 至第 5 项取决于资金情况。

XORTX 首席执行官 Allen Davidoff 博士表示：“我们相信，2025 年的战略决策和运营改进将助力公司在 2026 年及以后实现真正的变革。XORTX 始终坚定不移地致力于开发创新疗法，为患者带来有意义的改变，同时为股东带来丰厚的回报。我们感谢股东们一直以来的支持，并期待在迈向这些里程碑的过程中分享更多进展。”

关于 XORTX Therapeutics Inc.

XORTX是一家制药公司，目前有三款临床上处于研发阶段的产品：1）我们的主导项目XRx-026，用于治疗痛风；2）XRx-008，用于治疗多囊肾（ADPKD）；3）XRx-101，用于治疗呼吸道病毒感染相关的急性肾脏和其他急性器官损伤。此外，公司正在开发XRx-225，这是一款用于治疗2型糖尿病肾病的临床前项目。XORTX正致力于开发针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的产品，以减少或抑制尿酸的产生。在XORTX，我们致力于开发能够改善痛风和其他重大疾病患者生活质量和健康状况的药物。有关XORTX的更多信息，请访问www.xortx.com 。

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¹通货膨胀调整后非布索坦的峰值销售