Cabaletta Bio发布2025年第二季度财务结果并提供业务更新

RESET-Myositis™ 试验的注册队列招募工作有望于 2025 年下半年启动，预计 2027 年提交肌炎 rese-cel 的生物制品许可申请 (BLA) –

– 截至 2025 年 7 月 31 日，来自 70 多个临床站点的五个特定疾病队列已完全入组 RESET™ 临床开发项目，扩展阶段的入组工作仍在继续 –

– FDA 会议将协调下一波 rese-cel 注册队列，预计分别于 2025 年第三季度（用于治疗狼疮）、2025 年第四季度（用于治疗系统性硬化症）和 2026 年上半年（用于治疗重症肌无力）进行 –

– 在 EULAR 2025 年大会上展示的 Rese-cel 临床数据进一步证实了令人信服的临床反应，几乎所有患者均已停用免疫调节药物和类固醇；在肌炎、狼疮和系统性硬化症患者中观察到了良好的风险收益概况 –

– 完成 1 亿美元公开募股，以支持 rese-cel 的后期临床阶段开发和商业准备活动；现金流延长至 2026 年下半年 –

费城，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）——Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发和推出首个专为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了业务更新。

“我们在2025年上半年推进rese-cel的研发取得了重大进展，包括与FDA就rese-cel用于治疗肌炎的注册途径达成一致，以支持预计于2027年提交的首份生物制品许可申请（BLA）。我们还提交了新的数据，进一步证明了rese-cel在多种自身免疫性疾病中的治疗潜力。” Cabaletta首席执行官Steven Nichtberger医学博士表示。“随着早期临床数据的不断涌现，我们在皮肌炎、硬皮病和重症肌无力治疗中的患者入组情况尤为强劲。我们期待在此基础上再接再厉，启动肌炎注册项目，在今年获得两项新增适应症的注册途径监管批准，并在2025年下半年的多个科学会议上提交新的临床数据，包括RESET-Myositis临床试验的完整1/2期数据，以及RESET-PV™临床试验中评估无需预处理的rese-cel的初步临床数据。”

近期运营亮点和即将到来的预期里程碑

Rese-cel： Rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）是一款在研的自体CAR-T细胞疗法，其基因工程改造，包含完全人源CD19结合剂和4-1BB共刺激结构域，专门用于治疗自身免疫性疾病。rese-cel采用单次、基于体重的输注给药，旨在短暂且深度地清除CD19阳性细胞，从而重置免疫系统并获得持久的临床反应，而无需长期治疗。Cabaletta正在RESET（恢复自我耐受性）临床开发项目中评估rese-cel，该项目包括多项由公司赞助的、正在进行的试验，涵盖风湿病学、神经病学和皮肤病学等多种且日益广泛的自身免疫性疾病。

临床开发

• 在 EULAR 2025 大会上展示的全新临床和转化数据： 2025 年 6 月，Cabaletta 在 EULAR 2025 大会上以三次口头报告的形式，展示了正在进行的 RESET-Myositis、RESET-SLE™ 和 RESET-SSc™ 试验中 18 名可评估患者的全新临床和转化数据。这些数据支持了 rese-cel 在这些患者中产生深度 B 细胞耗竭和显著临床反应的能力，几乎所有患者在随访期间均停用了免疫调节剂和类固醇。
  
• 有望开始招募肌炎注册队列： Cabaletta 计划于 2025 年下半年开始招募两个开放标签、单臂、注册肌炎队列，每个队列约有 15 名患者。
  
• 预计2025年和2026年即将发布的临床数据： Cabaletta计划在2025年下半年发布RESET-Myositis试验的完整1/2期临床数据、RESET-PV试验的初始剂量数据（该试验评估了未经预处理的rese-cel在寻常型天疱疮(PV)患者中的疗效）以及RESET-MG™试验的初始临床数据。此外，Cabaletta预计将在2026年上半年发布RESET-SLE和RESET-SSc试验的完整1/2期临床数据。
  

监管

• 在与FDA就关键注册设计要素达成一致后，计划于2027年提交用于治疗肌炎的首个生物制品许可申请 (BLA)： 2025年5月，Cabaletta宣布与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就RESET-Myositis试验中两个注册队列的关键设计要素达成一致。皮肌炎或抗合成酶综合征患者队列约占肌炎人群的85%，而IMNM队列约占15%。这两个队列在监管方面彼此独立，但根据与FDA的约定，所有rese-cel患者的安全数据将用于支持生物制品许可申请 (BLA)。公司计划于2027年基于任一队列（如果成功）提交其用于治疗肌炎的rese-cel首个生物制品许可申请 (BLA)。
  
• 计划与 FDA 进行额外的监管讨论，以就额外的注册队列设计达成一致： Cabaletta 计划与 FDA 会面，以就 2025 年第三季度的 RESET-SLE 试验、2025 年第四季度的 RESET-SSc 试验和 2026 年上半年的 RESET-MG 试验的关键注册设计要素达成一致。
  

制造业

• 推进CMC商业化供应准备和创新活动：为了支持商业化供应准备，Cabaletta一直在推进BLA（生物制品许可申请）的赋能活动，包括慢病毒载体工艺和细胞制剂工艺。Oxford Biomedica的慢病毒工艺和已转移至Lonza的商业制剂工艺将用于启动注册申报。
  

公司动态

• 2025年6月，Cabaletta完成了一项承销公开发行，发行内容包括其普通股、预先出资的认股权证以及随附的普通股认股权证。扣除承销折扣、佣金及公司应付的发行费用后，此次发行的净收益约为9400万美元。
  

2025年第二季度财务业绩

• 截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，研发费用为 3760 万美元，而 2024 年同期为 2340 万美元。
  
• 截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，一般及行政费用为 830 万美元，而 2024 年同期为 690 万美元。
  
• 截至 2025 年 6 月 30 日，Cabaletta 的现金、现金等价物及短期投资为 1.947 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 1.64 亿美元。公司预计，截至 2025 年 6 月 30 日的现金状况将使其能够为 2026 年下半年的运营计划提供资金。
  

关于 Cabaletta Bio
Cabaletta Bio (Nasdaq: CABA) 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出首批专为自身免疫性疾病患者设计的治愈性靶向细胞疗法。CABA™ 平台包含两项互补的战略，旨在推进工程化 T 细胞疗法的发现和开发，这些疗法有望成为广泛自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法。其领先的 CARTA（自身免疫嵌合抗原受体 T 细胞）战略优先开发 rese-cel，这是一种含 4-1BB 的全人源 CD19-CAR T 细胞研究疗法。Rese-cel 目前正在 RESET™（恢复自我耐受）临床开发项目中接受评估，该项目涵盖多个治疗领域，包括风湿病学、神经病学和皮肤病学。Cabaletta Bio 的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。欲了解更多信息，请访问www.cabalettabio.com并在 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》（经修订）所定义的 Cabaletta Bio 的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关以下方面的明示或暗示的陈述：Cabaletta 的整体业务计划和目标；Cabaletta 实现推出首个专为自身免疫性疾病患者设计的治疗性靶向细胞疗法的愿景的能力；Cabaletta 成功完成当前或未来适应症的候选药物的研究、进一步开发和商业化的能力，包括 Cabaletta 临床试验的时间和结果以及其进行和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持 rese-cel 的安全性和活性概况；关于与监管机构互动时间的声明，包括此类机构对 Cabaletta 正在进行的临床试验的安全信息以及 rese-cel 的潜在注册途径的审查；Cabaletta 利用其新兴临床数据和高效开发战略的能力；Cabaletta 相信其新数据增强了 rese-cel 在多种自身免疫性疾病中的治疗潜力；即将召开的科学会议上临床数据读出的临床意义及其时间安排；Cabaletta 认为其已与 FDA 就 rese-cel 的注册路径达成一致；Cabaletta 对 rese-cel 的潜在成功和治疗益处的预期；公司推进 rese-cel 在 SLE、肌炎、SSc 和 gMG 患者中的单独 1/2 期临床试验以及 RESET-PV 和 RESET-MS 试验的进展，包括与状态、安全数据、临床试验设计效率和数据读出时间或其他方面相关的更新；Cabaletta 扩大其在 RESET 临床开发计划中的注册试验的临床供应以及扩大其 rese-cel 的生产选择的能力；Cabaletta 增加其在美国和欧洲临床网络中的注册人数的能力；Cabaletta 计划在 2025 年下半年启动两个开放标签、单组、注册性肌炎队列的注册，每个队列约 15 名患者； Cabaletta 计划与 FDA 会面，讨论 rese-cel 的注册队列及其时间安排；Cabaletta 对预计启动三个新注册队列、潜在的 BLA 提交及其时间安排的期望；以及 Cabaletta 未来对资本、费用和其他财务结果的使用及其为 2026 年下半年的运营提供资金的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受多种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中阐明或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管备案和潜在批准相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法预示长期结果的风险；Cabaletta 在其 rese-cel 的临床前研究和临床试验中证明其安全性、有效性和耐受性的充分证据的能力；使用学术出版物中采用的类似设计的结构观察到的结果（包括由于给药方案）不能代表我们希望通过 rese-cel 实现的结果的风险；修改试验设计或方法可能无法达到预期效益，并且可能需要进一步修改试验设计的风险；与临床试验地点激活、入组普遍延迟或入组率低于预期相关的风险；与临床试验结果评估相关的延迟；与临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与动荡的市场和经济状况以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta 保留和识别孤儿药指定和快速通道指定或其他产品候选指定所赋予的预期激励的能力（如适用）；与 Cabaletta 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与培养和维持与 Cabaletta 的合作伙伴和制造伙伴的成功关系相关的风险；与启动和进行其产品候选物的研究和其他开发要求相关的不确定性；Cabaletta 的任何一个或多个产品候选物无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果无法预测未来研究结果的风险。有关这些及其他风险、不确定性以及其他重要因素的讨论，任何可能导致Cabaletta的实际结果与前瞻性陈述中所述结果不同的因素，请参阅Cabaletta最新10-K表年度报告中题为“风险因素”的章节，以及Cabaletta随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta不承担更新此信息的义务。

联系方式：
阿努普·马尔达
首席财务官
investors@cabalettabio.com