GH Research 发布2025年第二季度财务结果并提供业务更新

• 全球关键项目有望于2026年启动
• GH001 IND 申请与 FDA 的接洽正在进行中
• 全面完成的开放标签扩展分析证实，在不频繁治疗访问且不接受心理治疗的情况下，6 个月的缓解率为 73%
• 治疗耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。没有证据表明患者出现治疗引起的自杀意念或行为。
• 截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 3.087 亿美元
  

都柏林，2025 年 8 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）—— GH Research PLC（纳斯达克股票代码：GHRS）是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发改变实践的抑郁症治疗方法来改变患者的生活，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的季度财务业绩，并提供了其业务的最新情况。

业务更新

GH001 更新

我们最近宣布，我们收到了美国食品药品监督管理局 (FDA) 的来信，该来信涉及我们对 GH001 新药临床试验申请 (IND) 临床暂停的完整回应，仅剩一个暂停主题。

我们目前正在与FDA就IND的完整回复进行沟通。我们正在与呼吸系统、毒理学和法规专家积极制定计划，以解决剩余的问题。

GH001 采用专有气雾输送装置给药

我们正在英国开展一项I期临床药理学试验，旨在评估我们专有的气雾剂给药装置在健康志愿者中给药GH001的效果 (GH001-HV-106)。该试验旨在结合我们迄今为止在临床试验中使用的市售装置所获得的临床数据，支持我们GH001的全球项目。

已全面竣工的 2b 阶段 TRD 的最终数据

我们最近报告了 GH001 治疗难治性抑郁症 (TRD) 的 2b 期临床试验 (GH001-TRD-201) 的完整数据集。

主要终点为第 8 天蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表 (MADRS) 总分较基线显著降低 -15.5 分（p<0.0001）。

开放标签扩展 (OLE) 的全面分析证实，在治疗访问频率较低且无需强制心理治疗干预的情况下，6 个月的缓解率为 73%。

安全性分析证实，双盲组100%的患者继续参与OLE，且在整个6个月的试验期间未发生与治疗相关的严重不良事件。在整个6个月的试验期间，未发生任何与治疗相关的自杀意图或自杀行为事件，且在研究期间评估的任何时间点，自杀意念发生率均低于基线水平。

2025年5月，我们参加了于5月27日至30日在美国亚利桑那州举行的美国临床精神药理学会年会 (ASCP)。我们被邀请参加一场药物研发管线展示会，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院精神病学教授Michael E. Thase博士在会上介绍了GH001治疗TRD患者的随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验（GH001-TRD-201）的临床数据。此外，我们还展示了两张最新的海报，分别展示了该2b期试验双盲部分在TRD治疗中的安全性和耐受性数据，以及GH001在产后抑郁症治疗中的概念验证试验的数据。

GH002 更新

我们之前已宣布在健康志愿者中完成 GH002（我们专有的静脉注射氢溴酸美布色宁候选产品）的 1 期剂量范围临床药理学试验。

顶线结果表明，GH002 耐受性良好，未发生严重不良事件，并能产生超快速的精神活性作用。GH002 的药代动力学特性与 GH001 相当。我们预计将于 2025 年第四季度向 FDA 提交 GH002 的新药临床试验申请 (IND)。

全球关键项目计划

关键项目规划自 2025 年第一季度开始进行：

• 我们已经与 KOL 成立了一个指导委员会，以审查第 2b 阶段的结果并协助设计关键计划；
• CRO 和选址过程正在进行中，我们正在扩大团队规模以实现高效执行；
• 我们正在获取有关第三阶段要求的监管意见，并正在为第二阶段结束会议做准备。
  

在此基础上，我们预计将于2026年启动我们的全球枢纽计划。

2025年第二季度财务亮点

现金状况

截至2025年6月30日，现金、现金等价物及有价证券为3.087亿美元，而截至2024年12月31日，现金、现金等价物、其他金融资产及有价证券为1.826亿美元。2025年第一季度公开发行募集资金总额为1.5亿美元。其他金融资产包括货币市场基金，有价证券包括投资级债券。

研发费用​​

截至 2025 年 6 月 30 日的季度，研发费用为 900 万美元，而 2024 年同期为 980 万美元。减少的主要原因是与临床开发活动相关的费用减少以及确认了研发税收抵免，但技术开发费用和员工费用的增加部分抵消了这一影响。

一般及行政开支

截至 2025 年 6 月 30 日的季度，G&A 费用为 570 万美元，而 2024 年同期为 350 万美元。增加的主要原因是专业费用和员工费用增加。

净亏损

截至 2025 年 6 月 30 日的季度，净亏损为 930 万美元，即每股亏损 0.15 美元，而 2024 年同期的净亏损为 1040 万美元，即每股亏损 0.20 美元。

关于GH Research PLC

GH Research PLC 是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发颠覆性抑郁症治疗方法来改变患者的生活。GH Research PLC 的初期重点是开发其新型专有的美布替宁 (mebufotenin) 疗法，用于治疗难治性抑郁症 (TRD) 患者。根据我们在 2b 期试验中观察到的临床活性，该试验达到了主要终点，即第 8 天与安慰剂组相比，MADRS 评分较基线降低 -15.5 分（p<0.0001）。我们相信，我们的美布替宁候选产品有潜力改变目前 TRD 的治疗方式。

关于GH001

我们的主打候选产品 GH001 采用专有的吸入给药方式，用于美布替宁给药。根据我们在 2b 期 GH001-TRD-201 试验中观察到的临床活性，该试验达到了主要终点，与安慰剂组相比，第 8 天 MADRS 评分较基线下降 -15.5 分（p<0.0001），我们相信 GH001 有潜力改变目前 TRD 的治疗方式。

关于GH002

GH002 是我们研发的美布替宁候选产品，采用专有的静脉注射给药方式。我们已在健康志愿者中完成了 GH002 的 1 期临床试验。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，或可能被视为前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述，包括关于 GH001 临床暂停的陈述，包括推进任何非临床项目的计划和预期以及解除持续临床暂停所需的任何其他工作，以及 FDA 解除此类临床暂停所需的时间；我们关于推进 GH002 开发的计划和预期，包括向 FDA 提交 IND 并获得批准的时间、范围和可能性；我们关于启动首个全球关键项目的目标；我们未来的经营业绩和财务状况、业务战略、候选产品、交付这些候选产品所需的医疗器械、研究管线、正在进行和目前计划中的非临床研究和临床试验、监管提交和批准及其对我们业务战略的影响、我们对在美国开始试验的预期、研发成本、现金流、成功的时间和可能性，以及管理层对未来经营的计划和目标，均为前瞻性陈述。本新闻稿多处出现前瞻性陈述，包括但不限于关于我们的意图、信念或当前预期的陈述。前瞻性陈述基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层当前掌握的信息。此类陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能因各种因素而与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：FDA 不接受我们对临床暂停问题的回应，以及我们无法完全解决 FDA 的担忧并解除 GH001 的临床暂停；我们可能无法提交 GH002 的 IND 申请，或无法按照我们预期的时间表在美国启动临床试验；这些时间表是我们向美国证券交易委员会提交的文件中所述的。我们无法保证此类未来结果、计划、预期或目标能够实现。本新闻稿中包含的此类前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点。我们明确声明，除非适用法律要求，否则我们概不承担更新本新闻稿中前瞻性陈述以反映我们预期的任何变化或此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化的义务或承诺。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，我们概不作出任何（明示或暗示的）陈述或保证。

投资者关系：

朱莉·瑞安
GH研究有限公司
investors@ghres.com

GH研究有限公司

简明合并中期综合损益表（未经审计）

（以千为单位，股份和每股金额除外）

GH研究有限公司

简明合并中期资产负债表（未经审计）

（千）