Tenaya Therapeutics 发布 2025年第二季度财务结果并提供业务更新

MyPEAK™ -1 1b/2期临床试验TN-201用于治疗MYBPC3相关HCM的1组和2组患者入组工作已完成；DSMB安全性审查结果呈阳性，可进行扩展队列入组

TN-401 的 RIDGE™-1 1b 期临床试验第 1 组已入组，第 2 组首位 PKP2 相关 ARVC 患者已接受给药，DSMB 建议增加剂量并扩大治疗范围

TN-201 和 TN-401 临床项目数据将于2025 年第四季度公布

2026年下半年的现金流

加州南旧金山，2025 年 8 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）——Tenaya Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TNYA）是一家临床阶段生物技术公司，其使命是发现、开发和提供解决心脏病根本原因的潜在治愈疗法，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了公司最新情况。

Tenaya首席执行官Faraz Ali表示：“2025年上半年，我们正在进行的TN-201基因治疗临床试验（用于治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病）和TN-401基因治疗临床试验（用于治疗PKP2相关ARVC）均达到了预期入组人数。在审查了TN-201和TN-401所有可用的安全性数据后，每项试验的独立数据安全监测委员会都提出了剂量递增和/或剂量扩展的积极建议，这是我们攻克两种最常见且最致命的遗传性心肌病的使命中的关键里程碑。” “我们期待在2025年第四季度分享TN-201和TN-401的有意义的新数据，这将使我们更接近为患者提供具有变革意义的疗法。”

业务和项目更新
TN-201 – MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）的基因治疗

• 5 月，Tenaya 在 TN-201 治疗MYBPC3相关 HCM 的 MyPEAK™-1 1b/2 期临床试验中完成了三名患者的招募和给药，剂量水平为 6E13 vg/kg（第 2 组）。
• 在审查了所有可用的安全性数据后，MyPEAK-1 试验的独立数据安全监测委员会 (DSMB) 认定 TN-201 具有可接受的安全性，可以纳入 3E13 vg/kg 或 6E13 vg/kg 剂量水平的剂量扩展队列。Tenaya 目前预计将招募 6E13 vg/kg 剂量扩展队列的患者。
  • MyPEAK-1 是一项多中心、开放标签、剂量递增试验，旨在评估一次性静脉输注 TN-201 治疗因MYBPC3基因突变引起的 HCM 患者的安全性、耐受性和临床疗效。
  • 今年早些时候，在第2025年美国心脏病学会科学年会的Late-Breaker会议上，我们分享了首批接受3E13 vg/kg剂量TN-201治疗的三名患者（队列1）的中期数据。TN-201表现出强劲的转导和RNA表达，且RNA和蛋白质水平随时间推移而升高。三名基线时客观严重疾病的患者均达到纽约心脏协会I级，其中两名患者的一项或多项肥大指标有所改善。
  • Tenaya 预计将于 2025 年第四季度发布第 2 组初始数据和第 1 组更新数据。
• Tenaya 的儿科非干预性自然史研究（称为 MyClimb）的摘要已被接受在即将于 8 月 29 日至 9 月 1 日在西班牙马德里举行的欧洲心脏病学会 (ESC) 年会上发表。
  • MyClimb 已在全球 29 个地点招募了 200 多名患者，以描述 18 岁之前被诊断患有MYBPC3相关 HCM 的患者的疾病负担，目前尚无针对这些患者的获批治疗药物。
    

TN-401 – PKP2相关心律失常性右心室心肌病（ARVC）的基因治疗

• RIDGE-1 1b 期临床试验中，第一批接受 3E13 vg/kg 剂量 TN-401 治疗的三名患者于 2025 年 4 月完成入组。
  • RIDGE-1 是一项全球多中心、开放标签、剂量递增试验，旨在评估一次性静脉输注 TN-401 治疗PKP2基因突变引起的 ARVC 的安全性、耐受性和临床疗效。
  • Tenaya 预计将于 2025 年第四季度提供初始队列 1 数据，重点关注研究中前三名患者的安全性和活检结果。
• 2025 年 7 月，RIDGE-1 DSMB 审查了队列 1 的所有可用数据，并就招募 6E13 vg/kg 更高剂量队列和招募 3E13 vg/kg 剂量更多患者发布了积极的建议。
  • Tenaya 正在招募第 2 组患者，首例患者已接受 6E13 vg/kg 剂量水平的给药。Tenaya 可能会招募更多接受 3E13 vg/kg 剂量水平的患者。
• 2025年4月，Tenaya在心律学会（Heart Rhythm Society）年度心律会议上公布了非干预性自然史和血清流行率研究（RIDGE）的中期数据。RIDGE共纳入191名参与者，是迄今为止针对PKP2相关ARVC成人患者开展的规模最大的非干预性自然史和血清流行率研究，旨在收集和评估参与者的临床特征和病史，并检测是否存在腺相关病毒9（AAV9）的中和抗体。
  • RIDGE 的数据表明，患者承受着很高的心律失常负担：尽管接受了标准护理治疗，但 83% 的患者每天仍会经历超过 500 次过早心室收缩 (PVC)，49% 的患者有室性心动过速病史。
  • 研究参与者表现出由于PKP2突变而发生的进行性结构变化的证据，其中桥粒中的细胞结构的不稳定性和崩解导致了纤维脂肪疤痕组织的形成。
  • PKP2相关 ARVC 患者对 AAV9 抗体的预先免疫水平较低，并且大多数 RIDGE 参与者似乎有资格参加 Tenaya 的 TN-401 基因治疗 RIDGE-1 第 1b 期临床试验。
    

研究与制造

• 2025 年 5 月，Tenaya 的研究和制造团队在美国基因治疗学会第 28^届年会上展示了几张海报，详细介绍了 Tenaya 在新型衣壳工程、心肌细胞靶向基因药物的识别、设计和优化以及 AAV 基因疗法的制造方面的核心能力提升的努力成果。
  

业务更新

• Tenaya 计划于 2025 年 8 月 19 日美国东部时间上午 11:30 举办一场虚拟关键意见领袖活动“测量心脏基因治疗中的蛋白质表达”。
  • 本次活动将与佛蒙特大学分子生理学和生物物理学副教授、基于质谱的蛋白质组学技术开发专家 Michael Previs 博士进行讨论。
  • 欢迎分析师和投资者点击此处注册参加此次直播活动。重播将在 Tenaya 网站投资者版块的“活动”栏目提供。
    

2025年第二季度财务亮点

• 现金状况及指引：截至2025年6月30日，现金、现金等价物及有价证券投资为7170万美元。公司预计现有资金足以支持公司2026年下半年的计划运营。Tenaya尚未动用与硅谷银行建立的信贷额度，且无义务动用该额度。
• 研发费用： 2025 年第二季度的研发费用为 1740 万美元，而 2024 年同期的研发费用为 2260 万美元。2025 年第二季度研发费用中包含的非现金股票薪酬为 190 万美元，2024 年同期为 220 万美元。
• 一般及行政 (G&A) 费用： 2025 年第二季度的 G&A 费用为 670 万美元，2024 年同期的 G&A 费用为 820 万美元。2025 年第二季度 G&A 费用中包含的非现金股票薪酬为 180 万美元，2024 年同期为 240 万美元。
• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度净亏损为 2330 万美元，即每股亏损 0.14 美元，而 2024 年同期的净亏损为 2940 万美元，即每股亏损 0.34 美元。

关于Tenaya Therapeutics
Tenaya Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于一项大胆的使命：发现、开发并提供针对心脏病潜在诱因的潜在治愈疗法。Tenaya 的研发管线包括临床阶段候选药物 TN-201，一种针对MYBPC3相关肥厚型心肌病 (HCM) 的基因疗法，以及 TN-401，一种针对PKP2相关致心律失常性右心室心肌病 (ARVC) 的基因疗法。Tenaya 运用一系列整合的内部能力，包括与模式无关的靶点验证、衣壳工程和生产，基于基因洞察，开发了一系列新型药物，其中包括 TN-301，一种临床阶段的小分子 HDAC6 抑制剂，用于潜在治疗心力衰竭和相关的心脏/肌肉疾病；以及多个处于临床前开发的早期项目，旨在治疗罕见遗传性疾病和更常见的心脏病。欲了解更多信息，请访问www.tenayatherapeutics.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，该术语的定义见《1933 年证券法》第 27A 条和《1934 年证券交易法》第 21E 条。本新闻稿中非纯历史性的陈述均属于前瞻性陈述。“期待”、“潜在”、“预期”、“可能”、“计划”、“将”、“期望”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于 MyPEAK-1 和 RIDGE-1 数据的计划共享时间以及此类数据发布的预期内容；TN-201 和 TN-401 的临床、治疗和商业潜力；MyPEAK-1 和 RIDGE-1 的招募计划；MyClimb 数据的计划共享时间；Tenaya 举办关键意见领袖活动的计划；Tenaya 的现金资源是否足以支持公司运营到 2026 年下半年；以及 Tenaya 首席执行官的声明。本文包含的前瞻性陈述基于 Tenaya 当前的预期，涉及可能永远不会实现或被证明是错误的假设。这些前瞻性陈述既不是承诺也不是保证，并且受各种风险和不确定性的影响，包括但不限于：在参考时间的数据可用性；Tenaya 临床试验的时间和进展；由于 Tenaya 临床试验中发生不良安全事件而可能引起的意外问题；Tenaya 的产品候选物可能无法在临床试验中证明安全性和/或有效性；任何临床试验结果可能与临床前、中期、初步、顶线或预期结果不同；与发现、开发和商业化可安全有效地用于人类治疗的药物以及作为早期公司运营的过程相关的风险；Tenaya 为其任何产品候选物开发、启动或完成临床前研究和临床试验并获得批准的能力；Tenaya 持续遵守适用的法律和监管要求；与重组计划对 Tenaya 业务影响相关的风险；Tenaya 筹集继续推进其业务和产品开发计划所需的任何额外资金的能力；Tenaya 对第三方的依赖；Tenaya 的制造、商业化和营销能力及战略；关键科研或管理人员的流失；Tenaya 所在行业的竞争；Tenaya 遵守其贷款协议中规定的经营契约和限制的能力；Tenaya 为其候选产品获得并维持知识产权保护的能力；一般经济和市场状况；以及其他风险。有关上述及其他风险的信息，请参阅 Tenaya 不时向美国证券交易委员会提交的文件中“风险因素”部分。这些前瞻性陈述截至本新闻稿发布之日止，除非法律另有规定，否则 Tenaya 不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论其是否因新信息、未来事件或其他原因而更新或修改。

Tenaya 联系方式
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企业传播和投资者关系副总裁
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投资者
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精密空气质量
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