MoonLake Immunotherapeutics报告2025年第二季度财务结果并提供业务更新

• 针对化脓性汗腺炎 (HS) 的 3 期 VELA 项目进展顺利，预计将于 2025 年 9 月左右获得主要终点读数，并预计将于 2026 年中期在美国提交生物制品许可申请 (BLA)
• Sonelokimab 在掌跖脓疱病 (PPP)、中轴型脊柱关节炎 (axSpA)、银屑病关节炎 (PsA) 和青少年 HS 中的其他临床试验进展顺利，预计将在未来 12 个月内支持富有催化剂的路线图
• 截至第二季度，公司持有现金、现金等价物和短期可销售债务证券 4.251 亿美元，此外，通过先前宣布的债务融资，公司仍可动用高达 4.25 亿美元的非稀释性资金
  
  

瑞士楚格， 2025 年 8 月 5 日——MoonLake Immunotherapeutics（纳斯达克股票代码：MLTX）（“MoonLake”或“公司”），一家专注于创造下一代炎症疾病疗法的临床阶段生物技术公司，今天公布了其 2025 年第二季度的财务业绩。

MoonLake Immunotherapeutics 首席执行官 Jorge Santos da Silva 博士表示： “MoonLake 第二季度业绩表现强劲。我们将 HS 患者关键性 3 期 VELA 项目主要终点读数的公布时间缩短至 9 月左右，并期待在今年第四季度提交数据，以便在重要的科学大会上进行展示。此外，我们提前完成了 PPP 患者 2 期 LEDA 试验的中期读数，这进一步验证了 sonelokimab 的潜力，我们认为这将降低该资产的整体开发风险。我们始终致力于为患者带来现实世界的益处，并期待着在关键的季度取得重大里程碑。 ”

第二季度亮点（包括期后）：

• 宣布与 Hercules Capital 进行高达 5 亿美元非稀释性融资，将预期现金流延长至 2028 年，并为公司下一步发展提供资金，包括预计于 2027 年推出 sonelokimab、开展更多临床试验以及进一步投资以促进增长
• 在纽约进行了一次面对面和线上的资本市场更新，内容包括：
  • 与 Hercules Capital 签订的高达 5 亿美元的非稀释性融资协议的详细信息，该协议增强了公司的财务状况并支持临床和商业目标，同时保持股东价值
  • 3 期 VELA 计划的基线特征及其与 2 期 MIRA 试验和其他竞争对手试验的可比性，以及关于主要终点读数时间的缩小指导
  • IL-17A 和 IL-17F 抑制剂在 PPP 领域的首个临床试验 LEDA 第 2 阶段试验的中期结果早于预期，我们认为这进一步降低了该资产的整体开发风险，并凸显了 sonelokimab 在不断发展的 PPP 市场中的潜力
  • 对市场机遇的看法，包括来自近期数据分析、竞争对手表现和公司战略要点的见解

• 在西班牙巴塞罗那举行的欧洲风湿病学大会 (EULAR) 上与风湿病学界分享了 PsA 2 期 ARGO 试验的数据

2025年第二季度财务业绩

截至2025年6月30日，MoonLake持有现金、现金等价物及短期有价债务证券4.251亿美元。截至2025年6月30日的季度，研发费用为4980万美元，而上一季度为3650万美元。研发费用增加1330万美元，主要由于与合同研究组织（CRO）和合同制造组织的费用增加，以及咨询费用和人员相关成本的增加。这些费用用于支持MoonLake进一步推进临床试验，并为预计于2026年中期提交sonelokimab的生物制品许可申请（BLA）做好准备。截至2025年6月30日的季度，一般及行政费用为1090万美元，与上一季度的1100万美元持平。

MoonLake Immunotherapeutics 首席财务官 Matthias Bodenstedt 表示： “随着 HS 的首个 3 期临床试验数据即将公布，MoonLake 的财务状况稳健。Hercules Capital 提供的 5 亿美元非稀释性融资显著增强了我们的现金状况，使我们能够满怀信心地为 2027 年 sonelokimab 的上市提供资金。强劲的财务状况也使我们能够推进更多临床试验，并进行进一步的战略投资，以支持我们的持续增长。凭借这坚实的支持，MoonLake 已做好准备，创造未来的价值。”

MoonLake 即将实现的重要里程碑：

• 2025 年 9 月左右：研发日，展示 HS 第三阶段 VELA 计划的主要成果
• 2025 年第四季度：PPP 中 LEDA 2 期试验的主要终点读数
• 2026 年第一季度：axSpA 中 S-OLARIS 2 期试验的主要终点读数
• 2026 年上半年：青少年 HS 患者 VELA-TEEN 三期试验的主要终点读数
• 2026 年上半年：银屑病关节炎 IZAR Ⅱ期临床试验主要终点数据
  
  

即将举行的投资者和医学会议：

• 欧洲皮肤病和性病学会（EADV）：9月17日至20日，法国巴黎
• 秋季临床皮肤病学会议，10 月 23 日至 26 日，美国拉斯维加斯
• 美国风湿病学会 (ACR)：10 月 24 日至 29 日，美国芝加哥
• HS 进展研讨会 (SHSA)：10 月 31 日至 11 月 2 日，美国纳什维尔
• 古根海姆第二届年度医疗创新会议，11 月 10 日至 12 日，美国波士顿
• 炎症性皮肤病峰会 (ISDS)：11 月 12 日至 15 日，美国纽约
• 杰富瑞伦敦医疗保健会议，11 月 17 日至 20 日，英国伦敦
• 花旗年度全球医疗保健会议，12 月 2 日至 4 日，美国迈阿密
• ^第八届Evercore 医疗保健年会，12 月 2 日至 4 日，美国佛罗里达州科勒尔盖布尔斯
• HS 学院，12 月 5 日至 7 日，美国夏洛特

—结束—

关于 MoonLake Immunotherapeutics
MoonLake Immunotherapeutics 是一家临床阶段生物制药公司，致力于释放 sonelokimab（一种新型在研纳米抗体^® ，用于治疗炎症性疾病）的潜力，从而彻底改变患者的治疗效果。Sonelokimab 通过抑制驱动炎症的 IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚体来抑制 IL-17A 和 IL-17F。公司专注于治疗存在重大未满足需求的炎症性疾病，包括化脓性汗腺炎和银屑病关节炎——这些疾病影响着全球数百万患者，亟需改进的治疗方案。MoonLake 成立于 2021 年，总部位于瑞士楚格。更多信息，请访问 www.moonlaketx.com。

关于纳米抗体^®
纳米抗体^®代表了新一代抗体衍生的靶向疗法。它们由一个或多个基于重链抗体（VHH）的小抗原结合可变区的结构域组成。纳米抗体^®相较于传统抗体具有诸多潜在优势，包括体积小、组织穿透性强、耐温度变化、易于生产，以及能够设计成具有定制靶点组合的多价治疗分子。
术语 Nanobody ^®和 Nanobodies ^®是赛诺菲旗下公司 Ablynx 的商标。

关于Sonelokimab
Sonelokimab (M1095) 是一款在研的约 40 kDa 人源化纳米抗体^®，由三个 VHH 共价连接，并通过柔性甘氨酸-丝氨酸间隔物连接。Sonelokimab 具有两个结构域，能够高亲和力地选择性结合 IL-17A 和 IL-17F，从而抑制 IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚体。第三个中心结构域与人白蛋白结合，有助于 Sonelokimab 在炎症水肿部位进一步富集。

Sonelokimab 目前正在评估两种主要适应症，即化脓性汗腺炎 (HS) 和银屑病关节炎 (PsA)，该公司正在寻求皮肤病学和风湿病学的其他适应症，包括青少年 HS、掌跖脓疱病 (PPP) 和中轴脊柱关节炎 (axSpA)。

对于患有 HS 的成年人，在 MoonLake 与 FDA 的 II 期结束互动取得成功以及 2024 年 2 月宣布的与 EMA 互动获得积极反馈之后，sonelokimab 正在 III 期试验 VELA-1 和 VELA-2 中进行评估。2023 年 6 月，MIRA 试验 (NCT05322473) 在 12 周时的顶线结果显示，该试验达到了其主要终点化脓性汗腺炎临床反应 (HiSCR) 75，与其他临床试验中使用的 HiSCR50 指标相比，这是一个更高的临床反应指标，树立了一个里程碑。2023 年 10 月，MIRA 试验在 24 周时的完整数据集显示，使用 sonelokimab 维持治疗可进一步改善 HiSCR75 反应率以及其他高阈值临床和患者相关结果。 SONELOKIMAB 在 MIRA 试验中的安全性与之前的试验一致，没有检测到新的安全信号。

Sonelokimab 目前正在接受 VELA-TEEN 第 3 阶段试验的评估，这是第一项专门针对中度至重度 HS 青少年患者的临床研究。

对于 PsA，sonelokimab 正在 3 期试验 IZAR-1 和 IZAR-2 中进行评估，此前 2024 年 3 月公布了全球 2 期 ARGO 试验 (M1095-PSA-201) 的完整数据集，该试验评估了纳米抗体^® sonelokimab 在活动性 PsA 患者中 24 周的疗效和安全性。所有关键疗效指标均显著改善，其中约60%接受Sonelokimab治疗的患者在第24周达到美国风湿病学会(ACR) 50缓解率和最小疾病活动度(MDA)。此前，该试验于2023年11月获得了积极的顶线结果，达到了主要终点：与安慰剂组相比，接受Sonelokimab 60毫克或120毫克（联合诱导治疗）治疗的患者在第12周达到ACR50缓解率的比例显著升高。60毫克和120毫克剂量联合诱导治疗的患者达到了试验中所有关键次要终点。Sonelokimab在ARGO试验中的安全性与既往试验结果一致，未检测到新的安全性信号。

Sonelokimab 也正在接受 2 期 LEDA 试验的评估，该试验针对的是 PPP，这是一种影响大量患者的使人衰弱的炎症性皮肤病。

此外，Sonelokimab 正在接受正在进行的 S-OLARIS 2 期临床试验，用于治疗活动性 axSpA。该试验采用创新设计，利用细胞成像技术补充传统临床结果。

Sonelokimab 也已在一项随机、安慰剂对照的第三方 2b 期临床试验 (NCT03384745) 中进行了评估，该试验纳入了 313 例中重度斑块型银屑病患者。在中重度斑块型银屑病患者中观察到了高阈值临床缓解（研究者总体评估评分 0 或 1 分，银屑病面积和严重程度指数 90/100）。Sonelokimab 总体耐受性良好，安全性与阳性对照药物苏金单抗相似（Papp KA 等人，《柳叶刀》，2021；397:1564-1575）。

在早期针对中度至重度斑块型银屑病患者进行的第三方 I 期试验中，sonelokimab 已被证明可以降低（至正常皮肤水平）促炎细胞因子和趋化因子的皮肤基因表达 (Svecova D. J Am Acad Dermatol. 2019;81:196–203)。

关于VELA计划
3期VELA项目预计将在VELA-1（NCT0641189）和VELA-2（NCT06411379）中招募800名患者。这两项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的试验设计相同，旨在评估皮下注射纳米抗体^® sonelokimab对活动性中重度化脓性汗腺炎成年患者的疗效和安全性。与具有里程碑意义的2期MIRA试验的设计相似，主要终点是达到化脓性汗腺炎临床缓解(HiSCR) 75的参与者百分比，HiSCR 75的定义为脓肿总数和炎性结节(AN)数量减少≥75%，且脓肿或引流通道数量相对于基线无增加。试验还将评估一系列次要终点，包括达到 HiSCR50 的患者比例、国际化脓性汗腺炎严重程度评分系统 (IHS4) 相对于基线的变化、皮肤病学生活质量指数 (DLQI) 总评分降低 ≥4 的患者比例、患者皮肤疼痛总体评估 (PGA Skin Pain) 数值评定量表 (NRS50) 相对于基线至少降低 50% 的患者比例以及引流隧道完全消退 (DT100)。更多详情，请访问 www.clinicaltrials.gov，编号为 NCT06411899 和 NCT06411379。

关于VELA-TEEN试验
VELA-TEEN 三期临床试验是一项开放标签、单组试验，旨在评估 sonelokimab 120 毫克皮下注射，每两周 (Q2W) 一次，直至第六周，并从第八周起每四周 (Q4W) 一次。该试验旨在招募 30-40 名年龄在 12-17 岁之间的中度至重度化脓性汗腺炎青少年，这些患者来自美国临床试验和儿科皮肤病学经验丰富的研究中心。主要试验阶段将持续 24 周，主要终点为评估 sonelokimab 的药代动力学、安全性和耐受性。VELA-TEEN 还将评估几个次要终点，包括达到化脓性汗腺炎临床反应评分 (HiSCR) 75 和 HiSCR50 更高临床反应指标的患者比例。其他结局指标包括国际化脓性汗腺炎严重程度评分系统 (IHS4) 相对于基线的变化（该系统包含引流通道的定量测量），以及儿童皮肤病生活质量指数 (CDLQI) 和患者皮肤疼痛总体评估 (PGA Skin Pain) 显著降低的患者比例。更多详情，请访问 www.clinicaltrials.gov，编号为 NCT06768671。

关于化脓性汗腺炎
化脓性汗腺炎 (HS) 是一种严重损害健康的慢性皮肤病，会导致不可逆的组织破坏。HS 表现为疼痛的炎症性皮肤病变，通常发生在腋窝、腹股沟和臀部周围。久而久之，未得到控制和治疗不足的炎症会导致不可逆的组织破坏和瘢痕形成。据估计，该疾病影响着 2% 的人口，女性患者是男性的三倍。美国的真实世界数据显示，仅在 2016 年至 2023 年间，就有至少 200 万独立患者被诊断出患有 HS 并接受治疗，这凸显了巨大的未满足需求及其对医疗保健系统的影响，预计到 2035 年，市场规模将达到 150 亿美元。HS 通常发病于成年早期，对生活质量有显著的负面影响，其发病率高于其他皮肤病。越来越多的科学证据表明，IL-17A 和 IL-17F 介导的炎症是 HS 发病机制的关键驱动因素，其他已确定的风险因素包括遗传、吸烟和肥胖。

关于 IZAR 项目

IZAR-1 (NCT06641076) 和 IZAR-2 (NCT06641089) 是全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 sonelokimab 与安慰剂相比在约 1,500 名活动性银屑病关节炎 (PsA) 成人患者中的疗效和安全性，其主要终点是第 16 周美国风湿病学会 (ACR) 50 应答率优于安慰剂。IZAR-1 预计将入组未接受过生物制剂治疗的患者，并评估其放射学进展；IZAR-2 预计将入组对肿瘤坏死因子-α (TNF-IR) 疗效不足的患者（此类患者在临床实践中较为常见），并且是首个纳入 risankizumab 活性药物参考组的 PsA 试验。两项试验还将评估一系列次要终点，以反映 PsA 特有的多种疾病表现。这些指标包括皮肤和指甲疗效、多领域疗效以及患者报告的疗效指标，例如疼痛和生活质量评估。更多详情，请访问 www.clinicaltrials.gov，网址：NCT06641076 和 NCT06641089。

关于银屑病关节炎
银屑病关节炎 (PsA) 是一种慢性、进行性且复杂的炎症性疾病，其症状涉及多个方面，导致严重的功能障碍和生活质量下降。PsA 的临床特征多样，涵盖肌肉骨骼系统（外周关节炎、脊柱炎、指（趾）炎和肌腱炎）和非肌肉骨骼系统（皮肤和指甲疾病）。高达 30% 的银屑病患者患有 PsA，最常见于 30 至 60 岁的患者。尽管其确切发病机制尚不完全清楚，但有证据表明 IL-17 通路的激活在该疾病的病理生理学中发挥重要作用。

关于 S-OLARIS 试验
S-OLARIS 是一项开放标签的 II 期概念验证试验，旨在研究皮下注射 60 毫克 sonelokimab 对约 25 名活动性中轴型脊柱关节炎 (axSpA) 患者的疗效。主要终点是使用 PET 联合 MRI 成像评估第 12 周骶髂关节和脊柱 18F-NaF 摄取量相对于基线 (CfB) 的变化。在整个试验过程中，还将评估其他几个终点，包括已确定的临床疾病活动性结局（例如 ASAS）、与身体功能、脊柱活动度和肌腱炎相关的评分以及患者报告的结局。该试验还包括一项探索性外周血和组织生物标志物检测项目。

关于中轴型脊柱关节炎
中轴型脊柱关节炎 (axSpA) 通常影响年轻人，其诊断基于 45 岁以下发病且持续三个月以上的慢性炎症性背痛。晚期疾病可导致进行性病理性骨形成和关节融合，严重限制脊柱活动。全球报告的 axSpA 患病率为 0.5% 至 1.5%。AxSpA 可根据疾病进展分为两种亚型：非放射影像学 axSpA 和强直性脊柱炎 (AS)，后者也称为放射影像学 axSpA，诊断基于骶髂关节结构性改变的放射影像学证据。axSpA 患者会经历疲劳、持续的晨僵以及夜间加重并可能影响睡眠的疼痛。许多患者还面临银屑病关节炎和银屑病等合并症的困扰。研究发现，axSpA 患者血液和滑液中的 IL-17 水平升高，IL-17A 和 IL-17F 都被认为是脊柱关节病发病的关键因素。

关于 LEDA 试验
LEDA 试验是一项 2 期临床试验，旨在评估皮下注射 120 毫克 sonelokimab 对成年掌跖脓疱病 (PPP) 患者的疗效和安全性。该试验的主要终点是掌跖银屑病面积和严重程度指数 (ppPASI) 相对于基线的百分比变化，重要的次要终点包括 ppPASI75（ppPASI 至少改善 75%）。LEDA 试验采用创新的转化研究方案，以外周血和组织生物标志物作为试验对照。

该试验设计参考了 sonelokimab 先前的成功研究，包括具有里程碑意义的化脓性汗腺炎 2 期 MIRA 试验，该试验确定了最佳剂量并证明了 sonelokimab 有效针对深层组织炎症的潜力。

关于掌跖脓疱病
掌跖脓疱病 (PPP) 的特征是手掌和足底出现水疱状脓疱，并伴有红斑和鳞状斑块。PPP 通常发病于成年期，女性患者更易发病。患者经常会在手掌和足底感到剧烈疼痛、灼热和瘙痒，这可能会影响其工作、睡眠或其他日常生活活动能力。目前，PPP 的治疗充满挑战，亟需开发新的疗法来减轻患者的症状负担，但尚未得到满足。有证据表明，IL-17 通路的激活在疾病的病理生理学中起着重要作用。

关于前瞻性陈述的警示声明
本新闻稿包含《1995 年美国私人证券诉讼改革法案》所定义的某些“前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括但不限于有关 MoonLake 对未来的期望、希望、信念、意图或战略的陈述，包括但不限于有关以下方面的陈述：临床试验的预期时间和这些试验结果的时间，包括成人 HS 的 3 期 VELA 试验、青少年 HS 的 3 期 VELA-TEEN 试验、PsA 的 3 期 IZAR 试验、PPP 的 2 期 LEDA 试验和 axSpA 的 2 期 S-OLARIS 试验；预计在美国提交 BLA 的时间；sonelokimab 治疗成人 HS、青少年 HS、axSpA、PsA 和 PPP 的疗效和安全性，包括与现有标准或护理或其他竞争疗法、临床试验和研发计划相比；sonelokimab 的潜在市场机会；以及 MoonLake 的预期现金状况。此外，任何涉及预测、预报或其他对未来事件或情况描述的陈述，包括任何基本假设，均属前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“会”等词语及类似表述可能识别出前瞻性陈述，但缺失这些词语并不意味着该陈述不具有前瞻性。

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电话：+44 (0) 20 3709 5700
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月湖免疫治疗公司

简明合并资产负债表

月湖免疫治疗公司

简明合并经营及综合损益表
（未经审计）