Beam Therapeutics公布2025年第二季度财务结果，并更新BEAM-302在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）中的研发进展

17 名患者参与了 1/2 期临床试验，BEAM-302 持续展现出对致病突变的持久纠正、AAT 生理功能的恢复以及良好的耐受性安全性

BEAM-302 的 A 部分扩展剂量探索正在进行中，B 部分已启动患者入组；1/2 期试验的 A 部分和 B 部分数据及临床开发更新预计将于 2026 年初公布

BEAM-101 的 BEACON 1/2 期临床试验已完成 30 名镰状细胞病患者的给药，并已完成首位青少年患者的给药；预计更新数据将于 2025 年底公布

截至 2025 年第二季度，公司持有现金、现金等价物及有价证券 12 亿美元；预计现金储备将支持公司 2028 年的运营计划

马萨诸塞州剑桥，2025 年 8 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Beam Therapeutics Inc. （纳斯达克股票代码：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司，今天公布了 2025 年第二季度的财务业绩，提供了 BEAM-302 在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 中的临床开发进展的最新情况，并重申了该公司血液学和遗传病特许经营领域最近的公司和管道进展。

Beam首席执行官约翰·埃文斯（John Evans）表示：“2025年上半年，我们各高优先级项目在临床、运营和监管方面都取得了重大进展，我们的目标是乘势而上，迎接2025年底和明年初的关键机遇。” “我们目前已在BEAM-101的BEACON试验中对30名患者进行了给药，该药物有望成为治疗严重镰状细胞病的一次性疗法，成为同类最佳药物，这标志着我们向生物制品许可申请（BLA）提交申请的道路上迈出了重要的一步。我们期待在今年晚些时候分享更多该试验的数据。”

埃文斯先生继续说道：“今天，我们很高兴地更新BEAM-302针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期临床试验的最新进展。越来越多的证据表明，BEAM-302正在从根本上改变病情，仅需一个疗程即可恢复α-1抗胰蛋白酶的关键生理功能。目前，我们已对四个队列中的17名患者进行了给药，截至8月1日，所有测试剂量均保持良好的耐受性，并产生了持久的、剂量依赖性的致病突变校正。BEAM-302治疗恢复了功能性、校正后的M-AAT的生成，并显著降低了突变蛋白Z-AAT，而Z-AAT是导致疾病表现的关键因素。为了最终确定注册研发的剂量选择，我们正在扩大A部分的剂量探索阶段，并已启动B部分的轻度至中度肝病患者的入组工作。我们期待提供完整的项目更新，包括试验两个部分的数据以及后续步骤。”用于 2026 年初的 BEAM-302 开发。我们致力于快速推进这一有前景的新型疗法，为 AATD 患者提供服务，这些患者迫切需要能够解决其疾病根本原因的治疗。”

BEAM-302 研发进展及临床更新

BEAM-302 1/2 期临床试验的积极初始安全性和有效性数据此前已于 2025 年 3 月公布，该数据为 BEAM-302 作为一种潜在的单疗程 AATD 疗法奠定了临床概念验证基础，该疗法通过体内碱基编辑技术纠正致病基因突变。该试验 A 部分旨在评估 BEAM-302 对患有肺部疾病的 AATD 患者的疗效，该部分前三个单次递增剂量队列中 9 名患者的初步结果显示，治疗耐受性良好，单次 BEAM-302 治疗可使总 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 和功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 水平升高至治疗水平，同时突变蛋白 (Z-AAT) 水平显著降低，从而解决了肝脏和肺部疾病的潜在病理生理机制。

为了最终确定剂量选择并准备将 BEAM-302 投入注册开发，Beam 公司已扩大了 1/2 期临床试验 A 部分的剂量探索，并启动了 B 部分的招募工作。B 部分旨在评估患有轻度至中度肝病（伴或不伴肺部疾病）的 AATD 患者。在 A 部分，Beam 公司在 60 毫克和 75 毫克剂量组各招募了 6 名患者，并启动了多剂量组筛选，该组由两次 60 毫克剂量组成，每次间隔八周。后续剂量递增将根据持续的安全性和有效性研究结果进行评估。在 B 部分，患者将首先接受 30 毫克 BEAM-302 治疗，之后将接受其他剂量递增组治疗。

截至2025年8月1日，A部分共17例患者接受给药，随访时间为3天至14个月。所有不良事件(AE)均为轻度至中度，未报告严重AE，亦未报告剂量限制性毒性。所有肝转氨酶升高均持续为1级，无需干预即可恢复正常。所有输液相关反应均为轻度至中度。BEAM-302治疗持续显示AAT生理功能的恢复，其机制为诱导产生校正的功能性M-AAT、降低循环中突变型Z-AAT，并以剂量依赖性方式校正致病突变，以总循环AAT相对于基线的变化百分比来衡量。所有患者的总AAT和功能性AAT水平以及循环M-AAT与Z-AAT比率的变化均持续存在。

Beam 预计将根据 BEAM-302 试验的全部数据，最终确定注册开发的剂量选择。A 部分和 B 部分的临床数据预计将于 2026 年初共享，同时还将更新 BEAM-302 针对 AATD 患者的临床开发计划。

2025 年第二季度及近期进展

• 今年7月，Beam公司完成了BEACON 1/2期临床试验中30名患者的给药。BEAM-101是一种在研转基因细胞疗法，用于治疗伴有严重血管闭塞性危象（VOC）的镰状细胞病（SCD）患者。此外，该试验的首位青少年患者已完成给药。BEACON试验中成人和青少年队列的入组工作均已完成。
• 6 月份，在欧洲血液学协会 (EHA) 2025 年大会上， 展示了BEAM-101 的 BEACON 1/2 期临床试验的新临床数据，该数据涵盖更多患者，随访时间更长，进一步支持了其作为 SCD 潜在最佳治疗方案的差异化优势。
• 同样在6月，美国食品药品监督管理局（FDA） 授予BEAM-101孤儿药资格认定。该资格认定旨在支持罕见病治疗的开发和评估。
• 今年5月，美国FDA 授予BEAM-302再生医学先进疗法（RMAT）认证。该认证旨在支持再生医学的开发和评估，以治疗尚未得到满足的医疗需求的严重或危及生命的疾病。
• 同样在五月，美国 FDA 授予BEAM-302 孤儿药资格。
  

预期的关键里程碑

肝脏靶向遗传疾病特许经营权

• Beam 预计将在 2026 年初报告 BEAM-302 第 1/2 期试验 A 部分和 B 部分的剂量递增部分的数据并提供临床开发更新。
• Beam 计划继续在 BEAM-301 治疗糖原累积病 Ia (GSDIa) 的 1/2 期临床试验中进行给药。

血液学特许经营

• Beam 计划在 2025 年底提供 BEACON 第 1/2 阶段试验的最新数据。
• 该公司预计将于 2025 年底启动 ESCAPE 单克隆抗体 BEAM-103 的 1 期健康志愿者临床试验。

2025年第二季度财务业绩

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物及有价证券为 12 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 8.507 亿美元。
• 研发 (R&D) 费用： 2025 年第二季度的研发费用为 1.018 亿美元，而 2024 年第二季度的研发费用为 8700 万美元。
• 一般及行政 (G&A) 费用： 2025 年第二季度的 G&A 费用为 2690 万美元，而 2024 年第二季度的 G&A 费用为 2960 万美元。
• 净收入（亏损）： 2025 年第二季度净亏损为 1.023 亿美元，即每股 1.00 美元，而 2024 年第二季度净亏损为 9110 万美元，即每股 1.11 美元。

现金跑道
Beam 预计，截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和有价证券将使公司能够满足其到 2028 年的预期运营费用和资本支出需求。这一预期包括用于实现上述 BEAM-101、ESCAPE、BEAM-301 和 BEAM-302 的每个关键预期里程碑的资金。

关于Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家致力于打造领先的精准基因药物全集成平台的生物技术公司。为了实现这一愿景，Beam 构建了一个集基因编辑、递送和内部制造能力于一体的平台。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑技术为基础，碱基编辑是一项专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测且高效的单碱基改变，而不会造成 DNA 双链断裂。这有望实现 Beam 正在使用的多种治疗性编辑策略，以推进其多样化的碱基编辑项目组合。Beam 是一家以价值观为导向的公司，致力于以人为本、追求尖端科学，并致力于为身患重病的患者提供终身治疗。

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。投资者应注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与 SCD、AATD、GSDIa 和 ESCAPE 相关的技术；我们推进项目的计划和预期时间，包括 BEAM-101、BEAM-103、BEAM-301 和 BEAM-302 的临床试验设计和预期时间；我们资本资源是否足以满足运营费用和资本支出要求，以及预计此类资源可用的期限；我们计划和预期时间展示正在进行的临床试验的数据；以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治愈性、精准基因药物的能力。每项前瞻性声明均受重大风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与该声明中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管部门批准和商业化我们候选产品的能力，这可能比计划花费更多时间或更多成本；我们筹集额外资金的能力，但可能无法获得；我们为我们的候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力；我们的候选产品能否获得推进人体临床试验所需的监管部门批准存在不确定性；我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行的或后续临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动、招募和预计推进时间可能比预期花费更长的时间；我们的候选产品或我们依赖的给药方式可能导致严重不良事件；我们的候选产品可能遇到制造或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及我们截至2024年12月31日的10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下列出的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日有效。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有因素或事件。除非适用法律另有规定，否则我们不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

联系方式：

投资者：
霍莉·曼宁
Beam治疗公司
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媒体：
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