Beam Thereutics报告2025年第二季度财务业绩并提供BEAM-302在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）方面的开发进展最新情况

在1/2期试验中，17名患者接受了给药，BEAM-302继续证明可持久纠正导致疾病的突变、恢复AAT生理学以及耐受良好的安全性特征

BEAM-302 A部分正在进行扩大剂量探索，B部分开始招募; 1/2期试验A和B部分的数据和临床开发更新预计将于2026年初发布

BEACON BEAM-101 1 1/2期试验中30名镰状细胞病患者和首例青少年患者已完成给药;预计2025年底更新数据

截至2025年第二季度，现金、现金等值和有价证券为12亿美元; Cash Runway预计将支持2028年之前的运营计划

马萨诸塞州剑桥2025年8月5日（环球新闻网）-- Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，今天报告了2025年第二季度的财务业绩，提供了BEAM-302治疗阿尔法1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床开发进展的最新情况，并重申了该公司血液学和遗传性疾病特许经营权最近的企业和管道进展。

Beam首席执行官约翰·埃文斯（John Evans）表示：“2025年上半年，我们在每个高优先级项目中取得了重大临床、运营和监管进展，我们的目标是利用这一势头，在2025年底和明年初成为关键催化剂。”“我们现在已经在BEAM-101的BEACON试验中为30名患者接种了药物，该药物作为严重镰状细胞病的一次性疗法具有潜在的一流性能，标志着我们提交BLA的道路上的一个重要里程碑。我们期待在今年晚些时候分享这项试验的更多数据。”

埃文斯先生继续说道：“今天，我们很高兴提供BEAM-302针对阿尔法1抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期试验的最新情况，我们有越来越多的证据表明BEAM-302正在从根本上改变疾病，以恢复阿尔法1抗胰蛋白酶的关键生理功能。一个疗程。截至8月1日，已为四个队列的17名患者接种了药物，所有测试剂量继续耐受良好，并导致对致病突变的持久、剂量依赖性纠正。用BEAM-302治疗恢复了功能性、纠正的M-AAT的产生，并显着减少了突变蛋白Z-AAT，这是疾病表现的关键因素。为了最终确定登记开发的剂量选择，我们正在扩大A部分的剂量探索阶段，并已开始招募患有轻度至中度肝脏疾病的患者进入B部分。我们期待在2026年初提供完整的程序更新，包括试验两部分的数据以及BEAM-302开发的下一步步骤。我们致力于为AATD患者快速推进这种有前途的新型治疗方法，他们非常需要能够解决其疾病根本原因的治疗方法。”

BEAM-302开发进展和临床更新

BEAM-302 1/2期试验的积极初步安全性和有效性数据此前已于2025年3月报告，为BEAM-302作为AATD的潜在单疗程治疗提供了临床概念证明，通过体内碱基编辑纠正导致基因突变。该试验A部分前三个单次给药队列中的9名患者的初步结果表明，治疗耐受性良好，单次给药BEAM-302使总和功能性阿尔法-1抗胰蛋白酶（AAT）增加至治疗水平，突变蛋白（Z-AAT）显着减少，突变蛋白（Z-AAT），从而解决肝脏和肺部疾病的潜在病理生理学问题。

为了最终确定剂量选择并为BEAM-302进行注册开发做准备，Beam扩大了1/2期试验A部分的剂量探索，并开始了B部分的入组，旨在评估患有轻度至中度肝脏疾病的AATD患者（伴或不伴肺部疾病）。在A部分，Beam将在60毫克和75毫克队列中各招募6名患者，并开始对多剂量队列进行筛查，该队列包括两剂60毫克剂量，间隔8周。可以根据持续的安全性和有效性结果来评价持续的剂量增加。在B部分，患者最初将接受30毫克BEAM-302，然后是额外的剂量增加队列。

截至2025年8月1日，共有17名患者在A部分接受了给药，随访时间从3天到14个月不等。所有不良事件（AE）均为轻度至中度，未报告严重AE和剂量限制性毒性。所有肝转氨酶升高仍为1级，无需干预即恢复正常。所有输注相关反应均为轻度至中度。BEAM-302治疗通过诱导纠正和功能性M-AAT的产生、减少循环突变Z-AAT以及以剂量依赖性方式纠正致病突变来继续证明AAT生理恢复，通过总循环AAT相对于基线的百分比变化来测量。总AAT水平和功能性AAT水平以及循环M-AAT与Z-AAT之比的变化对所有患者来说仍然是持久的。

Beam预计将根据BEAM-302试验的总体数据最终确定配准开发的剂量选择。A部分和B部分的临床数据预计将于2026年初共享，同时更新了BEAM-302在AATD患者中的临床开发计划。

2025年第二季度及近期进展

关键预期里程碑

肝脏靶向遗传病特许经营权

血液学特许经营

2025年第二季度财务业绩

Cash Runway Beam预计，截至2025年6月30日，其现金、现金等值物和有价证券将使该公司能够为其2028年的预期运营费用和资本支出需求提供资金。这一预期包括旨在实现上述BEAM-101、ESCAPE、BEAM-301和BEAM-302每个关键预期里程碑的资金。

关于Beam Therapeutics Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台。为了实现这一愿景，Beam组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。这有可能实现Beam正在使用的广泛治疗编辑策略来推进多元化的基础编辑程序组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。警告投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与SPD、AATD、GSDIA和ESCAPE相关的陈述;我们推进项目的计划和预期时间，包括BEAM-101、BEAM-103、BEAM-301和BEAM-302;我们的资本资源是否足以资助运营费用和资本支出需求以及此类资源的预计可用期;我们的计划和预期时间从正在进行的临床试验中呈现数据;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确基因药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要的风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高;我们筹集额外资金的能力（可能无法获得）;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品将获得推进人体临床试验所需的监管批准的不确定性;我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预计推进时间可能需要比预期更长的时间;我们的候选产品或我们依赖管理它们的交付方式可能会导致严重不良事件;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或故障;与竞争产品相关的风险;以及截至12月31日的年度10-K表格年度报告中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性，2024年、我们的10-Q表格季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

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投资者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

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