Agios的PYRUKYND®（mitapivat）获准用于沙特阿拉伯成人地中海贫血

马萨诸塞州剑桥2025年8月4日（环球新闻网）-- Agios Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：AGIO）是一家专注于为罕见疾病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，今天宣布，沙特食品药品管理局（SFDA）已批准PYRUKYND®（米他派特）用于治疗患有非输血依赖性和输血依赖性阿尔法或β地中海贫血的成年患者。

Agios首席执行官Brian Goff表示：“SFDA的决定标志着一个重要的里程碑，沙特阿拉伯成为第一个批准PYRUKYND治疗成人地中海贫血患者的国家，为长期面临使人衰弱、往往危及生命的症状且治疗选择有限或没有的社区带来了新的希望。”“鉴于沙特阿拉伯地中海贫血的沉重负担和高患病率，我们很自豪能够与新桥制药公司（一家专门在中东和北非提供创新治疗的公司）合作，帮助确保这些患者可以使用PYRUKYND。我们期待将PYRUKYND带给全球更多地中海贫血患者，并正在积极准备在美国的潜在推出，阿拉伯联合酋长国和欧洲。”

SFDA批准PYRUKYND治疗地中海贫血是基于分别在非输血依赖和输血依赖的成人中进行的全球、随机、双盲、安慰剂对照CLARGIZE和CLARGIZE-T III期试验的结果。PYRUKYND的新药申请（NDA）已在SFDA的突破性药物计划下获得批准，该计划旨在促进和加速新药的开发和审查，以解决治疗严重或危及生命的疾病中未满足的医疗需求。

2024年，Agios与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议，以推进PYRUKYND在海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林）的监管备案和商业化。新桥制药公司成立于2010年，是全球制药公司开发的一流创新疗法商业化平台，其使命是弥合中东和北非的准入差距。

“地中海贫血是一种罕见的终身遗传性疾病，会导致慢性贫血，并可能导致严重的并发症，包括器官损伤和心脏病，”医学博士阿里·塔赫尔说，博士，医学、血液学与肿瘤学教授兼Naef K主任黎巴嫩贝鲁特美国大学医学中心巴西尔癌症研究所。“到目前为止，治疗选择一直有限，并且往往伴随着严重的风险。CLARGIZE和CLARGIZE-T试验的结果支持PYRUKYND作为地中海贫血的一种改善疾病的口服疗法，为满足该患者群体的关键需求提供了急需的新选择。”

“从历史上看，治疗选择是有限的，并且通常针对某些地中海贫血亚型或输血需求，导致太多患者得不到充分服务，”医学博士Khaled Musallam说，博士，阿拉伯联合酋长国，阿布扎比，阿拉伯联合酋长国“随着这一批准，PYRUKYND现在在沙特阿拉伯适用于所有患有α或β地中海贫血的成年患者，无论输血依赖状态如何。这一广泛的适应症代表了整个地中海贫血社区真正有意义的进步。

美国卫生当局正在审查PYRUKYND在成人地中海贫血患者中的监管申请，阿拉伯联合酋长国和欧盟。美国食品和药物管理局规定的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标日期为2025年9月7日。

PYRUKYND在美国还被批准用于治疗丙酮酸同工酶（PK）缺乏症成人的贫血，并用于治疗欧盟和英国成年患者的PK缺乏症。

关于PYRUKYND®（mitapivat）美国适应症PYRUKYND是一种丙酮酸同工酶激活剂，适用于治疗丙酮酸同工酶（PK）缺乏症成人的贫血。

美国重要安全信息急性出血：在一项剂量范围研究中，突然中断或停止PYRUKYND后观察到急性出血并随后出现贫血。避免突然停止PYRUKYND。如果可能的话，逐渐减少PYRUKYND的剂量以停止治疗。停止治疗时，监测患者是否有急性溶解和贫血的迹象，包括黄疸、硬膜外黄疸、尿黑、头晕、意识模糊、疲劳或呼吸急促。

另一种疾病的肝细胞损伤：在接受PYRUKYND治疗的另一种疾病的患者中，观察到肝损伤，剂量高于PK缺乏患者的推荐剂量。这些事件的特征是治疗前6个月内至发作的时间，谷丙氨转移酶峰值升高>5倍正常上限（ULN），伴或不伴黄疸。所有患者均停止PYRUKYND治疗，这些事件在停止治疗后有所改善。

在开始PYRUKYND之前进行肝脏检查，此后前6个月每月进行一次，并根据临床指征进行一次。如果观察到肝脏检查出现具有临床意义的增加或谷丙氨转移酶>5x ULN，则排除PYRUKYND。如果怀疑PYRUKYND导致肝损伤，则停止PYRUKYND。

不良反应：PK缺乏患者中最常见的不良反应包括实验室异常（' 10%）是雌酮减少（男性）、利尿激素增加、背痛、睾酮减少（男性）和关节痛。

药物相互作用：

肝损害：中度和重度肝损害患者避免使用PYRUKYND。

请查看PYRUKYND的完整处方信息。

关于Agios：在连接的推动下改变罕见疾病在Agios，我们的愿景是重新定义罕见疾病治疗的未来。在联系的推动下，我们与社区建立了值得信赖的合作伙伴关系-合作开发和提供有潜力改变生活的创新药物。凭借血液学基础，我们将生物学专业知识与现实世界的洞察相结合，以推进不断增长的罕见病药物管道，反映我们所服务的人群的优先事项。Agios是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的商业阶段生物制药公司。要了解更多信息，请访问www.agios.com并在LinkedIn和X上关注我们。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年私人证券诉讼改革法案含义内的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括关于PYRUKYND®（mitapivat）的潜在益处; Agios对FDA审查PYRUKYND®在α和β地中海贫血中的sNDA以及其他国家监管机构审查PYRUKYND的期望; Agios对沙特阿拉伯和其他地方PYRUKYND的商业期望;以及Agios战略计划和重点的潜在益处。“预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜力”、“可能”、“战略”、“将”、“愿景”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。此类陈述受到许多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与Agios当前的预期和信念存在重大差异。例如，不能保证Agios正在开发的任何候选产品将成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，或者Agios任何候选产品的开发将成功继续。不能保证Agios业务的任何积极发展都会导致股价上涨。管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：与流行病或其他公共卫生紧急情况对Agios业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响有关的风险和不确定性，包括其正在进行的和计划中的研究活动，能够进行正在进行的和计划的临床试验、当前或未来候选药物的临床供应、当前或未来批准的产品的商业供应，以及启动、营销和销售当前或未来批准的产品; Agios的临床试验和临床前研究的结果，包括对现有数据的后续分析以及从正在进行的和未来的研究中收到的新数据;美国FDA、EMA或其他监管机构、临床试验中心的研究审查委员会和出版审查机构所做决定的内容和时间; Agios获得和维持必要的监管批准以及招募患者参与其计划的临床试验的能力;计划外的现金需求和支出;竞争因素; Agios为正在开发的任何候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力; Agios建立和维护关键合作的能力;与出售其肿瘤业务相关的任何特许权使用费或与AG-236的内授权相关的任何里程碑或特许权使用费付款的不确定性，以及任何此类付款时间的不确定性; Agios现金和现金等价物使用结果和有效性的不确定性;以及整体经济和市场状况。Agios向美国证券交易委员会提交的公开文件中包含的“风险因素”标题下对这些和其他风险进行了更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅限于本文日期，Agios明确否认更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。

联系人：

投资者联系人Morgan Sanford，投资者关系副总裁Agios Pharmaceuticals morgan. agios.com

媒体联系人Eamonn Nolan，企业传播高级总监Agios Pharmaceuticals eamonn. agios.com