Agios的PYRUKYND®（mitapivat）在沙特阿拉伯获批用于治疗地中海贫血成人患者

• PYRUKYND 首次获得国家食品药品监督管理局突破性药物计划批准，用于治疗地中海贫血

• Agios 于 2024 年与专注于中东和北非的区域专业公司 NewBridge Pharmaceuticals 合作，管理 PYRUKYND 在海湾地区的商业化

马萨诸塞州剑桥，2025 年 8 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）——Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）是一家商业阶段生物制药公司，专注于为罕见疾病患者提供创新药物，今天宣布沙特食品药品管理局（SFDA）已批准 PYRUKYND ^® （mitapivat）用于治疗非输血依赖性和输血依赖性 α 或 β 地中海贫血的成年患者。

Agios首席执行官Brian Goff表示：“国家食品药品监督管理局的决定标志着一个重要的里程碑，沙特阿拉伯成为首个批准PYRUKYND用于治疗成年地中海贫血患者的国家，这为长期以来饱受衰弱性、甚至危及生命的症状困扰、且治疗选择有限甚至完全没有的群体带来了新的希望。鉴于沙特阿拉伯地中海贫血的沉重负担和高患病率，我们很荣幸能与NewBridge Pharmaceuticals合作——NewBridge Pharmaceuticals是一家专门为中东和北非地区提供创新疗法的公司——以帮助确保这些患者能够获得PYRUKYND。我们期待将PYRUKYND带给全球更多地中海贫血患者，并正在积极筹备在美国、阿联酋和欧洲的上市事宜。”

国家食品药品监督管理局 (SFDA) 批准 PYRUKYND 用于治疗地中海贫血，是基于一项全球随机、双盲、安慰剂对照的 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 三期临床试验的结果，这两项试验分别针对非输血依赖型 α 型或 β 型地中海贫血成年患者和输血依赖型 α 型或 β 型地中海贫血成年患者。PYRUKYND 的新药申请 (NDA) 已根据国家食品药品监督管理局的突破性药物计划获得受理，该计划旨在促进和加速开发和审查新药，以满足治疗严重或危及生命的疾病中尚未满足的医疗需求。

2024年，Agios与NewBridge Pharmaceuticals达成分销协议，以推进PYRUKYND在海湾合作委员会（GCC）地区的监管备案和商业化进程，该地区包括沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林。NewBridge Pharmaceuticals成立于2010年，旨在成为全球制药公司开发的创新疗法的领先商业化平台，致力于弥合中东和北非地区的药物可及性差距。

“地中海贫血是一种罕见的终身遗传性疾病，会导致慢性贫血，并可能导致严重的并发症，包括器官损害和心脏病，”黎巴嫩贝鲁特美国大学医学中心医学、血液学和肿瘤学教授、Naef K. Basile癌症研究所所长Ali Taher医学博士说道。“到目前为止，治疗方案有限，而且往往伴有严重风险。ENERGIZE和ENERGIZE-T试验的结果支持PYRUKYND作为一种改善地中海贫血病情的口服疗法，为满足这类患者群体的关键需求提供了一种急需的新选择。”

“过去，治疗方案有限，而且通常针对特定地中海贫血亚型或输血需求，导致太多患者无法获得治疗，”阿联酋阿布扎比Burjeel医疗城的医学博士Khaled Musallam表示。“凭借此次批准，PYRUKYND现已在沙特阿拉伯适用于所有患有α-或β-地中海贫血的成年患者，无论其是否依赖输血。这一广泛的适应症代表着整个地中海贫血群体的真正意义重大的进步。”

美国、阿联酋和欧盟的卫生部门正在审查PYRUKYND用于治疗成年地中海贫血患者的监管申请。美国食品药品监督管理局(FDA)指定的处方药用户付费法案(PDUFA)目标日期为2025年9月7日。

PYRUKYND 还被批准用于治疗美国患有丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症的成人溶血性贫血，以及欧盟和英国用于治疗成年患者的 PK 缺乏症。

关于 PYRUKYND ^® (mitapivat)
美国指示
PYRUKYND 是一种丙酮酸激酶激活剂，用于治疗患有丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症的成人溶血性贫血。

美国重要安全信息
急性溶血：一项剂量范围研究显示，突然中断或停用 PYRUKYND 后，观察到急性溶血并随后出现贫血。应避免突然停用 PYRUKYND。尽可能逐渐减少 PYRUKYND 剂量并停药。停药时，应监测患者是否出现急性溶血和贫血的症状，例如黄疸、巩膜黄疸、尿色深、头晕、意识模糊、疲劳或呼吸急促。

其他疾病引起的肝细胞损伤：患有其他疾病的患者，如果使用 PYRUKYND 治疗，且剂量高于 PK 缺乏症患者的推荐剂量，则观察到肝损伤。这些事件的特征是，在治疗的前 6 个月内出现，谷丙转氨酶峰值升高超过正常值上限 (ULN) 的 5 倍，伴有或不伴有黄疸。所有患者均停止使用 PYRUKYND 治疗，这些事件在停药后有所改善。

在开始服用 PYRUKYND 之前以及之后的 6 个月内每月进行肝功能检查，并根据临床指征进行检查。如果肝功能检查结果出现临床显著升高或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 升高 > 5 倍正常值上限 (ULN)，则应中断 PYRUKYND 治疗。如果怀疑 PYRUKYND 会导致肝损伤，也应停用 PYRUKYND。

不良反应： PK 缺乏症患者最常见的不良反应包括实验室异常（≥10%）雌酮降低（男性）、尿酸升高、背痛、雌二醇降低（男性）和关节痛。

药物相互作用：

• 强效 CYP3A 抑制剂和诱导剂：避免同时使用。
• 中度 CYP3A 抑制剂：请勿将 PYRUKYND 剂量滴定至每天两次超过 20 毫克。
• 中度CYP3A诱导剂：请考虑非中度诱导剂的替代品。如果没有其他选择，请调整PYRUKYND的剂量。
• 敏感的 CYP3A、CYP2B6、CYP2C 底物（包括激素避孕药）：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。
• UGT1A1 底物：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。
• P-gp 底物：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。

肝功能损害：中度和重度肝功能损害患者避免使用 PYRUKYND。

请参阅PYRUKYND 的完整处方信息。

关于 Agios：以人脉为动力，致力于转化罕见疾病
在 Agios，我们的愿景是重新定义罕见病治疗的未来。我们以人为本，与社区建立值得信赖的合作伙伴关系，携手开发并提供可能改变生命的创新药物。我们以血液学为基础，将生物学专业知识与现实世界的洞察力相结合，不断推进不断增长的罕见病药物研发管线，以反映我们所服务人群的优先事项。Agios 是一家商业阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问www.agios.com并在LinkedIn和X上关注我们。

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括关于 PYRUKYND ^® （mitapivat）的潜在益处；Agios 对 FDA 审查其用于治疗 α-和β-地中海贫血的 PYRUKYND ^®的 sNDA 以及其他国家监管机构对 PYRUKYND 的审查的预期；Agios 对 PYRUKYND 在沙特阿拉伯和其他地方的商业预期；以及 Agios 战略计划和重点的潜在益处。“预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜在”、“可能”、“战略”、“将”、“愿景”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。此类陈述受众多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素、风险和不确定性可能导致实际事件或结果与 Agios 当前的预期和信念存在重大差异。例如，无法保证 Agios 正在开发的任何候选产品将成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，也无法保证 Agios 任何候选产品的开发将成功继续。无法保证 Agios 业务的任何积极发展都会导致股价上涨。因此，管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素有关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：与流行病或其他突发公共卫生事件对 Agios 业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响有关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划中的研究活动、进行正在进行和计划中的临床试验的能力、当前或未来候选药物的临床供应、当前或未来获批产品的商业供应，以及推出、营销和销售当前或未来获批产品；Agios 的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据和从正在进行和未来研究中获得的新数据的后续分析；美国食品药品监督管理局 (FDA)、欧洲药品管理局 (EMA) 或其他监管机构、临床试验机构的临床试验审查委员会及出版物审查机构所做决定的内容和时间；Agios 获得并维持必要的监管批准以及招募患者参与其计划中的临床试验的能力；计划外的现金需求和支出；竞争因素；Agios 为其正在开发的任何候选产品获得、维持和执行专利及其他知识产权保护的能力；Agios 建立和维持关键合作关系的能力；与出售其肿瘤业务相关的任何特许权使用费或与其获得 AG-236 许可相关的任何里程碑或特许权使用费的不确定性，以及任何此类付款时间的不确定性；Agios 现金及现金等价物使用结果和有效性的不确定性；以及总体经济和市场状况。这些风险及其他风险在 Agios 提交给美国证券交易委员会的公开文件中的“风险因素”部分中有更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的观点，Agios 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是否出现新信息、未来事件或其他原因，除非法律另有规定。

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摩根·桑福德 (Morgan Sanford)，投资者关系副总裁
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