Sana生物科技公司宣布在《新英格兰医学杂志》发表突破性临床数据 无免疫抑制的低免疫修饰胰岛素分泌胰岛细胞移植治疗1型糖尿病患者的临床数据

数据表明，Sana 的低免疫 (HIP) 修饰胰岛细胞（未进行免疫抑制移植）在 1 型糖尿病患者体内持续存在并发挥功能

研究证实无需免疫抑制即可进行胰岛细胞基因改造和移植，并可克服同种异体和自身免疫排斥

在第 85^届美国糖尿病协会 (ADA) 科学年会上公布的六个月患者随访结果进一步证明，Sana 的 HIP 修饰胰岛细胞安全且耐受性良好，能够存活、逃避免疫系统检测，并继续在患者体内产生胰岛素

Sana 正在结合其 HIP 技术开发 SC451，这是一种 HIP 修饰的干细胞衍生疗法，可作为 1 型糖尿病患者的一次性治疗，目标是在无需胰岛素和免疫抑制的情况下达到正常血糖水平

近期FDA INTERACT会议增强了推进SC451 GMP主细胞库建设以及最早于2026年提交SC451临床试验新药申请（IND）的信心

Sana 预计研究数据将适用于多种细胞类型和患者群体

西雅图，2025年8月4日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于通过工程细胞改变患者生活可能性的Sana Biotechnology, Inc.（纳斯达克股票代码：SANA）今天宣布， 《新英格兰医学杂志》 （NEJM）发表了一篇题为“无免疫抑制移植同种异体β细胞的存活率”的期刊文章（DOI：10.1056/NEJMoa2503822）。该文章讨论了一项由研究者发起的试验的12周结果，该试验在乌普萨拉大学医院进行，评估了在一名42岁的1型糖尿病患者身上移植UP421（一种采用Sana低免疫（HIP）技术设计的原代人类胰岛细胞疗法）的效果，该患者已患1型糖尿病超过30年，且未使用免疫抑制药物。经HIP修饰的胰岛细胞肌肉移植安全且耐受性良好，并表明这些细胞能够逃避自身免疫和同种异体免疫识别，在本文报道的12周评估期内持续存在并以葡萄糖依赖性方式分泌胰岛素。12周PET-MRI扫描也证实了移植部位存在胰岛细胞。下文所述的6个月数据已于近期在ADA会议上公布，并于今日在2025年世界移植大会上与NEJM文章同时公布。

“我们很高兴这项研究的结果得到了《新英格兰医学杂志》的认可，我们相信这代表着科学和医学上的突破，”该研究的首席研究员、高级医师、乌普萨拉大学医院内分泌和糖尿病诊所教授 Per-Ola Carlsson 医学博士说。 1型糖尿病是一种免疫系统破坏胰岛β细胞的疾病，患者需要终生接受胰岛素治疗来控制血糖水平。尽管已充分证实，以目标治疗剂量进行胰岛细胞移植可以预期地使1型糖尿病患者无需胰岛素治疗即可生存，但迄今为止，这些患者必须终生服用大量的免疫抑制药物，这种药物通常具有毒性且难以耐受。这项研究表明，Sana公司新型的HIP修饰胰岛无需免疫抑制即可恢复胰岛素生成，这是一个具有变革意义的成果，也是朝着1型糖尿病患者广泛可及的功能性治愈迈出的重要一步。这是患者35年来首次能够自主制造胰岛素。

Sana 总裁兼首席执行官 Steve Harr 医学博士表示：“这些同行评审的结果建立在 Sonja Schrepfer 博士和 Sana 团队的大量临床前和转化研究的基础上，强化了我们的信念，即 Sana 有能力为广大 1 型糖尿病患者开发出功能性治疗方法。”这些数据，加上FDA近期就我们用于GMP生产的HIP编辑主细胞库以及SC451的非临床试验计划收到的反馈，增强了我们对治疗1型糖尿病目标的信心——即通过单一疗法，无需免疫抑制，即可在无需外源胰岛素的情况下长期维持正常血糖。我们预计最早将于2026年为SC451（下一代HIP修饰的干细胞衍生胰岛疗法）提交IND申请，并在此后不久启动1期临床试验。我要感谢整个Sana团队、乌普萨拉的研究人员以及自愿参与这项具有变革意义的首次人体试验的患者。

阿尔伯塔大学外科、医学和外科肿瘤学教授、开发了埃德蒙顿胰岛细胞移植方案的临床团队负责人 James Shapiro 医学博士补充道：“外源性胰岛素疗法在短期内仍然是一种挽救生命的疗法，但它无法复制健康胰腺精确而动态的血糖调节，导致患者容易受到短期和长期医疗并发症的影响。这种局限性促使我和我的团队开创了一种结合免疫抑制的胰岛细胞移植方案，并继续在该领域创新。NEJM 文章中提供的数据表明，移植的工程化胰岛细胞既可以逃避免疫介导的破坏，又可以对胰岛素需求做出适当的反应，这代表着在不断寻求 1 型糖尿病的彻底治愈方法方面取得了重大进展，并支持了我长期以来的信念，即 1 型糖尿病治疗的未来在于基于干细胞的疗法。”

正在进行的研究的主要发现

1. 研究中未发现严重不良事件或可能或可能与 UP421 相关的不良事件。
2. 经过 HIP 改造的胰岛细胞在移植时无需使用任何免疫抑制药物（包括糖皮质激素），即可逃避免疫检测和排斥。
3. 胰岛细胞在移植后仍能存活并发挥功能。
4. 每次抽血时，都会通过测量循环 C 肽（一种表明移植的 β 细胞正在产生胰岛素的生物标志物）的存在来确认 HIP 修饰的胰腺 β 细胞的存活率和功能。
5. 每月混合膳食耐受测试 (MMTT) 期间，C 肽水平升高，表明患者进餐后胰岛素分泌增加。值得注意的是，在移植前，患者在空腹和 MMTT 期间均未检测到 C 肽。
6. 每个月的 MRI 扫描都会显示细胞移植部位持续且一致的信号，与移植物存活率一致。
7. 使用针对胰腺β细胞的示踪剂进行的PET-MRI扫描证实，存活的细胞实际上是胰腺β细胞。
   

关于乌普萨拉大学医院研究者发起的 UP421 治疗 1 型糖尿病的研究
这项由研究者资助的 UP421 研究得到了利奥娜·M 和哈里·B·赫尔姆斯利慈善信托基金的资助。该研究评估了 HIP 工程化的胰岛素分泌胰腺细胞是否可以安全移植，并帮助 1 型糖尿病患者恢复胰岛素分泌，而无需同时使用免疫抑制药物治疗。为此，UP421 采用奥斯陆大学医院 Sana 的 HIP 平台进行工程化。该研究涉及将原代（或供体来源的）HIP 工程化胰岛细胞通过手术移植到 1 型糖尿病患者的前臂。该研究的主要目的是调查 UP421 移植对 1 型糖尿病患者的安全性，次要终点包括细胞存活率、免疫逃逸和 C 肽生成。循环 C 肽是衡量内源性胰岛素生成的指标。这项首次人体研究检查了低剂量的 HIP 修饰原代胰岛，以初步确定在没有免疫抑制的情况下 HIP 修饰胰岛的安全性和功能，因此，并不旨在显示血糖的改善和/或外源性胰岛素给药的减少。

12 周的结果已发表在《新英格兰医学杂志》上，6 个月的结果将于 2025 年 6 月 23 日举行的第 85^届美国糖尿病协会 (ADA) 年会科学会议上以及 2025 年 8 月 4 日举行的 2025 年世界移植大会上公布。

胰岛细胞移植后六个月的研究结果表明，胰腺β细胞在第六个月的最后一个时间点仍然存活并发挥功能，这通过循环C肽的存在来衡量，C肽是表明移植的β细胞正在产生胰岛素的生物标志物。在MMTT期间，C肽水平也会升高，这与进餐后胰岛素分泌的现象一致。基线时，患者空腹和MMTT期间均未检测到C肽。HIP平台已在人体中完成概念验证，显示出逃避免疫识别的能力，并有望广泛应用于无免疫抑制的同种异体移植。

关于 Sana Biotechnology Hypoimmune (HIP) 平台
Sana 的 HIP 平台旨在体外生成能够逃避患者免疫系统攻击的细胞，从而实现无需免疫抑制即可移植同种异体细胞。我们正在应用 HIP 技术大规模开发候选治疗药物，包括多能干细胞，这些干细胞随后可分化为多种细胞类型，包括胰岛细胞和供体来源的同种异体 CAR-T 细胞。我们与合作伙伴已在该领域创造了重要的基础知识产权。来自 I 期临床试验的早期临床数据和发表在同行评议期刊上的临床前数据表明，在多种细胞类型中，这些移植的同种异体细胞能够逃避先天性和适应性免疫系统的攻击，同时保持其活性。 Sana 使用该平台的最先进项目包括针对 1 型糖尿病的干细胞衍生胰岛细胞项目、针对 B 细胞介导的自身免疫性疾病的同种异体 CAR T 项目以及针对 CD22+ 癌症的同种异体 CAR T 项目。

关于 Sana
Sana Biotechnology, Inc. 专注于研发并提供工程细胞作为患者用药。我们拥有共同的愿景：修复和控制基因，替换缺失或受损的细胞，并使我们的疗法广泛惠及患者。我们充满热情，携手共创一家能够改变世界疾病治疗方式的持久公司。Sana 在华盛顿州西雅图、马萨诸塞州剑桥、加利福尼亚州南旧金山和华盛顿州博塞尔均设有运营机构。

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿包含联邦证券法含义内的关于 Sana Biotechnology, Inc.（“公司”、“我们”或“我们的”）的前瞻性陈述，包括与公司愿景、进展和业务计划相关的陈述；对其开发计划、产品候选和技术平台的预期，包括其临床前、临床和监管开发计划和时间预期，包括提交新药研究申请和开始第 1 阶段测试的时间、FDA INTERACT 会议和反馈的影响以及推进公司用于 SC451 GMP 制造和非临床测试计划的 HIP 编辑主细胞库的能力，以及 SC451 作为无免疫抑制的 1 型糖尿病患者的一次性治疗并在没有外源胰岛素的情况下达到正常血糖的潜在能力；公司候选产品和技术的临床前和临床研究数据的潜在影响和意义，包括关于 1 型糖尿病患者无免疫抑制胰岛细胞移植的 UP421 研究（“研究”），包括为广大 1 型糖尿病患者开发一种广泛可及的功能性治疗方法的潜在能力、研究数据在多种细胞类型和患者群体中推广的潜力以及对公司 SC451 计划的潜在影响；对干细胞疗法在未来 1 型糖尿病治疗中的作用的预期；HIP 平台的广泛应用和体外生成可逃避患者免疫系统的细胞的潜在能力，从而无需免疫抑制即可移植同种异体细胞，并可用于大规模开发治疗候选物，包括可分化为多种细胞类型的多能干细胞和供体来源的同种异体 CAR-T 细胞；未经免疫抑制治疗，肌肉注射HIP修饰的原代胰岛细胞的潜在安全性和生存期、功能及免疫逃逸；以及本研究首席研究员、乌普萨拉大学医院内分泌与糖尿病诊所高级医师兼教授的陈述，公司总裁兼首席执行官的陈述，以及阿尔伯塔大学外科、医学和外科肿瘤学教授的陈述。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述，包括但不限于有关公司战略、预期、未来运营和前景的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“应”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“或许”、“目的”、“计划”、“定位”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等术语以及其他预测或表明未来事件和未来趋势的类似表达，或这些术语或其他类似术语的否定形式来识别前瞻性陈述。公司这些前瞻性陈述主要基于其当前对未来事件和财务趋势的预期、估计、预测和预计，这些事件和财务趋势公司认为可能会影响其财务状况、经营业绩、业务战略和财务需求。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应将前瞻性陈述视为对未来事件的预测。这些陈述受风险和不确定性因素的影响，可能导致实际结果发生重大差异，包括但不限于药物开发固有的风险，例如与公司当前和未来研发项目、临床前和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果相关的风险，以及经济、市场和社会动荡。有关可能影响公司实际业绩的风险因素的详细讨论，请参阅公司提交给美国证券交易委员会 (SEC) 的报告中确定的风险因素，包括但不限于其于 2025 年 5 月 8 日发布的 10-Q 表季度报告。除法律规定外，公司不承担因任何原因公开更新任何前瞻性陈述的义务。

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妮可·基思
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