Akebia与大型透析机构联合启动Vafseo®（vadadustat）上市后研究

VOCAL 是一项开放标签的活性对照研究，目前正在 DaVita 透析诊所进行，旨在评估每周三次使用 Vafseo 治疗患者的益处

马萨诸塞州剑桥，2025年8月4日（环球新闻社）——致力于改善肾病患者生活的生物制药公司Akebia Therapeutics®，Inc. （纳斯达克股票代码：AKBA）今日宣布启动一项上市后研究，以探索Vafseo®（vadadustat）的更多潜在益处。这项名为VOCAL的试验在DaVita诊所进行，旨在生成数据，以评估每周三次（TIW）服用vadadustat，与标准治疗方案促红细胞生成素（ESA）相比，对接受中心血液透析的CKD贫血患者的疗效和安全性。

Akebia首席医疗官Steven K. Burke医学博士表示：“我们的团队和透析领域的合作伙伴共同致力于改善患者护理。在DaVita诊所进行的VOCAL试验使我们能够继续积累Vafseo每周三次给药的有效性证据，并了解Vafseo治疗CKD患者贫血的潜在额外益处。”

VOCAL试验预计将在18家DaVita血液透析诊所招募约350名患者。这项开放标签试验将采用1:1随机分组。患者将参与长达33周的研究，包括筛查、治疗和安全随访。该研究的主要终点是血红蛋白的变化，次要终点包括报告治疗中出现的严重不良事件的患者人数、血红蛋白达到目标范围的患者比例以及接受红细胞输注的患者比例（每种情况均与接受ESA治疗的患者比例进行比较）。

VOCAL试验还将包括一项子研究，该研究将纳入来自三家诊所的约28名患者，这些患者将在6个月的治疗期内采集并分析血样。导致CKD患者贫血的一个主要因素是红细胞(RBC)质量下降。该子研究与Vitalant研究所合作，旨在更好地了解Vafseo与ESA治疗相比对红细胞表型（例如变形性、抗氧化应激能力、代谢组学）的影响。

DaVita 成果研究副总裁兼医学总监 Steven Brunelli 博士（医学博士、理学硕士）表示：“DaVita 致力于通过评估能够改善临床实践并惠及患者护理的新型疗法，走在创新前沿。VOCAL 试验评估了 Vafseo 在现实环境中作为潜在新型治疗标准的效果，并探索了其对患者的更多潜在益处。”

Vafseo 于 2024 年 3 月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗接受透析至少三个月的成年人因慢性肾病 (CKD) 引起的贫血，该产品于 2025 年 1 月在美国上市。

关于Akebia Therapeutics

Akebia Therapeutics, Inc. 是一家全方位整合的生物制药公司，旨在改善肾病患者的生活。Akebia 成立于 2007 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。欲了解更多信息，请访问我们的网站 www.akebia.com，该网站不构成本新闻稿的一部分。

关于 Vafseo® (vadadustat) 片剂

Vafseo®（vadadustat）片剂是一种每日一次口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，可激活缺氧生理反应，刺激内源性促红细胞生成素生成，从而增加血红蛋白和红细胞生成，从而控制贫血。Vafseo 已在 37 个国家/地区获批使用。

适应症

VAFSEO 适用于治疗接受透析至少三个月的成年人因慢性肾病 (CKD) 引起的贫血。

使用限制

• VAFSEO 并未被证实能够改善生活质量、缓解疲劳或患者幸福感。
• VAFSEO 不适用于：
  • 作为需要立即纠正贫血的患者的红细胞输血的替代品。
  • 因 CKD 导致贫血而未接受透析的患者。
    
    

关于 VAFSEO（vadadustat）片剂的重要安全信息

警告：死亡、心肌梗塞、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险增加。

VAFSEO 会增加血栓性血管事件的风险，包括重大不良心血管事件 (MACE)。

目标血红蛋白水平高于 11 g/dL 预计会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险，就像使用促红细胞生成素刺激剂 (ESA) 时一样，ESA 也会增加促红细胞生成素水平。

尚未有试验确定不会增加这些风险的血红蛋白目标水平、VAFSEO 剂量或给药策略。

使用最低剂量的 VAFSEO 足以减少红细胞输注的需要。

禁忌症

• 已知对 VAFSEO 或其任何成分过敏
• 未控制的高血压
  
  

警告和注意事项

• 死亡、心肌梗死 (MI)、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险增加
  血红蛋白 (Hb) 水平在两周内升高超过 1 g/dL 会增加这些风险。对于在开始 VAFSEO 治疗前 3 个月内有心肌梗死、脑血管事件或急性冠脉综合征病史的患者，应避免使用本品。目标血红蛋白水平超过 11 g/dL 预计会进一步增加死亡以及动脉和静脉血栓事件的风险。使用最低有效剂量以减少红细胞 (RBC) 输血需求。请遵循给药和血红蛋白监测建议，以避免过度红细胞生成。

• 肝毒性
  不到1%的患者报告了VAFSEO引起的肝细胞损伤，其中包括1例伴有黄疸的重症病例。接受VAFSEO治疗的CKD患者中，分别有1.8%、1.8%和0.3%出现血清ALT、AST和胆红素升高。治疗前应测量ALT、AST和胆红素，并在治疗前6个月内每月测量一次，之后根据临床指征进行测量。如果ALT或AST持续升高或伴有胆红素升高，则应停用VAFSEO。不建议肝硬化或活动性急性肝病患者使用。

• 高血压
  接受VAFSEO治疗的患者中，14%的患者报告高血压恶化，接受达贝泊汀α治疗的患者中，17%的患者报告高血压严重恶化。接受VAFSEO治疗的患者中，2.7%的患者报告高血压严重恶化，接受达贝泊汀α治疗的患者中，3%的患者报告高血压严重恶化。接受VAFSEO治疗的患者中，也有高血压危象（包括高血压脑病和癫痫）的病例报告。请监测血压。根据需要调整抗高血压治疗方案。

• 癫痫
  接受VAFSEO治疗的患者中，癫痫发作的发生率为1.6%，接受达贝泊汀α治疗的患者中，癫痫发作的发生率为1.6%。应监测新发癫痫、先兆症状或癫痫发作频率的变化。

• 胃肠道糜烂
  胃糜烂或食管糜烂在接受VAFSEO治疗的患者中发生率为6.4%，在接受达贝泊汀α治疗的患者中发生率为5.3%。严重的胃糜烂，包括胃肠道出血和需要输血的病例，在接受VAFSEO治疗的患者中发生率为3.4%，在接受达贝泊汀α治疗的患者中发生率为3.3%。对于胃糜烂风险较高的患者，应考虑这一风险。应告知患者糜烂和胃肠道出血的体征，并敦促其在出现症状时立即就医。

• CKD 贫血患者（未接受透析）的严重不良反应
  对于非透析CKD成人贫血患者，VAFSEO的安全性尚未确定，因此不建议在此情况下使用。在针对非透析CKD贫血成人患者的大型临床试验中，与达贝泊汀α相比，VAFSEO治疗患者的死亡、卒中、心肌梗死、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠道糜烂风险增加。

• 恶性肿瘤
  VAFSEO 尚未得到研究，不建议用于活动性恶性肿瘤患者。接受 VAFSEO 治疗的患者中，恶性肿瘤发生率为 2.2%，接受达贝泊汀α治疗的患者中，恶性肿瘤发生率为 3.0%。动物研究中未观察到致癌性增加的证据。
  
  

不良反应

• 最常见的不良反应（发生率≥10%）是高血压和腹泻。
  
  

药物相互作用

• 铁补充剂和含铁磷酸盐结合剂：在服用含铁产品前至少 1 小时服用 VAFSEO。
• 不含铁的磷酸盐结合剂：在服用不含铁的磷酸盐结合剂之前至少 1 小时或之后 2 小时服用 VAFSEO。
• BCRP 底物：监测底物不良反应的迹象并考虑减少剂量。
• 他汀类药物：监测他汀类药物相关的不良反应。辛伐他汀的每日剂量限制为20毫克，瑞舒伐他汀的每日剂量限制为5毫克。
  
  

特定人群的使用

• 怀孕：可能会对胎儿造成伤害。
• 哺乳：建议在最后一次服药后两天内进行母乳喂养。
• 肝功能不全：不建议肝硬化或活动性急性肝病患者使用。
  
  

请注意，此信息并不全面。请点击此处查看完整处方信息，包括黑框警告和用药指南。

前瞻性陈述

本新闻稿中有关 Akebia Therapeutics, Inc.（“Akebia”）的战略、计划、前景、期望、信念、意图和目标的声明均为美国 1995 年私人证券诉讼改革法案（经修订）界定的前瞻性声明，包括但不限于以下声明：Akebia 对 VOCAL 试验的期望，包括对 Vafseo 对治疗 CKD 患者贫血的潜在益处、Vafseo 每周服用三次的潜在益处以及预期的患者入组情况的期望；以及 Akebia 将 Vafseo 确立为治疗 CKD 引起贫血的新标准的信念和计划。 “打算”、“相信”、“计划”、“目标”、“潜在”、“预期”、“估计”、“期望”、“未来”、“将”、“继续”这些词的衍生词以及类似的引用旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种风险、不确定性和其他因素，实际结果、表现或经验可能与任何前瞻性声明表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：Vafseo 的潜在治疗益处、安全性和有效性；临床前和临床研究的结果；FDA 等卫生当局就监管备案和其他互动做出的决定；Vafseo 的商业可用性；Vafseo 的潜在需求和市场潜力及接受度，以及与 Vafseo 相关的承保和报销，包括对潜在市场机会的估计；Vafseo 的竞争格局，包括仿制药进入者及其时机；Akebia 吸引并留住合格人员；Akebia 实现和保持盈利能力以及将运营费用维持与其运营计划一致的能力；制造、供应链和质量事项以及任何召回、减记、减值或其他相关后果或潜在后果；提前终止 Akebia 的任何合作；以及地缘政治环境的变化和美国关税贸易政策的不确定性。其他风险和不确定因素包括 Akebia 截至2025年3月31日季度的10-Q 表季度报告中“风险因素”标题下所列的风险和不确定因素，以及 Akebia 未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。这些前瞻性陈述（除非另有说明）仅在本新闻稿发布之日有效，除法律要求外，Akebia 不承担更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务，并明确否认有任何义务。

Akebia Therapeutics® 和 Vafseo® 是 Akebia Therapeutics, Inc. 的注册商标。

Akebia Therapeutics联系方式

梅赛德斯·卡拉斯科
mcarrasco@akebia.com