普瑞思斯精准医药提供公司更新并发布2025年第二季度财务结果

RADIANT 研究表明，沃马三嗪对局灶性癫痫 (FOS) 患者进行了为期八周的治疗，结果显示其癫痫发作频率较基线减少了 56.3%，其中 22% 的患者在过去 28 天内癫痫发作减少了 100%

启动了两项针对发育和癫痫性脑病 (DEE) 项目的注册研究：EMERALD 用于使用 relutrigine 进行广泛的 DEE 研究，EMBRAVE3 用于使用 elsunersen 进行 SCN2A 功能获得 (GoF) 研究

Relutrigine 获得美国 FDA 突破性疗法认定，用于治疗与 SCN2A 和 SCN8A DEE 相关的癫痫发作，从而加快开发

截至 2025 年 6 月 30 日，现金和投资约为 4.47 亿美元，可维持至 2028 年

Praxis 将于 8 月 4 日上午 8:30 召开电话会议，讨论第二阶段 RADIANT 研究结果并提供公司最新动态

波士顿，2025 年 8 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Praxis Precision Medicines ，Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段生物制药公司，将遗传学见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（CNS）疾病的治疗方法的开发，今天提供了公司更新并报告了 2025 年第二季度的财务业绩。

在第二季度，我们继续在产品组合方面取得显著进展，并相信我们有能力彻底改变常见和罕见癫痫的治疗方案。今天早些时候，我们公布了RADIANT研究的积极结果，该研究显示，在大量接受过既往治疗的人群中，沃马三嗪在8周内显著减少了56.3%的癫痫发作。沃马三嗪关键性研究POWER1的入组工作进展顺利，我们计划很快启动POWER2和POWER3研究，以研究沃马三嗪作为独立药物的疗效。我们的瑞特金项目继续取得强劲进展，首先是获得了针对SCN2A和SCN8A DEE的突破性疗法认定，我们预计这将使我们能够加快注册流程；其次是启动了针对广泛DEE的EMERALD注册研究。在完成我们在癫痫领域的进展后，我们还启动了elsunersen用于SCN2A患者的注册性EMBRAVE3研究。我们将继续Praxis 总裁兼首席执行官 Marcio Souza 表示：“我们资本充足，展望令人兴奋的 2025 年下半年。”

近期亮点和预期里程碑

Cerebrum™小分子平台

• 沃马三嗪用于治疗 FOS 和全身性癫痫：沃马三嗪是迄今为止最有效的钠通道调节剂，旨在精确针对成人常见癫痫中钠通道的过度兴奋状态。
  • 今天早些时候，Praxis 分享了对 FOS 患者进行评估的 RADIANT 研究的积极结果。
    • 服用沃马三嗪 8 周可使癫痫发作频率平均减少 56.3%。
    • 大约 22% 的患者在过去 28 天内癫痫发作频率减少了 100%。
    • 反应迅速且持续，研究中约有 60% 的患者达到 50% 的反应。
    • 沃马三嗪总体耐受性良好，并继续表现出良好的安全性。
    • 预计将于2025年8月31日在葡萄牙里斯本举行的第36^届国际癫痫大会上公布更多数据。Praxis公司还提交了一份最新摘要，将在2025年12月于佐治亚州亚特兰大举行的美国癫痫学会年会上展示完整的研究结果。
  • POWER1 第 2/3 阶段 FOS 注册研究正在顺利进行，预计将于 2025 年第四季度完成。
  • FOS 试验设计的 POWER2 第 2/3 阶段注册研究基于 RADIANT 的数据完成，预计将于 2025 年第三季度启动，并于 2026 年下半年完成注册。
  • 评估沃马三嗪作为独立药物的 POWER3 研究预计将于 2026 年上半年启动。
  • 包括 EMPOWER 研究在内的整个 ENERGY 计划招募计划已经吸引了大约 20,000 名癫痫患者，并继续为癫痫研究的患者识别提供支持。

• Relutrigine 用于治疗 DEE： Relutrigine 是 Praxis 的第二种钠通道调节剂，旨在精确针对钠通道的过度兴奋状态，具有治疗发育性癫痫的潜力。
  • 2025 年 7 月，relutrigine 获得 FDA 突破性疗法认定 (BTD)，用于治疗与 SCN2A 和 SCN8A DEE 相关的癫痫发作，这可能会加快其发展。
  • 2025 年 5 月，Praxis 提供了 SCN2A 和 SCN8A DEE 中 EMBOLD 队列 1 研究组的最新情况，显示在长达 11 个月的开放标签扩展中，患者的癫痫发作次数与基线相比减少了约 90%，癫痫发作之间的平均间隔从基线时的 3 天增加到第 11 个月的 67 天。
  • SCN2A 和 SCN8A DEE 中的 EMBOLD 注册队列 2 继续招募良好，预计最迟将于 2026 年上半年获得顶线结果，随后可能会提交 NDA。
  • EMERALD 在广泛 DEE 中的注册研究已经启动，计划纳入多达 160 名患者，预计入组将于 2026 年完成。

• 乌利沙卡胺用于治疗特发性震颤 (ET)：特发性震颤是影响美国约 700 万人的最大运动障碍。在 2023 年 11 月开始的试验招募阶段，超过 200,000 名患者表示有兴趣参与该研究。
  • Praxis 已完成 Essential 3 计划中两项 3 期研究的招募，预计将于 2025 年初秋公布最终结果。
  • 在审查两项研究的结果后，Praxis 将确定是否有足够的证据支持 NDA 提交。

Solidus™ 反义寡核苷酸（ASO）平台

• Elsunersen 用于治疗早发型 SCN2A DEE： SCN2A GoF-DEE 是一种罕见的遗传性癫痫，其特征是早发型癫痫发作，并对发育造成严重影响。Elsunersen 目前正在两项注册研究中进行评估：
  • EMBRAVE A 部分 1/2 期研究正在持续招募最多 16 名患者。患者按 3:1 的比例随机分配接受药物治疗和假手术治疗，为期六个月，每月一次，剂量可能从 1 毫克增加到 8 毫克。预计 2026 年上半年将公布最终结果。
  • 针对 SCN2A GoF-DEE 的 EMBRAVE3 注册研究已启动。队列 1 旨在招募最多 40 名年龄在 2 至 18 岁之间的患者，目前已开始招募。在队列 1 中，患者将按 1:1 的比例随机分配，每月接受一次 1 毫克的 elsunersen 或假治疗，持续六个月。主要终点评估癫痫发作频率相对于基线的中位百分比变化。队列 2 和队列 3 将分别评估 1 至 2 岁和 0 至 1 岁之间的患者。

• Praxis 仍有望在 2025 年为其每个早期 ASO 治疗计划提名一名开发候选人：
  • PRAX-080：专注于针对 PCDH19 镶嵌表达障碍，年底前提名。
  • PRAX-090：旨在解决 SYNGAP1 功能丧失 (LoF) 突变，这是导致 DEE 严重智力障碍和癫痫的主要原因，将于年底前提名。
  • PRAX-100：针对 SCN2A LoF 突变，这是新生自闭症谱系障碍的主要遗传联系，于年中提名。
    

2025年第二季度财务业绩：

截至2025年6月30日，Praxis持有4.466亿美元现金、现金等价物及有价证券，而截至2024年12月31日，持有的现金、现金等价物及有价证券为4.695亿美元。减少2290万美元主要归因于经营活动所用现金，但部分被普通股公开发行的净收益所抵消。截至2025年6月30日，公司持有的现金、现金等价物及有价证券预计将支持公司2028年的运营。

Praxis 在截至 2025 年 6 月 30 日的三个月内未确认任何合作收入，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月内则为 40 万美元。40 万美元的减少与其与 UCB 签订的期权和许可协议有关。2024 年 12 月，UCB 行使了其期权，获得了 KCNT1 小分子候选药物的全球开发和商业化授权，因此，根据期权和许可协议的条款，Praxis 不再承担任何研究服务义务。

截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，研发费用为 6300 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 2730 万美元。研发费用增加 3570 万美元，主要归因于 Praxis 的 Cerebrum™ 平台增加 3200 万美元、人员相关成本增加 300 万美元、间接费用增加 40 万美元以及 Praxis 的 Solidus™ 平台增加 30 万美元。

截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，一般及行政费用为 1,310 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 1,060 万美元。一般及行政费用增加约 250 万美元，主要归因于间接费用增加 130 万美元，以及人事相关成本增加 80 万美元。

Praxis 报告称，截至 2025 年 6 月 30 日的三个月净亏损为 7110 万美元，其中包括 780 万美元的股票薪酬费用，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月净亏损为 3270 万美元，其中包括 590 万美元的股票薪酬费用。

截至 2025 年 6 月 30 日，Praxis 已发行 2100 万股普通股。

电话会议
Praxis 将于今天（8 月 4 日）美国东部时间上午 8:30 举行电话会议，讨论研究结果以及 2025 年第二季度的财务业绩和业务亮点。个人可点击注册链接注册参加电话会议。注册后，与会者将收到拨入信息和唯一 PIN 码，用于接入电话会议。您可以通过公司网站“投资者关系”板块下的“活动与演示”页面收听音频网络直播。

关于沃马三嗪（PRAX-628）
沃马三嗪是新一代功能选择性小分子药物，靶向作用于脑内钠通道的过度兴奋状态，目前正在开发一种每日一次的口服药物，用于治疗成人局灶性癫痫和全身性癫痫。临床前数据表明，沃马三嗪与标准治疗方案有所不同，有望成为局灶性癫痫的同类最佳药物。体外实验中，沃马三嗪已显示出对疾病状态下钠通道过度兴奋的卓越选择性。体内实验中，沃马三嗪在最大电休克癫痫发作 (MES) 模型中展现出前所未有的效力，该模型是局灶性癫痫疗效的高度预测性转化模型。RADIANT 研究中首批患者的数据显示，沃马三嗪可显著减少癫痫发作，并且总体安全性和耐受性良好。欲了解更多关于 POWER1 研究的信息，请访问POWER1 研究。

关于Relutrigine（PRAX-562）
Relutrigine 是一种首创的小分子药物，用于治疗发育性癫痫性脑病 (DEE)，作为持续性钠电流的优先抑制剂，已被证明是严重 DEE 患者癫痫发作症状的关键驱动因素。Relutrigine 精准调节钠通道 (NaV) 的机制与对疾病状态下 NaV 通道高兴奋性的卓越选择性相一致。Relutrigine 的体内研究表明，在 SCN2A、SCN8A 和其他 DEE 小鼠模型中，Relutrigine 具有剂量依赖性癫痫发作抑制直至完全控制癫痫发作活动。在三项 1 期研究中，Relutrigine 总体耐受性良好，并已显示出指示 NaV 通道调节的生物标志物变化。 EMBOLD 二期研究第一队列的数据显示，在接受过大量治疗的人群中，Relutrigine 表现出良好的耐受性，并在短期和长期内显著改善运动性癫痫发作，同时部分 SCN2A 和 SCN8A-DEE 患者仍保持无癫痫发作状态。Relutrigine 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的用于治疗 SCN2A-DEE、SCN8A-DEE 和 Dravet 综合征的孤儿药资格认定 (ODD) 和儿科罕见病资格认定；此外，Relutrigine 还获得了欧洲药品管理局 (EMA) 授予的用于治疗 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE 的突破性疗法认定 (BTD) 和 ODD 资格认定。欲了解更多关于 EMERALD 和 EMBOLD 研究的信息，请访问ResilienceStudies.com 。

关于乌利沙卡胺
乌利沙卡胺是一种差异化、高选择性T型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质(CTC)回路中异常神经元爆发放电。乌利沙卡胺是Praxis公司Cerebrum™小分子平台中最先进的项目，目前正处于治疗特发性震颤的后期开发阶段。

关于 Elsunersen (PRAX-222)
Elsunersen 是一种反义寡核苷酸 (ASO)，旨在选择性降低 SCN2A 基因表达，直接靶向早期癫痫发作 SCN2A-DEE 的根本病因，用于治疗获得功能性 SCN2A 突变患者的癫痫发作和其他症状。Elsunersen 的体外研究表明，SCN2A 基因表达和蛋白质水平均有所降低。体内实验中，Elsunersen 已证明其在 SCN2A 小鼠模型中显著且呈剂量依赖性地减少癫痫发作，改善行为和运动能力，并提高生存率，有望成为首个 SCN2A-DEE 的疾病修饰疗法。Elsunersen 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的 ODD 和 RPDD 资格认定，以及欧洲药品管理局 (EMA) 的 ODD 和 PRIME 资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE。 elsunersen 项目正在与 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和 RogCon, Inc. 合作开展。如需了解有关 EMBRAVE 研究的更多信息，请访问 https://www.embravestudy.com/。

关于 Praxis
Praxis Precision Medicines 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将对遗传性癫痫的洞察转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法开发。Praxis 正利用其专有的小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，结合我们对大脑中共同的生物靶点和回路的理解，将遗传学洞察应用于罕见和常见神经系统疾病疗法的发现和开发。Praxis 已建立多元化、多模态的中枢神经系统产品组合，包括涵盖癫痫和运动障碍的多个项目，以及四个临床阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问 www.praxismedicines.com 并在 Facebook、LinkedIn 和 Twitter/X 上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性陈述，包括关于 Praxis 未来预期、计划和前景的明示或暗示的陈述，包括但不限于关于我们临床试验预期时间、我们候选产品的开发和启动新临床项目的计划、监管提交和互动的预期时间以及我们预计的现金流的陈述，以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“努力”、“估计”、“预期”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”或“将”等词语的陈述和类似表达，这些词语构成《1995 年私人证券诉讼改革法案》下的前瞻性陈述。

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