Dyne Therapeutics 宣布 FDA 对 DYNE-251 在杜氏肌营养不良症（DMD）中的突破性疗法认定

- 预计 DELIVER 注册扩展队列的数据将于 2025 年底公布，并有望于 2026 年初提交 BLA 申请美国加速审批 -

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025年8月4日（环球新闻社）——致力于为遗传性神经肌肉疾病患者提供功能改善的临床阶段公司Dyne Therapeutics, Inc. （纳斯达克股票代码：DYN）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DYNE-251突破性疗法认定，用于治疗可通过51号外显子跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该认定基于正在进行的DELIVER临床试验的数据。

Dyne 首席医疗官 Doug Kerr 博士表示：“DYNE-251 获得突破性疗法认定，证明了其作为下一代疗法的潜力，旨在为杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者带来显著的功能改善。对于杜氏肌营养不良症患者来说，外显子 51 跳跃可导致产生接近全长的抗肌萎缩蛋白。正如我们之前披露的，DYNE-251 已证明在 18 个月内持续改善功能，这通过起身时间和步幅速度 95^百分位数等关键指标进行评估。观察到的接近全长的抗肌萎缩蛋白表达水平标志着我们向前迈出了重要一步，有望为患者带来更有意义的益处。”

Dyne 的两个主要项目目前均已获得 FDA 突破性疗法认定，其中 DYNE-101 已于今年早些时候获得 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的突破性疗法认定。FDA 授予突破性疗法认定是为了加快用于治疗严重疾病的药物的开发和审查，这些药物需有初步临床证据表明，在一个或多个临床显著终点上，该药物可能比现有疗法有显著改善。该认定为 DYNE-251 在美国带来以下益处：

• 加强 FDA 支持，包括高层参与，以指导高效开发和决策
• 与 FDA 审查人员就试验设计和监管策略进行早期和频繁的沟通
• 滚动和优先审查资格，可能将生物制品许可证申请 (BLA) 审查时间从 12 个月缩短至 8 个月
  

DMD 中的 DYNE-251

• DYNE-251 已获得 FDA 授予的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病称号，并被欧洲药品管理局 (EMA) 授予用于治疗 DMD 的孤儿药称号。
• Dyne 已完成 DELIVER 试验注册扩展队列的 32 名患者入组。该队列的数据计划于 2025 年底公布。
• Dyne 预计 BLA 将于 2026 年初提交美国加速批准。
• Dyne 还将继续在美国以外寻求 DYNE-251 的审批途径，用于治疗已确认突变且可通过外显子 51 跳跃治疗的 DMD 患者。

关于 DELIVER 试验
DELIVER 是一项全球性的随机、安慰剂对照、双盲 1/2 期临床试验，旨在评估 DYNE-251 对携带可通过 51 号外显子跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的安全性、耐受性和疗效（以生物标志物和功能改善来衡量）。该研究的多次递增剂量 (MAD) 部分选择了每四周给药 20 mg/kg 的 DYNE-251 注册剂量和方案。为支持提交美国加速审批的注册扩展队列已全部入组。该队列的主要终点是 6 个月时通过蛋白质印迹法测量的肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化。有关 DELIVER 试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov (NCT05524883) 和euclinicaltrials.eu (2023-510351-31-00)。

关于DYNE-251
DYNE-251 是一种在研治疗药物，目前正在进行 1/2 期全球 DELIVER 临床试验，该试验针对携带DMD基因突变且可通过 51 号外显子跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。DYNE-251 由磷二酰胺吗啉寡聚体 (PMO) 与可与转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合的抗原结合片段 (Fab) 偶联而成。该药物旨在促进肌肉和中枢神经系统 (CNS) 产生近乎全长的抗肌营养不良蛋白，从而改善功能。DYNE-251 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道和罕见儿科疾病认定，以及 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药认定，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。

除了 DYNE-251 之外，Dyne 还在建立全球 DMD 特许经营权，并有针对其他外显子（包括 53、45 和 44）的临床前项目。

关于杜氏肌营养不良症（DMD）
DMD 是一种罕见的 X 连锁隐性进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变引起，导致肌营养不良蛋白完全缺失或几乎检测不到，而肌营养不良蛋白是肌肉结构、功能和保存所必需的。DMD 主要发生在男性中，美国约有 12,000 人，欧盟约有 16,000 人。肌力和功能丧失通常首先出现在学龄前男孩身上，并随着年龄增长而加重。随着病情进展，骨骼肌和心肌的严重损伤通常导致患者在青少年早期完全丧失行走能力，并在青少年后期出现心脏和呼吸系统症状恶化以及上身功能丧失。目前，对能够改善功能的新治疗方案的需求巨大，尚未得到满足。

关于 Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics 致力于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善。我们正在开发针对肌肉和中枢神经系统 (CNS) 的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 和杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 和庞贝氏症的临床前项目。在 Dyne，我们致力于为个人、家庭和社区提供功能改善。了解更多信息请访问https://www.dyne-tx.com/ ，并在X 、 LinkedIn和Facebook上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有陈述（历史事实陈述除外）包括有关以下内容的陈述：Dyne 的战略、未来运营、前景和计划、管理目标；DYNE-251 的潜力；报告 DELIVER 临床试验的更多数据、提交营销批准和商业发布的申请的预期时间表；DYNE-251 的快速审批途径的可用性；以及对与监管机构互动的时间和结果的期望，构成《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“也许”、“或许”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“预计”、“潜在”、“应该”、“将”或“会”或这些术语的否定形式或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。Dyne 可能无法真正实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：产品候选物的识别和开发固有的不确定性，包括临床前研究和临床试验的启动和完成；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间的不确定性；Dyne 招募患者参加临床试验的时间和能力的不确定性；临床前研究的结果和临床试验数据是否可以预测临床试验或其他试验的最终结果；临床试验数据是否支持提交监管部门的批准；FDA 和其他监管机构对 Dyne 临床试验数据的解释和对 Dyne 临床项目的接受以及 Dyne 产品候选物的监管审批流程的不确定性；Dyne 的现金资源是否足以支付其可预见和不可预见的运营费用、债务偿还义务和资本支出要求；以及 Dyne 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中确定的风险和不确定性，包括公司最新的 10-Q 表以及 Dyne 可能向 SEC 提交的后续文件。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表 Dyne 截至本新闻稿发布之日的观点。Dyne 预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。但是，虽然 Dyne 可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但它明确否认有义务这样做。这些前瞻性陈述不应被视为代表 Dyne 截至本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。

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