木薯科学报告积极的临床前研究，评估Simufilam治疗CSC相关癫痫

德克萨斯州奥斯汀，2025年8月4日（环球新闻网）--木薯科学公司（纳斯达克：SAVA，“Cassava”，“公司”）是一家专注于开发中枢神经系统（中枢神经系统）疾病的新型治疗方法的临床阶段生物技术公司，今天报告了一项评估simufilam在广受接受的结节性硬化症复合体（OSC）相关癫痫小鼠模型中的积极临床前结果。

大多数TLR患者都会经历与严重合并症相关的终生癫痫发作，其中近三分之二的患者对现有治疗无效1。Simufilam是一种专有口服小分子，在该模型中证明了对癫痫发作活动的有益作用，并具有正剂量反应。重要的是，该结果与《科学转化医学》1上发表的耶鲁医学院之前在另一种小鼠模型中使用simufilam进行的研究结果一致。这项新研究进一步支持simufilam作为一种新型的、一流的治疗CSC相关癫痫的潜在用途。

该研究是与OSC联盟和OSC临床前联盟合作进行的，使用OSC相关癫痫的动物模型Tsc 1条件性敲除（CKO）小鼠系（Tsc 1-CKO）2。这些小鼠出现自发性癫痫发作，并被OSC联盟用来评估新型和再利用疗法在潜在治疗OSC相关癫痫中的有效性和安全性。该研究由PsychoGenics，Inc.进行，OSC临床前联盟的研究合作伙伴。

Tsc 1-CKO小鼠接受了几剂simufilam治疗。发作后监测癫痫发作活动约三周，并评估simufilam与单独使用溶剂治疗的情况。数据显示，simufilam减缓了癫痫发作活动的进展，研究结束时simufilam剂量与癫痫发作次数之间存在统计学显着的相关性。并非所有测量的参数都达到统计学意义。该公司打算在即将举行的科学会议和出版物上展示数据和分析。

“我们很高兴这项独立研究支持了之前在局灶性癫痫的单独动物模型中的发现。根据这些数据，我们相信simufilam可以代表一种新方法来解决TSB社区持续未满足的需求，”木薯神经科学高级副总裁Angélique Bordey博士说。

“癫痫被认为是OSC最普遍、最具挑战性的表现。患者迫切需要更多的治疗选择。两项独立的临床前动物研究的积极结果增强了我们的信心，因为我们准备将simufilam推向临床用于这一新适应症，”木薯总裁兼首席执行官Rick Barry说。“我们打算在2026年上半年启动simufilam治疗CSC相关癫痫的概念验证研究。”

关于OSC联盟

TLR联盟是一个国际公认的组织，致力于通过催化新的治疗方法、推动治愈研究以及扩大终身支持的机会来改善每个受结节性硬化症影响的人的生活质量。我们推动研究，提高护理质量和获取机会，并为所有受疾病影响的人倡导。OSC社区是我们最强大的盟友。个人和家庭的合作，以及与其他组织的合作，推动了我们的工作，以确保人们导航TSC有支持和关怀的每一步。

关于TSC临床前联盟

OSC临床前联盟由OSC联盟组织和协调，是工业界和学术界OSC研究人员之间的合作伙伴关系，旨在促进在OSC动物模型中评估治疗方法的有效性和安全性。 该联盟的目标是将那些具有令人信服的疗效和安全性数据的治疗方法推进到临床试验中。该联盟致力于确保OSC模型和分析的可重复性，为质量控制和数据解释协助提供研究监督。

OSC临床前联盟提供各种OSC表现（包括癫痫）的动物模型。其中一个模型是华盛顿大学医学院的Michael Wong博士与OSC Alliance合作开发的Tsc 1条件性敲除小鼠系。这是Cassava 4今天报道的实验中使用的小鼠模型。

关于OSC和OSC相关癫痫

OSC是一种罕见的遗传性疾病，由雷帕霉素机制靶点（mTOR）途径中的OSC 1或OSC 2基因突变引起，涉及多个器官，包括大脑、心脏、肾脏、眼睛、皮肤和肺1，3。临床发现范围从轻微的皮肤异常到更严重的表现，例如局灶性脑畸形、癫痫发作和OSC相关神经精神疾病（TAND）5。症状通常会随着时间的推移而变化，这使得疾病管理具有挑战性。终身护理和宣传非常重要，尤其是对于CSC 6儿童。

TLR影响美国7约50，000人。癫痫是OSC 8患者最常见的疾病，癫痫发作的中位数发生在生命的前几个月9。80%至90%的OSC患者经历过并发症1。三分之二的OSC患者患有难治性癫痫并经历终生癫痫1。目前的治疗方法，包括抗癫痫药物和mTOR抑制剂，并不完全有效，并且与严重的不良事件相关1。

关于木薯科学公司

木薯科学公司（纳斯达克：SAVA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发包括simufilam在内的新型研究性治疗方法，用于治疗中枢神经系统疾病，例如结节性硬化症综合征（OSC）相关的癫痫以及潜在的其他适应症。Simufilam是一种专有的研究性口服小分子，据信可以调节丝蛋白A的活性，该蛋白调节神经元发育的各个方面10。该公司总部位于德克萨斯州奥斯汀。

欲了解更多信息，请访问：https://www.CassavaSciences.com

参考文献：

如需了解更多信息，请联系：

投资者Sandya von der Weid svonderweid@lifesciadvisors.com

公司Eric Schoen，首席财务官（512）501-2450 ESchoen@CassavaSciences.com IR@cassavasciences.com

关于前瞻性陈述的警告：

本新闻稿包含前瞻性陈述，可能包括但不限于有关以下方面的陈述：我们计划继续对simufilam进行与OSC癫痫发作相关的临床前研究，我们计划对simufilam进行临床研究，并在2026年上半年启动初步概念验证临床研究，simufilam作为治疗OSC相关癫痫和其他潜在适应症的潜力，我们相信simufilam可以调节丝蛋白A的活性，计划在即将举行的科学会议或出版物上展示临床前结果，以及预期里程碑的时间。这些陈述可以通过诸如“预期”、“之前”、“相信”、“可能”、“预期”、“预测”、“意图”、“可能”、“待定”、“计划”、“可能”、“可能”、“潜在”、“准备”、“将”以及其他具有类似含义的词语和术语来识别。

此类陈述基于我们当前对未来事件的预期和预测。此类声明仅限于本新闻稿发布之日，并且受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于与推进与TSB相关癫痫相关的临床前研究的能力有关的风险和其他潜在适应症、成功履行公司在耶鲁许可协议下义务的能力、以及药物发现和开发固有的或Cassava Sciences，Inc.特有的其他风险，如截至2024年12月31日的年度10-K表格年度报告以及向SEC提交的后续报告中题为“风险因素”的部分所述。上文列出了许多（但不是全部）可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中的预期不同的因素。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性陈述和事件本质上是不确定的，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大不利差异。因此，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律要求外，我们不承担更新或修改任何前瞻性陈述的任何意图或责任。有关与我们业务相关的这些风险和其他风险的更多信息，投资者应参阅我们向SEC提交的文件，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上获取。

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