Cassava Sciences发布积极临床前研究结果，评估Simufilam治疗TSC相关癫痫的效果

• TSC 小鼠模型研究进一步证明了 Simufilam 的抗癫痫活性
• 与 TSC Alliance 合作开展的研究，采用广为接受的 Tsc1 敲除模型
• 预计 2026 年上半年将开展 Simufilam 治疗结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫的首项临床研究
  

德克萨斯州奥斯汀，2025 年 8 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）——Cassava Sciences, Inc.（纳斯达克股票代码：SAVA，“Cassava”，“公司”），一家专注于开发中枢神经系统 (CNS) 疾病新型治疗方法的临床阶段生物技术公司，今天报告了一项评估 simufilam 在广泛接受的结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫小鼠模型中的作用的研究的积极临床前结果。

大多数结节性硬化症 (TSC) 患者会终生经历与严重合并症相关的癫痫发作，其中近三分之二的患者对现有疗法¹无效。Simufilam 是一种专有口服小分子药物，在该模型中显示出对癫痫发作活动的有益作用，并呈现出积极的剂量反应。重要的是，该结果与发表在《科学转化医学》 ¹上的研究结果一致，该研究是耶鲁大学医学院在另一种小鼠模型中使用 Simufilam 进行的先前研究。这项新研究进一步支持了 Simufilam 作为 TSC 相关癫痫的新型、首创疗法的潜在应用。

这项研究由TSC联盟和TSC临床前联盟合作开展，使用了TSC相关癫痫的动物模型——Tsc1条件性敲除(CKO)小鼠系( Tsc1 -CKO) ² 。这些小鼠会出现自发性癫痫发作，TSC联盟利用这些小鼠来评估新型及再利用疗法在TSC相关癫痫潜在治疗中的有效性和安全性。这项研究由TSC临床前联盟的研究合作伙伴PsychoGenics公司开展。

Tsc1 -CKO 小鼠接受数次剂量的 Simufilam 治疗。癫痫发作后约三周内监测其活动，并评估 Simufilam 与单独使用赋形剂治疗的疗效。数据显示，Simufilam 可减缓癫痫发作的进展，且在研究结束时，Simufilam 剂量与癫痫发作次数之间存在统计学显著相关性。并非所有测量参数均达到统计学显著性。公司计划在即将召开的科学会议和出版物中展示数据和分析结果。

“我们很高兴这项独立研究支持了先前在局灶性癫痫动物模型中发现的结果。基于这些数据，我们相信，simufilam 可能代表一种解决结节性硬化症 (TSC) 患者群体中持续存在的未满足需求的新方法，”木薯公司神经科学高级副总裁 Angélique Bordey 博士表示。

Cassava 总裁兼首席执行官 Rick Barry 表示： “癫痫被认为是结节性硬化症 (TSC) 最常见且最具挑战性的表现。患者迫切需要更多治疗选择。两项独立的临床前动物研究的积极结果增强了我们的信心，我们正准备将 Simufilam 推进到临床，用于这一新适应症。我们计划在 2026 年上半年启动 Simufilam 治疗结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫的概念验证研究。”

关于TSC联盟

TSC联盟是一家国际知名组织，致力于通过促进新疗法研发、推动治愈研究以及扩大终身支持的可及性，改善所有结节性硬化症患者的生活质量。我们推动研究，提高护理质量和可及性，并为所有受该疾病影响的患者发声。TSC社区是我们最强大的盟友。个人和家庭的通力合作，以及其他组织的伙伴关系，共同推动着我们的工作，确保TSC患者在每一步都能获得支持和希望。

关于TSC临床前联盟

TSC临床前联盟由TSC联盟组织和协调，是由TSC产业和学术界研究人员组成的合作组织，旨在促进在TSC动物模型中评估疗法的有效性和安全性。该联盟的目标是将那些具有令人信服的疗效和安全性数据的疗法推进到临床试验阶段。联盟致力于确保TSC模型和检测方法的可重复性，提供研究监督以进行质量控制，并提供数据解读协助。

TSC 临床前联盟提供各种 TSC 表现的动物模型，包括癫痫。其中一个模型是由华盛顿大学医学院 Michael Wong 博士开发的Tsc1条件性基因敲除小鼠系，该小鼠系由PsychoGenics公司与 TSC 联盟合作饲养。Cassava ⁴今日报道的实验中使用的就是该小鼠模型。

关于 TSC 和 TSC 相关癫痫

结节性硬化症(TSC) 是一种罕见的遗传性疾病，由雷帕霉素靶点 (mTOR) 通路的TSC1或TSC2基因突变引起，累及脑、心脏、肾、眼、皮肤和肺等多个器官^{1, 3} 。临床表现范围从轻微的皮肤异常到更严重的表现，例如局灶性脑畸形、癫痫发作和 TSC 相关神经精神障碍 (TAND) ⁵ 。症状通常会随时间而变化，使疾病管理具有挑战性。终身护理和倡导至关重要，尤其对于患有 TSC ^{6 的}儿童而言。

在美国， TSC影响着大约 50,000 人⁷ 。癫痫是 TSC 患者中最常见的一种疾病⁸ ，癫痫发作的中位时间发生在出生后的头几个月⁹ 。80% 到 90% 的 TSC 患者会出现癫痫发作¹ 。三分之二的 TSC 患者患有难治性癫痫，并且会终生发作¹ 。目前的治疗方法包括抗癫痫药物和 mTOR 抑制剂，但并非完全有效，并且与严重不良事件有关¹ 。

关于 Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences, Inc.（纳斯达克股票代码：SAVA）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发新型在研疗法，包括simufilam，用于治疗中枢神经系统疾病，例如结节性硬化症 (TSC) 相关的癫痫，以及其他潜在适应症。Simufilam 是一种专有的在研口服小分子药物，被认为可以调节细丝蛋白 A 的活性，而细丝蛋白 A 调控神经元发育的各个方面^10。该公司总部位于德克萨斯州奥斯汀。

欲了解更多信息，请访问： https://www.CassavaSciences.com

参考：

1. Zhang L, Huang T, Teaw S, Nguyen LH, Hsieh LS, Wong X, Burns LH, Bordey A. 抑制Filamin A可降低局灶性皮质畸形小鼠模型中的癫痫发作活动。 《科学转化医学》 (2020) 12(531):eaay0289。DOI : 10.112 6/scitranslmed.aay0289
2. https://www.tscalliance.org/researchers/preclinical-research/
3. Crino P, Nathanson K, Petri Henske, E. 结节性硬化症综合征。《新英格兰医学杂志》 (2006) 355 (13):1345-56. doi: 10.1056/NEJMra05532 3
4. Zeng L, Xu L, Gutmann DH, & Wong M. (2008). 雷帕霉素可预防结节性硬化症小鼠模型中的癫痫。《神经病学年鉴》，63(4), 444-453。https ://doi.org/10.1002/ana.21331  
5. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/about-tsc#:~:text=结节性硬化症（TSC）是或所有这些器官
6. https://www.myepilepsyteam.com/resources/tuberous-sclerosis-complex-tsc-your-guide
7. https://www.tscalliance.org/understanding-tsc/what-is-tsc/ ，
8. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/how-tsc-affects-brain-seizures
9. Conte E, Boccanegra B, Dinoi G, Pusch M, De Luca A, Liantonio A, Imbrici P. 结节性硬化症的治疗方法：从现有疗法到有前景的药物靶点。Biomolecules. (2024) 14(9):1190. DOI: 10.3390/biom14091190 .
10. Zhang L, Bartley CM, Gong X, Hsieh, LS.; LinTV, Feliciano DM, Bordey A. “MEK-ERK1/2依赖的FLNA过表达促进结节性硬化症中不依赖mTOR的异常树突状模式形成。” Neuron (2014) 84 (1), 78-91. DOI: 10.1016/j.neuron.2014.09.009

更多信息请联系：

投资者
桑迪亚·冯德·魏德
svonderweid@lifesciadvisors.com

公司
Eric Schoen，首席财务官
(512) 501-2450
ESchoen@CassavaSciences.com
IR@cassavasciences.com

关于前瞻性陈述的警告说明：

本新闻稿包含前瞻性陈述，可能包括但不限于以下事项：我们计划继续开展与结节性硬化症（TSC）癫痫发作相关的simufilam临床前研究；我们计划开展simufilam临床研究并于2026年上半年启动初步概念验证性临床研究；simufilam用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫及其他潜在适应症的潜力；我们相信simufilam能够调节细丝蛋白A的活性；计划在即将召开的科学会议或出版物上公布临床前结果；以及预期里程碑事件的时间安排。这些陈述可能包含“预期”、“之前”、“相信”、“可能”、“预计”、“预测”、“打算”、“或许”、“待定”、“计划”、“可能”、“潜在”、“准备”、“将要”等词语以及其他类似含义的词语或术语。

此类声明基于我们目前的预期和对未来事件的预测。此类声明仅代表本新闻稿发布之日的观点，并受多种风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于与推进与结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫和其他潜在适应症相关的临床前研究的能力有关的风险、成功履行公司在耶鲁许可协议下的义务的能力以及药物发现和开发固有的风险或 Cassava Sciences, Inc. 特有的其他风险，如我们截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告和随后向美国证券交易委员会提交的报告中标题为“风险因素”的部分所述。前述内容列出了可能导致实际结果与任何前瞻性声明中的预期不同的许多（但不是全部）因素。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性陈述和事件本身具有不确定性，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大不利差异。因此，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律规定外，我们不承担更新或修订任何前瞻性陈述的意图或责任。有关这些风险以及其他与我们业务相关的风险的更多信息，投资者应查阅我们提交给美国证券交易委员会 (SEC) 的文件，该文件可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。

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