Agios报告2025年第二季度财务结果并提供业务更新

• PYRUKYND ^® （mitapivat）第二季度净收入为 1250 万美元；第二季度结束时现金、现金等价物和有价证券为 13 亿美元
• PYRUKYND 治疗地中海贫血的 sNDA 正在积极审查中，FDA PDUFA 目标日期为 2025 年 9 月 7 日
• mitapivat 治疗镰状细胞病的 RISE UP 三期临床试验的主要结果有望于年底前完成，并可能于 2026 年在美国上市
• 在 tebapivat 第 2 阶段镰状细胞病试验中对第一位患者进行了给药，并获得了 AG-236 的 IND 批准

马萨诸塞州剑桥，2025 年 7 月 31 日（GLOBE NEWSWIRE）——Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）是一家商业阶段生物制药公司，专注于为罕见疾病患者提供创新药物，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩和更新。

Agios 首席执行官 Brian Goff 表示：“距离 PDUFA 目标日期不到 40 天，我们的商业团队已做好充分准备，迎接 PYRUKYND 可能在美国获批用于治疗地中海贫血的挑战。第二季度，我们在早期和中期研发管线方面取得了进展，并有望在年底前公布 PYRUKYND 治疗镰状细胞病的 RISE UP 三期临床试验的最终结果。总而言之，我们的进展体现了我们持续专注于提供创新药物，这些药物有望改变罕见病患者的生活，并为股东带来长期价值。”

2025年第二季度及近期公司业绩亮点

商业表演 – PYRUKYND ^® (mitapivat)

• 2025 年第二季度净收入为 1250 万美元，而 2024 年第二季度为 860 万美元。
  • 248 名独立患者完成了处方登记表，比 2025 年第一季度增加了 6%。
  • 142 名患者正在接受 PYRUKYND 治疗，包括新开始治疗和持续治疗，比 2025 年第一季度增加了 4%。
• 与 Avanzanite Bioscience BV（一家专注于罕见疾病的快速发展的欧洲专业制药公司）签订分销协议，在欧洲经济区、英国和瑞士分销和商业化 PYRUKYND。

研发亮点

• PYRUKYND（mitapivat）
  • 地中海贫血–
    • 在美国 PDUFA 目标日期 2025 年 9 月 7 日之前，正在进行上市准备工作。美国食品药品监督管理局 (FDA) 仍在积极审查 PYRUKYND 用于治疗非输血依赖性和输血依赖性 α 或 β 地中海贫血成年患者的 sNDA。
    • 其他监管申请仍在接受沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国和欧盟卫生当局的审查。
  • 镰状细胞性贫血症 -
    • RISE UP 对 mitapivat 治疗镰状细胞病的 3 期临床试验的主要结果将于年底公布，并可能于 2026 年在美国进行商业推广。
• 特巴皮瓦特
  • 镰状细胞性贫血症-
    • 已为首位患者完成tebapivat用于治疗镰状细胞病的2期临床试验。该试验招募了三个剂量组（2.5毫克、5毫克、7.5毫克）和安慰剂组的患者，主要终点将测量血红蛋白反应，定义为第10周至第12周血红蛋白浓度与基线相比增加≥1g/dL。
  • 低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS） –
    • 继续推进 LR-MDS tebapivat 2b 期试验的患者招募，目标于 2025 年底完成招募。
• 早期管道
  • AG-236 获得了新药临床试验 (IND) 批准，它是一种针对 TMPRSS6 的 siRNA，旨在用于治疗真性红细胞增多症 (PV)。
• 在第30届欧洲血液学协会大会上展示了关于mitapivat和tebapivat的新数据。由Agios和外部合作者领导的大会共计14场报告和出版物，涵盖镰状细胞病、地中海贫血、PK缺乏症和MDS。

2025年第二季度财务业绩

截至 2025 年 6 月 30 日的季度，净亏损为 1.12 亿美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的第二季度净亏损为 9610 万美元。

• 2025 年第二季度 PYRUKYND 销售净产品收入为 1250 万美元，而 2024 年第二季度为 860 万美元。
  
• 2025 年第二季度的销售成本为 170 万美元。
  
• 2025 年第二季度的研发 (R&D) 费用为 9190 万美元，而 2024 年第二季度为 7740 万美元。同比增长主要归因于向 Alnylam 支付的 1000 万美元监管里程碑付款，该付款与我们开发和商业化 AG-236 的协议有关，AG-236 是一种针对 TMPRSS6 的 siRNA，用于治疗真性红细胞增多症。
  
• 2025 年第二季度的销售、一般及行政费用 (SG&A)为 4590 万美元，而 2024 年第二季度为 3550 万美元。同比增长主要归因于商业相关活动的增加，包括员工人数的增加，因为公司正在为 PYRUKYND 在治疗地中海贫血方面的潜在批准做准备。
  
• 截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和有价证券为 13 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 15 亿美元。Agios 预计，其现金、现金等价物和有价证券以及预期的产品收入和利息收入将提供财务独立性，为 PYRUKYND 在地中海贫血和镰状细胞病领域的上市做好准备，推进现有项目，并通过内部和外部发现的资产机会性地扩大其产品线。
  

电话会议信息

Agios 将于今日美国东部时间上午 8:00 举行电话会议及网络直播，讨论公司 2025 年第二季度的财务业绩及近期业务亮点。网络直播可在公司网站 ( www.agios.com ) 的“投资者”板块的“活动与演示”标签页中观看。会议结束后约两小时，公司网站上将提供网络直播的重播。

关于 Agios：以人脉为动力，致力于转化罕见疾病

在 Agios，我们的愿景是重新定义罕见病治疗的未来。我们以人为本，与社区建立值得信赖的合作伙伴关系，携手开发并提供可能改变生命的创新药物。我们以血液学为基础，将生物学专业知识与现实世界的洞察力相结合，不断推进不断增长的罕见病药物研发管线，以反映我们所服务人群的优先事项。Agios 是一家商业阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问www.agios.com并在LinkedIn和X上关注我们。

关于前瞻性陈述的警告说明

本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括关于 PYRUKYND ^® （mitapivat）、tebapivat、AG-236 和 AG-181 的潜在利益的陈述；Agios 对其药物开发的临床前、临床和商业进展的计划、战略和期望，包括 PYRUKYND ^® 、tebapivat、AG-236 和 AG-181；Agios 对与 Royalty Pharma 交易所得款项的使用；vorasidenib 在美国的潜在净销售额和潜在的未来特许权使用费；Agios 的战略愿景和目标，包括其 2025 年的关键里程碑；以及 Agios 战略计划和重点的潜在利益。 “预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜在”、“可能”、“战略”、“将”、“愿景”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。此类陈述受众多重要因素、风险和不确定因素的影响，这些因素、风险和不确定因素可能导致实际事件或结果与 Agios 当前的预期和信念存在重大差异。例如，无法保证 Agios 正在开发的任何候选产品将成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，也无法保证 Agios 任何候选产品的开发将成功继续。无法保证 Agios 业务的任何积极发展都会导致股价上涨。因此，管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素有关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：与流行病或其他突发公共卫生事件对 Agios 业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响有关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划中的研究活动、进行正在进行和计划中的临床试验的能力、当前或未来候选药物的临床供应、当前或未来获批产品的商业供应以及推出、营销和销售当前或未来获批产品；Agios 的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据和从正在进行和未来的研究中获得的新数据的后续分析；美国 FDA、EMA 或其他监管机构、临床试验地点的研究审查委员会和出版审查机构做出的决定的内容和时间；Agios 获得和维持必要的监管批准以及在其计划的临床试验中招募患者的能力；计划外的现金需求和支出；竞争因素； Agios 为其正在开发的任何候选产品获得、维持和执行专利及其他知识产权保护的能力；Agios 建立和维持关键合作关系的能力；与出售其肿瘤业务相关的任何特许权使用费支付或与其获得 AG-236 许可相关的任何里程碑付款或特许权使用费支付的不确定性，以及任何此类付款时间的不确定性；Agios 现金及现金等价物使用结果和有效性的不确定性；以及一般经济和市场状况。这些风险及其他风险在 Agios 向美国证券交易委员会提交的公开文件中的“风险因素”标题下有更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述均仅在本新闻稿发布之日有效，Agios 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是否出现新信息、未来事件或其他情况，除非法律另有规定。

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