VYNE Therapeutics宣布在非节段性白癜风患者中进行的Repibresib凝胶2b期试验的初步结果

试验未达到 F-VASI50 和 F-VASI75 的主要终点或关键次要终点

在 3% 浓度下，F-VASI 和 T-VASI 与基线相比的变化在关键次要终点和探索性终点中观察到具有名义统计学显著影响

公司将终止试验延长阶段并寻求外部合作伙伴继续开发 Repibresib

新泽西州布里奇沃特，2025 年 7 月 30 日（GLOBE NEWSWIRE）—— VYNE Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：VYNE）（“VYNE”或“公司”），一家临床阶段生物制药公司，专注于开发差异化疗法来治疗具有高度未满足需求的慢性炎症和免疫介导疾病，今天宣布了其 2b 期试验的顶线结果，该试验评估了 Repibresib 凝胶在非节段性白癜风中的疗效。

该试验评估了177名受试者，未能达到其主要终点，即与载体组相比，在第24周时面部白癜风面积评分指数(F-VASI50)较基线改善至少50%的受试者比例。该试验也未能达到关键次要终点F-VASI75。然而，该试验显示，最高剂量组在关键次要终点——第24周F-VASI评分较基线变化百分比(CFB)——与载体组相比（Repibresib 3%组：-43.6% vs. 载体组：-25.6%），以及探索性终点——第24周T-VASI评分CFB百分比——与载体组相比（Repibresib 3%组：-28.3% vs. 载体组：-16.2%）——方面均具有名义上的统计学显著治疗效果。在评估试验结果时，公司认为结果受到了异常高的载体效应的影响，并且试验中活性组相对于载体组的退出率高于预期（Repibresib 3% 组：36.6%；Repibresib 2% 组：30.2%；Repibresib 1% 组：26.1%；载体组：10.6%）也进一步影响了结果。基于这些数据，公司将在正在进行的试验扩展阶段停止治疗，并终止试验。

这项2b期临床试验是一项随机双盲、赋形剂对照、多中心试验，旨在评估Repibresib每日一次（QD）给药（浓度分别为1%、2%和3%）与赋形剂对照，在177名非节段性白癜风受试者（mITT人群）中的安全性和有效性。该试验在北美45个研究中心进行，评估了多项疗效终点，包括主要终点（第24周达到F-VASI50的受试者比例，而非赋形剂对照）以及关键次要终点（第24周达到F-VASI75的受试者比例、第24周F-VASI评分中的CFB百分比），以及探索性终点（第24周T-VASI评分中的CFB百分比）。

VYNE 总裁兼首席执行官 David Domzalski 表示：“我们对 2b 期试验的结果感到失望，因为载体组治疗效果出乎意料地好，而活性组停药率很高。”虽然我们未能达到 F-VASI50 和 F-VASI75 终点，但我们确实观察到最高剂量下 F-VASI 和 T-VASI 相对于基线的百分比变化均显著降低。我们正在对整个数据集进行全面评估，以分析任何其他可能影响结果和我们后续战略步骤的数据。白癜风仍然是一个亟待满足的重大疾病领域，我们感谢参与试验的患者、研究人员和临床工作人员。尽管结果如此，我们仍然对 InhiBET™ BET 抑制剂平台的潜力充满信心，相信该平台将成为一种有前景的创新机制方法，用于治疗多种严重的免疫介导疾病。我们计划为 Repibresib 寻找开发和商业化合作伙伴，并将在未来几周内更新我们的计划，包括口服 BET 抑制剂 VYN202 的计划。

虽然公司尚未最终确定截至 2025 年 6 月 30 日的季度的完整财务业绩，但公司预计截至 2025 年 6 月 30 日，其现金、现金等价物和投资约为 3960 万美元（未经审计）。

主要终点：在改良意向治疗人群 (mITT) 中，第 24 周达到 F-VASI50 的受试者比例（与载体组相比）

关键次要和探索性终点

第 24 周达到 F-VASI75 的受试者比例 (mITT)

第 24 周 F-VASI 相对于基线的百分比变化 (% CFB) (mITT)

第 24 周 T-VASI 相对于基线的百分比变化 (% CFB) (mITT)

安全性和耐受性
与载体组相比，接受 Repibresib 凝胶治疗的受试者的治疗相关不良事件 (TEAE) 发生率更高。最常见的 TEAE (>5%) 为皮肤相关不良事件。最常见的不良事件是应用部位疼痛（Repibresib 3% 组：14.0%；Repibresib 2% 组：5.9%；Repibresib 1% 组：13.7%；载体组：3.8%）。接受 Repibresib 凝胶治疗的受试者中有 8 例因不良事件而停药，而接受载体治疗的受试者中没有一例。大多数皮肤相关 TEAE 严重程度较轻，并在研究期间得到缓解（76.0% 为“轻度”，23.7% 为“中度”，0.2% 为“重度”），且皮肤相关 TEAE 的发生率未呈现明显的剂量依赖性增加。在 Repibresib 1% 队列中，发生了一例治疗中出现的严重不良事件，即无梗阻性胆结石，与药物无关，并且没有增加血小板减少症或胃肠道相关严重不良事件的风险。

关于 Repibresib
Repibresib 是一种泛溴结构域 BET 抑制剂，旨在作为局部给药的“软”药，用于治疗涉及多种炎症细胞信号通路的疾病，同时降低全身暴露量。Repibresib 在多个临床前模型（采用多种给药途径）中持续降低促炎和疾病相关生物标志物，并改善疾病严重程度。

关于VYN202
VYN202 是一种创新的口服小分子 BET 抑制剂，与 BD1 相比，其对 BD2 的选择性和效力具有潜在的领先优势。通过最大限度地提高 BD2 的选择性，VYNE 相信 VYN202 有潜力成为一种差异化、更便捷给药的非生物制剂治疗方案，适用于免疫炎症适应症的急性控制和慢性管理，在这些疾病中，不受限制的炎症信号活性通常会造成损害。

关于VYNE Therapeutics Inc.

VYNE 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发差异化疗法，以治疗慢性炎症和免疫介导疾病，满足大量未满足的治疗需求。VYNE 独特的专有 BET 抑制剂构成了其 InhiBET™ 平台，旨在通过利用替代给药途径和增强选择性来克服早期 BET 抑制剂的局限性。

有关 VYNE Therapeutics Inc. 或其候选产品的更多信息，请访问 www.vynetherapeutics.com。VYNE 可能会使用其网站来履行其在《公平披露规则》(Regulation FD) 下的披露义务。因此，投资者除了关注 VYNE 的新闻稿、向美国证券交易委员会提交的文件、公开电话会议和网络直播外，还应关注 VYNE 的网站。

投资者关系：
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