Fulcrum Therapeutics宣布2025年第二季度近期业务亮点及财务结果

― 公布了 pociredir 治疗镰状细胞病 (SCD) 的 1b 期 PIONEER 试验中 12 毫克剂量组 (n=16) 的结果；pociredir 总体耐受性良好，未发生治疗相关的严重不良事件 (SAE) ―

― 观察到胎儿血红蛋白 (HbF) 的全细胞强劲快速增加；溶血和贫血的关键标志物显著改善；血管闭塞性危象 (VOC) 呈令人鼓舞的趋势 ―

——有望在 2025 年底前提供 20 毫克剂量组的临床数据——

— 截至 2025 年第二季度，公司现金、现金等价物及有价证券总额达 2.141 亿美元；现金储备可维持至 2028 年 —

马萨诸塞州剑桥，2025 年 7 月 29 日（GLOBE NEWSWIRE）——Fulcrum Therapeutics, ^Inc.® （Fulcrum）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子以改善患有基因定义的罕见疾病患者的生活，今天公布了 2025 年第二季度的财务业绩并提供了业务更新。

Fulcrum 总裁兼首席执行官 Alex C. Sapir 表示：“Fulcrum 本季度取得了实质性进展，并报告了 PIONEER 试验中 12 毫克剂量组非常有希望的结果。我们相信，这些数据表明，pociredir 有可能将胎儿血红蛋白提高到可以改善 SCD 症状的水平，并通过每日一次的口服治疗方案改变治疗标准。我们期待在今年晚些时候报告 20 毫克剂量组的数据，并将 pociredir 推进到后期开发阶段。”

近期业务亮点

• PIONEER 试验 12 毫克剂量组在 12 周治疗期结束后公布了结果。结果显示，HbF 平均增加 8.6%，F 细胞平均增加 67%，提示 HbF 具有全细胞诱导作用，溶血标志物有所改善，总血红蛋白增加 0.9 克/分升，挥发性有机化合物 (VOC) 减少趋势令人鼓舞。Pociredir 总体耐受性良好，在完成 12 毫克剂量组治疗期间，未发生药物相关严重不良反应 (SAE)，亦未因治疗中出现的不良事件而停药。此外，在完成 12 毫克剂量组治疗期间，所有治疗相关不良反应均为 1 级。
• 20 毫克剂量组的研究仍在进行中，Fulcrum 计划在 2025 年底之前分享该组的研究数据。
• 2025 年 6 月 12 日至 15 日在意大利米兰举行的 2025 年欧洲血液学协会 (EHA) 大会上发表了两份摘要。摘要重点介绍了 pociredir 的临床前靶点参与和基因表达可逆性数据，以及我们之前完成的 1 期健康志愿者研究的临床数据。
• Fulcrum 继续推进其针对遗传性再生障碍性贫血（如 Diamond-Blackfan 贫血 (DBA)、Shwachman-Diamond 综合征和 Fanconi 贫血）的潜在治疗计划，并计划在 2025 年第四季度提交 DBA 的新药临床试验申请 (IND)。

2025年第二季度财务业绩

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物及有价证券为 2.141 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 2.41 亿美元。减少 2,690 万美元主要是由于 2025 年用于资助经营活动的现金。
• 合作收入：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，合作收入为零，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 8000 万美元。减少 8000 万美元主要是由于确认了 2024 年第二季度从赛诺菲收到的 8000 万美元预付许可费。
• 研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，研发费用为 1,300 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月为 1,730 万美元。减少 430 万美元的主要原因是 2024 年第三季度实施的裁员导致员工薪酬成本下降，以及与停止我们的 losmapimod 项目相关的成本下降，但与 pociredir 的 1b 期 PIONEER 试验的推进相关的成本增加部分抵消了这一影响。
• 一般及行政费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，一般及行政费用为 680 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月，一般及行政费用为 1020 万美元。减少 340 万美元主要是由于专业服务成本下降以及由于 2024 年第三季度实施裁员导致的员工薪酬成本下降。
• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的净亏损为 1730 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的净收入为 5540 万美元。
  

更新现金流指引

根据目前的运营计划，Fulcrum 预计其当前现金、现金等价物和有价证券将足以满足其到 2028 年的运营需求。

关于Fulcrum Therapeutics
Fulcrum Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子药物，以改善基因定义的罕见疾病患者的生活，这些疾病存在于医疗需求高度未满足的领域。Fulcrum 的领先临床项目是 pociredir，这是一种旨在增加 HbF 表达以治疗 SCD 的小分子药物。Fulcrum 使用专有技术来识别能够调节基因表达的药物靶点，以治疗已知的基因错误表达的根本原因。欲了解更多信息，请访问www.fulcrumtx.com并在 Twitter/X (@FulcrumTx) 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 Pociredir
Pociredir 是一种在研的口服小分子胚胎外胚层发育 (EED) 抑制剂，采用 Fulcrum 专有的发现技术研发而成。EED 抑制可导致关键胎儿珠蛋白抑制剂（包括 BCL11A）强效下调，从而导致 HbF 升高。Pociredir 正在开发用于治疗 SCD。PIONEER 1b 期临床试验中，SCD 患者的初步数据已获得概念验证，并达到了与潜在患者整体获益相关的 HbF 绝对升高水平。12 毫克剂量组试验结果显示，Pociredir 在 SCD 患者中耐受性良好，最长可达三个月，且未报告任何与治疗相关的严重不良事件。Pociredir 已获得 FDA 快速通道认定和孤儿药认定，用于治疗 SCD。欲了解更多关于 Pociredir 临床试验的信息，请访问ClinicalTrials.gov 。

关于镰状细胞病
镰状细胞病 (SCD) 是一种由 HBB 基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码的蛋白质是血红蛋白的关键成分，而血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内运输氧气。该突变导致氧气运输效率降低，并形成镰状红细胞。这些镰状细胞的柔韧性远低于健康细胞，可能会阻塞血管或导致细胞破裂。SCD 患者通常会遭受严重的临床后果，包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病以及预期寿命缩短。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括关于Fulcrum公司pociredir 1b期PIONEER临床试验的明示或暗示的陈述，包括该试验的计划数据公告；pociredir将HbF升高至可改善SCD症状并改变治疗标准的水平的潜力；Fulcrum推进其早期开发项目和计划提交的相关IND申请的能力；以及其预计的现金流等等。 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中规定或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与 Fulcrum 继续在临床试验中推进其候选产品的能力相关的风险；按预期时间表或完全启动和招募临床试验；获得和维持 FDA 和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制在临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果；获取、维护或保护与其候选产品相关的知识产权；管理费用；实现裁员和战略调整的预期效益并管理相关风险；筹集实现其业务目标所需的大量额外资金等。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一项都可能导致 Fulcrum 的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同，请参阅“风险因素”部分，以及 Fulcrum 向美国证券交易委员会提交的最新文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表 Fulcrum 截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表 Fulcrum 截至本新闻稿发布之日之后任何日期的观点。Fulcrum 预计后续事件和发展将导致 Fulcrum 的观点发生变化。然而，尽管 Fulcrum 可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性声明，但 Fulcrum 明确表示不承担任何此类义务。

（1）Fulcrum将营运资本定义为流动资产减去流动负债。

接触：

艾伦·穆索
首席财务官
amusso@fulcrumtx.com