Fulstival Therapeutics公布最近的业务亮点和2025年第二季度财务业绩

- 公布了波西瑞德治疗镰状细胞病（BCD）的1b期PIONEER试验12毫克剂量队列（n=16）的结果;波西瑞德总体耐受良好，没有发生与治疗相关的严重不良事件（SAEs）-

- 观察到胎儿血红蛋白（GbF）的全细胞强劲而快速增加;溶解和贫血的关键标志物有意义的改善;血管阻塞性危象（VOC）的令人鼓舞的趋势-

- 有望在2025年底之前提供20毫克剂量队列的临床数据-

-2025年第二季度结束，现金、现金等值物和有价证券为2.141亿美元;现金跑道将持续到2028年-

马萨诸塞州剑桥2025年7月29日（环球新闻网）--Fulspel Therapeutics，Inc.®（Fulspel）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子以改善遗传罕见疾病患者的生活，今天报告了2025年第二季度的财务业绩并提供了业务更新。

Alex C.说：“Fullize本季度取得了重大进展，PIONEER试验的12毫克队列报告了非常有希望的结果。”萨皮尔，Fulspel总裁兼首席执行官。“我们相信，这些数据表明，pociredis有可能将胎儿血红蛋白增加到可以改善SPD免疫学的水平，并通过每天一次的口服治疗选择改变护理标准。我们期待在今年晚些时候报告20毫克的数据，并将pociredi推进后期开发。”

近期业务亮点

2025年第二季度财务业绩

更新现金跑道指南

根据其当前的运营计划，Fulspel现在预计其当前现金、现金等值物和有价证券将足以为其2028年之前的运营需求提供资金。

关于Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子，以改善医疗需求高度未满足的地区患有遗传罕见疾病的患者的生活。Fullectin的主要临床项目是pociredir，这是一种旨在增加HbF表达以治疗SCD的小分子。Fulspel使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因错误表达的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问www.fulcrumtx.com并在Twitter/X（@FulcrumTX）和LinkedIn上关注我们。

关于Pociredis Pociredis是一种研究性口服胚胎外表皮发育（EED）小分子抑制剂，是使用Fulstival的专有发现技术发现的。EED的抑制会导致关键胎儿珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的强烈下调，从而导致血红蛋白升高。Pociredis正在开发用于治疗BCD。PIONEER 1b期临床试验中SPD的初始数据显示了概念验证，并实现了与潜在总体患者受益相关的绝对水平的GbF增加。通过12毫克剂量队列的完成，证明多西瑞德在暴露长达三个月的ASD患者中通常耐受良好，没有报告与治疗相关的严重不良事件。Pociredis已获得FDA快速通道认证和治疗ASD的孤儿药认证。要了解有关pociredis临床试验的更多信息，请访问ClinicalTrials. gov。

关于镰状细胞病BCD是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，该蛋白质是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内运输氧气。突变的结果是氧气运输效率降低，并形成镰刀形红细胞。这些镰刀形细胞比健康细胞灵活性差得多，可以阻塞血管或使细胞破裂。患有ASD的人通常会遭受严重的临床后果，其中可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝脏疾病和预期寿命缩短。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有陈述（除历史事实陈述外）均为前瞻性陈述，包括有关Fulstival的1b期PIONEER pociredi临床试验的明确或暗示陈述，包括该试验的计划数据公告; pociredi有可能将血红蛋白水平提高到可以改善ASD症状并改变护理标准的水平; Fulspel推进其早期开发计划和与此相关的计划IND文件的能力;以及其预计的现金跑道等。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与Fulspel在临床试验中继续推进其候选产品的能力相关的风险;在预期或根本时间轴启动和招募临床试验;获得并维持FDA和其他监管机构的必要批准;在临床试验中复制临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果;获取、维护或保护与候选产品相关的知识产权;管理费用;实现裁员和战略调整的预期效益并管理与之相关的风险;以及筹集实现其业务目标所需的大量额外资本等。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论（其中任何一个都可能导致富通的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同），请参阅“风险因素”部分，以及富通最近提交给美国证券交易委员会的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表了Fulspel截至本文日期的观点，不应被视为代表Fulspel截至本文日期之后任何日期的观点。富利兰预计随后的事件和事态发展将导致富利兰的观点发生变化。然而，虽然Fulspel可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但Fulspel明确否认有任何这样做的义务。

（1）Fullium将营运资本定义为流动资产减去流动负债。

联系人：Alan Musso首席财务官amusso@fulcrumtx.com