FDA Approves Apellis’ EMPAVELI® (pegcetacoplan) as the First C3G and Primary IC-MPGN Treatment for Patients 12 and Older

马萨诸塞州沃尔瑟姆2025年7月28日（环球新闻网）-- Apellis Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：AALS）今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准EMPAVELI®（pegcetacoplan）作为治疗C3肾病（C3 G）或初级免疫复合物膜增生性肾病（IC-MPGN）的首种治疗方法，用于12岁及以上患者，以减少蛋白尿。C3 G和初级IC-MPGN是罕见的肾脏疾病，影响美国5，000人。1

医学博士卡拉·内斯特（Carla Nester）表示：“我很高兴现在能够为广泛的C3 G和初次IC-MPGN患者提供高效疗法。”FAA，FSYS，HARIANT研究的首席研究员，爱荷华大学Stead Family Children ' s Hospital内科和儿科教授兼儿科肾病科主任。“在标准护理下，患有这些罕见和严重疾病的患者经常发展为肾衰竭，需要终生透析和/或肾移植。鉴于迫切需求，特别是儿童的需求，EMPAVELI的批准标志着罕见肾脏疾病治疗的关键时刻。”

在3期HARIANT研究中，与安慰剂相比，EMPAVELI证明蛋白尿、肾功能稳定以及C3染色测量的C3沉积物大幅清除率前所未有地减少了68%。患有C3 G和初次IC-MPGN的青少年和成人患者以及移植后疾病复发的C3 G患者的阳性结果是一致的。

“EMPAVELI有可能对C3 G和原发性IC-MPGN患者产生真正的变革，到目前为止，这些患者的治疗选择很少。在这些疾病的最大的关键研究中，EMPAVELI证明了它通过控制疾病的所有三个关键标志物来保护肾功能的潜力，”Cedric Francois博士说，博士，联合创始人兼首席执行官阿佩利斯“作为Apellis四年来的第三次批准，这一里程碑强调了靶向C3改善患者生活的独特能力。我们非常感谢使这一批准成为可能的每一个人，并期待着在我们推进EMPAVELI在其他罕见肾脏疾病中的关键研究的过程中继续发展这一势头。

“EMPAVELI的批准是C3 G和原发性IC-MPGN患者的一个历史性里程碑，其中许多人是青少年或年轻人，”NephCure首席执行官Josh Tarnoff说。“我们认识到Apellis对这些患者及其家人的承诺，以及将这种改变生活的治疗方法带到最需要它的患者手中的研究和创新。

EMPAVELI的批准是基于VALIANT研究的6个月积极结果，证明了所有三个关键疾病标志物的益处：

EMPAVELI的安全性已得到充分认可，所有批准的适应症患者年均超过2，200。HARIANT研究中最常见的不良反应（至少10%）是输注部位反应、发热、口鼻炎、流感、咳嗽和恶心。

Apellis致力于帮助患者提供治疗机会和支持。ApellisAID ®是一项旨在通过提供全面的支持系统来帮助EMPAVELI患者完成治疗旅程的计划，包括帮助导航保险范围、为符合条件的患者提供经济援助、疾病教育和持续的产品支持。患者和医疗保健提供者可致电1-888-273-5547了解更多信息。

电话会议和网络广播Apellis将于美国东部时间明天7月29日上午8点举行电话会议和网络广播，讨论FDA对EMPAVELI的批准。要通过电话访问实时通话，请在此处预先注册通话。还可以通过公司网站“投资者和媒体”部分的“活动和演示”页面访问活动的现场音频网络广播和随附幻灯片。活动结束后30天内将提供网络广播重播。

关于C3肾病（C3 G）和初级免疫复合物膜增生性肾病（IC-MPGN）C3 G和初级IC-MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的C3沉积物是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。大约50%的C3 G和初级IC-MPGN患者在诊断后5至10年内患有肾衰竭，需要繁重的肾移植或终身透析治疗。2 -4此外，大约90%之前接受过肾移植的患者将出现疾病复发。5这些疾病估计影响美国5，000人，最多8人000在欧洲。1

关于HARIANT研究HARIANT 3期研究（NCT 05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，在124名12岁及以上C3 G或初次IC-MPGN患者中评估了EMPAVELI®（pegcetacoplan）的疗效和安全性。这是在这些人群中进行的规模最大的单一试验，也是唯一一项纳入具有天然肾脏和移植后肾脏的儿童和成人患者的研究。研究参与者被随机分配接受EMPAVELI或安慰剂，每周两次，持续26周。经过26周的随机对照期，患者能够进入26周的开放标签阶段，所有患者均接受EMPAVELI治疗。该研究的主要终点是第26周与基线相比的尿蛋白与肌萎缩比（UPCR）的对数转换比。

关于EMPAVELI®/Aspaveli®（pegcetacoplan）EMPAVELI®/Aspaveli®（pegcetacoplan）是一种靶向C3疗法，旨在调节人体免疫系统的一部分--体液级联反应的过度激活，这可能导致许多严重疾病的发生和进展。它在美国被批准用于治疗C3肾病（C3 G）和初级免疫复合物膜增生性肾病（IC-MPGN），在美国、欧盟和全球其他国家被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。该疗法还在研究中用于其他罕见疾病。

EMPAVELI的美国重要安全信息

盒装细菌：由包裹细菌引起的严重感染

EMPAVELI是一种补充抑制剂，会增加严重感染的风险，尤其是由包封细菌引起的感染，例如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。接受补充抑制剂治疗的患者曾发生过危及生命和致命的包封细菌感染。如果不及早发现和治疗，这些感染可能会迅速危及生命或致命。

由于包封细菌引起严重感染的风险，EMPAVELI只能通过称为EMPAVELI REMS的风险评估和缓解策略（REMS）下的受限制计划使用。

禁忌症

警告和注意事项

包封细菌引起的严重感染

EMPAVELI是一种补充抑制剂，可增加患者对由包封细菌引起的严重、危及生命或致命感染的易感性，包封细菌包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌（由任何血清群引起，包括不可分组菌株）和B型流感嗜血杆菌。接受补充抑制剂治疗的接种疫苗和未接种疫苗的患者都发生了危及生命和致命的包封细菌感染。对于由包封细菌引起的未解决的严重感染的患者，禁忌开始EMPAVELI治疗。

根据最新的ACIP建议，在第一剂EMPAVELI给药前至少2周完成或更新针对包封细菌的疫苗接种。考虑EMPAVELI治疗的持续时间，根据ACIP建议重新接种患者。请注意，ACIP建议接受补体抑制剂治疗的患者的给药方案与疫苗处方信息中的给药方案不同。如果根据ACIP建议，未接种针对包囊细菌的最新疫苗的患者需要紧急EMPAVELI治疗，则应尽快为患者提供抗菌药物预防并接种这些疫苗。EMPAVELI治疗的益处和风险，以及在未接种疫苗或接种疫苗的患者中使用抗菌药物预防的益处和风险，必须根据包封细菌引起的严重感染的已知风险来考虑。

尽管疫苗接种后会产生抗体，但疫苗接种并不能消除严重包封细菌感染的风险。密切监测患者是否有严重感染的早期迹象和症状，如果怀疑感染，立即评估患者。告知患者这些体征和症状，并指示患者如果出现这些体征和症状，立即寻求医疗护理。迅速治疗已知感染。如果不及早发现和治疗，严重的感染可能会迅速危及生命或致命。对于正在接受严重感染治疗的患者，考虑中断EMPAVELI治疗。

EMPAVELI只能通过REMS下的受限制计划使用。

恩帕维利·雷姆

由于包封细菌引起严重感染的风险，EMPAVELI只能通过名为EMPAVELI REMS的REMS下的受限制计划使用。EMPAVELI REMS的值得注意的要求包括以下内容：

根据EMPAVELI REMS，开处方者必须参加该计划。处方药必须向患者建议由包封细菌引起的严重感染的风险、体征和症状，为患者提供REMS教育材料，确保患者在接种第一剂EMPAVELI前至少2周接种包封细菌疫苗，如果患者的疫苗状态不最新，则开抗菌药物预防治疗，并且必须紧急开始治疗，并提供说明，在治疗期间以及最后一剂EMPAVELI后2个月内始终携带患者安全卡。分发EMPAVELI的药房必须在EMPAVELI REMS中获得认证，并且必须验证处方者是否获得认证。

更多信息请访问www.empavelirems.com或1-888-343-7073。

输注相关反应

接受EMPAVELI治疗的患者会发生全身超敏反应（例如面部肿胀、皮疹、荨麻疹、发热），在接受抗组胺药物治疗后可能会消退。已报告导致治疗中止的过敏反应病例。如果发生严重超敏反应（包括过敏反应），请立即停止EMPAVELI输注，按照标准护理进行适当的治疗，并进行监测，直至体征和症状消失。

干扰实验室测试

凝固板中的二氧化硅试剂与EMPAVELI之间可能存在干扰，导致人为延长激活部分凝血活酶时间（aPTT）;因此，避免在凝固板中使用二氧化硅试剂。

不良反应

12岁及以上患有C3 G或主要IC-MPGN的成人和儿童患者（发生率> 10%）最常见的不良反应是输注部位反应、发热、口鼻炎、流感、咳嗽和恶心。

特殊人群用药

有生育能力的女性

孕妇服用恩帕维利可能会造成胚胎-胎儿伤害。建议有生殖能力的女性在接受EMPAVELI治疗之前进行妊娠测试。建议有生育能力的女性患者在接受EMPAVELI治疗期间和末次给药后40天内采取有效的避孕措施。

请参阅完整的处方信息，包括有关包封细菌引起的严重感染的盒装收件箱和用药指南。

关于阿佩利斯

Apellis Pharmaceuticals，Inc.是一家全球生物制药公司，在补充科学领域处于领先地位，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法。我们迎来了15年来第一种新型补充药物，现在有两种C3靶向药物被批准用于治疗四种严重疾病。患者的突破性突破包括首次治疗导致失明的主要原因地图状萎缩症，以及首次治疗12岁及以上患有C3 G或初级IC-MPGN（两种严重罕见肾脏疾病）的患者。我们相信我们才刚刚开始释放针对许多严重疾病的C3的潜力。欲了解更多信息，请访问http://apellis.com或在LinkedIn和X上关注我们。

Apellis前瞻性声明本新闻稿中有关未来预期、计划和前景的声明，以及有关非历史事实事项的任何其他声明，可能构成1995年私人证券诉讼改革法案含义内的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于有关EMPAVELI C3 G和IC-MPGN潜在市场机会的声明。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括EMPAVELI对C3 G和IC-MPGN的临床试验结果是否表明效果大于实际积极效果;以及Apellis 10表格年度报告“风险因素”部分讨论的任何其他因素-2025年2月28日向美国证券交易委员会提交的K以及Apellis可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅限于本新闻稿之日，Apellis明确否认更新任何前瞻性陈述的任何义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

媒体：Tracy Vineis media@apellis.com 617.420.4839

投资者：Neil Carnahan，CFA neil. apellis.com 617.977.5703

参考文献1。使用文献共识存档的数据。 2. Smith RJH等人。Nat Rev Nephrol。2019;15（3）：129-143。3. Servais A等人。Kidney Int. 2012;82（4）：454-464。4. Zand L等人。J Am Soc Neuphrol。2014;25（5）：1110-1117。5. Tarragón，B，et al.肾移植后前2年内进行的系列活检中C3肾病在肾移植后早期复发。美国肾病学会临床杂志。2024年8月; 19（8）1005-1015。doi：10.2215/CJN.00000000000474。

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