FDA 批准 Apellis 的 EMPAVELI®（pegcetacoplan）作為 12 歲及以上患者的首個 C3G 和主要 IC-MPGN 治療方案

• 经证实对三种关键疾病指标均有效——蛋白尿减少 68%、肾功能稳定、C3 沉积物大量清除

• 广泛的标签包括患有 C3G 或原发性 IC-MPGN 的成人和青少年，以及移植后 C3G 疾病复发

• 安全性已得到充分证实，在超过 2,200 名患者年内已获批准的适应症中保持稳定

• C3G 和原发性 IC-MPGN 是罕见的肾脏疾病，具有较高的肾衰竭风险

• 电话会议将于明天美国东部时间上午8:00 举行
  

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025年7月28日（环球新闻社）—— Apellis Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：APLS）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准^EMPAVELI® （培西他考普兰）作为首个治疗12岁及以上C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的药物，用于减少蛋白尿。C3G和原发性IC-MPGN是罕见的肾脏疾病，在美国影响着5000人^。1

“我很高兴现在有了一种针对广泛C3G和原发性IC-MPGN患者的高效疗法，”VALIANT研究首席研究员、爱荷华大学斯蒂德家庭儿童医院内科和儿科教授兼儿科肾病科主任Carla Nester博士（医学博士、MSA、FASN）表示。“在标准治疗下，患有这些罕见重症的患者经常会进展为肾衰竭，需要终身透析和/或肾移植。鉴于这种迫切的需求，尤其是在儿童中，EMPAVELI的获批标志着罕见肾病治疗的关键时刻。”

在3期VALIANT研究中，与安慰剂相比，EMPAVELI显示出前所未有的效果：蛋白尿减少68%，肾功能稳定，C3沉积物（经C3染色测量）显著清除。这些积极结果在青少年和成年C3G和原发性IC-MPGN患者以及移植后疾病复发的C3G患者中均一致。

Apellis联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士表示：“EMPAVELI有望为C3G和原发性IC-MPGN患者带来真正的变革，迄今为止，这些患者的治疗选择非常有限。在针对这些疾病的最大规模关键研究中，EMPAVELI证明了其通过控制所有三个关键疾病标志物来维持肾功能的潜力。作为Apellis四年来的第三次获批，这一里程碑彰显了靶向C3改善患者生活的独特能力。我们衷心感谢所有促成此次获批的人，并期待在此基础上继续推进EMPAVELI在其他罕见肾病领域的关键研究。”

NephCure 首席执行官 Josh Tarnoff 表示：“EMPAVELI 的获批对于 C3G 和原发性 IC-MPGN 患者来说是一个历史性的里程碑，他们中的许多人都是青少年或年轻人。我们认可 Apellis 对这些患者及其家人的承诺，以及他们致力于将这种改变人生的治疗方法带给最需要的患者的研究和创新。”

EMPAVELI 的批准基于 VALIANT 研究的六个月积极结果，证明了其对所有三个关键疾病标志物的益处：

• 蛋白尿减少：研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，接受 EMPAVELI 治疗的患者的蛋白尿减少了 68%（p<0.0001），具有统计学意义。
• 肾功能稳定：与安慰剂组相比，接受 EMPAVELI 治疗的患者通过估计肾小球滤过率 (eGFR) 测量实现了肾功能的稳定 (名义 p=0.03)。
• 减少 C3 染色：与安慰剂相比，大多数接受 EMPAVELI 治疗的患者的 C3 染色强度降低（名义 p<0.0001）。71% 接受 EMPAVELI 治疗的患者的 C3 染色强度达到零，表明 C3 沉积物完全清除。
  

EMPAVELI 的安全性已得到充分证实，在所有获批适应症中已累计超过 2,200 例患者年。在 VALIANT 研究中，最常见的不良反应（≥10%）包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。

Apellis 致力于帮助患者获得治疗机会并获得支持。ApellisAssist®^是一个旨在帮助 EMPAVELI 患者完成治疗旅程的项目，通过提供全面的支持系统，包括帮助患者了解保险范围、为符合条件的患者提供经济援助、疾病教育以及持续的产品支持。患者和医疗保健提供者可以致电 1-888-273-5547 了解更多信息。

电话会议和网络直播
Apellis 将于明天（2025年7月29日，美国东部时间上午8:00）召开电话会议和网络直播，讨论 FDA 对 EMPAVELI 的批准事宜。如需通过电话收听直播，请点击此处预先注册。您也可以通过公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”页面收听此次活动的音频网络直播及随附幻灯片。活动结束后，网络直播的重播将持续30天。

关于 C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)
C3G 和原发性 IC-MPGN 是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的 C3 沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。约 50% 的 C3G 和原发性 IC-MPGN 患者在确诊后 5 至 10 年内会患上肾衰竭，需要进行繁重的肾移植或终身透析治疗^。2-4此外，约⁹⁰ % 的既往接受过肾移植^的患者会经历疾病复发。5 据估计，这些疾病在美国影响着 5,000 人，在欧洲则影响着多达 8,000 人^。1

关于 VALIANT 研究
VALIANT 第三阶段研究 ( NCT05067127 ) 是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估了 EMPAVELI® (pegcetacoplan) 在 124 名 12 岁及以上 C3G 或原发性 IC-MPGN 患者中的疗效和安全性。这是在这些人群中进行的最大的单项试验，也是唯一一项包括拥有自体肾脏和移植后肾脏的儿童和成人患者的研究。研究参与者随机分配接受 EMPAVELI 或安慰剂治疗，每周两次，持续 26 周。在此 26 周的随机对照期之后，患者可以进入 26 周的开放标签期，所有患者均接受 EMPAVELI 治疗。研究的主要终点是第 26 周尿蛋白与肌酐比 (UPCR) 与基线相比的对数转换比。

关于 EMPAVELI ^® /Aspaveli ^® (pegcetacoplan)
^EMPAVELI® / ^Aspaveli® （培西他考普兰）是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活。补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致多种严重疾病的发生和发展。该疗法已在美国获批用于治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)，并在美国、欧盟和全球其他国家获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。该疗法也正在针对其他罕见疾病进行研究。

EMPAVELI 的美国重要安全信息

黑框警告：荚膜细菌可导致严重感染

EMPAVELI 是一种补体抑制剂，它会增加严重感染的风险，尤其是由荚膜细菌引起的感染，例如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和乙型流感嗜血杆菌。接受补体抑制剂治疗的患者中曾发生过危及生命甚至致命的荚膜细菌感染。如果不及早发现和治疗，这些感染可能会迅速危及生命甚至致命。

• 除非推迟使用恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗的风险大于发生严重感染的风险，否则应在首次服用恩帕韦利 (EMPAVELI) 前至少两周完成或更新荚膜细菌疫苗接种。对于接受补体抑制剂治疗的患者，应遵循免疫实践咨询委员会 (ACIP) 最新的荚膜细菌疫苗接种建议。
• 接受恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗的患者即使接种疫苗后产生抗体，也面临更高的感染荚膜细菌侵袭性疾病的风险。应监测患者是否出现严重感染的早期体征和症状，如怀疑感染，应立即进行评估。

由于荚膜细菌可能引起严重感染的风险，因此 EMPAVELI 只能通过风险评估和缓解策略 (REMS) 下名为 EMPAVELI REMS 的限制计划获得。

禁忌症

• 对 pegcetacoplan 或任何辅料过敏
• 适用于由肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌等荚膜细菌引起的未解决的严重感染患者

警告和注意事项

荚膜细菌引起的严重感染

EMPAVELI 是一种补体抑制剂，它会增加患者对荚膜细菌引起的严重、危及生命或致命感染的易感性，这些感染包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌（由任何血清群引起，包括非血清群菌株）和乙型流感嗜血杆菌。接受补体抑制剂治疗的患者中，无论是否接种疫苗，均可能发生危及生命或致命的荚膜细菌感染。对于尚未治愈的荚膜细菌严重感染患者，禁用 EMPAVELI 治疗。

根据 ACIP 对接受补体抑制剂治疗的患者的最新建议，在服用第一剂 EMPAVELI 前至少 2 周完成或更新针对荚膜细菌的疫苗接种。考虑到 EMPAVELI 治疗的持续时间，按照 ACIP 建议为患者重新接种疫苗。请注意，ACIP 建议对接受补体抑制剂治疗的患者采用与疫苗处方信息中的给药时间表不同的给药时间表。如果患者未按照 ACIP 建议及时接种针对荚膜细菌的疫苗，且需要紧急接受 EMPAVELI 治疗，则应为患者提供抗菌药物预防，并尽快接种这些疫苗。必须综合考虑 EMPAVELI 治疗的益处和风险，以及对未接种或已接种疫苗的患者进行抗菌药物预防的益处和风险，并将其与已知的由荚膜细菌引起的严重感染风险进行比较。

即使接种疫苗后会产生抗体，也无法消除严重荚膜细菌感染的风险。密切监测患者严重感染的早期体征和症状，如怀疑感染，应立即进行评估。告知患者这些体征和症状，并指导患者在出现这些体征和症状时立即就医。及时治疗已知感染。如果未能及早发现和治疗，严重感染可能迅速危及生命甚至致命。正在接受严重感染治疗的患者，应考虑暂停使用恩帕韦利（EMPAVELI）。

EMPAVELI 仅可通过 REMS 下的受限程序获得。

恩帕韦利·雷姆斯

由于荚膜细菌可能引发严重感染，EMPAVELI 只能通过名为 EMPAVELI REMS 的 REMS 限制性项目获得。EMPAVELI REMS 的显著要求包括：

根据 EMPAVELI REMS 计划，处方人员必须加入该计划。处方人员必须向患者提供有关荚膜细菌引起的严重感染的风险、体征和症状的咨询，向患者提供 REMS 教育材料，确保患者在首次服用 EMPAVELI 前至少两周接种荚膜细菌疫苗，如果患者的疫苗接种状态未更新且必须紧急开始治疗，则应开具抗菌药物预防，并指导患者在治疗期间以及最后一次服用 EMPAVELI 后的两个月内始终携带患者安全卡。配发 EMPAVELI 的药房必须获得 EMPAVELI REMS 认证，并且必须核实处方人员是否获得认证。

更多信息请访问www.empavelirems.com或致电 1-888-343-7073。

输液相关反应

接受恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗的患者曾出现全身性过敏反应（例如面部肿胀、皮疹、荨麻疹、发热），这些反应可能在接受抗组胺药治疗后缓解。已有报告称，部分患者因过敏反应而需停药。如果发生严重过敏反应（包括过敏反应），应立即停止恩帕韦利输注，并根据标准治疗方案采取适当的治疗措施，并持续监测直至体征和症状消退。

对实验室测试的干扰

凝血检测板中的二氧化硅试剂和 EMPAVELI 之间可能会产生干扰，导致活化部分凝血活酶时间 (aPTT) 人为延长；因此，应避免在凝血检测板中使用二氧化硅试剂。

不良反应

患有 C3G 或原发性 IC-MPGN 的成人和 12 岁及以上儿童患者中最常见的不良反应（发生率≥10%）是输液部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。

特定人群的使用

育龄女性

孕妇服用恩帕韦利 (EMPAVELI) 可能会对胚胎-胎儿造成损害。建议育龄女性在服用恩帕韦利 (EMPAVELI) 前进行妊娠测试。建议育龄女性患者在服用恩帕韦利 (EMPAVELI) 期间以及最后一次服药后 40 天内采取有效的避孕措施。

请参阅完整的处方信息，包括有关荚膜细菌引起的严重感染的黑框警告和用药指南。

关于 Apellis

Apellis Pharmaceuticals, Inc. 是一家全球生物制药公司，在补体科学领域处于领先地位，致力于开发改变生命的疗法，用于治疗患者面临的一些最具挑战性的疾病。我们15年来首次引入了新型补体药物，目前有两种C3靶向药物获批用于治疗四种严重疾病。患者获得的突破包括首个针对地图样萎缩（失明的主要原因）的疗法，以及首个针对12岁及以上患有C3G或原发性IC-MPGN（两种严重的罕见肾脏疾病）患者的疗法。我们相信，我们才刚刚开始释放靶向C3治疗多种严重疾病的潜力。欲了解更多信息，请访问http://apellis.com或在LinkedIn和X上关注我们。

Apellis前瞻性声明 
本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及任何其他关于非历史事实的陈述，均可能构成《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于关于 EMPAVELI 对 C3G 和 IC-MPGN 的潜在市场机会的陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括 EMPAVELI 对 C3G 和 IC-MPGN 的临床试验结果是否表明效果大于实际积极效果；以及 Apellis 于 2025 年 2 月 28 日向美国证券交易委员会提交的 10-K 表格年度报告中“风险因素”部分中讨论的任何其他因素，以及 Apellis 可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述均仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，Apellis 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论其是否出现新信息、未来事件或其他情况。

媒体：
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投资者：
尼尔·卡纳汉（Neil Carnahan），特许金融分析师
neil.carnahan@apellis.com
617.977.5703

参考
1.档案资料采用文献共识。
2.Smith RJH 等人。 《自然-肾脏病学评论》。2019；15(3):129-143。
3. Servais A 等人。肾脏国际。 2012；82(4)：454-464。
4. Zand L 等人。 《肾病学会杂志》 。 2014；25(5):1110-1117。
5. Tarragón, B 等。肾移植后前两年内进行的系列活检显示C3肾小球病在移植后早期复发。《美国肾脏病学会临床杂志》。2024年8月；19(8) 1005-1015。doi : 10.2215/CJN.0000000000000474。

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