Dyne Therapeutics发布2025年第二季度财务报告及最新业务亮点

- 预计现金流将延长至 2027 年第三季度，超越多个潜在拐点，包括 Dyne 计划于 2027 年初首次进行商业发布 -

- DYNE-251 在 DMD 治疗中的 DELIVER 临床试验注册扩展队列已全部入组，有望于 2026 年初提交美国加速审批申请 -

- DM1 中 DYNE-101 的 ACHIEVE 试验注册扩展队列正在进行中，以支持其在 2026 年底提交美国加速审批的潜在申请-

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 7 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Dyne Therapeutics, Inc. （纳斯达克股票代码：DYN）是一家临床阶段公司，专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善，今天公布了 2025 年第二季度的财务业绩和近期业务亮点。

Dyne 总裁兼首席执行官 John Cox 表示：“本季度，我们在 DM1 和 DMD 研究疗法的临床和监管计划方面取得了重大进展，我们正在推进这两个项目，力争在 2026 年提交美国加速审批申请，并可能在 2027 年实现商业化上市。我们还增强了资产负债表，将现金流延长至 2027 年第三季度，并相信我们拥有充足的资金来实现多个创造价值的里程碑，包括 DM1 和 DMD 的两项数据读取、两项针对这些适应症的潜在美国加速审批申请，以及 DYNE-251 在美国 DMD 治疗中的潜力。”

DYNE-101 治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1)

• 2025 年 6 月，Dyne 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 DYNE-101 用于治疗 DM1 的突破性疗法认定。
  • 此外，Dyne 向 FDA 提交了 ACHIEVE 试验注册扩展队列的修订方案，以视频手张开时间 (vHOT) 作为主要终点，作为美国加速批准的中期临床终点。
  • Dyne 还报告了参加 DYNE-101 ACHIEVE 试验的随机、安慰剂对照多次递增剂量 (MAD) 部分的成年 DM1 患者的新的积极长期数据，包括长达 12 个月的 6.8 mg/kg Q8W 队列 (n=6) 的数据。
• Dyne 计划在 2025 年第四季度完成 ACHIEVE 试验注册扩展队列中 60 名患者的招募。
• 该队列的数据计划于 2026 年中期公布，以支持 2026 年底提交美国加速批准生物制品许可申请 (BLA)。
• Dyne 计划于 2026 年第一季度启动确认性 3 期临床试验。
• Dyne 还将继续在美国以外寻求 DYNE-101 在 DM1 中的批准途径。
  
  

DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)

• Dyne 已完成 DELIVER 试验注册扩展队列的 32 名患者入组。该队列的数据计划于 2025 年底公布。
• Dyne 预计 BLA 将于 2026 年初提交美国加速批准。
• Dyne 还将继续在美国以外寻求 DYNE-251 的审批途径，用于治疗适合进行外显子 51 跳跃治疗的 DMD 患者。
  
  

DYNE-302 治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)

• 2025 年 6 月，Dyne 在^{第 32}届 FSHD 协会国际研究大会上展示了新的临床前数据，证明了 DYNE-302 在 FSHD 方面实现功能改善的潜力。
  
  

融资更新

• 2025年6月，Dyne与Hercules Capital, Inc.达成了一笔2.75亿美元的非稀释性优先担保定期贷款。该贷款由五笔款项组成，包括一笔在交易完成时提供资金的1亿美元首期定期贷款，以及三笔总额高达1.15亿美元的额外定期贷款，Dyne可在达成特定临床、监管和商业里程碑后自行选择提取这些贷款。经Hercules批准，Dyne还可获得一笔最高6000万美元的最终定期贷款。
• 2025年7月，达因公司完成了27,878,788股普通股的承销公开发行，公开发行价为每股8.25美元。扣除承销折扣、佣金以及达因公司应付的发行费用前，此次发行的总收益约为2.3亿美元。
  
  

现金跑道

Dyne 预计，其现有现金、现金等价物和有价证券（包括 2025 年 7 月公开发行的净收益和 Hercules Capital 的初始定期贷款部分）将足以支付其 2027 年第三季度的运营费用、债务偿还义务和资本支出需求。

根据公司目前的计划和预期时间表，Dyne 估计这些资金足以使公司能够：

• 从 ACHIEVE 和 DELIVER 临床试验的注册扩展队列中获取数据；
• 使用加速审批途径向 FDA 提交 DMD 中的 DYNE-251 和 DM1 中的 DYNE-101 的 BLA；并且
• 如果获得 FDA 批准，DYNE-251 将在美国商业化上市。
  
  

第二季度财务业绩

现金状况：截至2025年6月30日，公司持有的现金、现金等价物及有价证券为6.839亿美元。2025年7月，公司完成了27,878,788股普通股的承销公开发行，预计净收益约为2.152亿美元。公司预计，截至2025年6月30日的现金、现金等价物及有价证券，加上2025年7月承销公开发行的净收益，将足以支持公司2027年第三季度的运营。

研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的研发费用为 9920 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的研发费用为 6230 万美元。

一般及行政 (G&A) 费用：截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，G&A 费用为 1660 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的三个月，G&A 费用为 970 万美元。

净亏损：截至2025年6月30日的三个月，净亏损为1.109亿美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为0.97美元。相比之下，截至2024年6月30日的三个月，净亏损为6510万美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为0.70美元。

关于 Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics 致力于为患有遗传性神经肌肉疾病的患者提供功能改善。我们正在开发针对肌肉和中枢神经系统 (CNS) 的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 和杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 和庞贝氏症的临床前项目。在 Dyne，我们的使命是为个人、家庭和社区提供功能改善。了解更多信息，请访问https://www.dyne-tx.com/ ，并在X 、 LinkedIn和Facebook上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有陈述（历史事实陈述除外）包括有关以下方面的陈述：Dyne 的战略、未来运营、前景和计划、管理目标；FORCE 平台的潜力、DYNE-101 和 DYNE-251 的潜力；报告 ACHIEVE 和 DELIVER 临床试验的更多数据、启动和招募注册队列、启动更多临床试验、提交营销批准和商业发布申请的预期时间表；DYNE-101 和 DYNE-251 的快速审批途径的可用性；对与监管机构互动的时间和结果的预期；以及 Dyne 在预期期间的现金资源是否充足，构成《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“也许”、“或许”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“预计”、“潜在”、“应该”或“将”或这些术语的否定形式或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。Dyne 可能无法真正实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：产品候选物的识别和开发固有的不确定性，包括临床前研究和临床试验的启动和完成；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间的不确定性；Dyne 招募患者参加临床试验的时间和能力的不确定性；临床前研究的结果和临床试验数据是否可以预测临床试验或其他试验的最终结果；临床试验数据是否支持提交监管部门的批准；FDA 和其他监管机构对 Dyne 临床试验数据的解释和对 Dyne 临床项目的接受以及 Dyne 产品候选物的监管审批流程的不确定性；Dyne 的现金资源是否足以支付其可预见和不可预见的运营费用、债务偿还义务和资本支出要求；以及 Dyne 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中确定的风险和不确定性，包括公司最新的 10-Q 表以及 Dyne 可能向 SEC 提交的后续文件。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表 Dyne 截至本新闻稿发布之日的观点。Dyne 预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。但是，虽然 Dyne 可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但它明确否认有义务这样做。这些前瞻性陈述不应被视为代表 Dyne 截至本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。

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