富勒烯治疗剂将展示Pociredis治疗镰状细胞病的1b期PIONEER试验12毫克剂量队列的结果

马萨诸塞州剑桥2025年7月28日（环球新闻网）--Fullium Therapeutics，Inc.®（Fullium）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子以改善遗传定义的罕见疾病患者的生活，该公司将于2025年7月29日星期二上午8点开始举办电话会议和网络广播00 a.m. ET，展示pociredir治疗镰状细胞病的1b期PIONEER试验12 mg剂量队列的顶线结果。Fulstival管理层成员将加入Inova费尔法克斯成人镰状细胞项目主任、UVA医学院Inova校区助理教授Sheinei Alan博士，以及VCU成人镰状细胞项目主任Wally Smith博士和弗吉尼亚联邦大学镰状细胞疾病教授Florence Neal Cooper Smith。

要注册参加本次活动，请点击这里或访问Fulfill网站的“活动和演示”部分。赛事结束后，Fulstival的网站将提供重播。

关于Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子，以改善医疗需求高度未满足的地区患有遗传罕见疾病的患者的生活。Fulstival的主要临床项目是pociredis，这是一种小分子，旨在增加胎儿血红蛋白（GbF）的表达，以治疗镰状细胞病（BCD）。Fulspel使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因错误表达的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问www.fulcrumtx.com并在Twitter/X（@FulcrumTX）和LinkedIn上关注我们。

关于Pociredis Pociredis是一种研究性口服胚胎外表皮发育（EED）小分子抑制剂，是使用Fulstival的专有发现技术发现的。EED的抑制会导致关键胎儿珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的强烈下调，从而导致胎儿血红蛋白（GbF）增加。Pociredis正在开发用于治疗BCD。BCD中的初始数据证明了概念验证，并实现了与潜在总体患者受益相关的绝对水平的GbF增加。在FDA于2023年8月取消临床暂停之前进行的临床试验中，证实多西雷地在暴露长达三个月的ASD患者中普遍耐受良好，没有报告严重的治疗相关不良事件。Pociredis已获得FDA快速通道认证和治疗ASD的孤儿药认证。要了解有关这些试验的更多信息，请访问ClinicalTrials. gov。

关于镰状细胞病BCD是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，该蛋白质是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内运输氧气。突变的结果是氧气运输效率降低，并形成镰刀形红细胞。这些镰刀形细胞比健康细胞灵活性差得多，可以阻塞血管或使细胞破裂。患有ASD的人通常会遭受严重的临床后果，其中可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝脏疾病和预期寿命缩短。

联系人：

艾伦·穆索首席财务官amusso@fulcrumtx.com