Fulcrum Therapeutics将公布Pociredir在镰状细胞疾病1b期先锋试验中12毫克剂量组的结果

马萨诸塞州剑桥，2025 年 7 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）——Fulcrum Therapeutics, ^Inc.® （Fulcrum）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子药物，以改善患有基因定义的罕见疾病患者的生活。该公司将于美国东部时间 2025 年 7 月 29 日星期二上午 8:00 举行电话会议和网络直播，介绍 pociredir 治疗镰状细胞病的 1b 期 PIONEER 试验 12 毫克剂量组的主要结果。Fulcrum 管理层成员将包括 Inova Fairfax 成人镰状细胞项目主任、弗吉尼亚大学医学院 Inova 校区助理教授 Sheinei Alan 博士，以及弗吉尼亚联邦大学成人镰状细胞项目主任、弗吉尼亚联邦大学 Florence Neal Cooper Smith 镰状细胞病教授 Wally Smith 博士。

如需报名参加本次活动，请点击此处或访问 Fulcrum 网站的“ 活动及演讲”板块。活动结束后，Fulcrum 网站将提供重播。

关于Fulcrum Therapeutics
Fulcrum Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子药物，以改善基因定义的罕见病患者的生活，这些患者处于医疗需求高度未满足的领域。Fulcrum 的领先临床项目是 pociredir，这是一种旨在增加胎儿血红蛋白 (HbF) 表达以治疗镰状细胞病 (SCD) 的小分子药物。Fulcrum 使用专有技术来识别能够调节基因表达的药物靶点，以治疗已知的基因错误表达的根本原因。欲了解更多信息，请访问www.fulcrumtx.com并在 Twitter/X (@FulcrumTx) 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 Pociredir
Pociredir 是一种在研的口服小分子胚胎外胚层发育 (EED) 抑制剂，采用 Fulcrum 专有的发现技术研发而成。EED 抑制可强效下调关键胎儿珠蛋白抑制剂（包括 BCL11A），从而导致胎儿血红蛋白 (HbF) 升高。Pociredir 正被开发用于治疗 SCD。SCD 的初步数据已证实了概念验证，并实现了与潜在患者整体获益相关的 HbF 绝对升高水平。在 FDA 于 2023 年 8 月解除临床暂停之前进行的临床试验中，Pociredir 在 SCD 患者中被证明在长达三个月的暴露时间内耐受性良好，且未报告严重的治疗相关不良事件。Pociredir 已获得 FDA 快速通道认定和孤儿药认定，用于治疗 SCD。欲了解更多关于这些试验的信息，请访问ClinicalTrials.gov 。

关于镰状细胞病
镰状细胞病 (SCD) 是一种由 HBB 基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码的蛋白质是血红蛋白的关键成分，而血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内运输氧气。该突变导致氧气运输效率降低，并形成镰状红细胞。这些镰状细胞的柔韧性远低于健康细胞，可能会阻塞血管或导致细胞破裂。SCD 患者通常会遭受严重的临床后果，包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病以及预期寿命缩短。

接触：

艾伦·穆索
首席财务官
amusso@fulcrumtx.com