ProQR宣布将于RNA编辑峰会上发表演讲

荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，2025 年 7 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）-- ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）（ProQR）是一家致力于通过基于其专有的 Axiomer™ RNA 编辑技术平台的变革性 RNA 疗法改变生活的公司，今天宣布将参加 2025 年 7 月 29 日至 31 日在马萨诸塞州波士顿举行的 RNA 编辑峰会。

ProQR首席科学官Gerard Platenburg表示：“我们最近提交了AX-0810的临床试验申请（CTA），这是一个重要的里程碑，该药物靶向治疗胆汁淤积性疾病的NTCP。我们将在此基础上继续推进Axiomer技术在中枢神经系统（CNS）应用方面的进展。我们将在RNA编辑峰会上展示中枢神经系统（CNS）的临床前非人灵长类动物（NHP）数据，并重点介绍我们针对MECP2的雷特（Rett）项目，这将支持Axiomer在治疗严重神经发育疾病方面的潜力。”

RNA编辑峰会

2025年7月29日至31日 | 马萨诸塞州波士顿

• 标题：通过探索新型编辑技术和靶向多种突变来消除治疗常见疾病的障碍，开创罕见疾病以外的 RNA 修饰
• 演讲者： Gerard Platenburg，首席科学官
• 日期/时间： 2025年7月31日，下午3:45（美国东部时间）
  
  

本次演讲将包括：

• 通过临床前长期和多剂量 NHP 数据支持 Axiomer 在中枢神经系统 (CNS) 中的潜力的最新情况。
• Axiomer 在中枢神经系统和肝脏中的治疗应用概述。

演示材料将在 ProQR 网站www.proqr.com的出版物和演示文稿部分提供。

关于 Axiomer™

ProQR 正在率先推出一种名为 Axiomer™ 的下一代 RNA 碱基编辑技术，该技术有望为多种疾病带来一类新型药物。Axiomer“编辑寡核苷酸”（EON）利用人体细胞中一种名为 ADAR（作用于 RNA 的腺苷脱氨酶）的分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导 RNA 的单核苷酸改变。Axiomer EON 旨在募集并引导内源表达的 ADAR，将 RNA 中的腺苷 (A) 更改为肌苷 (I)——肌苷被翻译成鸟苷 (G)——从而将具有致病突变的 RNA 纠正回正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质，使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

关于 ProQR

ProQR Therapeutics 致力于通过创造变革性的 RNA 疗法改变生活。ProQR 正在开创名为 Axiomer™ 的新一代 RNA 技术，该技术利用细胞自身的编辑机制 ADAR 对 RNA 进行特定的单核苷酸编辑，从而逆转突变或调节蛋白质表达，并有望开发出一类新的药物，用于治疗罕见病和常见病，并满足尚未满足的医疗需求。基于我们独特的专有 RNA 修复平台技术，我们正以患者和患者挚爱为中心，不断拓展产品线。

请访问www.proqr.com了解有关 ProQR 的更多信息。

ProQR 的前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语及类似表述表示。此类前瞻性陈述包括但不限于关于我们参与本次会议和在会上发言的陈述、我们的业务、临床前模型数据、我们初始研发管线目标以及与之相关的未来战略重点和里程碑、我们主要研发管线项目的持续推进（包括正在进行和计划中的临床试验）、预计在2025年和2026年发布多个项目的初始临床数据的时间、我们的Axiomer RNA编辑技术平台（包括我们Axiomer平台的持续开发和改进）、我们Axiomer RNA编辑寡核苷酸的治疗潜力以及我们扩展临床前体内和体外数据的能力、我们临床前研究和其他开发活动的时间、进展和结果（包括相关数据的发布）、我们的技术和候选产品的潜力以及我们临床开发的时间表。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异，原因有很多，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们最近以 20-F 表提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括但不限于我们和我们的合作伙伴进行的临床前研究、临床试验和其他开发活动的成本、时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能会因全球市场供应和物流的短缺和压力而放缓或停止；我们的临床前和临床项目能否按规定的时间表启动和执行，对我们合同研究组织的依赖程度以及能否预测及时招募受试者和患者以推进我们的临床试验并维持他们自己的运营；我们对合同制造商或供应商提供研发材料的依赖程度以及供应商或合同制造商供应中断或延迟的风险；未来数据改变早期临床试验的初步结果的可能性；启动和继续推进我们临床项目所必需的申请或审批的监管审查持续时间和结果的不可预测性；获得、维持和实现与合作伙伴合作预期效益的能力；知识产权的潜在损害、无法获得以及获得知识产权的成本；随着研发过程中产生新数据，可能出现的安全性或有效性问题；一般业务、运营、财务和会计风险，以及与与第三方的诉讼和纠纷相关的风险；以及与全球经济发展、地缘政治不稳定和冲突导致的宏观经济状况和市场波动相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且除非法律要求，否则我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使将来有新信息可用。本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预计”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等类似表述表示。此类前瞻性陈述包括但不限于关于我们参与本次会议、我们的业务、技术、战略、我们的 Axiomer 平台（包括我们 Axiomer 平台的持续开发和改进）、我们 Axiomer RNA 编辑寡核苷酸的治疗潜力以及我们技术和候选产品的潜力的陈述。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异，原因有很多，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们最近以 20-F 表提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括但不限于我们和我们的合作伙伴进行的临床前研究、临床试验和其他开发活动的成本、时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能会因全球市场供应和物流的短缺和压力、经济制裁和国际关税而放缓或停止；我们的临床前和临床项目能否按规定的时间表启动和执行，对我们合同研究组织的依赖程度以及能否预测及时招募受试者和患者以推进我们的临床试验并维持他们自己的运营；我们对合同制造商提供研发材料的依赖程度以及合同制造商供应中断的风险；未来数据改变早期临床试验的初步结果的可能性；对启动和继续推进和发展我们临床项目所必需的申请或批准的监管审查持续时间和结果的不可预测性；获得、维持和实现与合作伙伴合作（包括与礼来公司的合作）的预期利益的能力；知识产权的潜在损害、无法获得以及获得知识产权的成本；随着研发中产生新数据可能出现的安全性或有效性问题；一般业务、运营、财务和会计风险，以及与与第三方的诉讼和纠纷相关的风险；以及与全球经济发展、地缘政治事件和冲突、高通胀、利率上升、关税以及美国政策和监管环境发生重大变化的可能性导致的宏观经济状况和市场波动相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使将来有新信息可用，除非法律要求。

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