FDA批准SKYTROFA®（Lonapegsomatropin-tcgd）每周一次治疗生长激素缺乏症成人

丹麦哥本哈根，2025年7月28日（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布美国食品药品管理局（FDA）已批准SKYTROFA®（lonapegegsomatropin-tcgd;开发为Transcon GH），用于替代患有生长激素缺乏症（GHD）的成年人的内源性生长激素，一种由生长激素产生减少或完全丧失引起的罕见疾病。Lonapegsomatropin（2021年被FDA批准用于治疗儿童GHD）是一种生长激素（人生长激素，或GH）的前药，每周给药一次，可持续释放活性的、未修饰的生长激素。

FDA批准SKYTROFA治疗成人GHD是基于foresiGht的结果，这是一项3期随机化、平行组、安慰剂对照（双盲）和活性对照（开放标签）临床试验，该试验比较了每周一次的Transcon GH与每周一次的安慰剂和每日一次的生长激素在成人GHD中的疗效和安全性。

“身体成分异常、血脂异常和胰岛素抵抗是成人GHD的标志，使受影响的个体容易出现严重的医学并发症，例如代谢综合征、心血管风险增加和生活质量受损，包括认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及身体和精神驱动力下降。尽管如此，坚持每天注射生长激素（25年多来一直是护理标准）仍然是一个问题，”医学博士Kevin Yuen说，巴罗神经研究所、亚利桑那大学医学院和亚利桑那州凤凰城的克雷顿大学医学院。“毫不奇怪，患者正在寻找一种负担较轻的治疗方案，而SKYTROFA等新的治疗选择，每周注射一次，并独特地释放未修饰的生长激素，预计将有助于改善现实世界的依从性和总体结果。”

Ascendis Pharma总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen表示：“我们的市场研究表明，SKYTROFA是患者和医生治疗儿童GHD的首选治疗方法，我们很高兴扩大其在美国的可用性，用于治疗开始治疗或从另一种生长激素治疗转向的成年人。”“这个重要的里程碑是众多计划中的标签扩张中的第一个，支持我们成为领先的内分泌罕见病公司的目标。”

以下信息仅面向美国观众：

重要安全信息和用途

SKYTROFA是一种处方药，用于：

如果出现以下情况，请勿服用SKYTROFA：

如果您怀孕或计划怀孕，请告诉您的医疗保健提供者您的所有健康状况以及您服用的所有药物。SKYTROFA可能会影响其他药物的作用方式，其他药物也可能会影响SKYTROFA的作用方式。

SKYTROFA可能有哪些副作用？

SKYTROFA可能会引起严重的副作用，包括：

SKYTROFA在儿童中最常见的副作用包括：病毒感染、发烧、咳嗽、恶心和呕吐、出血、腹泻、胃部疼痛、关节疼痛和关节炎

SKYTROFA在成人中最常见的副作用包括：由于液体积聚和甲状腺激素低而引起的肿胀

这些并不是SKYTROFA所有可能的副作用。致电您的医生寻求有关副作用的医疗建议。鼓励您通过1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch向FDA报告副作用。您还可以致电1-844-442-7236向Ascendis Pharma报告副作用。

请点击此处获取SKYTROFA完整的处方信息。

关于Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用我们创新的Transcon技术平台，为患者带来有意义的改变。在患者、科学和激情的核心价值观的指导下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TranCon开发新疗法，展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他设施。请访问ascendispharma.com了解更多信息。

前瞻性陈述本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的有关Ascendis未来运营、计划和管理目标的所有陈述（历史事实陈述除外）均为前瞻性陈述。此类声明的示例包括但不限于与以下内容相关的声明：（i）Ascendis计划在2025年第四季度启动针对ISS、SHOX缺乏症、特纳综合征和LGA的篮子试验，以及软骨发育不全和软骨发育不全的联合治疗试验，（ii）SKYTROFA改善现实世界依从性和总体结局的能力，（iii）Ascendis计划扩大SKYTROFA的标签，（iv）Ascendis的目标是成为领先的内分泌罕见疾病公司，（v）Ascendis有能力应用其Transcon技术平台为患者带来有意义的改变，以及（vi）Ascendis应用其Transcon技术开发新疗法，展示出解决未满足医疗需求的一流潜力。Ascendis可能无法真正实现前瞻性陈述中披露的计划、实现意图或满足预期或预测，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与Ascendis做出的前瞻性陈述存在重大差异，包括以下因素：Ascendis产品和候选产品对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖; Ascendis开发计划或上市产品中不可预见的安全性或有效性结果;与任何已批准的Ascendis产品商业化相关的不可预见费用;与Ascendis开发计划相关的不可预见费用;不可预见的销售、一般和管理费用、其他研发费用以及Ascendis的一般业务;与制造、监管要求、患者招募速度相关的项目开发延迟或其他不可预见的延迟; Ascendis获得额外资金（如果需要）以支持其业务活动的能力;国际经济、政治、法律、合规、社会和商业因素的影响，包括关税和贸易政策。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中所表达的不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ascendis总体业务相关的风险，请参阅Ascendis于2025年2月12日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格年度报告，以及Ascendis提交或提交的其他未来报告SEC。前瞻性陈述并不反映Ascendis可能进入或进行的任何未来许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除法律要求外，Ascendis不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma徽标、公司徽标、Transcon和SKYTROFA®是Ascendis Pharma集团拥有的商标。© 2025年7月Ascendis Pharma A/S。

- * ISS =特发性矮身材SHOX缺陷=矮身材含同胞盒基因缺陷LGA =胎龄较小