美国食品药品监督管理局批准SKYTROFA®（Lonapegsomatropin-tcgd）用于生长激素缺乏症成人每周一次的治疗

• 众多计划中的标签扩展中的首个，支持“愿景 2030”目标，成为领先的内分泌罕见病公司
• 有望于 2025 年第四季度启动针对 ISS、SHOX 缺乏症、特纳综合征和 SGA* 的篮子试验，以及针对软骨发育不全和软骨发育不良的联合治疗试验

丹麦哥本哈根，2025年7月28日（GLOBE NEWSWIRE）——Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准^SKYTROFA® （lonapegsomatropin-tcgd；原名 TransCon hGH）用于替代成人生长激素缺乏症 (GHD) 患者的内源性生长激素。GHD 是一种罕见疾病，由生长激素分泌减少或完全丧失导致。Lonapegsomatropin（已于2021年获FDA批准用于治疗儿童GHD）是生长激素（人类生长激素，简称 hGH）的前体药物，每周给药一次，可缓释活性、未经修饰的生长激素。

FDA 批准 SKYTROFA 用于治疗成人 GHD 是基于 foresiGHt 的结果，这是一项 3 期随机、平行组、安慰剂对照（双盲）和活性对照（开放标签）临床试验，该试验比较了每周一次的 TransCon hGH 与每周一次的安慰剂和每日一次的生长激素对 GHD 成人患者的疗效和安全性。

“成人生长激素缺乏症 (GHD) 的显著特征是异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗，这些症状使患者易患严重的并发症，例如代谢综合征、心血管风险增加以及生活质量下降——包括认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及身心动力下降。尽管如此，坚持每日注射生长激素仍然是一个问题，而这种注射方式已作为 25 多年来的标准治疗方法，”亚利桑那州凤凰城亚利桑那大学医学院和克莱顿大学医学院巴罗神经病学研究所的医学博士 Kevin Yuen 表示。“患者寻求一种负担更轻的治疗方案并不令人意外，而像 SKYTROFA 这样每周注射一次、独特地释放未修饰生长激素的新型治疗方案有望帮助改善现实世界中的依从性和总体疗效。”

Ascendis Pharma 总裁兼首席执行官 Jan Mikkelsen 表示：“我们的市场研究表明，SKYTROFA 是患者和医生首选的儿童生长激素缺乏症 (GHD) 治疗药物。我们很高兴在美国扩大其上市范围，用于治疗初治或从其他生长激素疗法转换的成人患者。这一重要里程碑是我们计划中的多项产品标签扩展中的第一步，旨在支持我们成为领先的内分泌罕见病公司的目标。”

以下信息仅供美国观众参考：

重要安全信息和用途

SKYTROFA 是一种处方药，用于：

• 为 1 岁或以上、体重至少 26 磅（11.5 公斤）且患有生长激素缺乏症 (GHD) 的儿童补充生长激素
• 成人生长激素缺乏症 (GHD) 患者的生长激素替代疗法

如果出现以下情况，请勿服用 SKYTROFA：

• 您患有由某些类型的心脏或胃部手术、创伤或呼吸问题引起的严重疾病
• 您对生长激素或 SKYTROFA 中的任何成分过敏
• 您是骨骼生长板闭合的孩子
• 你患有癌症或其他肿瘤
• 您患有糖尿病引起的某些类型的眼部疾病
• 您是患有普拉德-威利综合征的儿童，严重肥胖或有呼吸问题，包括睡眠呼吸暂停（睡眠期间短暂停止呼吸）

如果您已怀孕或计划怀孕，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况以及您正在服用的所有药物。SKYTROFA 可能会影响其他药物的药效，其他药物也可能会影响 SKYTROFA 的药效。

SKYTROFA 可能产生哪些副作用？

SKYTROFA 可能会引起严重的副作用，包括：

• 严重过敏反应。如果出现面部、口腔、舌头或喉咙肿胀，或呼吸困难，请立即就医。
• 患有心脏或胃部手术、创伤或严重呼吸问题引起的严重疾病的人死亡风险很高
• 儿童时期接受过脑部或头部放射治疗且出现生长激素水平低下的人，现有肿瘤或癌症生长的风险增加，或先前肿瘤或癌症复发的风险增加
• 您的医疗保健提供者需要监测肿瘤或癌症的生长或复发情况。如果您出现行为突然改变、头痛、视力问题，或出现痣、胎记或肤色变化，请联系您的医疗保健提供者。
• 出现新的或恶化的高血糖或糖尿病。在使用 SKYTROFA 治疗期间，您可能需要监测血糖。
• 颅内压力升高。如果出现头痛、眼部问题、恶心或呕吐，请联系您的医疗保健提供者
• 体内液体过多（液体潴留）。如果您发现手脚肿胀、关节或肌肉疼痛，或神经问题导致手、臂、腿和脚疼痛、灼热或刺痛，请联系您的医疗保健提供者
• 皮质醇激素减少。你的医生会进行血液检查，以检查你的皮质醇水平
• 甲状腺激素水平下降。甲状腺激素水平下降可能会影响SKYTROFA的疗效。您的医疗保健提供者将进行血液检查以检查您的甲状腺激素水平
• 儿童髋关节和膝关节疼痛或跛行（股骨头骨骺滑脱）。这可能导致严重的疾病，即骨组织因血液供应不足而坏死（骨坏死）。如果儿童出现跛行或髋关节或膝关节疼痛，请立即就医。
• 儿童脊柱弯曲恶化（脊柱侧弯）
• 持续剧烈的腹痛。这可能是胰腺炎的征兆。如果您出现任何新的腹痛，请告知您的医疗保健提供者
• 您或您的孩子注射的皮肤区域可能会出现脂肪流失和组织无力。请咨询您的医疗保健提供者，了解如何轮换注射 SKYTROFA 的区域。
• 患有普拉德-威利综合征且严重肥胖或有呼吸问题（包括睡眠呼吸暂停）的儿童猝死风险较高
• 血液中磷酸盐、碱性磷酸酶和甲状旁腺激素水平升高。您的医疗保健提供者会进行血液检查来检查
  

SKYTROFA 对儿童最常见的副作用包括：病毒感染、发烧、咳嗽、恶心和呕吐、出血、腹泻、胃部疼痛、关节痛和关节炎

SKYTROFA 在成人中最常见的副作用包括：因液体积聚引起的肿胀和甲状腺激素水平低

这些并非 SKYTROFA 的所有可能副作用。请联系您的医生，咨询有关副作用的医疗建议。我们鼓励您拨打 1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch向 FDA 报告副作用。您也可以拨打 1-844-442-7236 向 Ascendis Pharma 报告副作用。

请点击此处获取 SKYTROFA 完整处方信息。

关于 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma 是一家全球生物制药公司，致力于应用其创新的 TransCon 技术平台，为患者带来意义非凡的改变。秉承“患者、科学和热情”的核心价值观，并遵循产品创新算法，我们运用 TransCon 技术平台开发具有一流潜力的新型疗法，以满足尚未满足的医疗需求。Ascendis 总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有分支机构。了解更多信息，请访问ascendispharma.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中所有关于 Ascendis 未来运营、计划和管理目标的陈述均为前瞻性陈述。此类陈述的示例包括但不限于与以下事项相关的陈述：(i) Ascendis 计划于 2025 年第四季度启动针对 ISS、SHOX 缺陷症、Turner 综合征和 SGA 的篮子试验，以及针对软骨发育不全和软骨发育不全低下的联合治疗试验；(ii) SKYTROFA 改善现实世界依从性和总体疗效的能力；(iii) Ascendis 计划扩展 SKYTROFA 的标签；(iv) Ascendis 成为领先的内分泌罕见病公司的目标；(v) Ascendis 应用其 TransCon 技术平台为患者带来有意义的改变的能力；以及 (vi) Ascendis 应用其 TransCon 技术开发具有一流潜力的新疗法，以满足尚未满足的医疗需求。 Ascendis 实际上可能无法实现计划、履行意图或满足前瞻性陈述中披露的期望或预测，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、期望和预测存在重大差异。各种重要因素都可能导致实际结果或事件与 Ascendis 所做的前瞻性陈述存在重大差异，包括：Ascendis 产品和产品候选物对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖；Ascendis 开发计划或上市产品的不可预见的安全性或有效性结果；与任何获批 Ascendis 产品商业化相关的不可预见的费用；与 Ascendis 开发计划相关的不可预见的费用；不可预见的销售、一般和行政费用、其他研发费用以及 Ascendis 的总体业务；与制造、监管要求、患者招募速度或其他不可预见的延迟有关的计划开发延迟； Ascendis 在需要时获得额外资金以支持其业务活动的能力；国际经济、政治、法律、合规、社会和商业因素（包括关税和贸易政策）的影响。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Ascendis 业务总体相关的风险，请参阅 Ascendis 于 2025 年 2 月 12 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 20-F 表年度报告，以及 Ascendis 向 SEC 提交或提交的其他未来报告。前瞻性陈述不反映 Ascendis 未来可能达成或进行的任何许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除非法律要求，否则 Ascendis 不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma 徽标、公司徽标、TransCon 和 SKYTROFA ^®是 Ascendis Pharma 集团拥有的商标。© 2025 年 7 月 Ascendis Pharma A/S。

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* ISS = 特发性身材矮小
SHOX 缺陷 = 矮身材同源框基因缺陷
SGA = 小于胎龄儿