Zymeworks宣布获得FDA对ZW251的研究性新药申请的批准，ZW251是一种新型的靶向Glypican 3的拓扑异构酶1抑制剂抗体药物偶联物

• 利用我们专有的有效载荷和优化的抗体，第二个抗体-药物偶联物（ADC）进入临床开发阶段
• 临床前结果显示其具有强大的抗肿瘤活性和良好的耐受性
• 评估 ZW251 治疗肝细胞癌 (HCC) 的 I 期临床试验预计将于 2025 年启动
  

不列颠哥伦比亚省温哥华，2025 年 7 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）——Zymeworks Inc.（纳斯达克股票代码：ZYME）是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发多样化的新型多功能生物治疗药物，以提高癌症、炎症和自身免疫性疾病等难治性疾病的治疗标准。该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 ZW251 的试验性新药 (IND) 申请。ZW251 是一种新型的磷脂酰肌醇聚糖-3 (GPC3) 靶向 ADC，结合了该公司专有的拓扑异构酶 1 抑制剂 (TOPO1i) 有效载荷 ZD06519，用于治疗 HCC。

肝细胞癌 (HCC) 是最常见的原发性肝癌类型，超过 75% 的病例均表达^{GPC31。ZW251}是一种潜在的首创 ADC，旨在选择性靶向 GPC3。它由人源化 IgG1 抗体与新型喜树碱基 TOPO1i 偶联而成，采用经过验证的肽可裂解连接子。ZW251 的药物抗体比 (DAR) 选定为 4，因为较低的 DAR 可能解锁更广泛的剂量水平，这是一个潜在的优势，因为肝细胞癌患者通常因慢性肝病和肝硬化而受到肝功能损害的困扰。在临床前研究中，ZW251 在一系列 HCC 模型中表现出强大的活性，包括一系列患者来源的异种移植模型，这些模型表现出广泛的 GPC3 表达，并且在非人灵长类动物毒理学研究中，剂量高达 120 mg/kg 时表现出显著的耐受性。

Zymeworks 首席科学官 Paul Moore 博士表示：“这一进展标志着我们全资拥有的、利用我们专有 TOPO1i 有效载荷的 ADC 产品进入临床开发阶段，这增强了我们对方法的信心。与目前正在进行临床试验的 ZW191 一样，ZW251 采用相同的有效载荷，并搭配优化的抗体。迄今为止，我们对 ZW191 在临床中的观察为我们启动第二个 ADC 的临床开发奠定了坚实的基础。凭借其新颖的设计、独特的作用机制和良好的临床前活性，ZW251 有望作为单药或联合疗法显著改善目前的 HCC 治疗标准。”

我们计划于 2025 年开始 ZW251 的 1 期临床研究。

关于 Zymeworks Inc.
Zymeworks 是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于新型多功能生物治疗药物的发现、开发和商业化。Zymeworks 的使命是为受癌症、炎症和自身免疫性疾病等难治性疾病困扰的人们的生活带来有意义的改变。公司互补的治疗平台和完全集成的药物开发引擎提供了灵活性和兼容性，可以精准设计和开发高度差异化的基于抗体的候选治疗药物。Zymeworks 使用公司专有的 Azymetric™ 技术设计和开发了 HER2 靶向双特异性抗体 zanidatamab。Zymeworks 已与 BeOne Medicines Ltd.（前身为百济神州有限公司）和 Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited 分别签订了协议，授予各自在不同地区开发和商业化 zanidatamab 的独家权利。美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了扎尼达塔单抗（zanidatamab），中国国家药品监督管理局（NMPA）有条件批准其用于治疗既往接受过治疗的、不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）胆道癌成人患者。欧盟委员会（EC）有条件批准Ziihera®作为单药疗法，用于治疗既往接受过至少一线全身疗法治疗的、不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性（IHC 3+）胆道癌成人患者。扎尼达塔单抗是首个也是唯一一个在美国、欧洲和中国获批用于治疗HER2阳性胆道癌的双靶点HER2双特异性抗体。此外，扎尼达塔单抗正在全球多个临床试验中进行评估，旨在作为针对多种HER2表达癌症患者的潜在最佳治疗方案。 Zymeworks 正在快速推进其强大的全资候选产品线，充分利用其在抗体药物偶联物和多特异性抗体疗法方面的专业知识，这些疗法针对的是尚未得到满足的重大医疗需求领域的新途径。ZW171 和 ZW191 的 I 期临床试验正在积极招募患者，ZW251 预计将于 2025 年进入临床试验阶段。除了 Zymeworks 的产品线外，其治疗平台还通过与全球生物制药公司的战略合作得到了进一步发展。欲了解有关 Zymeworks 的更多信息，请访问www.zymeworks.com并在 X 上关注@ZymeworksInc 。

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¹ Wang HL 等人，Arch Pathol Lab Med 2008。