克里斯塔尔生物科技宣布日本厚生劳动省批准VYJUVEK®用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症

VYJUVEK 获批用于治疗从出生开始的 DEB，并提供灵活的给药选择，包括家庭给药以及由患者或其家人给药的选择

VYJUVEK 是日本首个也是唯一一个获批用于治疗 DEB 的基因药物

匹兹堡，2025年7月25日（GLOBE NEWSWIRE）—— Krystal Biotech, Inc. （“公司”）（纳斯达克股票代码：KRYS）今天宣布，日本厚生劳动省（MHLW）于2025年7月24日批准^VYJUVEK® （beremagene geperpavec-svdt）上市，用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用于从出生开始的儿童。VYJUVEK是日本首个获批用于治疗DEB的基因药物，旨在通过递送人类COL7A1基因的功能性拷贝来解决该疾病的根本原因，从而促进伤口愈合并通过重复给药实现持续的功能性VII型胶原蛋白表达。日本的批准允许患者在家中或医疗机构中服用该药物，并可由患者或其家属选择给药。

根据厚生劳动省（MHLW）的批准，VYJUVEK仅适用于确诊为营养不良型大疱性表皮松解症的患者。治疗无需进行基因检测。

VYJUVEK是日本首个根据《卡塔赫纳法案》通过1型疫苗监管评估和环境安全性确认后，获准用于家庭给药的基因药物。VYJUVEK之所以获得家庭给药批准，是基于其良好的安全性，以及在正确使用的情况下，环境传播风险极小。

VYJUVEK 在日本的上市时间将取决于目前正在进行的报销程序的完成情况。公司目前预计将于今年年底在日本上市。

Krystal Biotech 日本总经理 Hiroshi Kasamoto 表示：“长期以来，日本的 DEB 患者一直饱受缺乏矫正疗法的困扰，无法有效控制其复杂且往往令人衰弱的疾病。VYJUVEK 在日本获批是一项期待已久且亟需的突破，有望显著改善全国 DEB 患者的生活。凭借这一重要里程碑，我们有望在今年晚些时候在日本成功上市 VYJUVEK，并将这一创新疗法带给数百名有需要的 DEB 患者。”

日本厚生劳动省 (MHLW) 的批准基于全面的临床数据集，其中包括在日本患者中进行的一项开放标签扩展研究的结果。日本开放标签扩展研究的结果与先前的临床经验（包括该公司在美国开展的 3 期研究）高度相似，完成研究的四名患者均在六个月时达到了主要研究终点——伤口完全闭合。VYJUVEK 在日本患者中的耐受性良好，安全性与先前的研究结果一致。

Krystal Biotech 研发总裁 Suma Krishnan 表示：“VYJUVEK 在日本获批，对我们机构以及我们服务的 DEB 患者而言，是又一个重要里程碑。随着 VYJUVEK 最近在日本和欧洲获得批准，我们正朝着改善全球 DEB 患者疗效的目标迈进，并取得巨大进展。”

日本对VYJUVEK的复审期限为10年。

VYJUVEK 此前已于 2023 年 5 月获得美国食品药品监督管理局批准，并于 2025 年 4 月获得欧盟委员会批准。

日本指示
营养不良性大疱性表皮松解症

关于 Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) 是一家完全整合的、商业阶段的全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化基因药物，以治疗医疗需求尚未得到满足的疾病。该公司的首款商业产品^VYJUVEK®是首个可重复给药的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获批用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因药物。该公司正在快速推进其在呼吸、肿瘤、皮肤、眼科和美容领域强大的临床前和临床研究基因药物管线。Krystal Biotech 总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。欲了解更多信息，请访问http://www.krystalbio.com ，并在LinkedIn和X （原 Twitter）上关注 @KrystalBiotech。

关于《卡塔赫纳法案》
《关于通过管制活体转基因生物使用保护和可持续利用生物多样性的法律》（也称为《卡塔赫纳法案》）是一部规范日本活体和/或转基因生物使用的法律，包括将此类生物用作医疗产品。

前瞻性陈述
本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的任何陈述，包括公司目前预期在 2025 年底前在日本推出 VYJUVEK 的陈述；以及其他包含“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“预计”、“目标”、“潜在”、“可能”、“将”、“会”、“可以”、“应该”、“继续”等词语的陈述和类似的表达，构成《1995 年私人证券诉讼改革法案》定义下的前瞻性陈述。由于各种重要因素，包括与 VYJUVEK 报销相关的不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异；以及公司向美国证券交易委员会提交的年度和季度报告中“风险因素”标题下列出的其他重要因素。本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点。公司预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。然而，尽管公司可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何更新义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司截至本新闻稿发布之日后任何日期的观点。

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