GH研究公司宣布全球关键项目计划及进一步发展更新

• GH001 IND 与 FDA 的合作正在进行中
• 全面完成的开放标签扩展分析证实，在治疗频率较低且无需心理治疗的情况下，6 个月的缓解率为 73%
• 治疗耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。没有证据表明患者出现治疗引起的自杀意念或行为。
• 全球关键项目有望于2026年启动

都柏林，2025 年 7 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）—— GH Research PLC（纳斯达克股票代码：GHRS）是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发改变实践的抑郁症治疗方法来改变患者的生活，今天提供了其业务的最新情况和即将到来的关键里程碑。

GH001 更新

我们近期宣布，已向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交了针对先前宣布的 GH001 新药临床试验申请 (IND) 临床暂停的完整回复。目前，我们已收到 FDA 的回复，仅剩一个暂停事项。FDA 要求我们提供与先前宣布的大鼠呼吸道组织学发现相关的补充数据或进一步论证。基于科学证据，我们坚信呼吸道组织学发现仅针对大鼠。目前没有与犬毒理学相关的其他请求。目前没有与器械相关的剩余问题。

我们正与FDA就IND完整回复进行沟通。我们正在积极解决剩余问题。

已全面竣工的 2b 阶段 TRD 的最终数据

此前，我们报告了 GH001 治疗难治性抑郁症 (TRD) 的 2b 期临床试验的初步结果。该研究包括部分开放标签扩展 (OLE) 阶段的研究。今天，我们可以报告完整的数据集。

主要终点为第 8 天蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表 (MADRS) 总分较基线显著降低 -15.5 分（p<0.0001）。

OLE 的全面分析证实，在治疗频率较低且无需强制心理治疗干预的情况下，6 个月的缓解率高达 73%。GH001 持续降低 MADRS 评分，并可根据需要进行重复治疗。57.5% 的患者在第 8 天达到缓解，其中 90% 的患者在第 6 个月也达到缓解。

安全性分析证实，双盲 (DB) 部分的患者 100% 继续参与 OLE 治疗，且在整个 6 个月的试验期间未发生与治疗相关的严重不良事件。在整个 6 个月的试验期间，未发生任何与治疗相关的自杀意图或自杀行为事件，且研究期间观察到的自杀意念发生率低于基线水平。在 DB 和 OLE 试验期间，精神活性体验的中位持续时间为 11 分钟。

在DB和OLE中，99%的患者在服药后1小时内即可出院。大多数患者需要1-2剂GH001，这意味着在商业场所，患者就诊时间不超过2小时。

GH002 更新

我们之前已宣布在健康志愿者中完成 GH002（我们专有的静脉注射氢溴酸美布色宁候选产品）的 1 期剂量范围临床药理学试验。

顶线结果表明，GH002 耐受性良好，未发生严重不良事件，并能产生超快速的精神活性作用。GH002 的药代动力学特性与 GH001 相当。我们预计将于 2025 年第四季度向 FDA 提交 GH002 的新药临床试验申请 (IND)。

全球关键项目计划

关键项目规划自 2025 年第一季度开始进行：

• 我们已经与 KOL 成立了一个指导委员会，以审查第 2b 阶段的结果并协助设计关键计划；
• CRO 和选址过程正在进行中，我们正在加强团队建设，并专注于执行；
• 我们正在获取有关第三阶段要求的监管意见，并正在为第二阶段结束会议做准备。
  

在此基础上，我们预计将于2026年启动我们的全球枢纽计划。

关于GH Research PLC

GH Research PLC 是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发颠覆性抑郁症治疗方法来改变患者的生活。GH Research PLC 的初期重点是开发其新型专有的美布替宁 (mebufotenin) 疗法，用于治疗难治性抑郁症 (TRD) 患者。根据我们在 2b 期试验中观察到的临床活性，该试验达到了主要终点，即第 8 天与安慰剂组相比，MADRS 评分较基线降低 -15.5 分（p<0.0001）。我们相信，我们的美布替宁候选产品有潜力改变目前 TRD 的治疗方式。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，或可能被视为前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述，包括关于 GH001 临床暂停的陈述，包括推进任何非临床项目的计划和预期以及解除持续临床暂停所需的任何其他工作，以及 FDA 解除此类临床暂停所需的时间；我们关于推进 GH002 开发的计划和预期，包括向 FDA 提交 IND 并获得批准的时间、范围和可能性；我们关于启动首个全球关键项目的目标；我们未来的经营业绩和财务状况、业务战略、候选产品、交付这些候选产品所需的医疗器械、研究管线、正在进行和目前计划中的临床前研究和临床试验、监管提交和批准及其对我们业务战略的影响、我们对在美国开始试验的预期、研发成本、现金流、成功的时间和可能性，以及管理层对未来经营的计划和目标，均为前瞻性陈述。本新闻稿多处出现前瞻性陈述，包括但不限于关于我们的意图、信念或当前预期的陈述。前瞻性陈述基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层当前掌握的信息。此类陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能因各种因素而与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：FDA 不接受我们对临床暂停问题的回应，以及我们无法完全解决 FDA 的担忧并解除 GH001 的临床暂停；我们可能无法提交 GH002 的 IND 申请，或无法按照我们预期的时间表在美国启动临床试验；这些时间表是我们向美国证券交易委员会提交的文件中所述的。我们无法保证此类未来结果、计划、预期或目标能够实现。本新闻稿中包含的此类前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点。我们明确声明，除非适用法律要求，否则我们概不承担更新本新闻稿中前瞻性陈述以反映我们预期的任何变化或此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化的义务或承诺。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，我们概不作出任何（明示或暗示的）陈述或保证。

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朱莉·瑞安
GH研究有限公司
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