Opus Genetics与全球RDH12联盟合作推进RDH12基因疗法用于治疗遗传性儿童失明

• 此次合作旨在加速OPGx-RDH12的开发，这是一种针对RDH12相关莱伯先天性黑蒙症（RDH12-LCA）的基因疗法

北卡罗来纳州三角研究园，2025年7月23日（GLOBE NEWSWIRE）—— Opus Genetics, Inc. （纳斯达克股票代码：IRD）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病 (IRD) 的基因疗法以及其他眼科疾病的小分子疗法。该公司今日宣布与全球 RDH12 联盟（简称“联盟”）建立战略合作伙伴关系，以推进 Opus 的基因治疗项目，该项目旨在帮助因视黄醇脱氢酶 12 (RDH12) 基因突变导致视力丧失的患者。该联盟是一个协作平台，汇聚了致力于 RDH12 相关 IRD 的主要倡导团体，包括：(i) 美国的“RDH12 视力基金会”和 (ii) 英国的“着眼未来”。

此次合作将加速OPGx-RDH12的开发。OPUS的基因治疗项目OPGx-RDH12针对RDH12基因突变，有望用于治疗莱伯氏先天性黑蒙症（RDH12-LCA）。莱伯氏先天性黑蒙症（LCA）是一种罕见的先天性黑蒙症（IRD），会导致进行性视力丧失和失明，通常始于儿童早期。RDH12突变患者通常在两岁时出现早期视力丧失和视网膜结构改变。

根据协议，联盟将为OPGx-RDH12项目的开发提供高达160万美元的资金。该合作还包括风险分担机制和基于绩效的里程碑。双方将共同开发OPGx-RDH12项目，包括临床和监管策略，目标是在2025年底前向美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药临床试验(IND)申请。

“自十多年前成立RDH12视力基金会以来，我们的目标始终是为RDH12-LCA患者群体带来治疗方案，”RDH12视力基金会董事会成员、一位19岁患者的父亲Mathew Pletcher博士说道。“此次合作代表着我们向前迈出了重要的一步。通过将患者群体对RDH12-LCA的独特、第一手的见解和资源与Opus的基因治疗专业知识相结合，我们可以加速这种前景光明的疗法从实验室走向临床。”

西尔维娅·塞罗里尼 (Silvia Cerolini) 是 Eyes on the Future 的首席执行官，她的女儿是一名 11 岁 RDH12-LCA 患者。她补充道：“孩子们的视力持续下降，我们正在与时间赛跑。与 Opus 合作，将这种基因疗法引入临床，这是一个意义非凡的里程碑，它展示了患者和行业共同努力所能带来的无限可能。它让我们离我们的使命更近了一步：帮助我们的孩子和我们的社区更长久地看到这个世界。”

Opus Genetics首席执行官乔治·马格拉斯表示：“Opus很高兴能与患者群体建立真正的合作伙伴关系。此次合作远不止是财务上的安排。我们重视彼此的洞察力、经验和人脉，这对于成功共同开发这项基因疗法至关重要。”

Opus Genetics 科学顾问兼董事会成员 Jean Bennett 教授（医学博士、哲学博士）补充道：“凭借对基因疗法作用机制的理解以及迄今为止的临床前证据，我们清晰地看到了将其应用于 RDH12-LCA 的途径。我要感谢 RDH12 社区的各位成员多年来对 RDH12 研究的不可或缺的支持。此次合作对于加速将这种疗法惠及所有有需要的患者至关重要。”

关于RDH12-LCA和OPGx-RDH12

RDH12-LCA 是一种极为罕见的儿童失明症，影响着全球数千名儿童。RDH12 基因突变会损害视网膜的蛋白质功能，导致早期视力下降，通常在两岁时就出现视网膜结构性改变，并在二十岁左右迅速进展。OPGx-RDH12 使用腺相关病毒 (AAV) 载体将 RDH12 基因的功能性拷贝直接递送至视网膜的光感受器。“在细胞和小鼠模型中的临床前研究表明，RDH12 活性得到恢复，功能得到改善，”Opus Genetics 科学顾问兼董事会成员 Jean Bennett 医学博士、哲学博士教授表示。

关于RDH12视力基金

RDH12视力基金会是一家总部位于美国的非营利组织，旨在将有共同担忧和顾虑的家庭聚集在一起，收集和传播有关RDH12引起的LCA的信息，最重要的是，确保将大量资金用于研究和开发RDH12引起的LCA的治疗方法。更多信息请访问http://rdh12.org 。

关于“放眼未来”

Eyes on the Future 是一家英国非营利组织，致力于支持罕见病和眼科疾病的研究，尤其关注 RDH12 遗传性视网膜营养不良症。Eyes on the Future 由 Enrico 和 Silvia 夫妇资助，他们 11 岁的孩子患有 RDH1- LCA。Eyes on the Future 是一家在英格兰和威尔士注册的担保有限公司，注册号为 13956181，同时也是注册慈善机构，注册号为 1198330。更多信息请访问www.eyesonthefuture.org.uk 。

关于 Opus Genetics

Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对视力威胁性眼部疾病的基因和小分子疗法。Opus的研发管线以基于AAV的基因疗法为主，这些疗法针对的是遗传性视网膜疾病，包括长角蛋白视网膜病变（LCA）、视网膜营养不良症（Bestrophinopathy）和视网膜色素变性。其主要候选药物OPGx-LCA5目前正处于针对LCA5相关突变的1/2期临床试验中，并已取得令人鼓舞的早期结果。其他项目包括OPGx-BEST1，这是一种针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法，以及一种已进入3期临床试验阶段的糖尿病视网膜病变小分子疗法，该疗法已获得FDA的特殊方案评估。Opus还在推进0.75%酚妥拉明滴眼液的研发，这是一种合作疗法，目前已获批用于一种适应症，目前正在进行两项针对老花眼和暗光视力障碍的3期临床试验。Opus总部位于北卡罗来纳州三角研究园。欲了解更多信息，请访问www.opusgtx.com 。

前瞻性陈述

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来源：Opus Genetics