Disc Medicine宣布与NDA前会议取得积极成果，并确认计划于2025年10月为Bitopertin在红细胞生成性原卟啉症（EPP）中提交NDA

马萨诸塞州沃特敦，2025 年 7 月 21 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Disc Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：IRON）是一家临床阶段生物制药公司，专注于为患有严重血液病的患者发现、开发和商业化新型治疗方法，今天宣布其与美国食品药品监督管理局（FDA）举行的新药申请（NDA）前会议获得了积极反馈，讨论了计划在 EPP 中提交 bitopertin 的 NDA。

Disc 总裁兼首席执行官 John Quisel 博士表示：“在新药申请 (NDA) 预审会上，我们与 FDA 就 NDA 提交的预期时间和内容达成了一致，因此，我们有望在今年 10 月提交申请。我们感谢 FDA 及时且富有建设性的反馈，我们正在努力将 bitopertin 引入 EPP 领域，并为其首个潜在产品的上市做好准备。”

此次会议旨在确认FDA对拟议的新药申请（NDA）提交时间、格式和内容的预期。根据FDA的反馈，Disc计划根据FDA现有的数据包，于2025年10月根据FDA的加速审批途径提交用于EPP的bitopertin的新药申请（NDA）。

关于 Bitopertin

Bitopertin 是一种在研的、临床阶段的口服甘氨酸转运蛋白 1 (GlyT1) 抑制剂，旨在调节血红素的生物合成。GlyT1 是一种膜转运蛋白，在发育中的红细胞上表达，需要为血红素的生物合成提供足够的甘氨酸并支持红细胞生成。Disc 计划将 Bitopertin 开发为一系列血液疾病（包括红细胞生成性卟啉症）的潜在治疗方法，并有可能成为首个改善病情的疗法。Bitopertin 已在多项针对 EPP 患者的临床试验中进行研究，包括 2 期开放标签 BEACON 试验、2 期双盲安慰剂对照 AURORA 试验以及开放标签扩展试验 HELIOS。

Bitopertin 仍在研究中，尚未在全球任何司法管辖区获批用于治疗。Disc 于 2021 年 5 月根据与罗氏公司签订的许可协议获得了 Bitopertin 的全球权利。

关于红细胞生成性原卟啉症（EPP）

红细胞生成性原卟啉症 (EPP)，包括 X 连锁原卟啉症 (XLP)，是一种罕见、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合成的突变引起，导致一种名为原卟啉 IX (PPIX) 的毒性光活性中间体的积累。患者在阳光下暴露时会引起严重反应，其特征包括剧烈疼痛、水肿、灼烧感以及潜在的水疱和毁容。PPIX 还会在肝胆系统中积聚，并可能导致 20%-30% 的患者出现胆结石、胆汁淤积和肝损伤等并发症，在极端情况下甚至会导致肝功能衰竭。目前的标准治疗方法包括采取极端措施避免阳光照射，包括将户外活动限制在夜间、穿着防护服和不透明防护罩以及进行疼痛管理。这对患者的心理社会发展、生活质量和日常活动产生重大影响，尤其是在幼儿和家庭中。目前，EPP 尚无治愈方法，只有一种经 FDA 批准的疗法，即通过手术植入的合成激素 Scenesse®（阿法黑素肽），旨在刺激黑色素的产生。

关于 Disc Medicine

Disc Medicine 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重血液病的患者发现、开发和商业化新型治疗方法。我们正在构建一系列创新的、可能成为一流治疗方案的候选药物，旨在通过针对红细胞生物学的基本生物学途径，特别是血红素生物合成和铁稳态，来治疗广泛的血液病。欲了解更多信息，请访问www.discmedicine.com 。

关于前瞻性陈述的警告声明

本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”，包括但不限于关于 Disc 对 bitopertin 注册途径预期的明示或暗示陈述，包括潜在 NDA 提交时间。前瞻性陈述的使用包括但不限于“相信”、“预期”、“估计”、“预计”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“或许”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预期”或“可能”或这些术语的否定形式以及其他类似的词语或表达，旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来业绩的保证。相反，它们基于 Disc 对 Disc 未来业务、未来计划和战略、临床结果和其他未来状况的当前信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，且无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，我们概不作出任何（明示或暗示）陈述或保证。

Disc 可能无法真正实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，投资者不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于许多重大风险和不确定因素，实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括但不限于：Disc 的资本是否足以支持其未来运营及其成功启动和完成临床试验的能力；Disc 的性质、战略和重点；预测 Disc 产品候选物的开发时间和成本的难度；Disc 研究、开发和商业化其当前和未来产品候选物的计划；Disc 计划启动临床前研究和临床试验的时间；Disc 临床试验数据可用时间；Disc 识别具有巨大商业潜力的其他产品候选物并扩展其血液病产品线的能力； Disc 临床前研究和临床试验的时间和预期结果，以及 Disc 临床前研究和临床试验的结果可能无法预测与未来研究或临床试验相关的未来结果，并且可能不支持进一步开发和营销批准；以及 Disc 向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险和不确定性，包括截至 2024 年 12 月 31 日的年度报告 10-K 表的“风险因素”部分以及后续季度报告 10-Q 表。任何前瞻性声明均仅代表其发布之日的观点。除非法律要求，否则 Disc 及其关联公司、顾问或代表均不承担公开更新或修改任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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