UroGen宣布OPTIMA II试验的五年长期扩展研究显示，ZUSDURI™在低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者中的反应具有长期持久性。

• 《临床泌尿生殖系统癌症》杂志发表的研究结果表明，患者在使用 ZUSDURI（丝裂霉素）膀胱灌注液达到完全缓解后，平均两年内不会发生任何事件。
• 在 17 名获得完全缓解并进入长期延伸研究的患者中，根据 Kaplan-Meier 估计，中位缓解持续时间为 3.5 年。

新泽西州普林斯顿，2025 年 7 月 21 日（GLOBE NEWSWIRE）-- UroGen Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：URGN）是一家致力于开发和商业化针对尿路上皮和特种癌症的创新解决方案的生物技术公司，今天宣布发布 2b 期 OPTIMA II 试验的五年长期扩展研究结果，该试验评估了 ZUSDURI（丝裂霉素）对低度中危非肌层浸润性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC) 患者膀胱内灌注的效果，结果显示，在使用 ZUSDURI 治疗后最初获得 CR 的患者中，获得了持久的长期完全缓解 (CR)。该出版物的标题为“使用 UGN-102 治疗低度中危非肌层浸润性膀胱癌：单臂 2b 期 OPTIMA II 研究的 5 年长期扩展研究结果” ，现已在线发布，网址为https://doi.org/10.1016/j.clgc.2025.102392 。

“低级别中危膀胱癌是一种慢性复发性疾病，通常需要反复手术干预，”START Carolinas/Carolina泌尿科研究中心医学主任、美国外科医师学会院士Neal D. Shore医学博士说道，他也是该研究的主要作者。“OPTIMA II延伸研究的长期数据突显了ZUSDURI在门诊环境中提供持续疗效的能力，这对于复发患者尤其有价值，因此对于倾向于其他非手术治疗方案的医生来说也同样重要。”

在 OPTIMA II 试验中，41 名接受 ZUSDURI 治疗三个月后达到 CR 的患者中，25 名在 12 个月时仍保持 CR，17 名进入长期随访研究。对于 41 名三个月后达到 CR 的患者，Kaplan-Meier 估计的缓解持续时间 (DOR) 中位数为 24.2 个月（95% CI 9.7, 42.1），中位随访时间为 35.8 个月。对于长期随访研究中的 17 名患者，Kaplan-Meier 估计的 DOR 中位数为 42.1 个月（95% CI：24.2，NE），中位随访时间为 50.4 个月。这些结果建立在先前发表的 12 个月 DOR 数据的基础上，显示了 ZUSDURI 能够提供有意义且持久的无事件期的潜力。

UroGen 首席医疗官 Mark Schoenberg 医学博士表示：“这些结果体现了我们持续致力于推动创新疗法，为患者和医生提供更多选择。对于面临反复手术的复发患者，我们提供了一种非手术治疗方法，使患者和医疗服务提供者能够选择最适合个人需求和偏好的治疗方案。”

长期随访试验期间未收集安全性数据。在OPTIMA II研究中，最常见的治疗中出现的不良事件（ > 10%的患者）为排尿困难（26例，占41%）；尿频（13例，占21%）；血尿（10例，占16%）；尿急或尿路感染（两者均发生于9例，占14%）；以及疲劳（7例，占11%）。

OPTIMA II 试验纳入了新诊断和复发的 LG-IR-NMIBC 成年患者。在进入长期随访的 17 名患者中，16 名（94%）为复发患者，1 名（6%）为新诊断患者。根据 Kaplan-Meier 估计，该组患者的中位生存期 (DOR) 为 3.5 年。ZUSDURI 仅适用于治疗复发性 LG-IR-NMIBC 成年患者。

关于 ZUSDURI

ZUSDURI（丝裂霉素）膀胱灌注液是一种创新的丝裂霉素药物制剂，已获批用于治疗复发性低分化膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成人患者。ZUSDURI 采用 UroGen 专有的RTGel ^®技术（一种基于水凝胶的缓释制剂），由训练有素的医疗专业人员通过导尿管在门诊直接将药物输送至膀胱，从而实现非手术治疗肿瘤。访问ZUSDURI.com了解更多信息。

关于非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC)

美国每年约有82,000人患有低肌层浸润性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC)，其中约59,000人为复发性膀胱癌。膀胱癌主要影响老年人群，且合并症风险较高，确诊年龄中位数为73岁。NMIBC的治疗指南建议将经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)作为标准治疗方案。高达70%的NMIBC患者至少会经历一次复发，LG-IR-NMIBC患者复发的可能性更高，因此需要再次接受TURBT手术。了解更多关于非肌层浸润性膀胱癌的信息，请访问www.BladderCancerAnswers.com 。

关于OPTIMA II

OPTIMA II（OPTimized Instillation of Mitomycin for Bladder Cancer Treatment）是ZUSDURI的一项开放标签、单臂、多中心2b期临床试验，旨在评估其对LG-IR-NMIBC患者的安全性和有效性。

了解有关 2b 期 OPTIMA II 试验的更多信息，请访问www.clintrials.gov (NCT03558503)。

关于 UroGen Pharma Ltd.

UroGen是一家生物科技公司，致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案，因为患者值得拥有更好的治疗选择。UroGen开发了RTGel逆向热凝胶，这是一种基于水凝胶的专有缓释平台技术，有望改善现有药物的治疗效果。UroGen的缓释技术旨在使尿路组织更长时间地接触药物，从而使局部治疗成为一种潜在的更有效的治疗选择。我们首款用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌的产品和首款用于治疗复发性低级别-复发-非肌层浸润性膀胱癌的产品ZUSDURI（丝裂霉素）膀胱灌注液均旨在通过非手术方式消融肿瘤。UroGen总部位于新泽西州普林斯顿，并在以色列设有运营机构。访问www.UroGen.com了解更多信息，或在X上关注我们：@UroGenPharma。

ZUSDURI 的批准用途

用于膀胱灌注的 ZUSDURI（丝裂霉素）是一种处方药，用于治疗患有一种膀胱内膜癌症的成年人，这种癌症被称为低度中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC），此前曾接受过膀胱手术切除肿瘤，但手术无效或不再起作用。

重要安全信息

如果您的膀胱有孔或撕裂（穿孔），或者对丝裂霉素或 ZUSDURI 中的任何成分有过敏反应，则不应接受 ZUSDURI 。

在接受 ZUSDURI 治疗之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括：

• 有肾脏问题
• 已怀孕或计划怀孕。ZUSDURI 可能会损害您未出生的胎儿。在接受 ZUSDURI 治疗期间，请勿怀孕。如果您在接受 ZUSDURI 治疗期间怀孕或怀疑自己可能怀孕，请立即告知您的医疗保健提供者。
  
  有生育能力的女性：在使用 ZUSDURI 治疗期间以及最后一次服药后 6 个月内，应采取有效的避孕措施。
  
  正在接受 ZUSDURI 治疗的男性：在使用 ZUSDURI 治疗期间以及最后一次服药后 3 个月内，应采取有效的避孕措施。
• 正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚ZUSDURI是否会进入母乳。服用ZUSDURI期间以及最后一次服药后1周内，请勿哺乳。
  
  

我将如何收到 ZUSDURI？

• 您的医疗保健提供者会将ZUSDURI剂量每周1次，连续6周通过导尿管将其注入您的膀胱。请务必按照医疗保健提供者的指示，完成6剂ZUSDURI的注射。
• 如果您错过任何预约，请尽快致电您的医疗保健提供者重新安排您的预约。
• 在使用 ZUSDURI 治疗期间，您的医疗保健提供者可能会告诉您服用其他药物或改变您服用当前药物的方式。
  
  

收到 ZUSDURI 后：

• ZUSDURI 可能会导致尿液颜色由紫变蓝。至少 24 小时内避免尿液接触皮肤。
• 排尿时，男性和女性都应坐在马桶上，并在使用后冲洗马桶几次。如厕后，请用肥皂和水彻底清洗双手、大腿内侧和生殖器部位。
• 接触过尿液的衣物应立即清洗，并与其他衣物分开清洗。
  
  

ZUSDURI 最常见的副作用包括：血肌酐水平升高、血钾水平升高、排尿困难、红细胞计数减少、某些血液肝测试增加、白细胞计数增加或减少、尿路感染和尿液中带血。

我们鼓励您向 FDA 报告处方药的负面副作用。

请访问www.fda.gov/medwatch或致电 1-800-FDA-1088。您也可以拨打 1-855-987-6436 向 UroGen Pharma 报告副作用。

请参阅 ZUSDURI 完整处方信息（包括患者信息）以获取更多信息。

ZUSDURI ^™是商标， ^UroGen®是 UroGen Pharma Ltd. 的注册商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》中定义的前瞻性陈述，包括但不限于有关以下方面的陈述：ZUSDURI 对患者的潜在益处；LG-IR-NMIBC 的估计年度美国患者人口和人口统计数据；UroGen 专有的RTGel技术改善丝裂霉素以外现有药物治疗概况的潜力；以及 UroGen 的缓释技术使局部给药比其他治疗方案更有效。“可以”、“也许”、“计划”、“潜在”、“将”或其他表达未来事件或结果不确定性的词语用于识别这些前瞻性陈述。这些陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：临床结果可能无法代表未来可能观察到的结果，包括在更大人群中的结果；与 UroGen 产品相关的潜在安全性和其他并发症；维持监管批准的能力；标签限制；UroGen 行业竞争； UroGen 产品和产品候选物的开发和商业化范围、进展和扩展；其市场规模和增长以及相对于替代疗法或程序（如手术）的市场接受速度和程度；UroGen 吸引或留住关键管理人员、董事会成员和其他人员的能力；UroGen 的RTGel技术和 ZUSDURI 可能无法达到预期效果；UroGen 可能无法成功开发并获得任何其他包含RTGel技术的产品的监管批准；以及一般宏观经济和地缘政治条件对 UroGen 业务和财务状况的影响。鉴于这些风险和不确定性，以及 UroGen 于 2025 年 5 月 12 日向美国证券交易委员会提交的截至 2025 年 3 月 31 日的 10-Q 季度报告中“风险因素”部分所述的其他风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，UroGen 的实际结果可能与预期或暗示的结果存在重大不利差异。任何前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的观点，并基于 UroGen 截至本新闻稿发布之日掌握的信息。

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投资者关系高级总监
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