BioXcel Therapeutics提交预补充新药申请会议资料包以支持IGALMI®潜在标签扩展

公司专注于获得门诊（在家）使用 IGALMI® 的批准，用于急性治疗与躁郁症或精神分裂症相关的躁动

计划于 2025 年 8 月 20 日与 FDA 举行补充新药申请前会议

康涅狄格州纽黑文，2025 年 7 月 21 日（GLOBE NEWSWIRE）——BioXcel Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学变革性药物的生物制药公司，今天宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交 IGALMI® 的补充前新药申请（pre-sNDA）会议材料，以支持其潜在标签扩展，用于门诊治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动急性治疗。

此次sNDA前会议定于2025年8月20日举行，主要目的是与FDA就公司正在准备的sNDA申请的内容和格式达成一致。此外，公司计划重申2024年3月6日与FDA举行的C类会议期间达成的共识，即FDA认为公司目前的开发计划是支持扩大适应症范围的合理方法，以涵盖120微克BXCL501的居家（门诊）使用，用于急性治疗精神分裂症或双相情感障碍相关的躁动症状。

BioXcel Therapeutics 首席执行官 Vimal Mehta 博士表示：“BXCL501 (IGALMI®) 的临床开发和注册申报计划进展顺利。我们始终致力于为患者提供首个针对精神分裂症或双相情感障碍相关急性躁动的居家治疗方案。我们已获得数据安全监测委员会 (DSMB) 的两项积极推荐，SERENITY 居家关键性 3 期临床试验即将完成，预计将于本季度公布该研究的最终结果。”

据估计，美国每年有2300万例与躁郁症或精神分裂症相关的躁动发作，这些发作通常发生于家庭环境中^1-3 。然而，目前尚无FDA批准用于此类情况下躁动发作的急性治疗。

有关 SERENITY At-Home 试验的更多信息，请参阅公司网站投资者部分的公司介绍： bioxceltherapeutics.com 。

关于BXCL501
BXCL501 除已获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的 IGALMI®（右美托咪啶）舌下膜剂外，还是一款在研专有的口腔溶解膜剂，其成分为选择性 α-2 肾上腺素受体激动剂右美托咪啶。BioXcel Therapeutics 正在研究 BXCL501 用于急性治疗阿尔茨海默病痴呆相关的躁动症状，以及用于在家治疗 I 型或 II 型双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动症状。BXCL501 在这些研究用途中的安全性和有效性尚未确定。BXCL501 已获得 FDA 授予的突破性疗法认定，用于急性治疗痴呆相关的躁动症状，以及快速通道认定，用于急性治疗精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关的躁动症状。

关于 SERENITY 居家三期试验
SERENITY 居家三期试验是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 120 微克剂量 BXCL501 在家治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动症状的安全性。该试验旨在评估 200 名有躁动发作史的患者，这些患者独自或与照护者/知情者一起居家居住。在 12 周的试验期间，当患者出现躁动发作时，患者自行服用 120 微克 BXCL501 或安慰剂，并在试验期间收集安全性数据（不良事件）。此外，患者或照护者/知情者将在服药后两小时完成改良总体严重程度印象 (mCGI) 和临床总体变化印象 (mCGI-C)，作为评估其在门诊环境中应用的探索性终点。

关于 IGALMI ^® （右美托咪啶）舌下膜

适应症

^IGALMI® （右美托咪啶）舌下膜剂是一种处方药，需在医疗保健提供者的监督下使用，置于舌下或下唇后方，用于成人精神分裂症和I型或II型双相情感障碍相关的躁动症状的急性治疗。首次服用后24小时以上，尚未对IGALMI的安全性和有效性进行研究。目前尚不清楚IGALMI对儿童是否安全有效。

重要安全信息

IGALMI 可能引起严重的副作用，包括：

• 血压降低、站立时血压低以及心率低于正常值，这些症状在低血容量、糖尿病、慢性高血压患者和老年患者中更常见。IGALMI需在医护人员监督下服用，医护人员会在服用 IGALMI 后监测患者的生命体征（例如血压和心率）和警觉性，以帮助预防跌倒或晕厥。服用 IGALMI 后，患者应补充充足的水分，并坐下或躺下，并告知医护人员是否感到头晕、头重脚轻或晕厥。
• 心律改变（QT间期延长） 。心律失常、有心律不齐病史、心率过慢、低钾、低镁或正在服用其他可能影响心律的药物的患者不应服用IGALMI。有心律失常病史的患者服用IGALMI可能会增加尖端扭转型室性心动过速和猝死的风险。应指导患者如果感到头晕或心悸，应立即告知其医疗保健提供者。
• 嗜睡/困倦。服用 IGALMI 后至少 8 小时内，患者不应进行需要精神警觉的活动，例如驾驶或操作危险机械。
• 戒断反应、耐受性和疗效/药效下降。IGALMI 首次给药后 24 小时内的疗效研究尚未开展。如果 IGALMI 使用时间超过 24 小时，可能会出现身体依赖性、戒断症状（例如恶心、呕吐、躁动）以及对 IGALMI 的疗效下降。

临床研究中，IGALMI最常见的副作用是嗜睡或困倦、口腔刺痛或麻木感、头晕、口干、低血压和站立时低血压。

这些并非IGALMI的所有可能副作用。患者应咨询其医疗保健提供者，以获取有关副作用的医疗建议。

患者应告知其医疗保健提供者其病史，包括是否患有任何已知的心脏疾病、低钾、低镁、低血压、低心率、糖尿病、高血压、昏厥史或肝功能损害。患者还应告知其医疗保健提供者其是否怀孕或哺乳，或是否正在服用任何药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。患者尤其应告知其医疗保健提供者其是否正在服用任何降血压、改变心率的药物，或是否正在服用麻醉剂、镇静剂、催眠药和阿片类药物。

鼓励所有人向FDA报告处方药的不良副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以联系BioXcel Therapeutics, Inc.，电话：1-833-201-1088，邮箱：medinfo@bioxceltherapeutics.com 。

请参阅Igalmi.com上的完整处方信息。

关于BioXcel Therapeutics, Inc.
BioXcel Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家生物制药公司，利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物。其全资子公司 OnkosXcel Therapeutics 专注于免疫肿瘤学药物的开发。该公司的药物再创新方法利用现有已获批准的药物和/或经临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症。欲了解更多信息，请访问bioxceltherapeutics.com 。

前瞻性陈述
本报告包含《1995年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”。我们旨在使此类前瞻性陈述符合《1933年证券法》（修订版）第27A条和《1934年证券交易法》（修订版）第21E条中关于前瞻性陈述的安全港条款。本报告中除历史事实陈述外的所有陈述均应视为前瞻性陈述，包括但不限于与公司即将召开的补充保密协议（sNDA）会议和补充保密协议提交相关的陈述。本文使用的词语包括“预期”、“相信”、“能够”、“继续”、“或许”、“旨在”、“估计”、“预计”、“预测”、“目标”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”和类似表述，旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表述。此外，任何涉及期望、信念、计划、预测、目标、业绩或对未来事件或情况的其他描述的陈述或信息，包括任何基本假设，均为前瞻性陈述。所有前瞻性陈述均基于公司当前的期望和各种假设。公司认为其期望和信念具有合理基础，但它们本质上是不确定的。公司可能无法实现其期望，其信念也可能无法证明是正确的。由于各种重要因素，包括公司在最新的 10-Q 表季度报告中“风险因素”标题下讨论的因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异，因为这些因素可能会在公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中不时更新。这些因素和其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本报告发布之日的估计。尽管公司可以选择在未来某个时间点更新此类前瞻性陈述，除非法律另有规定，但公司不承担这样做的义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司截至本报告发布之日之后任何日期的观点。

联系信息

企业/投资者
鲁索合伙公司
尼克·约翰逊
nic.johnson@russopartnersllc.com
1.303.482.6405

媒体
鲁索合伙公司
大卫·舒尔
david.schull@russopartnersllc.com
1.858.717.2310

来源：BioXcel Therapeutics, Inc.
^IGALMI®是 BioXcel Therapeutics, Inc. 的注册商标。

参考

1. 与精神分裂症或I型或II型双相情感障碍相关的躁动发作相关存档数据。BioXcel Therapeutics, Inc.，康涅狄格州纽黑文，2020年12月。发作次数估算可能无法反映潜在的可治疗发作，实际潜在市场规模可能较小。
2. 数据来源：Wu EQ、Shi L、Birnbaum H 等人。《美国精神分裂症确诊年患病率：理赔数据分析方法》。《心理医学》2006;36(11):1535-1540。估算基于该药物是否获准用于目标患者群体的居家治疗，以及该类患者是否可治疗。发病率估算可能无法反映潜在的可治疗发病率，实际潜在市场规模可能更小。
3. 美国国立精神卫生研究所。成人双相情感障碍患病率。2017年11月。访问日期：2022年12月16日。https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/bipolar-disorder 。发病率估计可能无法反映潜在的可治疗发病情况，实际潜在市场规模可能更小。