Ryoncil® 的成功商业发布

截至 2025 年 6 月 30 日的季度活动报告（附录 4C）

纽约，2025 年 7 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）——Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO；ASX：MSB）是炎症疾病同种异体细胞药物领域的全球领导者，今天宣布了 Ryoncil ^® （remestemcel-L-rknd）在产品上市后第一季度的销售总收入。

^Ryoncil®是美国第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的间充质基质细胞 (MSC) 产品，并于 2025 年 3 月 28 日开始商业化销售，距获得 FDA 批准用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 仅一个季度。

Mesoblast 首席执行官 Silviu Itescu 博士表示：“我们对 Ryoncil ^®在上市后第一季度的商业发布活动感到满意，并期待更新本季度的进展情况，因为强制性的州 CMS 覆盖已于 7 月 1 日生效，并且我们完成了其余美国主要移植中心的入职培训。”

截至2025年6月30日的季度财务摘要

• Ryoncil ^®自 3 月 28 日起至 6 月 30 日上市期间的销售总收入（未经审计）为 1,320 万美元^。1
• 我们的授权商在日本销售 TEMCELL ^® HS Inj. ^{2 的}特许权使用费收入为 160 万美元。
• 本季度净运营现金支出为 1660 万美元。
• 截至 2025 年 6 月 30 日，库存现金^为1.62 亿美元（2.47 亿澳元）。

RYONCIL ^®在 SR-aGvHD 中的操作亮点

• 自产品推出以来，Mesoblast 已与 25 多个移植中心合作，并预计本季度完成所有 45 个优先移植中心的合作流程，这些中心约占美国儿科移植的 80%。
• Ryoncil ^®的覆盖范围不断扩大，目前已有超过2.5亿美国人享受商业和政府保险。联邦医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 已实施联邦医疗补助计划，Ryoncil ^®的按服务收费医疗补助计划已于7月1日起在美国所有州强制生效。
  • 为了帮助患者和机构获得保险、经济援助和可及性项目，确保每位患者都能获得这种可能挽救生命的疗法，Mesoblast 建立了一个名为 MyMesoblast™ 的患者获取中心，方便患者订购 Ryoncil ^® 。更多信息请访问ryoncil.com ，该网站为医疗保健提供者、患者和护理人员提供了宝贵的资源。
• 本季度， ^Ryoncil®获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 为期七年的孤儿药独家批准，用于治疗2个月及以上儿童患者的SR-aGvHD。此法定独家期意味着，自^Ryoncil®获批之日起的7年内，FDA不会批准其他用于该适应症的MSC产品。
• 另外，Mesoblast 拥有生物制剂独占权，禁止其他赞助商在 2036 年 12 月之前（即首次批准后十二年内）引用 Ryoncil ^®生物制剂许可申请 (BLA)，这将阻止生物仿制药进入市场。
• 这些法定专营权是对 Mesoblast 在 MSC 物质组成、制造和适应症（包括 SR-aGvHD）方面强大的美国知识产权地位的补充，为到 2044 年的竞争提供了商业进入壁垒。
• 7月，Mesoblast与FDA就^Ryoncil®举行了B型会议，讨论一项针对SR-aGvHD成人患者的关键性试验。该试验将与美国国立卫生研究院(NIH)资助的骨髓移植临床试验网络(BMT-CTN)合作进行，旨在将该产品的适应症范围从儿童扩大到SR-aGvHD成人患者。会议纪要预计将在未来几周内发布。
  

REXLEMESTROCEL 治疗慢性炎症性心力衰竭和腰痛的手术亮点

• Mesoblast 于 2024 年初成功举行了 B 类会议，随后于 6 月与 FDA 举行了会议。FDA 在会上表示， ^Revascor®治疗射血分数降低 (HFrEF) 和炎症性缺血性心力衰竭患者所呈现的研究结果，可以支持根据现有的再生医学先进疗法 (RMAT) 指定，加速批准用于患有左心室辅助装置 (LVAD) 的终末期 HFrEF 患者。
• Mesoblast 和 FDA 在提交 Revascor ^®生物制品许可申请 (BLA) 所需的项目方面达成一致，涉及化学、制造和控制 (CMC)、商业产品发布的效力测定以及批准后确认试验的拟议设计和主要终点。
• Mesoblast 公司的第二代同种异体、STRO3 免疫选择、工业化生产的基质细胞候选产品 rexlemestrocel-L 正在进行一项随机对照验证性 3 期临床试验，该试验在美国多个地点积极招募因炎症性退行性椎间盘疾病 (DDD) 引起的病程少于五年的慢性腰痛 (CLBP) 患者
  

其他
非执行董事的费用为 71,577 美元，非执行董事的咨询费为 122,767 美元，全职执行董事的薪酬为 267,465 美元，详见本季度附录 4C 现金流量报告第 6 项。4 从 2023 年 8 月到 2025 年 7 月，我们的非执行董事自愿将其费用的现金支付减少了 50%，执行董事（我们的首席执行官和^首席医疗官）将其基本工资减少了 30%，以代替接受股权激励。

附录 4C - 2025 财年第四季度季度现金流量报告的副本可在公司网站www.mesoblast.com的投资者页面上找到。

关于 Mesoblast
Mesoblast（该公司）是开发用于治疗严重及危及生命的炎症疾病的同种异体（现成）细胞药物的全球领导者。该公司专有的间充质谱系细胞治疗技术平台的疗法通过释放抗炎因子来应对严重炎症，这些因子可以对抗和调节免疫系统的多个效应臂，从而显著减少有害的炎症过程。

Mesoblast 的^RYONCIL® (remestemcel-L) 用于治疗 2 个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD)，是首个获得 FDA 批准的间充质基质细胞 (MSC) 疗法。完整处方信息请访问www.ryoncil.com 。

Mesoblast致力于基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L异基因基质细胞技术平台，开发针对不同适应症的更多细胞疗法。RYONCIL正在开发用于治疗其他炎症性疾病，包括成人SR-aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病。Rexlemestrocel-L正在开发用于治疗心力衰竭和慢性腰痛。该公司已在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系。

关于Mesoblast知识产权： Mesoblast拥有强大而广泛的全球知识产权组合，拥有超过1,000项已授权专利或专利申请，涵盖间充质基质细胞的物质组成、制备方法和适应症。这些已授权专利和专利申请在所有主要市场提供至少至2044年的商业保护。

关于Mesoblast的生产：公司专有的生产工艺可生产工业规模、冷冻保存、现成可用的细胞药物。这些细胞疗法具有明确的药品放行标准，计划面向全球患者提供。

Mesoblast 在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，并在澳大利亚证券交易所 (MSB) 和纳斯达克 (MESO) 上市。更多信息，请访问www.mesoblast.com 、LinkedIn：Mesoblast Limited 和 Twitter：@Mesoblast。
参考文献/脚注

1. 包括我们的分销商的初始库存采购。
2. TEMCELL ^® HS Inj. 是 JCR Pharmaceuticals Co. Ltd. 的注册商标。
3. 按澳大利亚储备银行报告的 2025 年 6 月 30 日汇率 1 澳元兑 0.655 美元计算。
4. 根据 ASX 上市规则 4.7 的要求以及附录 4C 第 6 项的报告，报告的是向执行董事和非执行董事关联方支付的总金额。

前瞻性陈述
本新闻稿包含与未来事件或我们未来财务业绩有关的前瞻性陈述，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、活动水平、业绩或成就存在重大差异。我们根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。前瞻性陈述不应被视为对未来业绩或结果的保证，实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果不同，并且差异可能是重大的和不利的。前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：Mesoblast 临床前和临床研究的启动、时间安排、进展和结果，以及 Mesoblast 的研发计划；Mesoblast 将候选产品推进、招募和成功完成临床研究（包括跨国临床试验）的能力；Mesoblast 提升其制造能力的能力；监管备案和批准、制造活动和产品营销活动（如有）的时间或可能性；Mesoblast 用于治疗儿科 SR-aGVHD 的 RYONCIL 及任何其他候选产品（如获批准）的商业化情况；围绕干细胞疗法使用的监管或公众认知及市场接受度；Mesoblast 的候选产品（如获批准）可能因患者不良事件或死亡而退出市场；战略合作协议的潜在益处以及 Mesoblast 建立和维持既定战略合作的能力；Mesoblast 建立和维持其候选产品知识产权的能力以及 Mesoblast 在涉嫌侵权案件中成功捍卫这些知识产权的能力；Mesoblast 能够建立和维持涵盖其候选产品和技术的知识产权的保护范围；Mesoblast 的费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；Mesoblast 的财务业绩；与 Mesoblast 的竞争对手和行业有关的发展；以及 Mesoblast 产品候选药物的定价和报销（如果获得批准）。您应将本新闻稿与我们的风险因素、我们最近向美国证券交易委员会提交的报告或我们的网站一起阅读。不确定性和风险可能导致 Mesoblast 的实际结果、业绩或成就与此类陈述可能表达或暗示的结果、业绩或成就存在重大差异，因此，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。我们不承担任何义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论其是否出现新信息、未来发展或其他原因。

经行政长官授权释放。

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