普拉克西斯精准医学公司获得FDA突破性疗法认定 用于治疗与SCN2A和SCN8A发育和癫痫性脑病相关的癫痫发作

突破性疗法认定 (BTD) 是基于 SCN2A 和 SCN8A 发育性癫痫性脑病 (DEE) 的 2 期 EMBOLD 试验结果令人信服。

EMBOLD 第二组关键试验有望于 2026 年上半年获得顶线结果，随后将提交 NDA 申请

Praxis 最近启动了 EMERALD 研究，广泛调查了 relutrigine 在 DEE 中的应用

波士顿，2025 年 7 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Praxis Precision Medicines ，Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段生物制药公司，将遗传学见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（CNS）疾病的治疗方法的开发，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 relutrigine 的 BTD，relutrigine 是一种钠通道功能状态调节剂，用于治疗患有 SCN2A 和 SCN8A DEE 的儿科患者。

此次获批的BTD（生物等效性试验）是我们瑞格宁项目的一个重要里程碑，进一步验证了其潜力。支持我们申请的EMBOLD队列1研究招募了迄今为止研究过的最严重的DEE人群，其中包括在加入研究前平均三次治疗失败的患者。开放标签扩展研究的结果非常显著，平均癫痫发作减少了约90%，且两次癫痫发作之间的间隔超过两个月。这些令人鼓舞的临床结果将切实改善患者及其照护者的生活质量。我们将继续推进注册性EMBOLD队列2研究，预计最迟将于2026年上半年公布最终结果。我们很高兴此次获批的BTD，以及SCN2A和SCN8A DEE的罕见儿科疾病认定，进一步支持了瑞格宁的快速开发。” 总裁兼首席执行官Marcio Souza评论道。 “除了针对 SCN2A 和 SCN8A 人群的这一令人兴奋的更新之外，我们还期待最近针对 DEE 患者（无论病因如何）启动的 EMERALD 研究的结果。”

BTD 可以加快治疗严重疾病的药物的开发和监管审查，初步临床证据表明，与现有疗法相比，relutrigine 可能在临床显著终点上有显著改善。relutrigine 的 BTD 得到了 II 期 EMBOLD 研究中第 1 组患者的积极数据以及试验开放标签扩展 (OLE) 期的 11 个月数据的支持。双盲期（16 周治疗）的数据显示，在双盲期间，安慰剂调整后的每月运动性癫痫发作减少了 46%，超过 30% 的患者在服用 relutrigine 期间没有癫痫发作。此外，临床医生和护理人员都注意到，警觉性、沟通能力和癫痫发作严重程度都有显著提高。2025 年 5 月，Praxis 在一次虚拟投资者活动中提供了正在进行的试验 OLE 部分的数据更新。治疗第11个月时，患者癫痫发作平均减少约90%，无癫痫发作时间持续改善，平均无癫痫发作天数为67天，而基线期无癫痫发作天数为3天。未出现新的安全信号、药物相关严重不良事件或需要减量的情况。

EMBOLD 注册队列 2 目前正在进行中并继续招募，预计最迟将于 2026 年上半年获得顶线结果，随后可能会提交 NDA 申请。

Praxis 最近启动了 EMERALD 研究，评估瑞特金在所有 DEE 患者中的疗效。EMERALD 是一项为期 16 周的注册性安慰剂对照研究，旨在评估瑞特金在发育性癫痫患者中减少癫痫发作的效果。

关于Relutrigine（PRAX-562）
Relutrigine 是一种首创的小分子药物，用于治疗发育性癫痫性脑病 (DEE)，作为持续性钠电流的优先抑制剂，已被证明是严重 DEE 患者癫痫发作症状的关键驱动因素。Relutrigine 精准调节钠通道 (NaV) 的机制与对疾病状态下 NaV 通道高兴奋性的卓越选择性相一致。Relutrigine 的体内研究表明，在 SCN2A、SCN8A 和其他 DEE 小鼠模型中，Relutrigine 具有剂量依赖性癫痫发作抑制直至完全控制癫痫发作活动。在三项 1 期研究中，Relutrigine 总体耐受性良好，并已显示出指示 NaV 通道调节的生物标志物变化。 EMBOLD 二期研究第一队列的数据显示，在接受过大量治疗的人群中，Relutrigine 表现出良好的耐受性，并在短期和长期内显著改善运动性癫痫发作，同时部分 SCN2A 和 SCN8A-DEE 患者仍保持无癫痫发作状态。Relutrigine 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的用于治疗 SCN2A-DEE、SCN8A-DEE 和 Dravet 综合征的孤儿药资格认定 (ODD) 和儿科罕见病资格认定，并获得了欧洲药品管理局 (EMA) 授予的用于治疗 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE 的突破性疗法认定 (BTD) 和 ODD 资格认定。欲了解更多关于 EMERALD 和 EMBOLD 研究的信息，请访问ResilienceStudies.com 。

关于 Praxis
Praxis Precision Medicines 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将对遗传性癫痫的洞察转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法开发。Praxis 正利用其专有的小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，结合我们对大脑中共同的生物靶点和回路的理解，将遗传学洞察应用于罕见和常见神经系统疾病疗法的发现和开发。Praxis 已建立多元化、多模态的中枢神经系统产品组合，包括涵盖癫痫和运动障碍的多个项目，以及四个临床阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com并在Facebook 、 LinkedIn和Twitter/X上关注我们。

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