Praxis Quality Pharmaceuticals获得FDA突破性治疗指定，瑞鲁三嗪用于治疗与SEN 2A和SEN 8A发育性和癫痫性脑病相关的癫痫发作

突破性治疗指定（BTD）是基于在SEN 2A和SEN 8A发育性和癫痫性脑病（DEE）中进行的II期CLARLD试验的非常引人注目的结果而授予的

CLARLD队列2关键试验有望在2026年上半年取得最终结果，随后将提交NDA

Praxis最近启动了EMERALD研究，广泛调查瑞卢三嗪在DEE中的作用

波士顿，2025年7月17日（环球新闻网）-- Praxis精密药品公司（纳斯达克：PRAX）是一家临床阶段生物制药公司，将遗传学见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（中枢神经系统）疾病疗法的开发，该公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准瑞卢三嗪的BTD，瑞卢三嗪是一种钠通道功能状态调节剂，用于儿科治疗SEN 2A和SEN 8A DEE患者。

“这个BTD是我们瑞卢三嗪项目的一个重要里程碑，并进一步验证了其潜力。支持我们申请的CLARLD队列1研究招募了有史以来研究过的最严重的DEE人群，其中包括在加入研究之前平均接受三次治疗失败的患者。开放标签扩展的结果是显着的，显示癫痫发作平均减少约90%，癫痫发作间隔时间超过两个月。这些极其令人鼓舞的临床结果转化为患者及其护理人员的生活质量的切实改善。我们继续执行注册CLARLD队列2研究，并预计不迟于2026年上半年分享总体结果。我们很高兴该BTD除了SEN 2A和SEN 8A DEE中的罕见儿科疾病指定之外，还进一步支持瑞卢三嗪的加快开发，”总裁兼首席执行官Marcio Souza评论道。“除了针对SEN 2A和SEN 8A人群的令人兴奋的更新之外，我们还期待着最近针对DEE患者启动的EMERALD研究的结果，无论病因如何。”

BTD能够加快用于治疗严重疾病的药物的开发和监管审查，初步临床证据表明，瑞卢三嗪可能比现有疗法在临床意义终点方面表现出显着的改善。瑞卢三嗪的BTD得到了2期CLARLD研究队列1的阳性数据以及试验开放标签扩展（PLE）期11个月数据的支持。双盲期（治疗16周）的数据显示，双盲期内经安慰剂调整的每月运动癫痫发作减少了46%，超过30%的患者在接受瑞卢三嗪时没有癫痫发作。此外，临床医生和护理人员都指出，在警觉性、沟通能力和癫痫发作严重程度方面都出现了有意义的改善。2025年5月，Praxis在一次虚拟投资者活动期间提供了正在进行的试验OLE部分的数据更新。第11个月时，观察到患者癫痫发作平均减少约90%，并且观察到无癫痫期持续且持续改善，平均67天没有癫痫发作，而基线期为3天。没有新的安全信号、药物相关的严重不良事件或需要减少剂量。

CLARLD注册队列2目前正在进行中并将继续招募，预计最迟于2026年上半年发布终点结果，随后可能会提交NDA申请。

Praxis最近启动了EMERALD研究，在所有DEE患者中评价Relutrigine。EMERALD是一项为期16周的安慰剂对照研究，旨在评估诊断为发育性癫痫患者的癫痫发作减少情况。

关于瑞鲁三嗪（PRAX-562）瑞鲁三嗪是一种正在开发的一流小分子，用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE），作为持续钠电流的优先抑制剂，被证明是严重DEE癫痫发作症状的关键驱动因素。瑞鲁三嗪精确调节钠通道（NaV）的机制与对疾病状态NaV通道过度兴奋性的卓越选择性一致。在SCN 2A、SCN 8A和其他DEE小鼠模型中，Relutrigine的体内研究已证明对癫痫发作具有剂量依赖性抑制作用，直至完全控制癫痫发作活动。在三项I期研究中，瑞鲁三嗪总体耐受良好，并证明生物标志物变化表明NaV通道调节。2期CLARLD研究队列1的数据表明，在大量预治疗人群中，运动性癫痫发作获得了良好的耐受性、稳健的、短期和长期改善，并且在一些SEN 2A-和SEN 8A-DEE患者中保持了癫痫发作的自由度。瑞鲁三嗪已获得FDA颁发的孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定，用于治疗SEN 2A-DEE、SEN 8A-DEE和Dravet综合征，并获得欧洲药品管理局颁发的突破性治疗指定（BTD）和ODD用于治疗SEN 2A-DEE和SEN 8A-DEE。要了解有关EMERALD和EMELD研究的更多信息，请访问Resiliences.com。

关于实践 Praxis Quality Pharmaceuticals是一家临床阶段生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法开发。Praxis正在利用我们对大脑中共享生物靶点和回路的理解，通过我们专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡聚核寡核酸（ASO）平台Solidus™，将遗传学见解应用于发现和开发罕见和更普遍的神经系统疾病的疗法。Praxis建立了多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，包括涵盖癫痫和运动障碍的多个项目，以及四种临床阶段候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com并在Facebook、LinkedIn和Twitter/X上关注我们。

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