Voyager将其第四个完全拥有的阿尔茨海默病项目加入研发管线，通过新的APOE方法补充现有的tau和淀粉样蛋白项目

- 新方案将静脉注射的 TRACER™ 衣壳与双功能有效载荷相结合，以抑制高危 APOE4 变体携带者的 APOE，同时提供具有保护性的 APOE2 变体 -

- Voyager 全资拥有的阿尔茨海默病特许经营权现包括临床阶段的抗 tau 抗体 VY7523 以及针对 tau、淀粉样蛋白和 APOE 的基因疗法 -

马萨诸塞州列克星敦，2025 年 7 月 16 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，今天，该公司继续扩大其阿尔茨海默病 (AD) 特许经营权，推出了一项全资拥有的计划，该计划可调节载脂蛋白 E (APOE) 的表达，载脂蛋白 E 是 AD 的最强遗传风险因素。i^该计划使用专有的静脉 (IV) 输送、血脑屏障 (BBB) 渗透性 TRACER 衣壳来输送双功能有效载荷，旨在降低变体 APOE4 携带者体内的 APOE 表达，同时输送变体 APOE2。APOE4 与患 AD 的风险较高密切相关，几乎所有 APOE4 纯合子都会表现出 AD 病理ⁱ ，而 APOE2 与患 AD 的风险较低相关。

在临床前研究中，单次静脉注射携带单个双功能载体的TRACER衣壳，即可显著降低APOE4基因敲入小鼠阿尔茨海默症相关关键脑区内源性APOE4的水平，同时显著增加APOE2亚型的表达，从而维持APOE的总体水平。Voyager公司预计将于2025年举行的科学会议上公布该项目的早期数据。

Voyager 首席执行官 Alfred W. Sandrock, Jr. 医学博士、哲学博士表示：“Voyager 团队正利用我们在阿尔茨海默病生物学和药物开发方面的深厚专业知识，推进针对我们认为最有前景的三个靶点（tau、淀粉样蛋白和 APOE）的多个项目。我们相信，这些方法都将在阿尔茨海默病的治疗中发挥重要作用，尤其是在该领域开始了解如何最佳地安排和组合治疗以改善患者预后的情况下。我们期待第三方提供有关其中一些靶点的近期数据，我们预计这些数据将继续为我们的阿尔茨海默病产品系列和治疗方案提供参考。”

Voyager 的 AD 特许经营权目前由四项全资资产组成：

• VY7523 是一种病理特异性抗 tau 抗体，目前正在对 AD 患者进行多次递增剂量 (MAD) 临床试验评估，预计初始 tau 正电子发射断层扫描 (PET) 数据将于 2026 年下半年获得。
• VY1706 是一种通过静脉注射给药的 tau 沉默基因疗法，单次静脉注射后，非人类灵长类动物的 tau mRNA 敲低率达到 73%，并将于 2026 年申请 IND。
• 在美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 第 28 届年会上，研究人员展示了一种矢量化抗 Aβ 抗体基因疗法，在小鼠模型中，与 4 周内被动注射的抗体相比，单次静脉注射后脑血浆比值提高了 15 倍以上。
• APOE 基因治疗计划旨在降低 APOE4 携带者的 APOE，同时提供 APOE2 并维持总 APOE 水平。

关于TRACER™衣壳发现平台

Voyager 的 TRACER™（通过细胞类型特异性表达 RNA 实现 AAV 的趋向性重定向）衣壳发现平台是一个应用广泛的基于 RNA 的筛选平台，能够快速发现新型 AAV 衣壳，从而实现基因治疗。Voyager 利用 TRACER 构建了多个新型衣壳家族，这些衣壳在临床前研究中通过静脉注射给药后，能够利用中枢神经系统 (CNS) 的广泛血管系统穿过血脑屏障，并传导至广泛的中枢神经系统区域和细胞类型。在跨物种临床前研究中（啮齿动物和多种非人类灵长类动物），静脉注射 TRACER 生成的衣壳，以相对较低的剂量在中枢神经系统 (CNS) 内实现了广泛的有效载荷表达，从而使得 Voyager 在其全资及合作的神经系统疾病基因治疗项目中能够筛选出多个候选药物。

关于Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VYGR) 是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的病程，并最终治愈这些疾病。我们的研发管线涵盖阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 以及其他多种中枢神经系统疾病。我们的许多项目源自 TRACER™ AAV 衣壳发现平台，我们利用该平台生成新型衣壳并识别相关受体，从而有望使基因药物在静脉注射后实现更高的脑渗透性。我们的部分项目为全资拥有，部分项目正在与 Alexion、阿斯利康罕见病公司 (AstraZeneca Rare Disease)、诺华制药公司 (Novartis Pharma AG) 和 Neurocrine Biosciences, Inc. 等合作伙伴共同推进。欲了解更多信息，请访问http://www.voyagertherapeutics.com 。

Voyager Therapeutics ^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的注册商标，TRACER™ 是其商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法》及其他联邦证券法的安全港条款所定义的前瞻性陈述。“将”、“预期”、“相信”、“预计”、“潜在”或“持续”等词语及其他类似表述旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager 就其继续扩大 AD 特许经营权所做的所有声明，即推进针对 tau、淀粉样蛋白和 APOE 的多个项目来治疗 AD，以及对这些治疗方法进行排序和组合以改善患者治疗效果的潜力；Voyager 推进其基于 AAV 的基因治疗项目和 tau 抗体项目的能力，包括对 Voyager 实现其潜在开发候选药物的临床前和临床开发里程碑的期望，例如 IND 申请、临床试验的启动、临床试验入组和临床数据的生成；Voyager 推进临床前项目的能力 (i) 针对 ApoE，使用单个 IV 注射的 TRACER 衣壳递送双功能有效载荷以减少内源性 ApoE4，以及 (ii) 通过其矢量化抗 Ab 抗体基因疗法对抗淀粉样蛋白。Voyager 计划在未来的会议上展示科学数据；VY7523 和 VY1706 的商业潜力； tau 作为治疗 AD 目标的重要性；以及第三方临床数据为 Voyager 的临床开发计划提供参考的潜力都是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于 Voyager 管理层的估计和假设，尽管 Voyager 认为此类前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的，并且受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与 Voyager 预期的结果存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于监管机构的期望和决定；Voyager 临床前和临床研究的时间、启动、进行和结果；临床试验数据的可用性；合作下产品候选物的可用性或商业潜力；Voyager 产品候选物的成功；Voyager 合作伙伴履行与 Voyager 达成的合作协议项下义务的意愿和能力；Voyager 技术平台的持续开发，包括 Voyager 的 TRACER 平台及其非病毒发现平台；Voyager 的科学方法和项目开发进展，以及关键研究组件的供应受限和成本增加；第三方开发的可能与 Voyager 的 TRACER 衣壳发现平台竞争的衣壳识别平台； Voyager 创建和保护与 TRACER 衣壳和非病毒发现平台、该平台识别的配体以及 Voyager 管道计划的开发和临床候选物相关的知识产权的能力；Voyager 根据 Voyager 现有的许可或合作协议获得计划报销、开发或商业化里程碑、期权行使和其他付款的可能性或时间；Voyager 按照 Voyager 和第三方可以接受的条款与其他方谈判和完成许可或合作协议的能力；Voyager 保留财务利益的第三方合作伙伴控制计划的成功；吸引和留住优秀董事、员工和承包商的能力；以及 Voyager 的现金资源是否足以资助其运营并实现其公司目标。

这些陈述还受 Voyager 向美国证券交易委员会提交的最新 10-K 表格年度报告中所述的一系列重大风险和不确定性的影响。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性陈述也仅代表其发布之日的观点。除非法律另有规定，否则 Voyager 不承担公开更新或修订此信息或任何前瞻性陈述的义务，无论其是否因新信息、未来事件或其他原因而产生。

联系方式

特里斯塔·莫里森，NACD.DC， tmorrison@vygr.com
投资者：Sarah McCabe， smccabe@jpa.com
媒体：Adam Silverstein， adam@scientpr.com

^{____________________________________
i} Fortea, J.、Pegueroles, J.、Alcolea, D.等。APOE4纯合性代表阿尔茨海默病的一种独特遗传形式。 《自然医学》 30 , 1284–1291 (2024)。https://doi.org/10.1038/s41591-024-02931-w