Prime Medicine宣布从囊性纤维化基金会获得最高2400万美元的额外资金，以推进囊性纤维化Prime编辑疗法

-- 在初步协议的基础上扩大资金投入，以加速囊性纤维化 (CF) 药物 Prime Editors 的开发 --

Prime Medicine 将从囊性纤维化基金会获得高达 2400 万美元的额外资助

-- 多热点 Prime Editor 或可使超过 93% 的 CF 患者受益 --

马萨诸塞州剑桥，2025 年 7 月 16 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Prime Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）是一家致力于提供新型差异化一次性治愈性基因疗法的生物技术公司，该公司今天宣布，囊性纤维化基金会（CF Foundation）已同意向该公司提供高达 2400 万美元的额外资金，以加速开发旨在永久纠正囊性纤维化相关肺部疾病的 Prime Editors。

CF 基金会的额外投资基于 Prime Medicines 于 2024 年 1 月达成的协议所获得的初始资金，反映了其对 Prime Editing 作为 CF 潜在治愈方法的兴趣。Prime Editing 可以纠正多种基因突变，Prime Medicine 计划利用该技术的多功能性和模块化特性来处理多种致病突变，从而有望治愈绝大多数 CF 患者。Prime Medicine 最初将专注于针对 G542X 的项目，G542X 是最常见的 CF 致病无义突变之一，目前尚无有效疗法。此外，公司将继续利用 CF 基金会于 2024 年提供的初始承诺资金，推进针对其他突变的热点和基于 PASSIGE 的治疗方法。

Prime Medicine 首席执行官 Allan Reine 医学博士表示：“我们很荣幸能够获得 CF 基金会的持续支持，该基金会长期以来致力于推动创新，重塑了 CF 患者的治疗格局。这笔额外资金体现了我们共同的信念，即 Prime Editing 疗法能够为这种毁灭性遗传疾病患者带来变革性的潜力，尤其对于那些现有标准治疗无效或耐受性较差的患者。这笔资金也体现了我们业务发展的战略方针，以及 Prime Medicine 内部致力于利用外部资源加速创新并确保我们技术得到最广泛应用的承诺。”

CF 基金会将分两批向 Prime Medicine 提供最高 2400 万美元的资金，但须满足某些成交条件和科学里程碑；第一批资金包括对 Prime Medicine 的 600 万美元股权投资。

关于囊性纤维化

囊性纤维化 (CF) 是一种严重的遗传性疾病，由 CFTR（囊性纤维化跨膜传导调节因子）基因突变引起。这些突变导致 CFTR 蛋白功能减弱或缺失，而 CFTR 蛋白对于维持肺、胰腺和胃肠道等器官上皮表面的盐分和液体平衡至关重要。当 CFTR 功能异常时，会积聚浓稠粘稠的黏液，导致慢性肺部感染、进行性呼吸功能衰退以及消化和营养吸收受损。全球约有 10 万人患有 CF，其中包括超过 4 万人在美国。虽然疾病修饰疗法已经改善了许多患者的预后，但它们并不能治愈 CF，并且对某些携带某些突变的患者无效。目前，对于能够针对不同基因型 CF 的潜在遗传病因的一次性、潜在治愈性治疗方案仍存在巨大的未满足需求。

关于 Prime Medicine

Prime Medicine 是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创造并提供下一代基因编辑疗法。公司正在部署其专有的 Prime Editing 平台，这是一种多功能、精准且高效的基因编辑技术，旨在开发一类新型差异化、一次性治愈性基因疗法。Prime Editors 旨在仅在基因的正确位置进行正确的编辑，同时最大限度地减少不必要的 DNA 修饰，具有修复几乎所有类型基因突变的潜力，并适用于多种不同的组织、器官和细胞类型。总而言之，Prime Editing 多功能的基因编辑功能有望在数千种潜在适应症中开启新机遇。

Prime Medicine 目前正在推进一系列多元化的在研治疗项目，这些项目围绕我们的核心重点领域展开：肝病、肺病以及免疫学和肿瘤学。在每个核心领域，Prime Medicine 最初专注于一系列高价值项目，每个项目都针对一种生物学机制已充分理解、临床开发和监管路径清晰的疾病，并有望为拓展更多治疗机会奠定基础。未来，公司计划最大限度地发挥 Prime Editing 广泛而多样的治疗潜力以及 Prime Editing 平台的模块化优势，快速高效地拓展现有产品线以外的疾病领域，可能涵盖其他遗传性疾病、免疫性疾病、癌症、传染病，并针对常见疾病中的遗传风险因素，这些疾病共同影响着数百万人。欲了解更多信息，请访问 www.primemedicine.com。

© 2025 Prime Medicine, Inc. 保留所有权利。PRIME MEDICINE、Prime Medicine 标识和 PASSIGE 是 Prime Medicine, Inc. 的商标。本文提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述，包括但不限于关于 Prime Medicine 的信念和期望的暗示和明示陈述，涉及以下方面：与 CF 基金会达成的协议及其预期和潜在利益，包括根据科学里程碑收到付款；Prime Editing 纠正疾病（包括 CF）致病突变的潜力；Prime Editing 治疗绝大多数 CF 患者的潜力；持续推进热点和基于 PASSIGE 的方法来纠正 G542X 以外的突变；Prime Editing 技术的广度及其业务、项目和技术战略计划的实施；Prime Editing 作为一种变革性基因编辑技术的潜力及其在数千种潜在适应症中释放机会的能力

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受多种风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险：与 Prime Medicine 进入临床试验的产品候选物相关的不确定性；临床前和 IND 支持研究的授权、启动和进行以及潜在产品候选物的其他开发要求，包括与开启 IND 和获得监管批准相关的不确定性；与新技术的开发和优化相关的风险、临床前研究的结果或临床研究无法预测未来研究的结果；Prime Medicine 能够建立和维护的涵盖其 Prime Editing 技术的知识产权保护范围；Prime Medicine 识别和签订未来许可协议和合作的能力；Prime Medicine 对其现金流预期时间表和未来财务业绩的预期；以及一般经济、行业和市场状况。 Prime Medicine 最新的 10-K 表格年度报告及其后续提交给美国证券交易委员会的文件中，“风险因素”章节对这些及其他风险和不确定性进行了更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表 Prime Medicine 截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Prime Medicine 明确表示不承担根据适用法律规定更新任何前瞻性陈述的义务。Prime Medicine 对任何此类前瞻性陈述的准确性不作任何陈述或保证（明示或暗示）。

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