milestone Pharmaceuticals宣布接受公司对CARDAMYST™（etripamil）鼻喷剂CRL的回应

新的 PDUFA 生效日期为 2025 年 12 月 13 日

RTW 7500 万美元版权购买协议付款延长至 2025 年

蒙特利尔和北卡罗来纳州夏洛特，2025年7月11日（GLOBE NEWSWIRE）—— ^Milestone® Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：MIST）（Milestone）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Milestone公司就其CARDAMYST™（依曲帕米）鼻喷雾剂的完整回复函（CRL）中提出的问题的回复，以供审查。CARDAMYST™（依曲帕米）鼻喷雾剂是一种用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）患者的在研新药。FDA已指定新的处方药使用者付费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年12月13日。

在获得 FDA 批准的同时，Milestone 今天还宣布将其与现有股东 RTW Investments, LP 及其部分附属公司（RTW）签订的价值 7500 万美元的买卖协议（特许权使用费购买协议）延长至 2025 年 12 月 31 日。特许权使用费购买协议的收益预计将在获得 FDA 批准并满足其他惯例成交条件后，帮助 CARDAMYST 在 PSVT 成功上市。

Milestone Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官 Joe Oliveto 表示：“FDA 接受我们对 CRL 答复的审查，这对 CARDAMYST 来说是一个重要的里程碑，我们期待与 FDA 合作，争取在今年晚些时候做出可能的批准决定。我们也很高兴与 RTW 修改我们的特许权使用费购买协议，以强调他们对 Milestone 的持续承诺。预期的资金将使我们在商业发布方面拥有充足的资金，我们正在努力将 CARADMYST 送到需要新疗法的 PSVT 患者手中。”

与 RTW 修订版权购买协议

2023年3月，Milestone与RTW签订了特许权使用费购买协议。根据该协议，RTW同意在2025年9月30日（批准日）或之前FDA批准（需满足某些条件）依曲帕米后，以7500万美元的购买价格购买依曲帕米在美国的年度净产品销售额的分级特许权使用费。2025年7月10日，Milestone修订了其特许权使用费购买协议（修订版），将批准日延长三个月。根据修订版，为了获得7500万美元的购买价格，Milestone必须在2025年12月31日或之前获得FDA对依曲帕米的上市批准，并满足其他惯例成交条件。这代表了Milestone未来的备用资金来源。

对 CRL 的里程碑式回应

Milestone 于 2025 年 3 月收到了 FDA 的完整回复函 (CRL)。2025 年 6 月初，Milestone 与 FDA 举行了 A 类会议，以澄清未决事项并就公司回复 CRL 的要求与 FDA 达成一致。在 FDA 会议的通知下，Milestone 于 2025 年 6 月 13 日提交了对 CRL 的回复。该回复中包括为满足 FDA 关于亚硝胺的最新指南而进行的额外体外研究的结果，该指南自最初提交 NDA 以来已更新。此外，为了响应 FDA 对生产测试设施进行批准前检查的需要，Milestone 将该设施的职责转移给了与 FDA 有相对较新检查历史的其他签约供应商。

FDA 并未对 NDA 的临床部分提出任何担忧。

关于Etripamil

依曲帕米是 Milestone 的主导研究产品。它是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，目前正在临床开发中，用于治疗频繁且症状严重的室性心动过速 (PSVT) 和房颤-RVR。它旨在为患者提供一种自主给药的快速反应疗法，从而无需立即就医。如果获得批准，依曲帕米将为医疗保健提供者提供一种新的治疗选择，以实现按需护理和患者自我管理。这种便携式、自主给药的治疗方法可以为患者提供积极的管理，并增强其对自身病情的掌控感。依曲帕米鼻喷雾剂的有条件批准品牌名称 CARDAMYST™ 已得到充分研究，并拥有强大的临床试验项目，其中包括已完成的治疗 PSVT 的 3 期临床试验和治疗 AFib-RVR 患者的 2 期临床试验。

关于 Milestone Pharmaceuticals

Milestone Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: MIST) 是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新的心血管解决方案，以改善患有复杂且影响生活的心脏病患者的生活。Milestone 专注于了解尚未满足的患者需求并改善患者体验，这促使我们开发新的治疗方法，使患者能够积极地进行自我管理。Milestone 的领先在研产品是依曲帕米，这是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，目前正在研究患者无需医疗监督即可自行给药，以治疗与阵发性室上性心动过速 (PSVT) 和房颤-房颤-房颤 (AFib-RVR) 相关的症状性发作。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义外的前瞻性陈述。“相信”、“继续”、“可能”、“证明”、“设计”、“开发”、“估计”、“预期”、“或许”、“待定”、“计划”、“潜在”、“进展”、“将”、“打算”等词语及类似表述（以及提及未来事件、条件或情况的其他词语或表述）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日 Milestone 的预期和假设。每项前瞻性陈述都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括有关以下方面的陈述：未来与 FDA 互动的结果；CARDAMYST 作为帮助 PSVT 患者的新型治疗选择的潜力；与 PDUFA 日期相关的时间和预期；满足特许权使用费购买协议项下 7500 万美元购买价格的惯例成交条件；以及其他与历史事实无关的陈述。可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果存在重大差异的重要因素包括但不限于我们未来与 FDA 的互动是否会取得令人满意的结果；与我们临床试验的启动、招募、完成、评估和结果的时间相关的不确定性；与清理、验证和分析试验数据固有的复杂性相关的风险和不确定性；以及临床试验是否能验证依曲帕米对 PSVT 或其他适应症的安全性和有效性，以及一般经济、政治和市场状况，包括由于投资者对通胀的担忧而导致的市场状况恶化、俄罗斯在乌克兰的敌对行动以及以色列和加沙持续的争端以及美国和国外金融市场的整体波动、与流行病和公共卫生紧急情况相关的风险，以及与满足特许权使用费购买协议项下 7500 万美元购买价格的惯例成交条件相关的风险、Milestone 资本资源的充足性及其在当前经济环境下筹集额外资本的能力。这些风险和其他风险在 Milestone 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中有所列明，包括其截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告中“风险因素”标题下的内容，此类讨论可能会通过 Milestone 随后向 SEC 提交的文件不时更新。除法律要求外，Milestone 不承担更新本文包含的任何前瞻性陈述以反映任何预期变化的义务，即使有新的信息可用。

接触：

投资者关系

凯文·加德纳，kgardner@lifesciadvisors.com