Biogen和Stoke Therapeutics在第16届欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会上宣布介绍Zorevunersen研究数据，Zorevunersen是一种治疗Dravet综合征的研究药物

- 旨在评估III期zorevunersen给药方案潜在影响的分析数据显示，第68周认知和行为有所改善-

- 这些发现支持将评估认知和行为的关键次要终点纳入第三阶段EMPEROR研究中，并与自然历史数据中观察到的结果进行对比-

马萨诸塞州坎布里奇马萨诸塞州贝德福德，2025年7月10日（环球新闻网）-- Biogen Inc.（纳斯达克股票代码：BIIB）和斯托克治疗公司。（纳斯达克：STOK）是一家致力于通过RNA医学利用身体潜力来恢复蛋白质表达的生物技术公司，今天宣布公布了一项分析数据，该分析为第三阶段EMPEROR研究的设计提供了信息，并评估了第三阶段zorevunersen给药方案的潜在影响。这些数据与之前在1/2a期和开放标签扩展（PLE）研究中接受zorevunersen治疗的更广泛患者队列报告的数据相辅相成，这些数据显示前9个月内有所改善，并在另外两年内持续改善。新的分析与关键的3期EMPEROR研究将评估的时间和给药方案最佳一致，并显示第68周认知和行为的多项指标有所改善。该结果与一项自然史研究的结果形成鲜明对比，该研究使用标准护理药物治疗德拉维特综合征患者。Zorevunersen正在开发中，作为Dravet综合征的一流潜在疾病修饰治疗药物。结果作为第16届欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会癫痫II会议的一部分提交。

格拉斯哥皇家儿童医院儿科神经科顾问、格拉斯哥大学名誉教授、zorevunersen研究研究员安德烈亚斯·布伦克劳斯博士说：“Dravet综合征是一种复杂的神经发育障碍，对患者及其家人有重大影响。”“自然历史数据表明，用抗癫痫药物治疗这种疾病的局限性。zorevunersen数据为我们提供了早期证据，表明这种新的遗传靶向方法可以解决Dravet综合征的根本原因，从而获得额外的癫痫发作控制，并为患者提供认知和行为改善的机会。"

之前提供的两项1/2a期和PLE研究的数据显示，在标准抗癫痫药物的背景下，主要运动癫痫发作频率大幅而持久地降低，并且通过两年的治疗，多项认知和行为指标有所改善。在PLE研究中。数据表明，接受70毫克负荷剂量然后接受45毫克维持剂量治疗的患者的反应可能更好。在这些研究中，Zorevunersen总体耐受性良好。

“对行为和认知的影响是我们第三阶段EMPEROR研究的一个关键次要终点，”医学博士巴里·蒂乔（Barry Ticho）说，博士，Stoke Therapeutics首席医疗官。“来自护理人员和临床医生的反馈以及类似的分析让我们深入了解哪些评估最有可能在一年的治疗期内为患者展示有意义的影响。”

凯瑟琳·道森（Katherine Dawson）医学博士说：“尽管使用了最好的抗癫痫药物治疗，大多数Dravet综合征患者仍继续癫痫发作，而且目前还没有获得批准的药物可以解决该疾病的潜在认知和行为方面。”Biogen治疗开发部门负责人。“我们期待着继续共同努力，将zorevunersen发展为治疗Dravet综合症的潜在一流疾病修饰药物。”

Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），其特征是严重的、复发性癫痫发作以及严重的认知和行为障碍。目前还没有被批准的用于Dravet综合征患者的疾病改善疗法。目前，据估计，美国（~ 16，000人）、英国、欧盟四国（德国、法国、意大利、西班牙）和日本有多达38，000人患有Dravet综合症。1

模型分析的描述使用重复测量混合效应模型（MMRM）分析来评估III期zorevunersen给药方案对第68周患者认知和行为的潜在影响。该模型是使用1/2a期ADMIRAL研究和LONGING研究中患者的临床数据开发的。对接受与III期EMPEROR方案一致的总累积剂量（两次负荷剂量70毫克，然后两次维持剂量45毫克）的患者进行的分析显示，认知和行为有所改善。进行该分析是为了为第3阶段EMPEROR研究的设计提供信息。ButterfLY自然史研究中随访的患者的基线协变量与选定的ADMIRAL患者人群相匹配。接受zorevunersen治疗的患者的改善与ButterfLY的发现形成鲜明对比。

这些数据支持Vineland-3适应行为量表的五个子领域的选择，包括接受沟通、表达沟通、人际关系、应对技能和个人技能，目前正在评估这些领域作为第三阶段EMPERO研究的关键次要终点。

演示详情如下：

标题：在开放标签扩展研究中，Zorevunersen证明了作为Dravet综合征患者的疾病改善疗法的潜力，通过长达24个月的维持给药持续减少癫痫发作并改善认知、行为和功能。主持人：Andreas Brunklaus，医学博士格拉斯哥皇家儿童医院儿科神经科顾问、格拉斯哥大学荣誉教授：癫痫II日期/时间：7月10日星期四上午11：51 CEST地点：德国慕尼黑国际会议中心Saal 5

该演示文稿可在Stoke Therapeutics网站的“投资者和新闻”选项卡下下载。

关于Dravet综合征Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），其特征是严重的、复发性癫痫发作以及严重的认知和行为障碍。大多数Dravet病例是由一个SNP 1A基因副本的突变引起的，导致大脑神经元细胞中NaV1.1蛋白水平不足。尽管使用了最好的抗癫痫药物进行治疗，但超过90%的患者继续出现癫痫发作。该疾病的并发症通常导致患者及其护理人员的生活质量较差。发育和认知障碍通常包括智力障碍、发育迟缓、运动和平衡问题、语言和言语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统中断和情绪障碍。与一般癫痫人群相比，患有Dravet综合症的人癫痫（SUDPP）猝死的风险更高。Dravet综合征在全球范围内发生，并不集中在特定的地理区域或种族群体。目前，据估计，在美国（约16，000人）、英国、欧盟4国和日本，多达38，000人患有Dravet综合征。

关于Zorevunersen Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加SCN 1A基因的非突变（野生型）拷贝在脑细胞中的NaV 1. 1蛋白产生来治疗Dravet综合征的根本原因。这种高度分化的作用机制旨在降低癫痫发作频率，超过抗癫痫药物的效果，并改善神经发育，认知和行为。Zorevunersen已证明具有改善疾病的潜力，并已被FDA和EMA授予孤儿药资格。FDA还授予zorevunersen罕见儿科疾病称号和突破性治疗称号，用于治疗Dravet综合征，该综合征在SCN 1A基因中具有与功能获得无关的确认突变。斯托克城与Biogen达成战略合作，开发治疗Dravet综合症的zorevunersen并商业化。通过合作，斯托克保留了zorevunersen在美国、加拿大和墨西哥的独家经营权; Biogen获得了世界其他地区的独家商业化权。

关于斯托克治疗斯托克治疗（纳斯达克股票代码：STOK），是一家生物技术公司，致力于恢复蛋白质表达利用身体的潜力与RNA药物。使用Stoke专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法，Stoke正在开发反义寡核苷酸（ASO），以选择性地恢复天然存在的蛋白质水平。斯托克城正在开发的第一种药物zorevunersen已经证明了对Dravet综合征患者的疾病改善的潜力，目前正在第三期研究中进行评估。斯托克的最初关注点是由正常蛋白质水平损失~50%（单倍不足）引起的中枢神经系统和眼睛疾病。概念证明已在其他器官、组织和系统中得到证实，支持斯托克专有方法的广泛潜力。斯托克总部位于马萨诸塞州贝德福德，办事处位于马萨诸塞州剑桥。欲了解更多信息，请访问https://www.stoketherapeutics.com/。

关于Biogen Biogen成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，引领创新科学，提供新药来改变患者的生活，并为股东和我们的社区创造价值。我们应用对人类生物学的深刻理解，并利用不同的模式来推进一流的治疗或可带来卓越结果的疗法。我们的方法是冒大胆的风险，平衡投资回报，以实现长期增长。

我们定期在我们的网站www.biogen.com上发布对投资者可能重要的信息。在社交媒体上关注我们- Facebook、LinkedIn、X、YouTube。

关于前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的前瞻性陈述，包括但不限于：zorevunersen治疗Dravet综合症的根本原因并减少癫痫发作或在指示剂量水平或根本上表现出行为和认知改善的能力;以及第三阶段帝国研究的设计、时间和结果。包括“预期”、“可能”、“预期”、“计划”、“将”或“可能”等词语的陈述以及未来时的陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性以及假设，如果这些假设被证明不正确或未完全实现，可能会导致斯托克城的业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：斯托克城推进、获得监管机构批准并最终商业化其候选产品的能力;如果Stoke的合作者违反或终止协议，将无法获得预期的财务或其他利益; Stoke和Biogen可能无法成功开发Zorevunersen，即使成功，他们也可能无法成功地将Zorevunersen商业化;临床试验的阳性结果可能无法在后续试验中复制，或者早期临床试验的成功可能无法预测后期试验的结果;斯托克保护其知识产权的能力;斯托克城在2028年中期之前为发展活动提供资金并实现发展目标的能力;以及斯托克城截至2024年12月31日的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下描述的其他风险和不确定性，其10-Q表格季度报告以及其向证券交易委员会提交的其他文件。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况，斯托克没有义务修改或更新任何前瞻性陈述以反映本新闻稿发布之日后的事件或情况。

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本新闻稿包括前瞻性陈述，包括与以下内容相关的前瞻性陈述：zorevunersen治疗Dravet综合征根本原因的能力、III期EMPENOR研究的设计、时间和结果以及III期zorevunersen给药方案的潜在影响。这些前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及管理层当前可用的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性陈述中表达的任何结果将全部或部分实现。我们警告说，这些陈述可能受到风险和不确定性的影响，其中许多超出了我们的控制范围，并可能导致未来的事件或结果与本文件中陈述或暗示的事件或结果存在重大差异。这些声明仅限于本新闻稿发布之日，并基于我们目前掌握的信息和估计。如果已知或未知的风险或不确定性成为现实，或者基本假设被证明不准确，实际结果可能与过去的结果以及预期、估计或预测的结果存在重大差异。请投资者不要过度依赖前瞻性陈述。风险、不确定性和其他事项的进一步列表和描述可在我们截至2024年12月31日财年的10-K表格年度报告以及我们随后的10-Q表格报告中找到，在每种情况下都包括其中标题为“关于前瞻性陈述的注释”和“第1A项”的部分。风险因素”，以及我们随后关于8-K表格的报告中。除法律要求外，我们不承担任何义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

参考：

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