Benitec Bizerma提供运营更新

-2025年4月，队列1的第六名也是最后一名受试者在1b/2a期临床治疗研究（NCT 06185673）中接受了低剂量BB-301的安全治疗-

- 独立数据安全监测委员会对入组队列1的所有六名受试者的审查已完成，数据安全监测委员会建议继续1b/2a期临床治疗研究的受试者入组-

- 根据阳性数据安全监测委员会的建议，队列2的入组预计将于2025年第四季度开始-

加利福尼亚州海沃德2025年7月9日（环球新闻网）-- Benitec Bizerma Inc.（纳斯达克：BNSX）（“Benitec”或“公司”），一家以基因治疗为重点的临床阶段生物技术公司，基于其专有的“沉默并替换”DNA定向RNA干扰（“ddRTI”）平台开发新型遗传药物，今天宣布独立数据安全监测委员会（DSMB）的建议，继续招募1b/2a期临床治疗研究（NCT 06185673）完成对入组队列1的所有六名受试者的安全性信息的全面审查后。根据DSMB的积极建议，队列2的入组预计将于2025年第四季度开始。

根据BB-301 1b/2a期临床治疗研究的方案，在完成入组队列1的第六名受试者的BB-301给药后28天访视后召开了DMB会议。DSMB建议继续招募受试者参加1b/2a期临床治疗研究。根据DSMB的积极建议，队列2的入组预计将于2025年第四季度开始。

“我们非常感谢和谦卑有机会继续与OPMD患者社区和OPMD临床社区进行BB-301的合作开发工作，”Jeel A.说。班克斯，医学博士，博士，贝尼特斯执行主席兼首席执行官。“队列1的第六位也是最后一位受试者于2025年4月接受了低剂量BB-301的安全治疗，根据DMBE的有利建议，我们期待在今年第四个日历季度开始队列2的入组。我们继续对BB-301与我们当地直接肌肉内给药途径相关的良性安全性感到鼓舞，因为这种给药方法使得我们的基因治疗剂能够使用较低剂量的剂量，相对于其他依赖全身给药途径的基因治疗计划。计划在今年第四个日历季度对队列1中入组的受试者进行更多临床研究更新。”

关于BB-301 BB-301是一种新型的、修饰的AAC 9病毒，表达一种独特的、单一的双功能构建体，促进密码子优化的Poly-A结合蛋白核-1（PAABPN 1）和两种针对突变体PAABPN 1（OPMD的致病基因）的小抑制性RNA（siRNA）的共表达。这两种siRNA被建模为microRNA骨架，以沉默有缺陷的突变体PABPN 1的表达，同时允许密码子优化的PABPN 1的表达，以用蛋白质的功能版本取代突变体。我们相信BB-301的沉默和替代机制在治疗OPMD方面具有独特的地位，可以通过停止突变体表达同时提供功能性替代蛋白。

关于Benitec Bizerma，Inc.贝尼特斯·比斯马公司（“Benitec”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，专注于新型基因药物的进步，总部位于加利福尼亚州海沃德。专有的“沉默并取代”DNA指导的RNA干扰平台将RNA干扰（RTI）与基因疗法相结合，以创造出同时促进致病基因的持续沉默和野生型替代基因的同时递送的药物。治疗构建物单次给药。该公司正在开发基于沉默和替代的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼咽肌营养不良症（OPMD）。公司的全面概况可在Benitec网站www.benitec.com上找到。

前瞻性声明除本文中规定的历史信息外，本新闻稿中规定的事项包括前瞻性声明，包括有关贝尼特斯开发和商业化其候选产品的计划、临床前和临床试验的完成时间、临床试验数据的可用时间的声明。临床试验中患者入组和给药的时间和充分性、预期监管备案的时间以及ddRTI和Benitec候选产品的临床实用性和潜在属性和好处，以及其他前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述是基于公司目前的预期，并受风险和不确定性，可能会导致实际结果产生重大差异，包括意外的发展和相关的风险：我们计划开发和潜在商业化我们的候选产品的成功;完成临床前研究和临床试验的时间;在任何未来的临床试验中，患者入组和给药的时间和充分性;我们临床试验数据可用性的时间;监管备案和批准的时间和结果;新型AAV载体的开发;我们未来潜在的许可证和合作;我们的技术被许可人的计划; ddRNAi和我们的候选产品的临床实用性和潜在属性和益处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一次性”治愈的潜力;我们的知识产权状况和我们的专利组合的持续时间;费用、持续亏损、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及我们在市场条件和其他因素（包括我们的资本结构）下获得额外融资的能力;我们预计现金和现金等值物足以执行我们的业务计划的时间长度;意外延迟;进一步的研究和开发以及临床试验的结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或需要继续开发;在临床试验中招募足够数量的受试者的能力; FDA和其他政府当局做出的决定以及其他监管动态;公司保护和执行其专利和其他知识产权的能力;公司对其与合作伙伴和其他第三方关系的依赖;公司产品和公司合作伙伴产品的有效性或安全性;公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受程度;市场竞争;销售、营销、制造和分销要求;高于预期的费用;与诉讼或战略活动相关的费用;财务报告内部控制中已确定的重大缺陷的影响以及我们补救的能力;当地、区域以及国家和国际经济状况和事件的影响;以及公司向美国证券交易委员会提交的报告中不时详细介绍的其他风险。公司否认更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。

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