Moleculin将三期MIRACLE临床试验扩展至格鲁吉亚，入组更新及未来计划

获得格鲁吉亚医药监管局 (RAMPA) 批准进行 2B/3 期 MIRACLE 试验

欧洲药品管理局 (EMA) 最近批准的一项临床试验提升了试验的知名度

MIRACLE A 部分的入组人数已达到七名接受治疗的受试者和一名接受筛选的受试者

预计欧洲和美国将新增 16 个临床站点，并将于 8 月底开始招募；MIRACLE A 部分预计将有 30 多个站点

A 部分预计数据读取时间为 2025 年下半年

休斯顿，2025 年 7 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Moleculin Biotech, Inc. ，（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin”或“公司”），一家后期制药公司，拥有针对难治性癌症和病毒感染的广泛候选药物组合，今天宣布，格鲁吉亚医疗和药品活动监管机构（RAMPA）已批准其临床试验申请（CTA），进行其关键的 2B/3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、自适应设计研究，研究 Annamycin 与阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，Annamycin 和 Ara-C 的组合称为“AnnAraC”）联合用于治疗诱导治疗后复发 (R/R) 或难治性 (R/R) 的急性髓系白血病 (AML) 成年患者。这项名为“MIRACLE”的3期临床试验（源自Molecul i n R /R AML A nnAraC Cl inical E评估）是一项全球性审批试验，涵盖美国、欧洲和中东地区的多个研究中心。此外，公司预计首例患者将于8月底（甚至更早）在佐治亚州接受治疗。

Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 表示：“继我们近期宣布获得欧洲药品管理局 (EMA) 批准欧盟 (EU) 的临床试验申请 (CTA) 之后，RAMPA 批准 MIRACLE 试验方案，这标志着我们又一个重要里程碑，并将进一步增强我们持续的受试者招募工作。我们预计到 8 月底，MIRACLE 将在欧洲和美国新增 16 个试验点。到年底，MIRACLE A 部分的试验点将超过 30 个。此外，仅在乌克兰的第一个试验点，MIRACLE A 部分的招募就已招募到 7 名接受治疗的受试者和 1 名处于筛选阶段的受试者。所有这些都将有力地支持我们的目标，即在 2025 年下半年报告 A 部分首批 45 名受试者的初步数据。”

Klemp先生继续说道：“此次早期招募的成功彰显了我们临床中心的实力，中心启动后仅三个月内就筛选出了首批10名受试者，这也彰显了ARENSIA探索性医学公司位于乌克兰基辅的研究诊所（ARENSIA）的决心。我们感谢国际监管机构对此次试验的持续合作，并相信这反映了对Annamycin的潜在需求，以及R/R AML患者对更优治疗方案的巨大未满足需求，尤其是在维奈克拉方案失败且现有疗法疗效不佳的情况下。我们的团队将继续致力于推动患者入组，并推进这一重要项目。”

MIRACLE 研究是一项 2B/3 期临床试验，2B 期数据将与 3 期数据合并，用于测量其主要疗效终点。MIRACLE 试验未来仍需向美国食品药品监督管理局 (FDA) 及其海外同行提交相关申请，并可能获得其进一步反馈。该试验采用自适应设计，在试验的 A 部分，前 75 至 90 名受试者将按 1:1:1 的比例随机分配接受高剂量阿糖胞苷 (HiDAC) 联合安慰剂、190 mg/ ^m2 Annamycin 或 230 mg/ ^m2 Annamycin 治疗，其中 Annamycin 的剂量是 FDA 在公司 1B/2 期会议结束时特别推荐的。

MIRACLE 试验方案允许在 45 名受试者中揭盲初步主要疗效数据（完全缓解或 CR）以及三个组的安全性/耐受性数据，此外，A 部分还将在 75 至 90 名受试者中结束。首次早期揭盲将产生 30 名接受 Annamycin（190 mg/m ²和 230 mg/m ² ）联合 HiDAC 治疗的受试者，以及 15 名仅接受 HiDAC 加安慰剂治疗的受试者。公司预计将在 2025 年下半年完成首次揭盲（45 名受试者），此外，预计第二次揭盲将在 2026 年上半年完成。预计时间表的提前部分归功于公司在 12 月与潜在研究人员就试验招募事宜举行的会议中收到的积极反馈。

正如此前就欧盟所宣布的，EMA 的临床试验批准是基于公司在启动 3 期临床试验（B 部分）之前提交合适的非临床 GLP 研究结果的条件。结果将作为对现有已获批准临床试验申请 (CTA) 的重大修改提交。

在试验的B部分，约220名额外受试者将随机接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量Annamycin（随机比例为1:1）治疗。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，这与FDA新的“Project Optimus”计划一致。

患者给药已开始，初始数据读取预计将于2025年下半年完成。欲了解更多关于MIRACLE试验的信息，请访问clinicaltrials.gov ，参考编号为NCT06788756。此外，欧盟临床试验已在euclinicaltrials.eu上进行，参考编号为2024-518359-47-00。

Annamycin，又名纳柔比星（naxtarubicin），目前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格和孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，以及软组织肉瘤的孤儿药资格认定。此外，Annamycin 还获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。

关于 ARENSIA Exploratory Medicine GmbH

ARENSIA Exploratory Medicine GmbH 是一家德国专有医院研究诊所运营商，致力于利用新型分子开展复杂的临床试验，涵盖众多疾病领域的患者。ARENSIA 致力于通过与尖端制药公司合作，加快患者获得创新疗法的速度，目前在美国和东欧运营着 13 家先进的研究诊所。

有关 ARENSIA 及其临床运营的更多信息，请访问www.arensia.com 。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于临床三期的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选药物研发管线。该公司的主导产品 Annamycin 是新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，且不具有目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子生物学/R AML A nnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键的、适应性设计的 3 期临床试验，旨在评估 Annamycin 与阿糖胞苷（合称 AnnAraC）联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 FDA 的协助下，公司成功完成了 1B/2 期临床试验 (MB-106)，相信其已大大降低了 Annamycin 用于治疗 AML 的开发风险。该项研究仍需提交相应的申请，并可能获得 FDA 及其海外同行的进一步反馈。

此外，公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin还致力于开发一系列抗代谢药物，包括WP1122，该药物有望用于治疗致病病毒以及某些癌症。

有关该公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并通过X 、 LinkedIn和Facebook进行联系。

前瞻性陈述

本新闻稿中的部分陈述属于《1933年证券法》第27A条、《1934年证券交易法》第21E条以及《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于试验中前45名受试者的初始数据的发布时间，以及公司分别与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）协调美国和欧盟方案的能力。Moleculin将需要大量额外融资（公司对此没有承诺），以便开展本新闻稿中所述的临床试验，本新闻稿中描述的里程碑假设公司有能力及时获得此类融资。尽管Moleculin认为此类前瞻性陈述中反映的预期在作出之日是合理的，但预期可能被证明与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。 Moleculin 尝试通过诸如“相信”、“估计”、“预期”、“期望”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“或许”、“将”、“应该”、“大约”或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括第 1A 项下讨论的因素。“风险因素”包含在我们最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-K 表中，并在我们的 10-Q 表文件和向 SEC 提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表发布之日的观点。我们不承担更新本新闻稿中任何前瞻性陈述以反映其日期之后发生的事件或情况或反映意外事件的发生的义务。

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