BioCryst将突出展示以患者为中心的研究成果于2025年美国HAEA全国峰会

北卡罗来纳州三角研究园，2025年7月9日（GLOBE NEWSWIRE）—— BioCryst Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：BCRX）今日宣布，公司将展示一项以患者为中心的研究的新发现，重点关注当前HAE治疗对12岁以下儿科患者及其照护者造成的负担，并探讨HAE治疗的重要性。该研究结果将在2025年7月10日至13日于巴尔的摩举行的2025年美国HAEA全国峰会上以海报形式展示。

BioCryst 总裁兼首席执行官 Jon Stonehouse 表示：“十多年来，我们一直很荣幸能够参加美国 HAEA 全国峰会，与 HAE 患者群体携手共进。这是一个机会，让我们能够直接倾听他们对美好未来的期盼和梦想，从而能够继续与他们携手合作，帮助他们将这些梦想变为现实。这促使我们为成人和青少年患者带来了首个每日一次的口服 HAE 预防疗法，并将在未来继续激励我们为这个群体做出更多贡献。”

BioCryst 将于美国东部时间 7 月 11 日星期五下午 12:30 至 1:30 在海报展示会上展示以下三篇摘要：

• 患者对 HAE 治疗重要性的看法；海报#25
• 患有遗传性血管性水肿的儿科患者（12 岁以下）及其护理人员的治疗负担；海报#4
• 2岁至12岁以下儿童预防性使用贝罗曲司他治疗后HAE发病率：APeX-P中期分析结果；海报#13（AAAAI/WAO 2025再次亮相）
  

BioCryst 总裁兼首席执行官 Jon Stonehouse 还将在峰会期间的公司演讲中向与会的 HAE 社区成员发表讲话。

关于 ORLADEYO ^® （berotralstat）
^ORLADEYO® （贝罗曲司他）是首个也是唯一一个专门用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服药物。每日服用一粒ORLADEYO胶囊，即可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

美国适应症和重要安全信息

适应症
^ORLADEYO® （berotralstat）是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和 12 岁及以上儿童患者的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。

使用限制
ORLADEYO 用于治疗急性动脉栓塞发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO 不应用于治疗急性动脉栓塞发作。由于 ORLADEYO 可能导致 QT 间期延长，不建议额外增加剂量或每日一次超过 150 毫克的剂量。

重要安全信息
当剂量高于推荐的每日一次 150 毫克剂量时，观察到 QT 延长增加，并且具有浓度依赖性。

接受 ORLADEYO 治疗的患者最常见的不良反应（≥10% 且高于安慰剂）是腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。

对于中度或重度肝功能不全（Child-Pugh B 或 C）的患者，建议将剂量减少至 110 毫克，每日一次，与食物一起口服。

贝罗曲司他 (Berotralstat) 是 P-糖蛋白 (P-gp) 和乳腺癌耐药蛋白的底物。P-gp 诱导剂（例如利福平、圣约翰草）可能会降低贝罗曲司他血浆浓度，从而降低奥拉迪尤 (ORLADEYO) 的疗效。不建议将 P-gp 诱导剂与奥拉迪尤 (ORLADEYO) 合用。

150毫克剂量的奥拉迪尤（ORLADEYO）是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂。对于主要经CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的合并用药，建议进行适当的监测和剂量调整。300毫克剂量的奥拉迪尤（ORLADEYO）是P-gp抑制剂。与奥拉迪尤（ORLADEYO）联合用药时，建议对P-gp底物（例如地高辛）进行适当的监测和剂量调整。

ORLADEYO 对 12 岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。

目前尚无足够数据表明奥拉地平在妊娠期使用存在药物相关风险。尚无关于贝罗曲司他是否在母乳中存在、其对母乳喂养婴儿的影响及其对泌乳量影响的数据。

如需报告疑似不良反应，请联系 BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，电话：1-833-633-2279，或 FDA，电话：1-800-FDA-1088，或访问www.fda.gov/medwatch 。

请参阅完整的处方信息。

关于BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals 是一家全球性生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst 利用其在结构引导药物设计方面的专业知识，开发同类首创或最佳的小分子和蛋白质疗法，以治疗难治性疾病。BioCryst 已将首个每日一次口服血浆激肽释放酶抑制剂^ORLADEYO® (berotralstat) 商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发。欲了解更多信息，请访问www.biocryst.com或在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括关于 BioCryst 对 12 岁以下患有 HAE 的儿科患者的期望的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，并受风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。可能影响此处包含的前瞻性陈述的一些因素包括：BioCryst 成功实施或维持其 ORLADEYO 商业化计划的能力；ORLADEYO 的商业可行性，包括其获得持续市场认可的能力；临床试验的中期结果不一定能预测最终结果； FDA 或其他相关监管机构可能不会在预期的时间内批准 ORLADEYO 用于治疗 2 至 11 岁患有 HAE 的儿科患者，或者根本不批准，最终可能确定开发计划或其执行存在缺陷，可能需要额外的信息或研究，可能不同意我们的安全性和有效性结论，可能施加某些限制、警告或其他要求，可能对 ORLADEYO 实施临床暂停，或者可能保留、延迟或撤销 ORLADEYO 的市场批准。请参阅 BioCryst 定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是 BioCryst 最新的 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告，这些文件确定了可能导致实际结果与 BioCryst 前瞻性声明中的结果大不相同的重要因素。

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接触：
约翰·布鲁斯
+1 919 859 7910
jbluth@biocryst.com