Longeveron® 宣布美國FDA批准其針對兒童擴張型心肌病（DCM）治療的二期關鍵註冊研究的IND申請

• IND 申请获批后，开发项目可直接进入 2 期关键注册临床试验
• 预计 2026 年上半年启动 II 期临床试验
• 儿童心肌病影响全球至少 10 万名儿童
• 有效的治疗选择有限，近 40% 的 DCM 儿童需要心脏移植或在确诊后两年内死亡

迈阿密，2025年7月8日（环球新闻社）—— Longeveron Inc. （纳斯达克股票代码：LGVN）是一家临床阶段再生医学生物技术公司，致力于开发针对危及生命和慢性衰老相关疾病的细胞疗法。该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其干细胞疗法laromestrocel 的临床试验申请 (IND)，该疗法有望用于治疗儿童扩张型心肌病 (DCM)。该 IND 申请获批后，可直接进入一项单独的 2 期关键注册临床试验。

Longeveron首席医疗官Nataliya Agafonova医学博士表示：“我们很高兴能够将laromestrocel推进到儿童扩张型心肌病的临床开发阶段。这种罕见、进行性且危及生命的疾病目前尚无有效治疗方法。近40%的扩张型心肌病患儿需要心脏移植或在确诊后两年内死亡，因此迫切需要开发新的方法来治疗这种儿童心血管疾病。我们在扩张型心肌病领域的开发项目强化了Longeveron致力于开发用于治疗罕见疾病（尤其是心血管疾病）的创新干细胞疗法的承诺，我们相信laromestrocel可能具有显著的潜力来改善这些疾病患者的生活。”

Laromestrocel 是一种专有的、可扩展的、同种异体的、研究性的细胞疗法，源自间充质干细胞 (MSCs)，具有多种潜在作用机制，可导致抗炎、促血管再生反应，因此可广泛应用于一系列罕见和衰老相关疾病。

“FDA 批准 laromestrocel 的 IND 申请，是儿童心血管治疗领域的一个重要里程碑，”佛罗里达大学儿科副主任兼鲍威尔基因治疗中心主任Barry Byrne医学博士表示。“目前扩张型心肌病 (DCM) 的治疗侧重于控制症状、改善心脏功能和预防并发症，而非解决根本病因。许多已知对成人有效的治疗药物，在儿童中缺乏同样的疗效证据。Longeveron 的创新干细胞疗法，有可能利用干细胞修复受损的心脏组织，为儿童心血管疾病的治疗带来潜在的突破性进展。”

扩张型心肌病 (DCM) 是指一个或多个心腔的肌肉扩张或被拉伸（即扩张）。心脏的其他心腔需要更加努力地工作来弥补受影响的心腔，因此也可能扩张和增大。随着病情进展，心脏功能会逐渐减弱，泵血至全身变得更加困难。这可能导致充血性心力衰竭，导致肺部、肝脏、腹部和小腿积液。在大多数情况下，DCM 的确切病因无法确定（特发性心肌病）。

扩张型心肌病 (DCM) 是儿童中最常见的心肌病类型。约 50% 至 60% 的儿童心肌病病例被诊断为扩张型心肌病。根据儿童心肌病登记处的数据，DCM 在男孩中比女孩中更常见。虽然所有年龄段的人都会受到影响，但研究表明，DCM 在婴儿（1 岁前）中比在年龄较大的儿童中更常见。

关于Longeveron Inc.
Longeveron是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发再生药物以满足尚未满足的医疗需求。该公司的主导在研产品是laromestrocel (Lomecel-B™)，这是一种从年轻健康成年捐献者骨髓中分离的同种异体间充质干细胞(MSC)治疗产品。Laromestrocel具有多种潜在作用机制，包括促血管、促再生、抗炎以及组织修复和愈合作用，在一系列疾病领域具有广泛的应用潜力。Longeveron目前正在研发三种适应症：左心发育不全综合征(HLHS)、阿尔茨海默病和衰老相关衰弱症。Laromestrocel开发项目已获得五项独特且重要的FDA认定：HLHS项目获得孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；AD项目获得再生医学先进疗法(RMAT)认定和快速通道认定。如需了解更多信息，请访问www.longeveron.com或在LinkedIn 、 X和Instagram上关注 Longeveron。

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