ProKidney报告了评价慢性肾病和糖尿病患者中肠外癌的II期REGEN-007试验的具有统计学和临床意义的总体结果

北卡罗来纳州温斯顿-塞勒姆2025年7月8日（环球新闻网）-- ProKidney Corp.（纳斯达克：PROK）（“ProKidney”或“公司”）是一家领先的临床晚期细胞治疗公司，专注于慢性肾病（KN），今天报告了2期REGER的完整第1组改良意向治疗（mITT）人群的统计学显着且具有临床意义的阳性顶线结果-007试验评估利帕塞治疗慢性肾病和糖尿病患者的效果。Apoparcel是一种自体细胞疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）认证，目前正在进行的3期REGEN-006（PROACT 1）试验中进行评估，以证明该疗法具有保护晚期肾病和2型糖尿病患者肾功能的潜力。

“我们对REGEN-007总体结果感到非常鼓舞，该结果表明，第1组中接受rilparencel治疗后，BEP斜坡得到了大幅改善，第2组中也有剂量反应的证据。鉴于REGEN-007第1组和PROACT 1的给药方案之间的相似性，这些数据增强了我们对正在进行的三期PROACT 1研究设计的信心。还值得注意的是，第1组24名患者中有15名（63%）符合关键的3期PROACT 1入选标准，并且与第1组的完整结果相比，在该亚组中观察到了相似的疗效结果。我们计划将REGEN-007的完整结果提交给NPS的2025年肾脏周，作为一项最新的临床试验，并很高兴届时与投资者和医学界分享更多细节，”医学博士Bruce Culleton说。ProKidney首席执行官。“我们还期待着未来几周即将召开的FDA B型会议，以确认我们将BEP斜坡作为加速批准的替代终点的方法。这次会议代表着我们朝着加快rilparencel进入美国市场的潜在道路迈出的重要一步，美国晚期肾病和糖尿病患者的临床需求仍然没有得到满足。”

II期RECEN-007概述和总体结果RECEN-007是一项多中心II期开放标签1：1随机两组试验，在糖尿病、肾病患者中进行，估计的小球过滤率（BEP）为20-50毫升/分钟/1.73m²。随机分组时，患者被分配到使用不同给药方案的两个治疗组之一。第1组复制了正在进行的三期PROACT 1研究的给药方案，其中患者接受了两次计划的rilparencel注射（每个肾脏注射一次），大约间隔三个月。第2组测试了探索性给药方案，以研究疾病进展触发因素（而不是基于时间的触发因素）是否可以优化瑞帕塞的多次给药。在第2组中，患者仅在因BEP较基线持续下降至少20%和/或尿白蛋白与肌萎缩比（UOCR）较基线升高至少30%和至少30毫克/克而触发的情况下，才在一个肾脏中接受单次利帕西注射，并在对侧肾脏中接受第二次注射。

REGEN-007预先指定的主要终点是注射前阶段与最后一次瑞帕西尔注射后阶段的年BEP斜坡（使用线性混合效应模型计算）的差异。注射前阶段包括筛选访视前24个月内收集的所有历史CGM值以及首次注射瑞帕西尔前的研究中中心实验室BEP结果。最后一次注射后的时期包括从最后一次rilparencel注射到研究结束（EOS）访视的BEP值。组1和组2最后一次注射后的中位随访时间约为18个月。

该研究中随机分配了53名患者，其中49名患者（mITT人群）至少接受了一次瑞帕西尔注射。四名患者没有接受任何利帕西尔注射。大多数患者为男性（69%），平均年龄为60岁。基线时，49名患者中有38名（78%）患有2型糖尿病，11名（22%）患有1型糖尿病。39名（80%）患者正在接受血管紧张素转化酶抑制剂（ACE i）或血管紧张素II受体阻滞剂（ARB），18名（37%）患者正在接受钠葡萄糖协同转运蛋白-2抑制剂（SGLT 2 i）。基线时，平均（SD）BEP为33±10毫升/分钟/1.73m2。值得注意的是，第1组（792毫克/克）的中位UACN高于第2组（229毫克/克）。

在第1组（n=24）中，接受rilparencel后肾功能稳定。eGFR斜率的年下降幅度从注射前的-5.8 mL/min/1.73 m2改善至最后一次利多卡因注射后的-1.3 mL/min/1.73 m2，改善了78%。4.6 mL/min/1.73 m2/年的差异1具有统计学显著性（p<0.001）和临床意义。在第1组的24例患者中，15例（63%）符合关键的III期PROACT 1入选标准，与第1组的完整结果相比，在该亚组中观察到相似的疗效结果。值得注意的是，在对患有2型糖尿病的高UACN、4期CHD患者进行的2期RMCL-002研究亚组分析（n=23）中观察到类似的BEP疗效信号后，3期PROACT 1方案于2024年1月进行了修订。

在第2组（n=25）中，注射前阶段，通过BEP斜坡测量的肾功能年变化为-3.4毫升/分钟/1.73m2，而最后一次注射利帕西尔后阶段为-1.7毫升/分钟/1.73m2，导致改善50%，即每年改善1.7毫升/分钟/1.73m2。这种差异并不具有统计学意义（p=0.085），但表明存在剂量反应的证据。第2组的25名患者中，15名（60%）符合重新给药触发条件并接受了第二次利帕西注射。这15名患者第一次和第二次注射之间的中位时间约为11个月。

研究中所有至少接受过一次利帕西尔注射的患者（n=49）均未观察到利帕西尔相关的严重不良事件。安全性特征与之前报告的研究结果一致，并与肾脏活检相当。

REGEN-007的完整结果正在进行中，并将作为最新临床试验提交给美国肾病学会（RST）2025年肾脏周。

第3阶段PROACT 1监管进展如之前所述，FDA在2024年第四季度的B类会议上确认，如果使用可接受的替代终点（例如BEP斜坡），则rilparencel可以获得加速批准途径。ProKidney将于今年夏天召开FDA B型会议，以确认使用BEP斜坡作为加速批准替代终点的方法。更多细节预计将于2025年中期公布。

关于慢性肾脏病慢性肾病是一种进行性疾病，其特征是肾功能逐渐下降，最终可能导致需要透析或移植的终末期肾病（ESKD）。据估计，美国有3700万成年人患有慢性肾病，尽管许多人在早期阶段仍未被诊断出来。糖尿病是导致慢性肾病的主要原因，患有这两种疾病的人面临着心血管事件、住院和死亡率的风险显着增加。ProKidney正在为3b/4期慢性肾病和糖尿病患者开发rilparencel，美国这一人群包括100万至200万人。虽然目前的治疗选择旨在减缓疾病进展，但对于可以稳定肾功能并延迟或预防晚期慢性肾病患者透析的疗法的需求仍然巨大。

前瞻性陈述本新闻稿包括1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的“前瞻性陈述”。ProKidney的实际结果可能与其预期、估计和预测不同，因此，您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。“预期”、“估计”、“项目”、“预算”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能”、“将”、“可能”、“应该”、“相信”、“预测”、“潜在”、“继续”和类似表达（或此类词语或表达的负面版本）旨在识别此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于公司相信FDA同意公司的第3阶段REGEN-006（PROACT 1）试验可能足以支持潜在的BLA提交和完全的监管批准，并且公司可以考虑使用eGFR斜率作为rilparencel加速批准途径的替代终点，对财务业绩和预期现金跑道的预期，包括公司对当前现金将支持到2027年的运营计划、未来业绩、产品开发和商业化的预期，如果获得批准，公司产品的潜在利益和影响，如果获得批准，潜在的监管批准，公司产品当前或未来市场的规模和潜在增长，如果获得批准，公司开发计划进入和通过诊所的进展以及报告数据的预期时间，监管备案或实现与公司候选产品相关的其他里程碑，以及公司发展计划的推进和资助。这些因素大部分超出了公司的控制范围，难以预测。可能导致此类差异的因素包括但不限于：由于我们最近本土化到美国，我们的业务中断或可能对我们的运营业绩或财务状况造成重大损害;无法维持公司A类普通股在纳斯达克的上市;公司A类普通股无法继续纳入各种指数，以及如果将其排除在此类指数之外，对A类普通股交易价格可能产生的负面影响;无法实施业务计划、预测和其他期望，或识别和实现额外机会，这可能受到竞争以及公司增长和管理增长盈利以及留住关键员工的能力的影响;在竞争激烈的生物技术行业中，经济衰退和监管环境变化的风险;公司临床试验结果可能不支持批准的风险; FDA在批准公司候选药物之前可能要求进行额外研究的风险;公司未来无法筹集融资;公司无法获得和维持其产品的监管许可或批准，以及任何已许可或批准产品的任何相关限制和限制;公司无法识别、许可或获得额外技术;公司无法与目前在生物制剂市场和肾脏疾病治疗领域销售或从事生物制剂市场的其他公司竞争;公司产品的市场规模和增长潜力（如果获得批准），以及其单独或与他人合作服务这些市场的能力;公司对费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计;公司的财务业绩;公司的知识产权;细胞疗法研发固有的不确定性，包括 启动和完成临床研究所需的实际时间以及监管机构做出决策的时间和内容;我们临床项目的中期结果可能并不表明未来结果;地缘政治冲突对公司业务的影响;以及公司最新10-K表格年度报告中“风险因素”标题下包含的其他风险和不确定性，随后的10-Q表格季度报告和向美国证券交易委员会提交的其他文件。公司警告读者，上述因素清单并非排他性，并警告读者不要过度依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅限于截至发布日期的情况。本公司不承担或接受任何义务或承诺公开发布任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或任何此类陈述所依据的事件，条件或情况的任何变化。

关于III期RECEN-006（PROACT 1）临床试验RECEN-006是一项正在进行的III期、随机、盲法、假对照利帕塞在晚期肾病和2型糖尿病受试者中的安全性和有效性研究。研究方案于2024年上半年进行了修订，重点关注4期肾病患者的一部分（BEP 20-30毫升/分钟/1.73 m ²）和晚期3b型肾病（BEP 30-35毫升/分钟/1.73 m ²）伴白蛋白尿（对于BEP 20-30毫升/分钟/1.73m²的患者，UACN低于5，000毫克/克，对于BEP 30-35毫升/分钟/1.73m²的患者，UACN低于300- 5，000毫克/克）。计划入组受试者总数约为685名。在肾活检或假活检手术之前，受试者分别被随机分配（1：1）至治疗组和假对照组。主要目的是评估使用微创经皮方法最多两次注射rilparencel（每个肾脏注射一次）的有效性。主要复合终点是从第一次注射到最早的时间：BEP至少降低40%; BEP <15毫升/分钟/1.73m²，和/或慢性透析，和/或肾移植;或肾脏或心血管死亡。

关于ProKidney Corp. ProKidney是通过细胞疗法创新治疗慢性肾病的先驱，经过十年的研究于2015年成立。ProKidney的主要候选产品rilparencel（也称为REACT®）是一种一流的、获得专利的专有自体细胞疗法，正在评估其在肾衰竭高风险糖尿病患者中保护肾功能的潜力。Deliverparencel已获得FDA的RMAT认证。欲了解更多信息，请访问www.prokidney.com。

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ProKidney Ethan Holdaway Ethan. prokidney.com LifeSci Advisors，LLC Daniel Ferry Daniel@lifesciadvisors.com

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