Ascendis将在ENDO 2025上分享其最新的内分泌学罕见疾病数据

丹麦哥本哈根，2025年7月7日（GLOBE NEWSWIRE）——Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今日宣布，将在2025年7月12日至15日于旧金山举行的内分泌学会年会ENDO 2025上进行两场口头报告。Aliya Khan博士将展示公司III期PaTHway试验第156周的新数据，该数据证明了^TransCon® PTH（palopegteriparatide）对甲状旁腺功能减退症成人患者长期治疗的安全性和有效性，包括维持血清和尿液生化指标在正常水平，并持续改善肾功能。Carlos Bacino博士将展示公司关键性ApproaCH试验第52周的更多安全性和耐受性数据，该试验旨在研究每周一次的^TransCon® CNP（navepegritide）治疗软骨发育不全儿童的疗效。

Ascendis Pharma 内分泌与罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官 Aimee Shu 医学博士表示：“Ascendis 在其不断壮大的内分泌罕见病产品组合中取得了重要进展。我们很高兴在 ENDO 2025 期间与知名研究人员合作，分享数据，证明我们突破性的甲状旁腺功能减退症成人治疗方案的长期益处和安全性，以及我们相信支持我们在研疗法对儿童软骨发育不全症具有变革性潜力的数据。”

欲了解更多项目信息，请访问ENDO 2025 网站。

关于甲状旁腺功能减退症
甲状旁腺功能减退症是一种由甲状旁腺激素 (PTH) 水平不足引起的内分泌疾病。PTH 是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，并间接作用于肠道。甲状旁腺功能减退症患者可能出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉易激惹、肾脏并发症、骨外钙化和认知障碍。术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70-80%），其他病因包括自身免疫性和特发性原因。

关于软骨发育不全
软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3) 变异引起，导致FGFR3和CNP信号通路作用失衡，全球估计有超过25万人受此影响。虽然软骨发育不全的FGFR3变异曾被认为是一种骨骼生长障碍，但其在全身组织中均有表达，除了骨骼发育不良外，还会导致严重的肌肉、神经和心肺并发症。软骨发育不全的并发症在生命的各个阶段各不相同。在婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量和耐力受损、听力障碍和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛；其中许多并发症在成年期持续存在或恶化。这些并发症会对生活质量、身体机能和社会心理功能产生不利影响。患有软骨发育不全的人通常需要多次手术和治疗来缓解这种疾病的诸多并发症。

关于Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma 是一家全球生物制药公司，致力于应用其创新的 TransCon 技术平台，为患者带来意义非凡的改变。秉承“患者、科学和热情”的核心价值观，并遵循产品创新算法，我们运用 TransCon 技术平台开发具有一流潜力的新型疗法，以满足尚未满足的医疗需求。Ascendis 总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有分支机构。了解更多信息，请访问ascendispharma.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中关于 Ascendis 未来运营、计划和管理目标的所有陈述均为前瞻性陈述。此类陈述的示例包括但不限于与以下事项相关的陈述：(i) TransCon CNP 对软骨发育不全儿童的转化潜力；(ii) Ascendis 应用其 TransCon 技术平台为患者带来有意义的改变的能力；以及 (iii) Ascendis 应用其 TransCon 技术开发具有一流潜力以满足未满足医疗需求的新疗法。Ascendis 可能无法真正实现计划、履行意图或满足前瞻性陈述中披露的预期或预测，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与 Ascendis 做出的前瞻性陈述存在重大差异，包括：Ascendis 产品和产品候选物对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖；Ascendis 开发计划或市场产品中不可预见的安全性或有效性结果；与任何获批 Ascendis 产品商业化相关的不可预见的费用；与 Ascendis 开发计划相关的不可预见的费用；不可预见的销售、一般和行政费用、其他研发费用以及 Ascendis 的总体业务；与制造、监管要求、患者招募速度或其他不可预见的延误相关的计划开发延迟；Ascendis 在需要时获得额外资金以支持其业务活动的能力；国际经济、政治、法律、合规、社会和商业因素的影响，包括关税和贸易政策。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Ascendis 业务总体相关的风险，请参阅 Ascendis 于 2025 年 2 月 12 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 20-F 表格年度报告，以及 Ascendis 未来向 SEC 提交或提交的其他报告。前瞻性陈述不反映 Ascendis 未来可能达成或进行的任何许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除非法律要求，否则 Ascendis 不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma 标识、公司标识和 TransCon 是 Ascendis Pharma 集团拥有的商标。© 2025 年 7 月 Ascendis Pharma A/S。