Mustang Bio获得美国FDA孤儿药认定用于MB-101（针对IL13Ra2的CAR-T细胞）治疗星形细胞瘤和胶质母细胞瘤

在《自然医学》杂志发表的一项正在进行的 1 期试验中，MB-101 耐受性良好，50% 的患者病情稳定或更佳，其中两次部分缓解和两次完全缓解分别持续 7.5 个月和 66 个月以上

临床前数据支持 MB-101（IL13Rα2 靶向 CAR-T 细胞疗法）与 MB-108（HSV-1 溶瘤病毒）的新型组合以优化临床结果

FDA 此前已授予 Mustang MB-108 孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤

马萨诸塞州伍斯特，2025 年 7 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）——Mustang Bio, Inc.（“Mustang”或“公司”）（纳斯达克股票代码：MBIO）是一家临床阶段生物制药公司，专注于将当今细胞疗法的医学突破转化为难治性癌症的潜在治疗方法，今天宣布美国食品药品监督管理局（“FDA”）已授予 Mustang MB-101（靶向 IL13Ra2 的 CAR-T 细胞）孤儿药称号，用于治疗复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤（星形细胞瘤）和胶质母细胞瘤（GBM）。

美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病（影响美国少于20万人）的药物和生物制剂“孤儿药资格”。孤儿药资格提供某些激励措施，例如批准后临床试验费用的税收抵免以及处方药用户费用减免。如果产品获得FDA的“孤儿药资格”，则该产品将有权针对其获得“孤儿药资格”的疾病获得七年的市场独占权，该权利不受知识产权保护的约束。

Mustang 总裁兼首席执行官 Manuel Litchman 医学博士表示：“我们很高兴 MB-101 能够按时获得孤儿药资格认定，并且该资格认定的适用范围比拟定的适应症更广。MB-101 的孤儿药资格认定，加上之前 MB-108 获得的孤儿药资格认定，有力地证明了我们的科学研究实力。我们希望推进 MB-101 与 MB-108 的联合应用，使其成为恶性胶质瘤患者（包括复发性胶质母细胞瘤（“GBM”）和高级别星形细胞瘤患者）的潜在治疗选择。我们新颖的治疗策略是将 MB-101 CAR-T 细胞疗法与 MB-108 溶瘤病毒相结合，利用 MB-108 重塑肿瘤微环境（“TME”），使冷肿瘤变“热”，从而潜在地提高 MB-101 CAR-T 细胞疗法的疗效。这一进展表明我们致力于探索改善患者预后的新途径。难以治疗的癌症。”

如前所述，在2022年美国癌症研究协会（“AACR”）年会上公布的临床前数据支持一种联合疗法，有望优化复发性胶质母细胞瘤（GBM）的治疗效果。该联合疗法利用MB-108重塑肿瘤微环境（TME），使冷肿瘤变“热”，从而可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的疗效。MB-101和MB-108分别公布的数据显示，这些疗法在复发性GBM患者中的耐受性良好。正如希望之城（City of Hope）在2024年发表于《自然医学》（Nature Medicine）杂志上的论文所述，两例仅接受MB-101治疗、治疗前肿瘤内CD3+ T细胞水平高的患者（即“热”肿瘤）分别获得了持续7.5个月和66个月以上的完全缓解（CR）。值得注意的是，在该论文中，希望之城57名可评估生存期的1期患者中，这2例完全缓解发生在接受MB-101治疗前肿瘤“最热”的3例患者中。希望之城的MB-101和阿拉巴马大学伯明翰分校的MB-108 1期临床试验仍在持续招募患者。

公司进一步开发针对复发性胶质母细胞瘤和高级别星形细胞瘤的 MB-109 项目的能力取决于筹集额外资金和/或建立战略合作伙伴关系。

关于 MB-109（MB-101（IL13Rα2靶向 CAR-T 细胞）+ MB-108 溶瘤病毒）
MB-109 是 Mustang 为 MB-101（获得希望之城许可的靶向 IL13Rα2 的 CAR-T 细胞疗法）与 MB-108（获得全国儿童医院许可的 HSV-1 溶瘤病毒）组合治疗方案指定的名称。该组合旨在利用 MB-108 将冷肿瘤变“热”，并潜在地提高 MB-101 CAR-T 细胞疗法的疗效。首先注射 MB-108 溶瘤病毒以感染肿瘤细胞，进而通过募集内源性 CD8 和 CD3 阳性效应 T 细胞导致 TME 重塑。这种发炎的 TME 可能允许注射到肿瘤内部和周围的 MB-101 CAR-T 细胞更好地浸润到肿瘤内部和整个肿瘤块中，进行激活，并在理想情况下杀死肿瘤细胞。

关于 Mustang Bio
Mustang Bio, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，专注于将当今细胞疗法领域的医学突破转化为治疗难治性癌症的潜在疗法。Mustang 旨在通过授权或以其他方式获得所有权来获得这些技术的权利，为研发提供资金，并将这些技术授权或推向市场。Mustang 已与顶级医疗机构合作，推进 CAR-T 疗法的开发。Mustang 的普通股根据经修订的 1934 年《证券交易法》注册，并定期向美国证券交易委员会（“SEC”）提交报告。Mustang 由 Fortress Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）创立。欲了解更多信息，请访问www.mustangbio.com 。

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