Mustang Bio被美国FDA授予治疗星形细胞瘤和胶质母细胞瘤的MB-101（IL 13 Ra 2靶向CAR T细胞）孤儿药称号

在《自然医学》杂志上发表的一项正在进行的1期试验中，MB-101耐受良好，50%的患者病情稳定或更好，两次部分缓解和两次完全缓解分别持续7.5个月和66个月以上

临床前数据支持MB-101（IL 13 R a 2靶向CAR-T细胞疗法）和MB-108（SV-1溶瘤病毒）的新型组合以优化临床结果

FDA此前授予Mustang孤儿药称号，用于治疗恶性神经胶质瘤

马萨诸塞州伍斯特，2025年7月7日（环球新闻）-- Mustang Bio，Inc.（“野马”或“公司”）（纳斯达克：MBIO）是一家临床阶段生物制药公司，专注于将当今细胞疗法领域的医学突破转化为难以治疗的癌症的潜在治疗方法，今天宣布，美国食品和药物管理局（“FDA”）已授予Mustang MB-101（IL 13 Ra 2靶向CAR T细胞）孤儿药称号用于治疗复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤（星形细胞瘤）和胶质母细胞瘤（GBM）。

FDA授予旨在安全有效治疗、诊断或预防影响美国少于20万人的罕见疾病或病症的药物和生物制品孤儿药称号。孤儿药称号提供了某些激励措施，例如批准后临床试验费用的税收抵免和处方药使用者费用豁免。如果产品获得FDA颁发的孤儿药状态，该产品有权对其获得孤儿药称号的疾病享有七年的市场独占权，该称号独立于知识产权保护。

曼努埃尔·利奇曼，医学博士，Mustang总裁兼首席执行官表示：“我们很高兴MB-101按时获得孤儿药指定，并且指定范围比提议的适应症更广泛。MB-101的孤儿药物指定，加上之前授予MB-108的孤儿药物指定，是对我们科学的有力验证，因为我们希望将MB-101与MB-108结合起来，作为恶性胶质瘤患者的潜在治疗选择，包括患有复发性胶质母细胞瘤（“GBM”）和高级别星形细胞瘤的患者。我们的新型治疗策略将MB-101 CAR-T细胞疗法与MB-108溶瘤病毒相结合，利用MB-108重塑肿瘤微环境（“TME”），使冷肿瘤变得“热”，从而有可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的功效。这一进展表明我们致力于探索新的可能性，以改善具有挑战性的癌症患者的预后。”

正如之前报道的那样，2022年美国癌症研究协会（“AOCR”）年会上提交的临床前数据支持联合疗法，以优化治疗复发性GBM的结果。该组合利用MB-108重塑TME并使冷肿瘤“变热”，从而可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的功效。MB-101和MB-108分别提供的数据表明，这些疗法在复发性GBM患者中的耐受性良好。正如City of Hope 2024年自然医学论文中报道的那样，2名仅接受MB-101治疗的患者在治疗前肿瘤内CD 3 + T细胞水平较高（即，“热”肿瘤）分别达到持续7.5个月和66个月以上的完全反应。重要的是，在该论文中可评价生存期的57例City of Hope I期患者中，在MB-101治疗前的3例“最热”肿瘤患者队列中观察到这2例完全缓解。在City of Hope进行的MB-101和在伯明翰阿拉巴马大学进行的MB-108的I期临床试验继续招募患者。

该公司进一步开发针对复发性GBM和高级别星形细胞瘤的MB-109计划的能力取决于筹集额外资金和/或完善战略合作伙伴关系。

关于MB-109（MB-101（IL 13 R a2靶向CAR-T细胞）+ MB-108溶瘤病毒）MB-109是Mustang指定的结合MB-101（IL 13 R a2靶向CAR-T细胞疗法，获得City of Hope许可）与MB-108（获得Nationwide儿童医院许可的SV-1溶瘤病毒）的治疗方案。该组合旨在利用MB-108使冷肿瘤“变热”，并可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的功效。首先注射MB-108溶瘤病毒来感染肿瘤细胞，这反过来又通过招募内源性CD 8和CD 3阳性效应T细胞导致TME重塑。这种发炎的TME可能会使MB-101 CAR-T细胞注射到肿瘤中及其周围，更好地渗透到肿瘤中并渗透到肿瘤中，进行激活，理想情况下，可以杀死肿瘤细胞。

关于Mustang Bio Mustang Bio，Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今细胞疗法方面的医学突破转化为难以治疗的癌症的潜在治疗方法。Mustang的目标是通过许可或以其他方式获得所有权权益来获得这些技术的权利，为研发提供资金，并将这些技术授予许可或将其推向市场。Mustang与顶级医疗机构合作，推进CAR-T疗法的开发。Mustang的普通股根据修订后的1934年《证券交易法》注册，Mustang向美国证券交易委员会（“SEC”）提交定期报告。Mustang由Fortress Biotech，Inc.创立。（纳斯达克股票代码：F比奥）。欲了解更多信息，请访问www.mustangbio.com。

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公司联系人：Jaclyn Jaffe和Nicole McCloskey Mustang Bio，Inc. (781)652-4500 ir@mustangbio.com