Lexeo Therapeutics宣布在Friedreich Ataxia中获得LX2006 FDA突破性治疗称号

基于I/II期试验的中期临床数据的突破性治疗认定，显示心脏生物标志物和功能指标有临床意义的改善

LX 2006还入选了FDA化学、制造和控制开发和准备试点（CDRP）计划，旨在促进CMC注册准备并支持更快的患者访问

纽约，2025年7月7日（环球新闻）-- Lexeo Therapeutics，Inc.（纳斯达克：LXEO）是一家致力于开拓心血管疾病新型治疗方法的临床阶段遗传医学公司，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已根据弗里德赖希共济失调（FA）的心脏和神经系统测量结果产生的临床证据，授予LX 2006突破疗法称号。GX 2006还被选为参与FDA化学、制造和控制（SMC）开发和准备试点（CDRP）计划，旨在使患者能够在加快临床开发时间表的情况下更早地获得治疗。

Lexeo Therapeutics首席开发官Sandi See Tai博士表示：“获得突破疗法称号是一个重要的里程碑，凸显了NX 2006的潜力以及迄今为止产生的临床证据的强度。”“我们对NX 2006对心脏健康关键指标的影响感到非常鼓舞，特别是考虑到当今缺乏FA心肌病的治疗方法，而FA心肌病是FA死亡的主要原因。我们还对在更广泛的FA功能指标中观察到的改善感到乐观，我们期待通过突破疗法指定和CDRP计划与FDA继续合作，努力尽快将这种潜在的治疗方法带给患者。”

FDA的决定是基于中期临床数据，证明使用NX 2006治疗与心脏生物标志物以及心脏和神经功能指标的临床显着改善相关，治疗后三个月，在所有接受心脏活检的参与者中观察到frataxin表达增加。迄今为止，已有17名参与者接受了两项试验的治疗：Lexeo赞助的Scrum ISE-FA 1/2期临床试验（NCT 05445323）和Weill Cornell医学研究者发起的1A期试验（NCT 05302271）。Lexeo目前正在招募一项前瞻性自然史研究CLARITY-FA，该研究将作为注册研究的并行外部对照组。该公司预计将在2026年初启动注册研究，并正在积极与FDA合作最终确定统计分析计划（SAP）。

突破疗法指定旨在加速旨在治疗严重或危及生命的疾病的研究疗法的开发和审查，并且初步临床证据表明该疗法可能比现有替代疗法表现出实质性改善。该称号是在再生医学高级治疗（RMAT）称号、孤儿药称号和快速通道称号之外的，所有这些称号之前均由FDA授予NX 2006。CDRP计划由FDA创建，旨在促进研究性疗法的加速MCC开发，并加快临床开发时间范围。该计划加强了FDA和申办者之间关于SMC开发的沟通，目标是使患者能够在高度未满足的需求领域尽早获得有前途的治疗方法。

关于Lexeo Therapeutics Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约市的临床阶段遗传医学公司，致力于通过应用先驱科学从根本上改变心血管疾病的治疗方式来重塑心脏健康。该公司正在推进一系列候选治疗药物组合，旨在针对疾病的潜在遗传原因，包括Friedreich共济失调（FA）中的NX 2006、plakophilin-2（PKP 2）致心律失常性心肌病中的NX 2020，以及其他具有高度未满足需求的毁灭性疾病。

关于前瞻性陈述的警告本新闻稿中的某些陈述可能构成联邦证券法含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于Lexeo对其当前候选产品和计划的期望和计划以及收到和公布其临床试验数据的时间，以及潜在监管发展和批准的时机和可能性。诸如“可能”、“可能”、“将”、“目标”、“意图”、“应该”、“可能”、“可以”、“会”、“期望”、“相信”、“设计”、“估计”、“预测”、“潜力”、“开发”、“计划”等词语或这些术语的否定性以及有关意图、信念或当前预期的类似表达或陈述均为前瞻性陈述。虽然Lexeo认为这些前瞻性陈述是合理的，但不应过度依赖任何此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于公司现有的当前信息以及某些估计和假设，并受到各种风险和不确定性（包括但不限于Lexeo向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中规定的风险），其中许多超出了公司的控制范围并可能发生变化。由于许多因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异，包括但不限于：与全球宏观经济状况和相关波动性相关的风险和不确定性;对Lexeo临床前研究、临床试验和研发计划的启动、进展和预期结果的预期;临床前研究结果和临床研究结果之间不可预测的关系;延迟提交监管文件或未能获得监管批准;流动性和资本资源;以及Lexeo于2025年3月24日向SEC提交的截至2024年12月31日年度期间的10-K表格年度报告中确定的其他风险和不确定性，截至2025年3月31日的季度期10-Q表格季度报告，于2025年5月12日向SEC提交，经修订，以及Lexeo未来可能向SEC提交的文件。新的风险和不确定性可能不时出现，不可能预测所有风险和不确定性。Lexeo声称前瞻性陈述受到1995年《私人证券诉讼改革法案》中规定的安全港保护。Lexeo明确声明不承担任何更新或更改任何声明的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，法律要求的除外。

媒体回应：Media@lexeotx.com

投资者回应：Carlo Tanzi博士ctanzi@kendallir.com