欧洲药品管理局授予Bexobrutideg（NX-5948）孤儿药认定，用于治疗淋巴浆细胞淋巴瘤，也称为华氏巨球蛋白血症

Bexobrutideg 在美国和欧盟获得多项监管资格，包括 EMA PRIME 和 FDA CLL/SLL 快速通道资格，监管势头强劲

旧金山，2025年7月7日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于靶向蛋白质降解药物发现、开发和商业化的临床阶段生物制药公司Nurix Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NRIX）今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予贝索布替德（NX-5948）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤。贝索布替德是一种口服生物可利用、可渗透脑的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂，目前正在进行一项1a/b期临床试验，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤成人患者，包括淋巴浆细胞性淋巴瘤，也称为瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症（WM）。

欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定项目授予用于治疗、诊断或预防罕见疾病的疗法孤儿药资格，这些疾病在欧盟每10,000人中发病率不到5人。该资格认定提供了多项激励措施，以鼓励罕见疾病疗法的开发，包括在获批后在欧盟享有10年的市场独占权、获得方案协助、有资格获得集中上市许可以及大幅降低监管费用。

Nurix 总裁兼首席执行官 Arthur T. Sands 医学博士表示：“EMA 授予 bexobrutideg 孤儿药资格认定是我们监管战略的一个重要里程碑，并凸显了针对华氏巨球蛋白血症 (WM) 的改进治疗存在巨大的未满足医疗需求。获得该资格认定凸显了 bexobrutideg 为 WM 患者提供有前景的全新治疗选择的潜力。”

瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症是一种罕见的血癌，会影响B淋巴细胞（一种白细胞）。在这种疾病中，B细胞生长和存活异常，导致其在骨髓、淋巴结和脾脏中积聚。早期症状通常包括疲劳和虚弱。该病的特征是IgM副蛋白的过量产生——这是一种血液蛋白，会导致血液变稠，并引发视力问题、心脏问题、溶血性贫血和神经系统症状等并发症。

Bexobrutideg 此前已于 2024 年 12 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道认定，用于治疗 WM，并于 2024 年 1 月获得快速通道认定，用于治疗已接受至少两线治疗（包括一种 BTK 抑制剂和一种 B 细胞淋巴瘤 2 (BCL2) 抑制剂）的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL) 成年患者。2024 年 11 月，EMA 授予 Bexobrutideg PRIME 认定，用于治疗已接受至少一种 BTK 抑制剂和一种 BCL2 抑制剂治疗的复发或难治性 CLL/SLL 成年患者。

关于Bexobrutideg（NX-5948）

Bexobrutideg 是一种在研的口服生物利用度高、脑渗透性强的小分子 BTK 降解剂，目前正在进行一项针对复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤患者的 I 期临床试验。Nurix 此前已报告了 Bexobrutideg 在正在进行的 Ia/b 期临床试验中对 WM 患者治疗的安全性和有效性数据，这些数据令人鼓舞，表明该药物有望带来早期临床获益，并有望带来持久疗效。Nurix 正在持续招募 WM 患者参与正在进行的 Ib 期扩展队列研究，并预计将于 2025 年分享更多临床数据。有关正在进行的临床试验的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov ( NCT05131022 )。Nurix 还在开发 Bexobrutideg 用于治疗炎症性疾病的潜在用途。

关于 Nurix Therapeutics , Inc .

Nurix Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于靶向蛋白质降解药物的发现、开发和商业化，这是创新药物设计的下一个前沿领域，旨在改善癌症和炎症性疾病患者的治疗选择。Nurix全资拥有的临床阶段产品线包括布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)（一种B细胞信号传导蛋白）的降解剂，以及卡西塔斯B系淋巴瘤原癌基因B (CBL-B)的抑制剂（CBL-B是一种E3连接酶，可调节包括T细胞和NK细胞在内的多种免疫细胞类型的激活）。Nurix的临床前产品线中还正在推进多个可能成为同类首创或最佳的降解剂和降解剂抗体偶联物(DAC)。 Nurix 的合作药物研发管线包括 IRAK4 和 STAT6 的临床前阶段降解剂，以及与吉利德科学公司、赛诺菲公司和辉瑞公司签订的合作协议下的多个其他项目。在这些合作协议下，Nurix 保留在美国对多个候选药物进行共同开发、共同商业化和利润分享的某些选择权。Nurix 的专业团队拥有一个能够处理任何蛋白质类别的完全人工智能集成的发现引擎，并结合其无与伦比的连接酶专业知识，在将靶向蛋白质降解科学转化为临床进展方面建立了强大的优势。Nurix 的目标是将基于降解剂的治疗方法置于患者护理的最前沿，用战胜疾病的新方法书写医学的新篇章。Nurix 总部位于加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问http://www.nurixtx.com 。

前瞻性陈述

本新闻稿包含与未来事件和预期相关的陈述，因此构成《1995年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。所有反映Nurix对未来预期、假设或预测的陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于孤儿药资格认定的潜在益处、贝索布替德的治疗潜力以及计划提供Nurix临床试验更新和结果的时间安排。前瞻性陈述反映了Nurix当前的信念、预期和假设。尽管Nurix认为此类前瞻性陈述中反映的预期和假设是合理的，但Nurix无法保证它们将被证明是正确的。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，并且受难以预测的风险、不确定性和情况变化的影响，这些因素可能导致Nurix的实际活动和结果与任何前瞻性陈述中表达的内容存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于：(i) Nurix 能否推进 bexobrutideg 的研发、获得监管部门的批准并最终将其商业化；(ii) Nurix 能否资助开发活动并实现开发目标；(iii) Nurix 能否保护知识产权；以及 (iv) Nurix 截至 2025 年 2 月 28 日的财季 10-Q 表季度报告和其他 SEC 文件中“风险因素”标题下描述的其他风险和不确定性。因此，敬请读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述仅代表本新闻稿发布之日的观点，即使 Nurix 随后在其网站或其他地方提供此类陈述。除非适用法律要求，否则 Nurix 无意或有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是回应新信息、未来事件还是其他原因。

联系方式：

投资者
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Nurix Therapeutics公司
ir@nurixtx.com

伊丽莎白·沃尔夫博士
Wheelhouse 生命科学顾问
lwolffe@wheelhouselsa.com

媒体
阿尔贾娜·雷诺兹
Wheelhouse 生命科学顾问
areynolds@wheelhouselsa.com