Opus Genetics从研发基金获得非稀释资金，以支持OPGx-MERTK计划的临床前开发

北卡罗来纳州研究三角公园2025年6月23日（环球新闻网）-- Opus Genetics，Inc.（纳斯达克：IRD）是一家临床阶段眼科生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和治疗其他眼科疾病的小分子疗法，该公司最近披露，视网膜退化基金会的风险慈善机构（RD基金），已与Opus达成融资协议，提供高达200万美元的非稀释性资金，旨在支持Opus的OPGx的发展。MERTK计划开发基因疗法，以治疗由Mer原癌基因酪氨酸激酶（MERTK）基因致病性变体引起的视网膜色素变性患者。

“这项战略资金使我们能够推进OPGx-MERTK的开发，这是一个有前途的项目，旨在解决目前没有批准的治疗方法的视网膜退行性疾病，”医学博士George Magrath说，Opus Genetics首席执行官。“OPGx-MERTK目前处于临床前开发阶段，我们预计这笔财政支持将使我们能够将这一资产转移到研究性新药（IND）中。我们感谢抗击失明基金会和研发基金在我们努力为视力受到威胁的患者提供有意义的治疗时的持续合作伙伴关系。”

Rusty Kelley博士说：“这项投资反映了将风险慈善事业、行业合作和尖端科学相结合的力量，为患者带来有意义的进步。”RD基金董事总经理。“我们与Opus Genetics的联盟利用了基金会抗击失明社区的全部力量--我们的捐助者、使命和团队--以及Opus和基因治疗先驱Jean Bennett博士和Tomas Aleman博士的成熟专业知识，加速改变生活的治疗。”

研发基金在推进早期治疗创新方面发挥了关键作用。这笔资金凸显了其对支持罕见疾病高影响力项目的持续承诺，并将有助于加速推进OPGx-MERTK项目监管备案所需的临床前研究，进一步加强Opus针对IRD的基因治疗管道。

根据目前的预测，随着这笔资金的增加，Opus相信其手头现金现在将足以为2026年下半年的运营提供资金。

关于OPGx-MERTK

MERTK基因的突变会导致伴有早期视网膜萎缩的杆视锥营养不良，其中色素性视网膜炎是最常见的表型。Opus正在开发OPGx-MERTK作为一种现代腺相关病毒（AAC）载体，用于治疗MERTK相关IRD，该病毒影响美国约600名患者。

关于Opus Genetics

Opus Genetics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗威胁视力的眼部疾病的基因和小分子疗法。该公司的管道采用基于腺相关病毒（AAC）的基因疗法，针对遗传性视网膜疾病，包括Leber先天性黑蒙（BCA）、Bestrophinopathy和色素性视网膜炎。其主要候选药物OPGx-LCC 5正在进行MCA 5相关突变的1/2期试验，并显示出令人鼓舞的早期结果。其他项目包括OPGx-BEST 1，这是一种针对BEST 1相关视网膜变性的基因疗法，以及一种针对糖尿病视网膜病变的3期准备小分子疗法，根据FDA的特殊方案评估开发。Opus还在推进0.75%酚妥拉明滴眼液，这是一种合作疗法，目前已批准用于一种适应症，并正在两个用于老视和昏暗视觉障碍的3期项目中进行研究。Opus总部位于北卡罗来纳州三角研究公园。欲了解更多信息，请访问www.opusgtx.com。

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资料来源：Opus Genetics，Inc.