分子蛋白获得FDA对Annamycin用于R/R急性白血病儿童的儿科研究计划的积极反馈

Annamycin旨在消除与用于治疗约60%癌症儿童的anthracycles相关的心脏毒性

FDA建议允许纳入年仅6个月的患者（比分子蛋白提议的要年轻）参加儿科临床研究

Annamycin在成人R/R急性白血病患者中进行的关键、适应性设计3期MIRACLE试验的招募和给药正在进行中;初步数据读出预计将于2025年下半年进行

休斯顿，2025年6月18日（环球新闻网）--分子蛋白生物技术公司，（纳斯达克：MBRx）（“分子蛋白”或“公司”）是一家晚期制药公司，拥有广泛的候选药物组合，针对难以治疗的癌症和病毒感染，今天宣布已收到美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤疾病办公室-儿科肿瘤学关于该公司初始儿科研究计划（iPSP）的书面回复，该文件是在2024年6月1/2阶段结束会议后提交的。FDA已同意进行一项单一儿科批准研究，其中Annamycin（也称为纳他鲁肽）与阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，其中Annamycin和Ara-C的组合称为“AnnAraC”）将作为复发性/难治性急性骨髓性白血病（R/R APL）（一种癌症）儿科患者的二线治疗进行评估。

“Annamycin改变当今最流行的癌症疗法游戏的潜力继续让我们感到鼓舞。这在儿科肿瘤学中尤其重要，大约60%的癌症儿童接受了导致心脏损伤的高风险的anthracycles治疗。一位独立专家对研究数据的审查显示，迄今为止，84名接受Annamycin治疗的成年患者没有出现心脏毒性，这就是为什么我们对在患有癌症的幼儿中取得进展感到兴奋。收到FDA的书面反馈是开发儿科用Annamycin的关键一步，并为我们继续为计划于2027年下半年启动的儿科试验做准备时提供了有用的见解，”Walter Klemp说，董事长兼首席执行官Moleculin。“当我们的团队努力解决和实施FDA对iSP的反馈时，我们仍然专注于在成人R/R急性白血病患者中成功执行正在进行的AnnAraC MIRACLE试验，并期待今年晚些时候该试验的初步数据。”

作为iPSP的一部分，Moleculin提出了一项单组研究，评估AnnAraC在2至16岁患者中的药代动力学（PK）、疗效和安全性。FDA的回应呼吁纳入6个月及以上的患者，但6个月至2岁之间的患者人数不限。FDA还澄清说，具有可比性的药物浓度暴露和安全性特征可以根据成人的功效进行推断。重要的是，FDA表示，分子蛋白将能够在获得成人试验的完整两年随访数据之前开始儿科试验。

Moleculin正在更新其iSP，以纳入FDA的建议，并打算在本季度晚些时候向FDA提交修订后的计划。分子蛋白预计将于2027年下半年启动儿科临床研究。

该公司目前正在关键的适应性III期MIRACLE试验（MB-108）中评估AnnAraC治疗成人R/R急性白血病患者的效果。这项“MIRACLE”试验（源自分子素R/R AML AnnAraC临床评价）是一项全球性试验，包括美国、欧洲和中东的研究中心。患者用药已开始，初步数据读取将于二零二五年下半年进行。有关MIRACLE试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov和参考标识符NCT 06788756

FDA已授予Annamycin快速通道状态和孤儿药物称号，用于治疗复发性或难治性急性骨髓性白血病，并授予另一项孤儿药物称号，用于治疗软组织肉瘤。欧洲药品管理局（EMA）还授予孤儿药物称号，用于治疗复发性或难治性急性骨髓性白血病。

关于分子蛋白生物技术公司

分子蛋白生物技术公司是一家3期临床阶段制药公司，正在推进一系列治疗候选药物，以解决难以治疗的肿瘤和病毒问题。该公司的主导项目Annamycin是一种下一代高效且耐受性良好的anthracycline，旨在避免多药耐药性机制并消除当前处方的anthracycline常见的心脏毒性。Annamycin的非专有名称是纳他拉。Annamycin目前正在开发中，用于治疗复发性或难治性急性骨髓性白血病（ML）和软组织肉瘤（STS）肺转移。公司关于Annamycin缺乏心脏毒性的讨论反映了以下几点：1）Annamycin的设计是无心脏毒性的; 2）临床前研究表明，与目前处方的anthamycin相比，Annamycin缺乏心脏毒性;以及，3）独立专家在分析了在美国和欧洲进行的五项临床研究中接受Annamycin治疗的84名受试者的数据后得出的结论。该公司已开始MIRACLE（分子蛋白R/R AMAnnAraC临床评价）试验（MB-108），这是一项关键的、适应性设计的3期试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性骨髓性白血病。继一项成功的1B/2期研究（MB-106）以及FDA的意见后，该公司相信，它已经大大降低了Annamycin潜在批准用于治疗白血病的开发途径的风险。本研究未来需要提交适当的文件，并有FDA和外国监管机构的潜在额外反馈。分子蛋白还在开发WP 1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT 3和其他致癌转录因子，同时还刺激自然免疫反应，靶向脑肿瘤、胰腺和其他癌症。该公司还正在开发抗代谢物组合，包括WP 1122，用于潜在治疗病原病毒以及某些癌症适应症。

有关该公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并通过X、LinkedIn和Facebook联系。

前瞻性陈述本新闻稿中的部分陈述是1933年《证券法》第27 A条、1934年《证券交易法》第21 E条和1995年《私人证券诉讼改革法》含义内的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于儿科临床研究的启动时间。分子蛋白将需要大量额外融资，公司对此没有任何承诺，才能进行本新闻稿中描述的临床试验，本新闻稿中描述的里程碑假设公司有能力及时获得此类融资。尽管Moleculin认为，截至发布日期，此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但预期可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。Moleculin试图通过术语来识别前瞻性陈述，包括“相信”、“估计”、“预期”、“计划”、“项目”、“打算”、“潜力”、“可能”、“将”、“应该”、“大约”或传达未来事件或结果不确定性的其他词语，以识别这些前瞻性陈述。这些陈述只是预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括第1A项下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格中的“风险因素”，并在我们向美国证券交易委员会提交的10-Q表格文件和其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅限于其日期。我们没有义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述以反映其日期之后发生的事件或情况或反映意外事件的发生。

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