X4 Pharmaceuticals获得Mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症快速认证

波士顿，2025年6月10日（环球新闻网）-- X4 Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：XFOR）是一家致力于改善免疫系统罕见疾病患者生活的公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mavorixafor快速通道认证，一种口服CXCR 4受体阻滞剂，用于治疗慢性中性粒细胞减少症（CN）。该公司目前正在进行一项全球关键的3期临床试验（4 WARD），评估马沃里沙福在某些主要CN疾病中的作用。Mavorixafor此前获得了治疗WHIM综合征的快速通道认证，WHIM综合征是一种罕见的免疫缺陷适应症，于2024年4月获得FDA批准。

Christophe Arbet-Engels医学博士说：“我们很高兴FDA认识到慢性中性粒细胞减少症社区未满足的需求，并授予我们用于治疗CN的马沃里沙福快速通道称号。”博士，X4 Pharmaceuticals首席医疗官。“我们期待与FDA合作并利用该指定的好处，其中包括与该机构更频繁的沟通，以及如果满足和维持某些标准，加速批准和/或优先审查的可能性。随着我们在中国进行的mavorixafor三期4 WARD试验的入组工作正在进行，我们继续预计今年第三季度或第四季度将全面入组，并在2026年底公布潜在的顶级数据。”

目前，FDA批准的唯一CN治疗方法是可注射的人重组粒细胞集落刺激因子（G-CSF），该药物于20世纪90年代批准用于治疗严重慢性中性粒细胞减少症。G-CSF与副作用有关，包括牙痛、脾脏肿大、血小板减少、肾性肾病、血管炎和骨质疏松症，长期治疗，尤其是高剂量治疗，与先天性中性粒细胞减少症患者患白血病的风险增加相关。由于这些通常具有剂量限制性的毒性和与长期使用相关的风险，患者并不总是接受最佳的G-CSF剂量方案。该公司相信，口服mavorixafor有可能通过更好地平衡疾病控制和治疗负担，使患有某些主要CN疾病的人受益。

FDA的快速通道流程旨在促进和简化已证明有潜力解决严重或危及生命的疾病治疗中未满足的医疗需求的药物的开发和审查。

关于慢性中性粒细胞减少症和Mavorixafor慢性中性粒细胞减少症是一种罕见的血液病，持续时间超过三个月，其特征是循环中性粒细胞水平持续或间歇性低、感染风险增加和生活质量下降。中性粒细胞通过CXCR 4/CXCL 12轴保留在骨髓中，产生细胞储备。Mavorixafor（一种口服活性CXCR 4受体）下调CXCR 4受体已被证明可以将功能性中性粒细胞从骨髓动员到多种疾病状态的外周血中。循环中性粒细胞的水平通常通过抽血测定中性粒细胞绝对计数（ANC）来测量。

关于4 WARD全球、关键的3期临床试验4 WARD试验是一项全球、关键的3期临床试验（NCT 06056297）评估每日一次口服马沃里沙福的疗效、安全性和耐受性（加或不加注射粒细胞集落刺激因子，G-CSF）用于先天性、后天性自身免疫性患者，或正在经历复发性和/或严重感染的特发性慢性中性粒细胞减少症。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募150名在基线筛查时确认的非国大谷值水平低于每毫升1，000个细胞的参与者，并且有两次或两次以上严重和/或复发性感染病史。在上一年。该试验的主要终点基于两个结果指标：年感染率和阳性非国大反应。

关于X4 Pharmaceuticals X4通过为患有罕见免疫系统疾病和重大未满足需求的患者开发和商业化创新疗法，为患者带来进步。X4利用CXCR 4和免疫系统生物学方面的专业知识，成功开发了mavorixafor，这是一种口服CXCR 4受体阻滞剂，目前在美国以XOLREMDI®的形式上市，其第一个适应症。该公司还在评估mavorixafor的其他用途，并正在对患有某些慢性粒细胞减少性疾病的患者进行一项全球关键的3期临床试验（4 WARD）。X4总部位于马萨诸塞州波士顿。欲了解更多信息，请访问www.x4pharma.com。

X4前瞻性陈述本新闻稿包含适用证券法含义内的前瞻性陈述，包括经修订的1995年私人证券诉讼改革法案。这些陈述可以通过词语“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“意图”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标”或涉及X4预期、战略、计划或意图的其他类似术语或表达来识别。前瞻性陈述包括但不限于有关我们当前和未来临床前研究和临床试验的启动、时间、入组进展和结果的暗示或明确陈述，包括我们正在进行的关键III期临床试验和潜在的总体数据;试验结果将公布和报告的时间和期限，以及我们的研究和开发计划;以及对mavorixafor商业潜力的预期以及监管机构的持续参与反馈，包括快速通道指定及其潜在好处，以及FDA加速批准和/或优先审查的可能性。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述都是基于管理层目前的期望和信念。这些前瞻性陈述既不是对未来业绩的承诺，也不是对未来业绩的保证，并且受到各种风险和不确定性的影响，其中许多超出了X4的控制范围，这可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异，包括以下风险：X4正在进行的马沃里沙福临床试验的临床数据的预期可用性、内容和时间可能会延迟或不可用，包括正在进行的3期临床试验和潜在的顶线数据;试验、研究和研究计划可能会被推迟，并且可能没有令人满意的结果，此外，早期试验和研究可能无法预测后期试验和研究，包括评估马沃里沙福单药治疗持久增加CN患者中性粒细胞绝对计数的能力;当前临床试验的设计和入组率可能无法成功完成试验; X4可能无法获得和维持监管批准，包括满足FDA加速批准和/或优先审查所需的快速通道指定标准; X4产品和候选产品的测试或使用可能会产生不良的安全性影响; X4可能无法为患有某些主要CN疾病的患者建立口服马沃里沙福的潜在改善平衡疾病控制和治疗负担;以及其他风险和不确定性，包括X4关于X4 10-K表格的最新年度报告中题为“风险因素”的部分以及X4向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险和不确定性，包括不时发布的10-Q表格季度报告。X4没有义务更新本新闻稿中包含的信息，以反映新的事件或情况，除非法律要求。