Design Therapeutics Announces Start of Friedreich Ataxia Patient Dosing Ex-U.S. in its RESTORE-FA Phase 1/2 Multiple-Ascending Dose Trial of DT-216P2

前瞻性陈述本新闻稿中并非纯粹历史性质的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些声明包括但不限于：临床数据的预期报告及其时间安排;相信初始PK分析支持DT-216 P2的整体开发概况，并表明暴露量比第一代制剂有所改善;收到FDA官方信函的预期时间以及公司与FDA合作将开发扩大到美国的计划; Design推进其GeneTAC®小分子管道并创造长期价值的能力;以及Design GeneTAC®小分子管道的能力和潜在优势。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“旨在”、“预期”、“有能力”、“有望”、“计划”、“预计”、“估计”、“打算”、“将”、“潜在”等词语以及类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Design的当前预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：FDA或类似的外国监管机构可能对我们临床试验的设计或实施或启动临床试验的非临床数据的充分性存在分歧;无法保证我们能够在预期的时间内成功开发DT-216 P2，或者我们能够实现在美国恢复1期临床开发和报告数据的预期时间轴;我们不知道FDA的临床搁置是否或在多大程度上可能影响DT-216 P2计划的临床开发，包括澳大利亚正在进行的MAD试验;进行临床试验和患者入组受多种因素影响，此类临床试验或患者入组遇到的任何困难或延迟都可能会延迟或以其他方式对Design的临床开发计划产生不利影响;发现和开发安全有效的治疗方法的过程用于人类治疗并作为开发阶段公司运营;不良副作用或其他不良性质，可能导致设计或监管机构暂停或停止临床试验，从而延迟或阻止Design候选产品的开发或监管批准; Design为其候选产品开发、启动或完成非临床研究和临床试验的能力;承诺的早期研究或临床试验是否会在以后的非临床研究或临床试验中证明安全性和/或有效性; Design开发其候选产品的计划发生变化;依赖第三方成功进行临床试验和非临床研究;有竞争力的产品，这可能会使我们开发或寻求开发的任何产品过时或没有竞争力;设计对关键第三方的依赖，包括合同制造商和合同研究组织; Design筹集继续推行业务和产品开发计划所需的任何额外资金的能力;美国和外国的监管动态; Design为其候选产品获得和维护知识产权保护的能力;设计招募和留住关键科学或管理人员的能力;以及市场条件。有关这些的更详细讨论e和其他因素，请参阅Design向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件，包括Design截至2025年3月31日的季度10-Q表格季度报告的“风险因素”标题下，该报告于2025年5月7日向美国证券交易委员会提交。请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。所有前瞻性陈述均受到本警示声明的全部限制，Design没有义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿日期之后的事件或情况，除非法律要求。

正在进行的盲态I期单次剂量渐增试验的初始数据已证明具有良好的安全性和药代动力学

提交IND申请，将RESTORE-FA试验扩大到美国研究中心;收到FDA临床搁置IND申请以开设美国研究中心的通知

加利福尼亚州卡尔斯巴德2025年6月4日（环球新闻网）-- Design Therapeutics，Inc.（纳斯达克：DSGN）是一家开发严重退行性遗传病治疗方法的临床阶段生物技术公司，今天宣布，在其RESTORE-FA（通过克服FA重复扩展重新激活表达抑制）DT-216 P2的开放标签1/2期多次给药（MAD）临床试验中，第一例弗里德赖希共济失调（FA）患者已通过静脉（IV）输注接受了给药。

RESTORE-FA试验旨在评估FA患者IV和皮下给予DT-216 P2的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。迄今为止，一名患者已接受DT-216 P2治疗，未报告不良事件，包括未发生注射部位血栓性静脉炎。该试验目前已在澳大利亚开放招募。设计预计将在2026年报告MAD试验的数据，包括基于12周给药的frataxin（FXN）表达水平。

此外，该公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了DT-216 P2的研究新药（IND）申请。该公司收到了FDA关于IND申请的临床搁置通知，指出了非临床缺陷。更多详细信息将在30天内通过FDA的正式信函提供，该公司计划在收到问题后立即解决他们的问题。

正在健康志愿者中进行的I期单次剂量给药剂量增加（SAD）试验的初步数据显示，DT-216 P2总体耐受性良好，没有出现注射部位血栓性静脉炎病例。该公司认为，初始PK分析支持DT-216 P2的整体开发概况，并证明其暴露程度优于第一代配方。

“我们对SAD试验的初步结果感到高兴，该结果证明DT-216 P2具有良好的安全性，并支持其在MAD FA患者试验中的进步。我们对FDA的通知感到惊讶，并打算与他们密切合作，尽快将开发扩展到美国，”Pratik Shah博士说。Design Therapeutics董事长兼首席执行官。

关于DT-216 P2 DT-216 P2是GeneTAC®小分子的改进配方，旨在专门针对FA的根本原因GAA重复扩展突变，并将内源性frataxin（FXN）蛋白的产生恢复到治疗水平。

关于Design Therapeutics Design Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，基于其GeneTAC®基因靶向嵌入式小分子平台开发一类新型疗法。该公司的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了针对Friedreich共济失调患者开发的临床阶段GeneTAC®项目DT-216 P2和针对Fuchs内皮角膜营养不良症的DT-168外，该公司还在推进1型肌张力性营养不良症和亨廷顿氏病的项目。多种基因组药物的发现工作正在进行中。欲了解更多信息，请访问designtx.com。

联系人：Renee Leck THRUST战略传播部renee@thrustsc.com