Legend Biotech在2025年ASCO年会上公布CARVYKTI®治疗多发性骨髓瘤的突破性5年生存数据

新泽西州索默塞特2025年6月3日（环球新闻网）--细胞治疗领域的全球领导者Legend Biotech Corporation（纳斯达克股票代码：LEGN）（Legend Biotech）今天宣布了CARTITUTE-1研究的新长期结果，该研究在经过严重预治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤（RNMM）患者中进行。RNMM患者接受单次输注CARVYKTI®（西他卡布烯autoleucel;西尔塔-cel）治疗，无需维持或后续骨髓瘤治疗。值得注意的是，前所未有的33%（97人中的32人）的患者在五年或更长时间内保持无进展。

这些数据在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的口头演讲中得到了介绍（摘要#7505）。迄今为止，已有超过6，500名患者接受了CARVYKTI®的治疗，这是第一种也是唯一一种治疗多发性骨髓瘤的CAR T细胞疗法，与标准治疗相比，显示出总体生存益处。

在来自该分析的单个中心的12例接受系列微小残留病（MRD）评估的患者亚组中，所有12例患者均保持无进展≥5年，MRD阴性，并且在5年的年度PET/CT扫描中未显示疾病。

“我们在CARTITUDE-1研究中看到的CARVYKTI的耐用性和一致性确实非常出色，”医学博士Sundar Jagannath说，网络主任，多发性骨髓瘤卓越中心多发性骨髓瘤在Tisch癌症研究所，伊坎医学院在西奈山，纽约。“这些数据为以前选择有限的人群的长期疾病控制带来了真正的希望。”‡

CARTITUTE-1（n=97）中位随访61.3个月时，接受CARVYKTI®治疗的患者的中位OS为60.7个月（95%CI，41.9-NE）。32名患者（33%）在单次CARVYKTI®输注后至少5年无进展，没有进一步治疗多发性骨髓瘤。这些患者的中位年龄为60岁（范围，43-78岁），既往接受过平均6.5种治疗线（范围，3-14），包括高危细胞遗传学患者（23.3%）、骨髓外疾病（MED）患者（12.5%）、三级难治性疾病患者（90.6%）和五种药物难治性疾病患者（46.9%）。在入组之前，他们在最后一线治疗后的中位进展时间为四个月。

安全信号与CARVYKTI®已知的受益/风险安全概况一致。未报告新的运动或神经认知治疗后出现的不良事件（MNTs）/帕金森症。报告了2例新的第二原发性恶性肿瘤病例，均为实体瘤。

这些数据也同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。

Mythili Koneru医学博士说：“这一五年生存数据凸显了CARVYKTI从根本上改变复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的治疗预期的潜力。”博士，传奇生物首席医疗官。“三分之一的接受过大量预治疗的患者在单次输注后五年内保持无进展，并且不需要进一步的骨髓瘤治疗，这代表着我们治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的潜在范式转变。”

除了长期生存数据外，海报展示期间还提供了以下更新：

CARTITUTE-4：来自意向治疗高风险亚组的数据显示，与标准治疗相比，CARVYKTI®可改善无进展生存期（PCS）和总生存期（OS）（摘要#7539）

CARTITUTE-4是一项3期研究，在接受过一至三线既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）的复发性来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者中，评估CARVYKTI®与两种标准治疗（SOC）疗法（pomalidomide）、伯马度胺和地塞米松（PVd）或达雷图尤单抗、泊马度胺、地塞米松（DPD）。

在33.6个月的中位随访中，CARVYKTI®在高危亚组（包括细胞遗传学风险组、MED状态和既往治疗线数量）中表现出与SOC相比，在无进展和OS方面具有一致且持久的获益。

这些数据进一步支持CARVYKTI®对于来那度胺难治且预后不良的多发性骨髓瘤患者来说，早在首次复发后就具有有利的获益-风险特征。

实体肿瘤管道

LB 1908：CLDN 18.2靶向CAR T细胞疗法的1期研究的初步结果显示，胃食道癌患者的安全性和抗肿瘤活性可控（摘要#4022）

LB 1908（一种靶向Claudin 18.2的自身CAR-T）的一项I期、首次人体、开放标签、多中心研究的中期数据在晚期胃、胃食管和食道腺癌（GC/GEJC/EC）患者中展示，这些患者对一种或多种既往治疗线复发或难治，并且其肿瘤在50%或更多的肿瘤细胞中表达CLDN 18.2。

LB 1908在测试的最低剂量下表现出外周扩张和抗肿瘤活性的早期迹象，安全性特征可控。实施了毒性缓解策略来解决靶向胃内膜损伤，该策略成功降低了毒性，而不损害CAR-T扩展或抗肿瘤活性。还提供了其他数据，包括更长时间的随访和接受较高剂量水平治疗的患者的结果。

LB 2102：DLC 3靶向CAR-T细胞疗法的1期研究的初步结果表明，肺癌患者的安全性和耐受性良好（摘要#8104）

LB 2102（一种采用dnTGF β RII的DLL 3靶向自身CAR-T细胞疗法）的一项I期、开放标签、多中心研究的中期数据提供了在复发性或难治性小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌（LCNEC）患者中接受过至少一种既往治疗。

LB 2102耐受性良好，在剂量水平4（4 x 10 μ CAR+ T细胞/kg）下未观察到剂量限制性毒性（DLC）。在较高剂量水平下观察到了令人鼓舞的剂量依赖性疗效迹象，临床反应似乎与CAR-T细胞扩张相关。这些初步发现支持持续的剂量增加和进一步的临床评估。

2023年11月，Legend Biotech与诺华制药股份公司（Novartis Pharma AG）就我们某些针对DLL 3（包括LB 2102）的CAR-T细胞疗法达成了独家全球许可协议。

根据许可协议，Legend Biotech负责在美国进行LB 2102的I期临床试验，诺华负责进行许可产品的所有其他开发。

“我们为我们在血液学和实体瘤癌症方面的新数据的广度和深度获得同行认可而感到自豪，”Ying Huang博士说，传奇生物首席执行官。“Legend正在努力利用尖端的细胞治疗模式为癌症患者创造范式转变治疗和潜在的治愈方法。"

CAVYKTI ®重要安全信息

警告和注意事项

早期死亡率增加-在CARTITUTE-4（一项（1：1）随机对照试验中，与对照组相比，随机分配至CARVYKTI®治疗组的患者早期死亡百分比在数字上更高。在随机分配后的前10个月内死亡的患者中，比例更高（29/208; 14%）发生在CARVYKTI®组，而在随机化的前10个月内在CARVYKTI®组中发生的29例死亡中，10例死亡发生在CARVYKTI®输注之前，19例死亡发生在CARVYKTI®输注之后。在CARVYKTI®输注前发生的10例死亡中，均因疾病进展而发生，没有人因不良事件而发生。在CARVYKTI®输注后发生的19例死亡中，3例是由于疾病进展造成的，16例是由于不良事件造成的。最常见的不良事件是由于感染（n=12）。

接受CARVYKTI®治疗后发生细胞因子释放综合征（CRS），包括致命或危及生命的反应。在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®治疗RNMM的患者中（N=285），84%（238/285）发生了CRS，其中4%（11/285）的患者发生了3级CRS（ASCT 2019）。至任何级别CRS发作的中位时间为7天（范围：1 - 23天）。82%的CRS消退，中位持续时间为4天（范围：1至97天）。所有患者合并后的CRS最常见表现（至少10%）包括发烧（84%）、低血压（29%）和谷草胺转移酶升高（11%）。可能与CRS相关的严重事件包括发热、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症、呼吸衰竭、弥漫性血管内凝血、毛细血管渗漏综合征以及室上性和室上性心动过速。CARTITUTE-4组78%的患者发生CRS（3% 3至4级），CARTITUTE-1组95%的患者发生CRS（4% 3至4级）。根据临床表现识别CRS。评估和治疗其他原因的发热，缺氧和低血压。据报道，CRS与HLH/MAS的发现相关，并且综合征的生理学可能重叠。HLH/MAS是一种可能危及生命的疾病。对于接受治疗后仍出现进展性CRS症状或难治性CRS的患者，评估是否有HLH/MAS的证据。请参阅第5.4节;噬血细胞嗜酸性组织细胞增多症（HLH）/巨噬细胞激活综合征（MAS）。

确保在输注CARVYKTI®之前至少提供两剂托珠单抗。

在临床试验中接受CARVYKTI®的285名患者中，53%（150/285）的患者接受了托珠单抗; 35%（100/285）接受了单剂，而18%（50/285）接受了超过1剂托珠单抗。总体而言，14%（39/285）的患者至少接受了一剂皮质类固醇治疗CRS。

在REMS认证的医疗机构输注CARVYKTI®后，至少每天监测患者是否有CRS的体征和症状，持续10天。输注后至少4周监测患者是否有CRS的体征或症状。在CRS的第一个迹象，立即开始治疗与支持性护理，托珠单抗，或托珠单抗和皮质类固醇。

如果任何时候出现CRS的迹象或症状，建议患者立即寻求医疗护理。

接受CARVYKTI®治疗后会发生神经系统毒性，这些毒性可能是严重的、危及生命的或致命的。神经毒性包括ICANS、具有帕金森病体征和症状的神经毒性、GBS、免疫介导的脊髓炎、周围神经病和脑神经麻痹。就这些神经毒性的体征和症状以及其中一些毒性的延迟发作性质向患者提供咨询。如果任何时候出现任何这些神经毒性的迹象或症状，指导患者立即寻求医疗护理以进一步评估和管理。

在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®治疗的患者中，24%（69/285）发生一种或多种神经系统毒性，其中7%（19/285）的患者发生了3级以上的病例。至发病的中位时间为10天（范围：1至101天），63/69（91%）的病例在30天内发病。72%（50/69）的患者神经系统毒性消退，消退的中位持续时间为23天（范围：1至544）。在出现神经毒性的患者中，96%（66/69）还出现了CRS。神经毒性的亚型包括13%的ICANS、7%的周围神经病变、7%的脑神经麻痹、3%的帕金森症和0.4%的免疫介导脊髓炎。

免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：接受CARVYKTI ®治疗的患者可能会出现致命或危及生命的ICANS，包括CRS发作前、与CRS同时发生、CRS消退后或没有CRS的情况。

在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，13%（36/285）发生ICANS，其中2%（6/285）的患者发生了ICANS '级以上。ICANS发作的中位时间为8天（范围：1至28天）。36名患者中有30名（83%）的ICANS消退，中位消退时间为3天（范围：1至143天）。所有患者的ICANS中位持续时间为6天（范围：1至1229天），包括在死亡时或数据截止时仍有神经系统事件的患者。在ICANS患者中，97%（35/36）患有CRS。69%的患者在CRS期间发作ICANS，14%的患者在CRS发作之前和之后发作ICANS。

CARTITUTE-4组7%的患者（0.5%为3级）和CARTITUTE-1组23%的患者（3%为3级）发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。ICANS最常见的至少2%表现包括脑病（12%）、失语（4%）、头痛（3%）、运动功能障碍（3%）、共济失调（2%）和睡眠障碍（2%）[见不良反应（6.1）]。

在REMS认证的医疗机构输注CARVYKTI®后，至少每天监测患者是否有ICANS的体征和症状，持续10天。排除ICANS症状的其他原因。输注后至少4周监测患者的ICANS体征或症状并立即治疗。神经毒性应根据需要通过支持性护理和/或皮质类固醇进行管理[参见剂量和用法（2.3）]。

帕金森病：CARVYKTI®的临床试验中报告了帕金森病的神经毒性。在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，3%（8/285）发生帕金森病，其中2%（5/285）的患者发生帕金森病超过3级。至帕金森病发作的中位时间为56天（范围：14至914天）。8名患者中有1名（13%）的帕金森病消退，中位缓解时间为523天。所有患者的帕金森症中位持续时间为243.5天（范围：62至720天），包括死亡时或数据截止时有持续神经系统事件的患者。所有患者在CRS后发作帕金森病，6名患者在ICANS后发作帕金森病。

CARTITUTE-4组有1%的患者发生帕金森病（无3至4级），CARTITUTE-1组有6%的患者发生帕金森病（4% 3至4级）。

帕金森症的表现包括运动障碍、认知障碍和性格变化。监测患者的帕金森病体征和症状，这些症状可能会延迟发作，并通过支持性护理措施进行管理。用于治疗帕金森病的药物在CARVYKTI®治疗后改善或解决帕金森病症状的有效性信息有限。

吉兰-巴雷综合症：尽管接受静脉注射免疫球蛋白治疗，但接受CARVYKTI®治疗后仍出现了GBS致命结局。报告的症状包括与GBS的Miller-Fisher变体一致的症状、脑病、运动无力、言语障碍和多神经根神经炎。

监测GBS。评估患有GBS周围神经病变的患者。根据GBS的严重程度，考虑通过支持性护理措施并结合免疫球蛋白和血浆置换治疗GBS。

免疫介导的脊髓灰质炎：一名接受CARVYKTI ®作为后续治疗的患者在接受CARVYKTI ® CARTITUTE-4治疗后25天发生3级脊髓炎。报告的症状包括下肢感觉减退和下腹括约肌控制受损。使用皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白后，症状有所改善。因其他原因死亡时，Mystopsis仍在继续。

周围神经病变在用CARVYKTI®治疗后发生。在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，7%（21/285）发生周围神经病变，其中1%（3/285）的患者发生了周围神经病变，其中1%（3/285）的患者发生了周围神经病变。至周围神经病变发作的中位时间为57天（范围：1 - 914天）。21例患者中有11例（52%）周围神经病变消退，至消退的中位时间为58天（范围：1 - 215天）。所有患者的周围神经病变中位持续时间为149.5天（范围：1 - 692天），包括死亡或数据截止时仍有神经系统事件的患者。

CARTITUTE-4组7%的患者发生周围神经病变（0.5% 3至4级），CARTITUTE-1组7%的患者发生周围神经病变（2% 3至4级）。监测患者的周围神经病体征和症状。患有周围神经病变的患者也可能出现脑神经麻痹或GBS。

接受CARVYKTI®治疗后发生脑神经麻痹。在CARTITUDE-1和4研究中接受CARVYKTI®治疗的患者中，7%（19/285）的患者发生颅神经麻痹，包括1%（1/285）的≥3级患者。至颅神经麻痹发作的中位时间为21天（范围：17 - 101天）。19名患者中有17名（89%）的脑神经麻痹消退，中位缓解时间为66天（范围：1至209天）。所有患者的脑神经麻痹的中位持续时间为70天（范围：1至262天），包括在死亡时或数据截止时仍有神经系统事件的患者。CARTITUTE-4组9%的患者发生了脑神经麻痹（1%为3至4级），CARTITUTE-1组3%的患者发生了脑神经麻痹（1%为3至4级）。

受影响最频繁的脑神经是第七脑神经。此外，据报道，脑神经III、V和VI也受到影响。

监测患者的脑神经麻痹的体征和症状。根据体征和症状的严重程度和进展，考虑使用全身性皮质类固醇进行管理。

噬血细胞淋巴细胞增多症（HLH）/巨噬细胞激活综合征（MAS）：在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，1%（3/285）的患者发生HLH/MAS。所有HLH/MAS事件均在接受CARVYKTI®后99天内发生，中位发作时间为10天（范围：8至99天），并且均发生在CRS持续或恶化的情况下。HHH/MAS的表现包括高铁蛋白血症、低血压、缺氧伴弥漫性肺泡损伤、凝血功能障碍和出血、血细胞减少以及多器官功能障碍，包括肾功能障碍和呼吸衰竭。

发生HLH/MAS的患者严重出血的风险增加。监测HLH/MAS患者的血液学参数，并按照机构指南输血。在接受CARVYKTI®治疗后发生了HLH/MAS的致命病例。

HLH是一种危及生命的疾病，如果不及早识别和治疗，死亡率很高。HLH/MAS的治疗应按照机构标准进行。

CARVYKTI® REMS：由于CRS和神经毒性的风险，CARVYKTI®只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的限制计划（称为CARVYKTI® REMS）提供。

更多信息请访问https://www.carvyktirems.com或1-844-672-0067。长期且复发的细胞减少症：在淋巴细胞清除化疗和CAVYKTI ®输注后，患者可能会出现长期且复发的细胞减少症。在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，62%（176/285）的患者出现3级或以上血细胞减少症在CARVYKTI®输注后第30天未消退，其中包括血小板减少症33%（94/285）、中性粒细胞减少症27%（76/285）、淋巴细胞减少症24%（67/285）和贫血2%（6/285）。CARVYKTI®输注后第60天，在初步恢复3级或4级血细胞减少症后，分别有22%、20%、5%和6%的患者复发3级或4级淋巴细胞减少症、中性粒细胞减少症、血小板减少症和贫血。77%（219/285）的患者在初步恢复3级或4级血细胞减少症后，复发1次、2次或3次或以上3级或4级血细胞减少症。死亡时，16名和25名患者分别出现3级或4级中性粒细胞减少症和血小板减少症。

在CARVYKTI®输注前后监测血细胞计数。根据当地机构指南，通过生长因子和血液制品输血支持来管理血细胞减少症。

感染：CAVYKTI ®不应用于患有活动性感染或炎症性疾病的患者。CARVYKTI®输注后，患者发生严重、危及生命或致命的感染。

在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，57%（163/285）发生感染，其中24%（69/285）的患者发生感染程度为3级。12%的患者发生了3级或4级未指定病原体感染，6%的患者发生了病毒感染，5%的患者发生了细菌感染，1%的患者发生了真菌感染。总体而言，5%（13/285）的患者患有5级感染，其中2.5%是由于COVID-19。与标准治疗组相比，接受CARVYKTI®治疗的患者致命性COVID-19感染率增加。

CARVYKTI®输注前后监测患者的感染体征和症状，并对患者进行适当治疗。根据标准机构指南给予预防性、预防性和/或治疗性抗菌药物。CARVYKTI®输注后，5%的患者观察到发热性中性粒细胞减少症，并且可能与CRS同时发生。如果出现发热性中性粒细胞减少症，应评估感染并根据医学指征使用广谱抗生素、液体和其他支持性护理进行管理。建议患者了解预防措施的重要性。遵循免疫功能低下的COVID-19患者的疫苗接种和管理机构指南。

病毒再激活：低丙种球蛋白血症患者可发生乙型肝炎病毒（HBV）再激活，在某些情况下可导致暴发性肝炎、肝功能衰竭和死亡。在收集细胞进行生产之前，根据临床指南对巨细胞病毒（CMV）、乙型肝炎病毒（丙型肝炎病毒）、人类免疫缺陷病毒（HIV）或任何其他传染性病原体进行筛查。根据当地机构指南/临床实践，考虑抗病毒治疗以防止病毒再激活。

低球蛋白血症：接受CARVYKTI®治疗的患者可能会发生。在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，36%（102/285）的患者报告了低丙球蛋白血症不良事件; 93%（265/285）的患者输注后实验室IgG水平降至500毫克/分升以下。

94%（267/285）的接受治疗的患者在输注后出现低丙球蛋白血症，无论是不良反应，还是实验室IgG水平低于500毫克/分升。56%（161/285）的患者在接受CARVYKTI®后接受静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗不良反应或预防。

接受CARVYKTI®治疗后监测免疫球蛋白水平，并给予IVIG，以检测IgG <400毫克/分升。按照当地机构指南进行管理，包括感染预防措施和抗生素或抗病毒预防。

活疫苗的使用：尚未研究CARVYKTI®治疗期间或治疗后使用活病毒疫苗免疫的安全性。在淋巴细胞清除化疗开始前至少6周、CARVYKTI®治疗期间以及在CARVYKTI®治疗后免疫恢复之前，不建议接种活病毒疫苗。

CARVYKTI®治疗后发生过敏反应。在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，5%（13/285）发生超敏反应，全部均'级。超敏反应的表现包括脸红、胸部不适、心动过速、喘息、震颤、灼热感、非心源性胸痛和发热。

严重的超敏反应（包括过敏反应）可能是由于CARVYKTI®中的二甲基亚硫磺醇（DMS）造成的。输注后2小时内应仔细监测患者是否有严重反应的体征和症状。根据超敏反应的严重程度及时治疗并适当管理患者。

二级恶性肿瘤：接受CARVYKTI®治疗的患者可能会患上二级恶性肿瘤。在CARTITUTE-1和4研究中接受CARVYKTI®的患者中，5%（13/285）的患者发生骨髓肿瘤（9例骨髓增生异常综合征、3例急性骨髓性白血病和1例骨髓增生异常综合征，随后发生急性骨髓性白血病）。接受CARVYKTI®治疗后，至骨髓肿瘤发病的中位时间为447天（范围：56至870天）。这13例患者中有10例在发生骨髓肿瘤后死亡; 13例骨髓肿瘤中有2例发生在开始后续抗骨髓瘤治疗后。上市后环境中也报告了骨髓增生异常综合征和急性骨髓性白血病的病例。使用BCMA和CD 19定向的转基因自体T细胞免疫疗法（包括CARVYKTI®）治疗血液恶性肿瘤后，会发生T细胞恶性肿瘤。成熟T细胞恶性肿瘤，包括CAR阳性肿瘤，最早可能在输注后几周出现，并且可能包括致命的结果。

终生监测是否有次级恶性肿瘤。如果发生二次恶性肿瘤，请联系Janssen Biotech，Inc.请致电1-800-526-7736进行报告并获取患者样本收集的说明。

对驾驶和使用机器能力的影响：由于可能发生神经系统事件，包括精神状态改变、癫痫发作、神经认知衰退或神经病变，接受CARVYKTI®的患者在CARVYKTI®输注后8周内面临意识或协调能力改变或下降的风险。建议患者避免驾驶和从事危险职业或活动，例如在初始阶段以及在出现任何神经系统毒性的情况下操作重型或潜在危险的机械。不良反应

最常见的非实验室不良反应（发生率超过20%）是发热、细胞因子释放综合征、低丙球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、未指定病原体的感染、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、肿胀、病毒感染、凝血障碍、排便和呕吐。最常见的3级或4级实验室不良反应（发生率大于或等于50%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、血小板减少和贫血。

请阅读CARVYKTI®的完整处方信息，包括盒装警告。

关于CAVYKTI ®（CILTACABTAGENE AutoLEUCEL; CILTA-CEL）

Ciltacabtagene autoleucel是一种BCMA指导的基因修饰的自体T细胞免疫疗法，其涉及用编码嵌入抗原受体（CAR）的转基因重新编程患者自己的T细胞，该受体可以识别和消除表达BCMA的细胞。cilta细胞CAR蛋白具有两种靶向BCMA的单结构域抗体，旨在赋予针对人BCMA的高亲和力。与BCMA表达细胞结合后，CAR促进T细胞激活、扩张和消除靶细胞。1

2017年12月，Legend Biotech与Janssen Biotech，Inc.签订了全球独家许可和合作协议。强生公司（Janssen）将开发cilta cel并商业化。2022年2月，cilta-cel获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，品牌名称为CARVYKTI®，用于治疗成人复发性或难治性多发性骨髓瘤。2024年4月，cilta-cel被批准用于复发性/难治性骨髓瘤患者的二线治疗，这些患者既往接受过至少一种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂，并且对来那度胺无效。

2022年5月，欧盟委员会（EC）授予CARVYKTI®有条件上市授权，用于治疗成人复发性和难治性多发性骨髓瘤。2022年9月，日本厚生劳动省（MHLW）批准了CARVYKTI®。Cilta-cel于2019年12月在美国获得突破性治疗称号，并于2020年8月在中国获得突破性治疗称号。此外，cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会的优先医疗（PRIME）指定。Cilta-cel还于2019年2月获得了美国FDA的孤儿药称号，于2020年2月获得了欧盟委员会的孤儿药称号，并于2020年6月获得了日本药品和医疗器械管理局（PEDA）的孤儿药称号。2022年3月，欧洲药品管理局孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据证明治疗后完全缓解率提高和持续，维持cilta-cel的孤儿称号。

关于CARTITUTE-1

漫画-1（NCT 03548207）是一项1b/2期、开放标签、多中心研究，评估cilta-cel在复发性和/或难治性多发性骨髓瘤成人中的安全性和有效性，这些成人既往接受过至少3种治疗或对PI和IMiD双重难治，接受PI、IMiD，和抗CD 38抗体，并在开始最近的治疗后12个月内记录疾病进展。该研究1b期部分的主要目的是根据LCAR-B38 M CAR-T细胞首次人体研究（LEGEND-2）的信息，描述cilta-cel的安全性并确认推荐的2期剂量。2期部分进一步评估了cilta-cel的疗效，以总体缓解率作为主要终点。2

关于CARTITUTE-4

CARTITUTE-4（NCT 04181827）是一项正在进行的国际、随机、开放标签的3期研究，在既往接受过1至3线治疗（包括PI和IMiD）的复发性和来那度胺难治性多发性骨髓瘤成年患者中评估cilta-cel与泊马度胺、泊马度胺和地塞米松（PVd）的疗效和安全性。3

关于LB 1908

NCT 05539430是一项I期、开放标签、剂量递增、多中心研究，旨在评估不可切除、局部晚期或转移性胃、胃食管交界处、食道或胰腺腺癌成年患者的Claudin 18.2靶向CAR-T细胞（LB 1908）。4

关于LB 2102

NCT 05680922是一项在广泛期小细胞肺癌或大细胞神经内分泌肺癌患者中对DL 3靶向的嵌入抗原受体T细胞（LB 2102）进行的I期、首次人体、开放标签、多中心、剂量增量和扩展研究。5

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，始于骨髓，以浆细胞过度增生为特征。6 2024年，预计将有超过35，000人被诊断出患有多发性骨髓瘤，超过12，000人将死于该疾病7虽然一些多发性骨髓瘤患者最初没有任何症状，大多数患者的诊断是由于症状包括骨骼问题、低血细胞计数、钙升高、肾脏问题或感染。8

关于胃、食道和胰腺癌

胃癌、食道癌和胰腺癌会影响这些器官的组织或腺体。当疾病进展到晚期时，他们通常会被诊断出来。在美国，估计有123，920人患有胃癌，49，084人患有食道癌。9，10美国估计有89，248人患有胰腺癌。虽然这三种癌症都是可以治疗的，但胃癌的五年生存率仅为32%;食道癌为20%;胰腺癌为11.5%，所有进展阶段都有明确的治疗。11，12，13

关于小细胞肺癌

肺癌是癌症死亡的主要原因，占美国每年所有癌症相关死亡人数的25%。14小细胞肺癌（SCLC）是侵袭性最强的癌症，约占美国肺癌病例的10%-15%。15，16估计有30，000至35，每年有000人新诊断出患有这种疾病。16这种癌症一旦扩散并发展为广泛期SCLC，治疗就会变得更加困难。大约60%至70%的SCLC患者被诊断出患有转移性SCLC。15，17

关于Legend Biotech

Legend Biotech拥有超过2，600名员工，是最大的独立细胞治疗公司，也是永远改变癌症护理的治疗先驱。该公司凭借CARVYKTI®走在了CAR-T细胞疗法革命的前沿，CARVYKTI®是一种治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的一次性药物，与合作者强生公司开发和销售。以美国为中心，Legend正在通过扩大其领导地位来建立一家端到端细胞治疗公司，以最大限度地提高CARVYKTI的患者准入和治疗潜力。该公司计划通过这个平台推动其尖端细胞治疗模式的未来创新。

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关于前瞻性声明的说明

本新闻稿中有关未来预期、计划和前景的声明，以及有关非历史事实事项的任何其他声明，构成1995年私人证券诉讼改革法案含义内的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与Legend Biotech的策略和目标相关的声明;与CARVYKTI®相关的声明，包括Legend Biotech对CARVYKTI®及其治疗潜力的期望;与CARTITUTE临床开发计划中正在进行的研究的潜在结果相关的声明;以及Legend Biotech候选产品的潜在好处。“预期”、”相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、”预测”、”项目”、”应该”、“目标”、“将”、“会”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。联想生物的预期可能会受到新药品开发中涉及的不确定性等因素的影响;意外的临床试验结果，包括对现有临床数据的额外分析或意外的新临床数据的结果;意外的监管行动或延迟，包括要求额外的安全性和/或有效性数据或数据分析，或一般的政府监管;由于我们的第三方合作伙伴采取行动或未采取行动而导致意外延误;联想生物的专利或其他专有知识产权保护受到挑战而产生的不确定性，包括美国诉讼程序中涉及的不确定性;政府、行业和一般产品定价和其他政治压力;以及Legend Biotech于2025年3月11日向美国证券交易委员会提交的20-F表格年度报告中“风险因素”部分讨论的其他因素。如果其中一个或多个风险或不确定性成为现实，或者基本假设被证明不正确，实际结果可能会与本新闻稿中所描述的预期、相信、估计或预期存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。Legend Biotech明确声明不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

Sundar Jagannath，医学博士，纽约西奈山伊坎医学院蒂施癌症研究所多发性骨髓瘤卓越中心网络总监为Legend Biotech提供咨询、咨询和演讲服务;没有因任何媒体工作而获得报酬。

投资者联系方式：

Jessie Yeung电话：（732）956-8271 jessie. legendbiotech.com

新闻联系方式：

MaryAnn Ondish电话：（914）552-4625 media@legendbiotech.com

引用

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1 CARVYKTI™处方信息。宾夕法尼亚州霍舍姆：杨森生物技术公司2 ClinicalTrials.gov.一项在复发性或难治性多发性骨髓瘤（CARTITUTE-1）参与者中进行的研究，该研究是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌入性抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。可访问：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 2022年10月访问。3临床试验。政府。一项研究在复发性和来那度胺难治性多发性骨髓瘤（CARTITUTE-4）参与者中比较了抗B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T治疗方法，与泊马度胺、伯替唑和地塞米松（PVd）或达雷图尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPD）。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827.于2024年3月访问。4 ClinicalTrials.gov. Claudin 18.2-不可切除、局部晚期或转移性胃、胃食管交界处（GEJ）、食道或胰腺腺癌受试者中的靶向嵌入抗原受体T细胞。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05539430。访问于2025年5月5日5 ClinicalTrials.gov.在广泛期小细胞肺癌受试者中使用DLL 3定向的嵌入抗原受体T细胞。可访问：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05680922。访问2025年5月6日美国癌症协会。“什么是多发性骨髓瘤？”。可访问：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html。于2024年3月访问。7美国癌症协会。“关于多发性骨髓瘤的关键统计数据。”可访问：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html。访问2024年3月8日美国癌症协会。多发性骨髓瘤：早期检测、诊断和分期。可访问：https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf。于2023年3月访问。9监测、流行病学和最终结果（SEER）计划。https://seer.cancer.gov/statfacts/html/stomach.html.于2022年5月访问。10监测、流行病学和最终结果（SEER）计划。https://seer.cancer.gov/statfacts/html/esoph.html. 2022年5月访问。11美国癌症协会https://www.cancer.org/cancer/stomach-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html. 2022年5月访问。12美国癌症协会https://www.cancer.org/cancer/esophagus-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html.Accessed 2022年5月。13监测、流行病学和最终结果（SEER）计划。https://seer.cancer.gov/statfacts/html/pancreas.html.于2022年5月访问。14美国癌症协会。“肺癌的关键统计数据。”https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/key-statistics.html. 2022年11月访问。15 Byers LA，Rudin CM。小细胞肺癌：我们下一步该何去何从？癌2015;121（5）：664-72。16种罕见疾病。“罕见疾病数据库。”https://rarediseases.org/rare-diseases/small-cell-lung-cancer. 2022年11月访问。17 Gong J、Salgia R.管理复发性小细胞肺癌患者。J Oncol Pract. 2018;14（6）：359-66。