Rapport Therapeutics Hosts Investor and Analyst Day; Provides Corporate Updates

RAP-219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验已完全入组，并有望于2025年9月获得顶线结果

波士顿和圣地亚哥，2025年6月2日（环球新闻网）-- Rapport Therapeutics，Inc.（纳斯达克：RAPP）（“Rapport”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，致力于为神经或精神疾病患者发现和开发小分子精确药物，今天将举办首届投资者和分析师日，Rapport的高管团队将就公司的战略优先事项及其临床管道的更新进行演讲，包括RAP-219局灶性癫痫2a期试验的进展。该活动的议程还包括与纽约大学朗格尼综合癫痫中心的主要意见领袖兼神经病学教授杰奎琳·弗伦奇医学博士进行炉边交谈，由Rapport首席医疗官Jeffrey Sevigny医学博士主持

该活动和演示材料的直播将于东部时间（东部时间）今天下午2：45开始，您可以通过访问公司网站投资者部分的“新闻与活动”来访问：https://investors.rapportrx.com。

Abraham N.说：“我们在难治性局灶性癫痫中进行的RAP-219 2a期试验现已全部入组，我们仍有望在2025年9月报告总体结果。”Ceesay，Rapport Therapeutics首席执行官。“这将标志着我们主导项目的一个重要里程碑，也是展示我们精确神经科学方法实力的机会。我们很高兴在宣读之前分享有关该试验的更多细节，并很荣幸能够邀请RAP-219癫痫试验的首席研究员弗伦奇博士加入，他将为试验设计和局灶性癫痫未满足的需求提供宝贵的专家见解。今天的活动使我们能够进一步强调RAP-219作为一种具有广泛临床和商业潜力的差异化治疗方法的潜力。”

Rapport投资者和分析师日活动的亮点包括以下内容：

RAP-219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验

RAP-219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验现已全部入组。这项概念验证试验是根据领先癫痫专家的意见设计的，使用来自RNS系统的脑内脑电图（iEEG）数据来评估RAP-219对长发作（LE）的潜在影响，长发作（LE）是一种客观生物标志物，被证明与临床癫痫发作（CS）相关。

入组患者的基线特征前14名入组患者（有基线数据的患者）的初步基线特征表明，试验人群代表了历史上入组登记难治性局灶性癫痫试验的患者。

前14名入组患者的基线特征

2a期顶线数据的预期分析公司预计在2025年9月报告顶线结果时提供以下数据分析：

主要终点分析：

关键次要终点分析：

治疗后出现的不良事件（TEAEs）发生率和等级

RAP-219第一阶段开发更新

综合的1期安全性总结正如一月份披露的那样，总共进行了四项1期试验-一项单次剂量增加试验、两项多次剂量增加试验和一项多次剂量增加人体正电子发射断层扫描（PET）试验。在这些试验中，100名健康志愿者接触了RAP-219。

该公司的更新包括三项已完成的1期多次剂量试验的数据，其中包括PET试验，该试验的最终数据在该公司1月份披露时尚未公布。多次剂量试验的最终汇总数据（n=64）继续加强RAP-219的差异耐受性：

即将到来的催化剂

现金跑道指导

截至2025年3月31日，Rapport报告现金、现金等值物和短期投资为2.854亿美元，不包括限制性现金。这些资金预计将支持到2026年底的运营。

关于RAP-219 RAP-219是一种临床阶段AMPA受体（AMPAC）负变构调节剂（NAM），旨在通过选择性靶向受体相关蛋白（RAP）（称为TARPγ8）来实现神经解剖学特异性，该蛋白与神经元AMPAC相关。尽管AMPER广泛分布在中枢神经系统中，但TARPγ8仅在离散区域表达，包括海马体和新皮质，而这些区域通常是局灶性癫痫发作的发源地。相比之下，TARPγ8在后脑中的表达很少，药物作用通常与难以忍受的不良事件相关。通过这种精确方法，该公司相信RAP-219有潜力提供与传统神经科学药物相比的差异化特征。由于AMPA生物学在各种神经系统疾病中的作用以及TARPγ8的选择性靶向，该公司认为RAP-219具有产品管道潜力，并正在评估该化合物作为局灶性癫痫、双相情感障碍和周围神经性疼痛患者的转型治疗方法。

有关Rapport Therapeutics的其他信息的可用性Rapport Therapeutics使用并打算继续使用其投资者关系网站和LinkedIn（Rapport Therapeutics）作为披露重大非公开信息的手段，并遵守FD法规规定的披露义务。因此，除了关注公司的新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示文稿和网络广播外，投资者还应关注公司的投资者关系网站和LinkedIn。公司网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用纳入根据修订后的1933年证券法提交的任何文件中。

关于Rapport Therapeutics Rapport Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于为神经或精神疾病患者发现和开发小分子精确药物。该公司的创始人在大脑中受体相关蛋白（RAP）的功能方面做出了开创性的发现。他们的发现构成了Rapport RAP技术平台的基础，该平台能够通过差异化的方法来生成精确的小分子候选产品，有可能克服传统神经病学药物发现的许多局限性。Rapport的精确神经科学管道包括该公司的领先研究药物RAP-219，旨在通过选择性靶向仅在大脑离散区域表达的RAP来实现神经解剖学特异性。该公司目前正在开发RAP-219作为难治性局灶性癫痫、双相躁狂和糖尿病周围神经性疼痛的潜在治疗方法。其他临床前和后期发现阶段计划也正在进行中，包括针对慢性疼痛和听力障碍。

前瞻性陈述本新闻稿包含1933年《证券法》第27 A条和1934年《证券交易法》第21 E条含义内的“前瞻性陈述”（均经修订）。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。这些前瞻性陈述包括但不限于以下方面的明确或暗示陈述：RAP-219用于治疗难治性局灶性癫痫、双相躁狂和糖尿病周围神经性疼痛的临床开发，包括我们正在进行的和计划中的临床试验的启动、时间、进展和结果;对RAP-219的活性、耐受性和商业潜力的预期; Rapport RAP技术平台的潜力;以及对Rapport资本使用、费用和财务业绩的预期，包括截至2026年底的现金跑道。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受到可能对Rapport的业务、经营业绩、财务状况和股票价值产生负面影响的风险和不确定性。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括：与公司研发活动相关的风险; Rapport执行其战略的能力，包括在预期时间轴内获得必要的监管批准（如果有的话）;与临床前和临床开发活动相关的不确定性;公司依赖第三方进行临床试验、制造其候选产品以及开发和商业化其候选产品（如果获得批准）; Rapport吸引、整合和留住关键人员的能力;与公司财务状况相关的风险以及完成开发活动和将候选产品商业化（如果获得批准）需要大量额外资金;与美国食品药品监督管理局和类似外国监管机构的监管发展和批准流程相关的风险;与建立和维护Rapport知识产权保护相关的风险;以及与Rapport候选产品竞争格局相关的风险;以及公司10-K表格年度报告和最新10-Q表格季度报告中“风险因素”中描述的其他风险，以及对潜在风险的讨论，Rapport随后向美国证券交易委员会提交的文件中存在不确定性以及其他重要因素。任何前瞻性陈述仅代表Rapport截至今天的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Rapport明确表示不承担任何义务或承诺公开发布对本文中包含的任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或任何此类陈述所基于的事件、条件或情况的任何变化，除非法律要求，并声称为1995年《私人证券诉讼改革法案》中所载的前瞻性陈述提供安全港的保护。

联系Julie DiCarlo传播与IR Rapport Therapeutics主管jdicarlo@rapportrx.com